Un estudio para evaluar la seguridad a largo plazo de nintedanib en niños y adolescentes con enfermedad pulmonar intersticial (InPedILD®-ON)
Un ensayo abierto de la seguridad y tolerabilidad a largo plazo de nintedanib peros, además del estándar de atención, durante al menos 2 años, en niños y adolescentes con enfermedad pulmonar intersticial fibrosante clínicamente significativa (InPedILD®-ON)
Este estudio está abierto a niños y adolescentes con enfermedad pulmonar intersticial (EPI) que causa fibrosis pulmonar. Este es un estudio para personas que participaron en un estudio anterior (estudio 1199-0337, InPedILD®) y para personas que tienen entre 6 y 17 años y tienen EPI fibrosante.
Este estudio prueba un medicamento llamado nintedanib. Nintedanib ya se usa para tratar diferentes tipos de fibrosis pulmonar en adultos. El propósito del estudio es averiguar qué tan bien se tolera el tratamiento a largo plazo con nintedanib en niños y adolescentes.
Todos los participantes toman cápsulas de nintedanib dos veces al día. Los participantes están en el estudio durante al menos 2 años o hasta que nintedanib u otras opciones de tratamiento estén disponibles fuera de este estudio.
Durante los primeros 2 años, visitan el sitio de estudio entre 9 y 11 veces. Posteriormente, visitan el sitio de estudio cada 3 meses.
Los médicos recopilan información sobre cualquier problema de salud de los participantes.
Descripción general del estudio
Estado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Inscripción (Actual)
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Ubicaciones de estudio
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Hamburg, Alemania, 22081
- Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie
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CABA, Argentina, C1425EFD
- Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutierrez
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CABA, Argentina, C1245AAM
- Hospital de Pediatria Prof. Dr. Juan P. Garrahan
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Barra Mansa, Brasil, 27323240
- Serviços Medicos Respirar Sul Fluminense
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São Paulo, Brasil, 5403-900
- Centro de Pesquisa Clinica do Instituto da Crianca - HCFMUSP
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Brussels, Bélgica, 1020
- Brussels - UNIV HUDERF
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British Columbia
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Vancouver, British Columbia, Canadá, V6H 3N1
- BC Children's Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Prague, Chequia, 150 06
- Teaching Hospital Motol, Oncology Clinic
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Barcelona, España, 08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
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Seville, España, 41013
- Hospital Virgen Del Rocio
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
- Children's Hospital Colorado
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10021
- Weill Cornell Medicine-New York-60569
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
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Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
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Tennessee
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Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
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Tampere, Finlandia, 33520
- Tampere University Hospital
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Créteil, Francia, 94010
- HOP Intercommunal
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Thessaloniki, Grecia, 54642
- General Hospital of Thessaloniki "Ippokrateio"
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Florence, Italia, 50139
- Azienda Ospedaliera Meyer
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Roma, Italia, 00165
- Osp. Pediatrico Bambin Gesù
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Tlalnepantla, México, 54055
- Clinical Research Institute S.C.
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Oslo, Noruega, N-0372
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
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Warsaw, Polonia, 02091
- Independent Public Teaching Children's Hospital
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Lisbon, Portugal, 1169-045
- ULS de Sao Jose, E.P.E. - Hospital Dona Estefania
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Lisbon, Portugal, 1649-035
- ULS de Santa Maria, E.P.E
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London, Reino Unido, SE5 9RS
- King's College Hospital
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Criterios de participación
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
Acepta Voluntarios Saludables
Descripción
Criterios de inclusión:
Para nuevos pacientes:
- Niños y adolescentes de 6 a 17 años en la Visita 2.
- Consentimiento y asentimiento informado por escrito firmado y fechado, cuando corresponda, de acuerdo con ICH-GCP y la legislación local antes de la admisión al ensayo.
- Pacientes masculinos o femeninos. La mujer en edad fértil (WOCBP1) debe confirmar que la abstinencia sexual es una práctica estándar y continuará hasta 3 meses después de la última ingesta de medicamentos, o estar lista y ser capaz de usar un método anticonceptivo altamente efectivo según ICH M3 (R2) que resulte en una baja tasa de falla de menos del 1 % por año cuando se usa de manera constante y correcta, en combinación con un método de barrera, desde 28 días antes del inicio del tratamiento del estudio, durante el tratamiento y hasta 3 meses después de la última toma del fármaco. La abstinencia sexual se define como la abstinencia de cualquier acto sexual que pueda resultar en un embarazo.
- Pacientes con evidencia de enfermedad pulmonar intersticial (ILD) fibrosante en la tomografía computarizada de alta resolución (HRCT) dentro de los 12 meses de la Visita 1 según lo evaluado por el investigador y confirmado por revisión central.
- Pacientes con capacidad vital forzada (FVC) % predicho ≥25% en la visita 2.
Pacientes con enfermedad clínicamente significativa en la Visita 2, según lo evaluado por el investigador en base a cualquiera de los siguientes:
- Puntuación de fans ≥3, o
Evidencia documentada de progresión clínica a lo largo del tiempo basada en
- una disminución relativa del 5 al 10 % en el % de CVF predicha acompañada de un empeoramiento de los síntomas, o
- una disminución relativa de ≥10 % en el % de CVF previsto, o
- aumento de la fibrosis en la TCAR, o
- otras medidas de empeoramiento clínico atribuidas a enfermedad pulmonar progresiva (p. aumento del requerimiento de oxígeno, disminución de la capacidad de difusión).
Para pacientes en rollover del estudio InPedILD®:
Solo los criterios 2 y 3 enumerados para pacientes nuevos son aplicables con el siguiente criterio de inclusión adicional:
- Pacientes que completaron el ensayo InPedILD® según lo planeado y que no interrumpieron prematuramente el tratamiento del estudio de forma permanente.
Para los pacientes que interrumpieron prematuramente el tratamiento de forma permanente en 1199-0337 pero que son potencialmente elegibles y para los pacientes que completaron el ensayo principal y no pudieron pasar al ensayo de extensión dentro de las 12 semanas posteriores a su visita de finalización del tratamiento en el ensayo principal:
Los criterios de inclusión para pacientes nuevos son aplicables, excepto los criterios 4 y 6 (ya que la elegibilidad para estos criterios ya se confirmó en 1199-0337 y no es necesario repetirla) y también excepto el criterio de inclusión 1 para pacientes completados del ensayo principal que no pueden transferirse dentro de las 12 semanas posteriores a su visita de fin de tratamiento en el ensayo principal.
Criterio de exclusión:
Para nuevos pacientes:
- Aspartato aminotransferasa (AST) y/o alanina aminotransferasa (ALT) >1,5 x límite superior normal (LSN) en la visita 1.
- Bilirrubina >1.5 x LSN en la Visita 1.
- Tasa de filtración glomerular estimada (eGFR)
- Pacientes con enfermedad hepática crónica subyacente (insuficiencia hepática Child Pugh A, B o C) en la Visita 1.
- Otra terapia en investigación recibida dentro de 1 mes o 5 vidas medias (lo que sea más corto pero ≥1 semana) antes de la visita 2, excepto la terapia en investigación recibida en el ensayo InPedILD®.
Hipertensión arterial pulmonar (HAP) significativa definida por cualquiera de los siguientes:
- Evidencia clínica o ecocardiográfica previa de insuficiencia cardiaca derecha significativa
- Historia de cateterismo cardíaco derecho que muestra un índice cardíaco ≤2 l/min/m²
- PAH que requiere terapia parenteral con epoprostenol/treprostinil
- En opinión del Investigador, otras anormalidades pulmonares clínicamente significativas.
Enfermedades cardiovasculares, cualquiera de las siguientes:
Hipertensión severa, no controlada bajo tratamiento, dentro de los 6 meses de la Visita 1. La hipertensión no controlada se define como
- En niños de 6 a ≤ 12 años: ≥ percentil 95 + 12 mm Hg o ≥ 140/90 mm Hg (el que sea menor) (presión arterial sistólica o diastólica igual o superior al valor objetivo calculado)
- En adolescentes de 13 a 17 años: presión arterial sistólica ≥ 140 mm Hg o presión arterial diastólica ≥ 90 mm Hg
- Infarto de miocardio dentro de los 6 meses de la Visita 1
- Angina cardíaca inestable dentro de los 6 meses de la Visita 1
Riesgo de sangrado, cualquiera de los siguientes:
- Predisposición genética conocida al sangrado.
Pacientes que requieren
- Fibrinólisis, anticoagulación terapéutica a dosis completa (p. antagonistas de la vitamina K, inhibidores directos de la trombina, heparina, hirudina)
- Terapia antiplaquetaria de alta dosis
- Antecedentes de evento hemorrágico del sistema nervioso central (SNC) dentro de los 12 meses posteriores a la Visita 1
Cualquiera de los siguientes dentro de los 3 meses de la Visita 1:
- Hemoptisis o hematuria
- Sangrado gastrointestinal activo (GI) o GI - úlceras
- Lesión importante o cirugía (a juicio del investigador)
Cualquiera de los siguientes parámetros de coagulación en la Visita 1:
- Razón internacional normalizada (INR) >2
- Prolongación del tiempo de protrombina (TP) en >1,5 x LSN
- Prolongación del tiempo de tromboplastina parcial activada (aPTT) en >1,5 x LSN
- Antecedentes de eventos trombóticos (incluidos accidentes cerebrovasculares y ataques isquémicos transitorios) dentro de los 12 meses posteriores a la Visita 1.
- Hipersensibilidad conocida al medicamento del ensayo o a sus componentes (es decir, Lecitina de soja).
- Pacientes con alergia documentada al maní o la soja.
- Otra enfermedad que pueda interferir con los procedimientos de prueba o que, a juicio del investigador, pueda interferir con la participación en el ensayo o pueda poner en riesgo al paciente cuando participe en este ensayo.
- Esperanza de vida para cualquier enfermedad concomitante distinta de la EPI
- Pacientes mujeres que están embarazadas, amamantando o que planean quedar embarazadas durante el ensayo.
- Pacientes que no pueden o no quieren cumplir con los procedimientos del ensayo, incluida la ingesta de la medicación del estudio.
- Pacientes que deben o desean tomar cualquier fármaco que se considere probable que interfiera con la realización segura del ensayo de acuerdo con la evaluación de riesgo-beneficio del investigador para el paciente individual
- Pacientes con cualquier trastorno de crecimiento diagnosticado, como deficiencia de hormona de crecimiento o cualquier trastorno genético asociado con baja estatura (p. Síndrome de Turner, Síndrome de Noonan, Síndrome de Russell-Silver) y/o tratamiento con terapia de hormona de crecimiento dentro de los 6 meses anteriores a la Visita 2. Se pueden incluir pacientes con baja estatura que el investigador considere debido a la terapia con glucocorticoides.
Pacientes
Para pacientes en rollover del estudio InPedILD®:
Solo se aplican los criterios 11, 12, 13, 15, 16, 17 y 19, enumerados para pacientes nuevos, con el siguiente criterio de exclusión adicional:
Paciente no cumplidor en ensayo de padres (InPedILD®), con medicación de ensayo o visitas de ensayo, según criterio del investigador. Los pacientes transferidos pueden calificar para participar aunque se hayan cumplido otros criterios de exclusión durante la participación en InPedILD®, si la evaluación de riesgo-beneficio del investigador para el paciente individual sigue siendo favorable.
Para los pacientes que interrumpieron prematuramente el tratamiento de forma permanente en 1199-0337 pero que son potencialmente elegibles y para los pacientes que completaron el ensayo principal y no pudieron pasar al ensayo de extensión dentro de las 12 semanas posteriores a su visita de finalización del tratamiento en el ensayo principal:
Todos los criterios de exclusión para pacientes nuevos son aplicables. Además, el siguiente criterio de exclusión adicional se aplica a los pacientes que interrumpieron prematuramente el tratamiento de forma permanente en 1199-0337:
- Pacientes que experimentaron eventos adversos relacionados con el fármaco durante el ensayo principal que llevaron a la interrupción permanente del tratamiento del estudio.
Plan de estudios
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Nintedanib
Los pacientes pediátricos con enfermedad pulmonar intersticial fibrosante (EPIF) clínicamente significativa que completaron el ensayo principal 1199-0337 o eran pacientes nuevos recibieron cápsulas de gelatina blanda de nintedanib.
Las dosis de nintedanib variaron desde 50 miligramos (mg) dos veces al día (13,5 a < 23 kilogramos (kg) de peso corporal) hasta 150 mg dos veces al día (>=57,5 kg de peso corporal).
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Cápsulas blandas de nintedanib administradas por vía oral con dosis que oscilan entre 50 y 150 mg dos veces al día según el peso corporal
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de pacientes con eventos adversos emergentes del tratamiento (EA) durante todo el ensayo
Periodo de tiempo: Desde la primera administración del fármaco hasta el final del período de efecto residual (REP) 28 días después de la última dosis del medicamento del ensayo, hasta 1127 días.
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Número de pacientes con eventos adversos (AEs) emergentes del tratamiento durante todo el ensayo.
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Desde la primera administración del fármaco hasta el final del período de efecto residual (REP) 28 días después de la última dosis del medicamento del ensayo, hasta 1127 días.
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Colaboradores e Investigadores
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Finalización primaria (Actual)
Finalización del estudio (Actual)
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Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
Publicado por primera vez (Actual)
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
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Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- 1199-0378
- 2020-005554-23 (Número EudraCT)
- U1111-1305-7514 (Identificador de registro: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
- 2024-515743-27-00 (Ctis)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
Descripción del plan IPD
Una vez que se cumplan los criterios de la sección "Marco de tiempo", los investigadores pueden usar el siguiente enlace https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing para solicitar acceso a los documentos del estudio clínico con respecto a este estudio, y mediante un "Acuerdo de intercambio de documentos" firmado.
Además, los investigadores pueden solicitar el acceso a los datos del estudio clínico, para este y otros estudios enumerados, después de la presentación de una propuesta de investigación y de acuerdo con los términos establecidos en el sitio web.
Marco de tiempo para compartir IPD
Criterios de acceso compartido de IPD
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
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