Badanie oceniające długoterminowe bezpieczeństwo stosowania nintedanibu u dzieci i młodzieży ze śródmiąższową chorobą płuc (InPedILD®-ON)
Otwarte badanie kliniczne oceniające długoterminowe bezpieczeństwo i tolerancję nintedanibu podawanego doustnie jako uzupełnienie standardowego leczenia przez co najmniej 2 lata u dzieci i młodzieży z klinicznie istotną chorobą śródmiąższową płuc z włóknieniem (InPedILD®-ON)
To badanie jest otwarte dla dzieci i młodzieży ze śródmiąższową chorobą płuc (ILD), która powoduje zwłóknienie płuc. To badanie jest przeznaczone dla osób, które wzięły udział w poprzednim badaniu (badanie 1199-0337, InPedILD®) oraz dla osób w wieku od 6 do 17 lat z ILD włókniejącą.
W tym badaniu testowany jest lek o nazwie nintedanib. Nintedanib jest już stosowany w leczeniu różnych typów zwłóknienia płuc u osób dorosłych. Celem badania jest ustalenie, jak dobrze tolerowane jest długotrwałe leczenie nintedanibem u dzieci i młodzieży.
Wszyscy uczestnicy przyjmują kapsułki nintedanibu dwa razy dziennie. Uczestnicy biorą udział w badaniu przez co najmniej 2 lata lub do czasu, gdy nintedanib lub inne opcje leczenia staną się dostępne poza tym badaniem.
W ciągu pierwszych 2 lat odwiedzają miejsce badań od 9 do 11 razy. Następnie odwiedzają miejsce badania co 3 miesiące.
Lekarze zbierają informacje o ewentualnych problemach zdrowotnych uczestników.
Przegląd badań
Status
Warunki
Interwencja / Leczenie
Typ studiów
Zapisy (Rzeczywisty)
Faza
- Faza 3
Kontakty i lokalizacje
Lokalizacje studiów
-
-
-
CABA, Argentyna, C1425EFD
- Hospital de Niños Dr. Ricardo Gutiérrez
-
CABA, Argentyna, C1245AAM
- Hospital de Pediatria Prof. Dr. Juan P. Garrahan
-
-
-
-
-
Brussels, Belgia, 1020
- Brussels - UNIV HUDERF
-
-
-
-
-
Barra Mansa, Brazylia, 27323240
- Serviços Medicos Respirar Sul Fluminense
-
São Paulo, Brazylia, 5403-900
- Centro de Pesquisa Clinica do Instituto da Crianca - HCFMUSP
-
-
-
-
-
Prague, Czechy, 150 06
- Teaching Hospital Motol, Oncology Clinic
-
-
-
-
-
Tampere, Finlandia, 33520
- Tampere University Hospital
-
-
-
-
-
Créteil, Francja, 94010
- HOP Intercommunal
-
-
-
-
-
Thessaloniki, Grecja, 54642
- General Hospital of Thessaloniki "Ippokrateio"
-
-
-
-
-
Barcelona, Hiszpania, 08035
- Hospital Universitari Vall D Hebron
-
Seville, Hiszpania, 41013
- Hospital Virgen del Rocío
-
-
-
-
British Columbia
-
Vancouver, British Columbia, Kanada, V6H 3N1
- BC Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
-
-
-
Tlalnepantla, Meksyk, 54055
- Clinical Research Institute S.C.
-
-
-
-
-
Hamburg, Niemcy, 22081
- Hamburger Zentrum für Kinder- und Jugendrheumatologie
-
-
-
-
-
Oslo, Norwegia, N-0372
- Oslo Universitetssykehus HF, Rikshospitalet
-
-
-
-
-
Warsaw, Polska, 02091
- Independent Public Teaching Children's Hospital
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugalia, 1169-045
- ULS de São José, E.P.E. - Hospital Dona Estefânia
-
Lisbon, Portugalia, 1649-035
- ULS de Santa Maria, E.P.E
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
- Children's Hospital Los Angeles
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Stany Zjednoczone, 80045
- Children's Hospital Colorado
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10021
- Weill Cornell Medicine-New York-60569
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
- Children's Hospital of Philadelphia
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15224
- Children's Hospital of Pittsburgh of University of Pittsburgh Medical Center
-
-
Tennessee
-
Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37232
- Vanderbilt University Medical Center
-
-
-
-
-
Florence, Włochy, 50139
- Azienda Ospedaliera Meyer
-
Roma, Włochy, 00165
- Osp. Pediatrico Bambin Gesù
-
-
-
-
-
London, Zjednoczone Królestwo, SE5 9RS
- King's College Hospital
-
-
Kryteria uczestnictwa
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
Akceptuje zdrowych ochotników
Opis
Kryteria przyjęcia:
Dla nowych pacjentów:
- Dzieci i młodzież w wieku od 6 do 17 lat na Wizycie 2.
- Podpisana i opatrzona datą pisemna świadoma zgoda i zgoda, w stosownych przypadkach, zgodnie z ICH-GCP i lokalnymi przepisami przed dopuszczeniem do badania.
- Pacjenci płci męskiej lub żeńskiej. Kobieta w wieku rozrodczym (WOCBP1) musi potwierdzić, że abstynencja seksualna jest standardową praktyką i będzie kontynuowana do 3 miesięcy po przyjęciu ostatniego leku lub być gotowa i zdolna do stosowania wysoce skutecznej metody antykoncepcji zgodnie z ICH M3 (R2), która skutkuje niski wskaźnik niepowodzeń wynoszący mniej niż 1% rocznie, przy konsekwentnym i prawidłowym stosowaniu, w połączeniu z jedną metodą mechaniczną, od 28 dni przed rozpoczęciem badanego leczenia, w trakcie leczenia i do 3 miesięcy po przyjęciu ostatniego leku. Abstynencja seksualna jest definiowana jako abstynencja od wszelkich aktów seksualnych, które mogą skutkować ciążą.
- Pacjenci z objawami włókniejącej choroby śródmiąższowej płuc (ILD) w tomografii komputerowej wysokiej rozdzielczości (HRCT) w ciągu 12 miesięcy od wizyty 1, zgodnie z oceną badacza i potwierdzoną w centralnej ocenie.
- Pacjenci z natężoną pojemnością życiową (FVC) % wartości należnej ≥25% podczas wizyty 2.
Pacjenci z klinicznie istotną chorobą podczas wizyty 2, według oceny badacza na podstawie któregokolwiek z poniższych:
- Ocena fanów ≥3 lub
Udokumentowane dowody postępu klinicznego w czasie na podstawie jednego z nich
- przewidywany względny spadek FVC% o 5-10% wraz z pogorszeniem objawów, lub
- ≥10% względny spadek przewidywanego % FVC, lub
- zwiększone zwłóknienie w HRCT lub
- inne wskaźniki pogorszenia stanu klinicznego przypisywane postępującej chorobie płuc (np. zwiększone zapotrzebowanie na tlen, zmniejszona zdolność dyfuzyjna).
W przypadku pacjentów z przewróceniem z badania InPedILD®:
Zastosowanie mają tylko kryteria 2 i 3 wymienione dla nowych pacjentów z następującym dodatkowym kryterium włączenia:
- Pacjenci, którzy ukończyli badanie InPedILD® zgodnie z planem i którzy nie przerwali trwale przedwcześnie badanego leczenia.
Dla pacjentów, którzy przedwcześnie przerwali leczenie na stałe w 1199-0337, ale potencjalnie kwalifikują się, oraz dla pacjentów, którzy ukończyli badanie nadrzędne, którzy nie mogą przejść do przedłużenia badania w ciągu 12 tygodni po wizycie kończącej leczenie w badaniu nadrzędnym:
Obowiązują kryteria włączenia dla nowych pacjentów z wyjątkiem kryteriów 4 i 6 (ponieważ kwalifikacja do tych kryteriów została potwierdzona już w 1199-0337 i nie musi być powtarzana) oraz z wyjątkiem kryterium włączenia 1 dla pacjentów, którzy ukończyli badanie macierzyste i nie są w stanie przejść w ciągu 12 tygodni od wizyty kończącej leczenie w badaniu dla rodziców.
Kryteria wyłączenia:
Dla nowych pacjentów:
- Aminotransferaza asparaginianowa (AST) i/lub aminotransferaza alaninowa (ALT) >1,5 x górna granica normy (GGN) podczas wizyty 1.
- Bilirubina >1,5 x GGN podczas wizyty 1.
- Szacowany współczynnik przesączania kłębuszkowego (eGFR)
- Pacjenci z przewlekłą chorobą wątroby (niewydolność wątroby A, B lub C wg klasyfikacji Child-Pugh) podczas wizyty 1.
- Inna eksperymentalna terapia otrzymana w ciągu 1 miesiąca lub 5 okresów półtrwania (w zależności od tego, który z tych okresów jest krótszy, ale ≥1 tydzień) przed Wizytą 2, z wyjątkiem terapii eksperymentalnej otrzymanej w badaniu InPedILD®.
Istotne tętnicze nadciśnienie płucne (PAH) zdefiniowane przez którekolwiek z poniższych:
- Wcześniejsze kliniczne lub echokardiograficzne dowody istotnej niewydolności prawokomorowej
- Historia cewnikowania prawego serca wykazująca wskaźnik sercowy ≤2 l/min/m²
- TNP wymagające leczenia pozajelitowego epoprostenolem/treprostinilem
- W opinii Badacza inne istotne klinicznie nieprawidłowości płucne.
Choroby układu krążenia, którekolwiek z poniższych:
Ciężkie nadciśnienie tętnicze, niekontrolowane podczas leczenia, w ciągu 6 miesięcy od wizyty 1. Niekontrolowane nadciśnienie tętnicze definiuje się jako
- U dzieci w wieku od 6 do ≤12 lat: ≥95 percentyl + 12 mm Hg lub ≥140/90 mm Hg (w zależności od tego, która wartość jest niższa) (skurczowe lub rozkurczowe ciśnienie krwi równe lub większe niż obliczona wartość docelowa)
- U młodzieży w wieku od 13 do 17 lat: skurczowe ciśnienie krwi ≥140 mm Hg lub rozkurczowe ciśnienie krwi ≥90 mm Hg
- Zawał mięśnia sercowego w ciągu 6 miesięcy od wizyty 1
- Niestabilna dławica piersiowa w ciągu 6 miesięcy od wizyty 1
Ryzyko krwawienia, którekolwiek z poniższych:
- Znana genetyczna predyspozycja do krwawień
Pacjenci wymagający
- Fibrynoliza, pełne dawki leków przeciwzakrzepowych (np. antagoniści witaminy K, bezpośrednie inhibitory trombiny, heparyna, hirudyna)
- Terapia przeciwpłytkowa w dużych dawkach
- Historia zdarzenia krwotocznego w ośrodkowym układzie nerwowym (OUN) w ciągu 12 miesięcy od wizyty 1
Którekolwiek z poniższych w ciągu 3 miesięcy od wizyty 1:
- Krwioplucie lub krwiomocz
- Czynne krwawienia z przewodu pokarmowego (GI) lub GI - wrzody
- Poważny uraz lub operacja (ocena badacza)
Dowolny z poniższych parametrów krzepnięcia podczas wizyty 1:
- Międzynarodowy współczynnik znormalizowany (INR) >2
- Wydłużenie czasu protrombinowego (PT) o >1,5 x GGN
- Wydłużenie czasu częściowej tromboplastyny po aktywacji (aPTT) o >1,5 x GGN
- Historia zdarzenia zakrzepowego (w tym udaru mózgu i przemijającego napadu niedokrwiennego) w ciągu 12 miesięcy od wizyty 1.
- Znana nadwrażliwość na badany lek lub jego składniki (tj. lecytyna sojowa).
- Pacjenci z udokumentowaną alergią na orzeszki ziemne lub soję.
- Inne choroby, które mogą zakłócać procedury badawcze lub w ocenie badacza mogą zakłócać udział w badaniu lub mogą narażać pacjenta na ryzyko podczas udziału w tym badaniu.
- Oczekiwana długość życia dla jakiejkolwiek współistniejącej choroby innej niż ILD
- Pacjentki, które są w ciąży, karmią piersią lub planują zajść w ciążę podczas badania.
- Pacjenci, którzy nie są w stanie lub nie chcą przestrzegać procedur badania, w tym przyjmowania badanego leku.
- Pacjenci, którzy muszą lub chcą przyjmować jakikolwiek lek, który może zakłócać bezpieczne prowadzenie badania, zgodnie z oceną stosunku korzyści do ryzyka dokonaną przez badacza dla danego pacjenta
- Pacjenci z jakimkolwiek rozpoznanym zaburzeniem wzrostu, takim jak niedobór hormonu wzrostu lub jakimkolwiek zaburzeniem genetycznym związanym z niskim wzrostem (np. zespół Turnera, zespół Noonana, zespół Russella-Silvera) i/lub leczenie hormonem wzrostu w ciągu 6 miesięcy przed Wizytą 2. Pacjenci z niskim wzrostem uznanym przez badacza za spowodowanych terapią glikokortykosteroidami mogą zostać włączeni.
Pacjenci
W przypadku pacjentów z przewróceniem z badania InPedILD®:
Zastosowanie mają tylko kryteria 11, 12, 13, 15, 16, 17 i 19, wymienione dla nowych pacjentów, z następującym dodatkowym kryterium wykluczenia:
Zgodnie z oceną badacza, pacjent nie przestrzega zaleceń w badaniu rodziców (InPedILD®), dotyczącym leków lub wizyt próbnych. Pacjenci, którzy przeszli na drugą stronę, mogą kwalifikować się do udziału, nawet jeśli podczas udziału w InPedILD® mogły zostać spełnione inne kryteria wykluczenia, jeśli ocena stosunku korzyści do ryzyka dokonana przez badacza dla danego pacjenta pozostaje korzystna.
Dla pacjentów, którzy przedwcześnie przerwali leczenie na stałe w 1199-0337, ale potencjalnie kwalifikują się, oraz dla pacjentów, którzy ukończyli badanie nadrzędne, którzy nie mogą przejść do przedłużenia badania w ciągu 12 tygodni po wizycie kończącej leczenie w badaniu nadrzędnym:
Obowiązują wszystkie kryteria wykluczenia dla nowych pacjentów. Ponadto następujące dodatkowe kryterium wykluczające ma zastosowanie do pacjentów, którzy przedwcześnie przerwali leczenie na stałe w 1199-0337:
- Pacjenci, u których wystąpiły zdarzenia niepożądane związane z lekiem podczas badania z udziałem rodziców, które doprowadziły do trwałego przerwania leczenia w ramach badania.
Plan studiów
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Główny cel: Leczenie
- Przydział: Nie dotyczy
- Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
- Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)
Broń i interwencje
Grupa uczestników / Arm |
Interwencja / Leczenie |
|---|---|
|
Eksperymentalny: Nintedanib
Pacjenci pediatryczni z klinicznie istotną włóknieniową śródmiąższową chorobą płuc (ILD), którzy albo ukończyli badanie macierzyste 1199-0337, albo byli nowymi pacjentami, otrzymywali miękkie kapsułki żelatynowe z nintedanibem.
Dawki nintedanibu wahały się od 50 miligramów (mg) dwa razy dziennie (13,5 do < 23 kilogramów (kg) masy ciała) do 150 mg dwa razy dziennie (>=57,5 kg masy ciała).
|
Nintedanib w miękkich kapsułkach podawany doustnie w dawkach od 50 do 150 mg dwa razy na dobę, w zależności od masy ciała
Inne nazwy:
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Liczba pacjentów z niepożądanymi zdarzeniami (AEs) związanymi z leczeniem w całym badaniu
Ramy czasowe: Od pierwszej dawki leku do końca okresu działania resztkowego (REP) 28 dni po ostatniej dawce leku badawczego, do 1127 dni.
|
Liczba pacjentów z niepożądanymi zdarzeniami (AE) związanymi z leczeniem w trakcie całego badania.
|
Od pierwszej dawki leku do końca okresu działania resztkowego (REP) 28 dni po ostatniej dawce leku badawczego, do 1127 dni.
|
Współpracownicy i badacze
Sponsor
Publikacje i pomocne linki
Przydatne linki
Daty zapisu na studia
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)
Ukończenie studiów (Rzeczywisty)
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
Ostatnia weryfikacja
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1199-0378
- 2020-005554-23 (Numer EudraCT)
- U1111-1305-7514 (Identyfikator rejestru: WHO International Clinical Trials Registry Platform (ICTRP))
- 2024-515743-27-00 (Ctis)
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
Opis planu IPD
Po spełnieniu kryteriów w sekcji „Przedział czasowy” badacze mogą skorzystać z następującego łącza https://www.mystudywindow.com/msw/datasharing zażądać dostępu do dokumentów badania klinicznego dotyczących tego badania oraz po podpisaniu „Umowy o udostępnianiu dokumentów”.
Ponadto badacze mogą poprosić o dostęp do danych z badań klinicznych, dotyczących tego i innych wymienionych badań, po złożeniu wniosku badawczego i zgodnie z warunkami określonymi na stronie internetowej.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Kryteria dostępu do udostępniania IPD
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .