PBC 患者の肝転帰に対する OCA の有効性を評価するためのリアルワールド データ研究 (HEROES PBC)
2024年12月10日 更新者：Intercept Pharmaceuticals
原発性胆汁性胆管炎患者の肝臓の実世界転帰に対するオベチコール酸の有効性を評価する反復研究
これは、ウルソデオキシコール酸 (UDCA) 治療に失敗した原発性胆汁性胆管炎 (PBC) 患者の観察的遡及的コホート研究であり、実世界のデータ ソースである Komodo Health United States (US) のクレーム データベースを使用しています。
この研究は、オベチコール酸 (OCA) の有効性を評価するように設計されています。
2015 年 6 月 1 日から 2021 年 12 月 31 日までの間にデータベースで PBC の診断基準を満たし、すべての適格基準を満たすすべての患者が、この研究の対象となります。
調査の概要
研究の種類
観察的
入学 (実際)
4577
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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California
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San Diego、California、アメリカ、92121
- Intercept Pharmaceuticals, Inc
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
2015 年 6 月 1 日から 2021 年 12 月 31 日の間に各データベースの診断基準を満たし、適格基準を満たすすべての患者は、これらの研究の対象となります。
説明
主な採用基準:
- 確定的または可能性のある PBC 診断
- UDCAへの不適切な対応または不寛容
- -インデックス日で18歳以上の年齢
- 指標日までの少なくとも 12 か月間の継続的な登録と評価可能なデータ (包括的)
主な除外基準:
- -他の付随する肝疾患の病歴または存在
- -非皮膚悪性腫瘍または黒色腫の病歴
- HIVの歴史
- ALPの非肝性増加を引き起こす可能性のある病状
- -肝代償不全または重大な肝胆道損傷を示す検査値を持つ患者
- 肝移植の歴史
- フェノフィブラートまたはベザフィブラート使用の証拠
- 肝代償不全の病歴または存在
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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OCA処理
UDCA失敗歴（不十分な反応、不耐性、または中止）があり、研究期間中にオベチコール酸（OCA）を開始したPBC参加者。
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非OCA処理済み
UDCA不全の病歴があり、適格ではあるが研究枠内でOCA（または適応外フィブラート系薬剤）による治療を受けていないPBC参加者。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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複合イベントの最初のイベントのリスク
時間枠：最大67か月
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一次解析結果は、OCA治療を受けた参加者における複合エンドポイントの最初のイベントのハザードとSMR加重されたOCA治療を受けていないPBC参加者のインデックスを比較するハザード比（HR）で評価されました。
これには、全死因死、肝移植、静脈瘤出血、腹水（肝水胸症および自然発生性細菌性腹膜炎を含む）および肝性脳症の初発に基づく肝代償不全による入院が含まれます。
OCA治療指数は、OCA中止後90日、またはフィブラート系薬剤の投与が開始された場合に打ち切られた。
参加者がOCA療法を開始した場合、フィブラート療法を開始した場合、UDCAを6か月以上中止した参加者に対するUDCAの再開始、または試験期間の終了日（2021年12月31日）のいずれか早い方の場合、対照指標は打ち切られた。
ノンパラメトリック ブートストラップ サンプルの 2.5 パーセンタイルと 97.5 パーセンタイルを使用して、HR の 95% CI を推定し、仮説検定を実行しました。
リスクは、複合イベントとコンポーネントの数を使用して表示されます。
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最大67か月
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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死亡のリスク
時間枠：最長67ヶ月
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死亡の主な情報源は社会保障死亡指数 (SSDI) と死亡記事検索であり、コモド健康保険の請求や LabCorp/Quest の検査データと比較されました。
二次目的は、一次複合エンドポイントと同じ打ち切りルールを適用して、複合エンドポイントの各コンポーネントに対する OCA 治療と非 OCA 治療の効果を推定することでした。
リスクは、リスク期間内（打ち切り前）の全死因死亡数を使用して表示されます。
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最長67ヶ月
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肝臓移植のリスク
時間枠：最大67か月
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肝臓移植の主な供給源は、臓器移植ネットワーク（OPTN）移植レジストリでした。
リスクは、肝臓移植の数を使用して提示されます。
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最大67か月
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肝抑制のための入院のリスク
時間枠：最大67か月
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肝逆済の入院の主な情報源は、コモドの健康請求でした。
リスクは、肝抑制のための入院数を使用して提示されます。
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最大67か月
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その他の成果指標
結果測定 |
時間枠 |
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すべての原因による死亡の最初の発生までの時間
時間枠：指標日から全死因死亡の最初の発生までの時間、最大 67 か月で評価。
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指標日から全死因死亡の最初の発生までの時間、最大 67 か月で評価。
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肝移植の最初の発生までの時間
時間枠：インデックス日から肝移植の最初の発生までの時間、最大 67 か月まで評価。
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インデックス日から肝移植の最初の発生までの時間、最大 67 か月まで評価。
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肝代償不全による入院の最初の発生までの時間
時間枠：指標日から肝代償不全による入院の最初の発生までの時間、最大 67 か月まで評価。
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指標日から肝代償不全による入院の最初の発生までの時間、最大 67 か月まで評価。
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- スタディディレクター：Lynda Szczech, MD、Intercept Pharmaceuticals
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2015年6月1日
一次修了 (実際)
2021年12月31日
研究の完了 (実際)
2021年12月31日
試験登録日
最初に提出
2022年3月4日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年3月14日
最初の投稿 (実際)
2022年3月23日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2024年12月10日
最終確認日
2024年12月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。