Real-World Data Study för att utvärdera effektiviteten av OCA på leverutfall hos PBC-patienter (HEROES PBC)
10 december 2024 uppdaterad av: Intercept Pharmaceuticals
Replikatstudier som utvärderar effektiviteten av obetikolsyra på leverresultat i verkliga världen hos patienter med primär biliär kolangit
Detta är en observationell, retrospektiv kohortstudie av patienter med primär biliär kolangit (PBC) som misslyckades med behandling med ursodeoxycholsyra (UDCA), med hjälp av en verklig datakälla, Komodo Health United States (US) påståendedatabas.
Studien är utformad för att utvärdera effektiviteten av obetikolsyra (OCA).
Alla patienter som uppfyller diagnostiska kriterier för PBC i databasen mellan 1 juni 2015 och 31 december 2021 och som uppfyller alla behörighetskriterier kommer att övervägas för denna studie.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Faktisk)
4577
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
California
-
San Diego, California, Förenta staterna, 92121
- Intercept Pharmaceuticals, Inc
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Testmetod
Icke-sannolikhetsprov
Studera befolkning
Alla patienter som uppfyller diagnostiska kriterier i varje databas mellan 1 juni 2015 och 31 december 2021 och som uppfyller behörighetskriterierna kommer att övervägas för dessa studier.
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Säker eller trolig PBC-diagnos
- Otillräckligt svar eller intolerans mot UDCA
- Ålder ≥18 år vid indexdatum
- Kontinuerlig registrering och utvärderbar data i minst 12 månader före indexdatumet (inklusive)
Viktiga uteslutningskriterier:
- Historik eller förekomst av andra samtidiga leversjukdomar
- Historik av icke-hudmalignitet eller melanom
- Historia om HIV
- Medicinska tillstånd som kan orsaka icke-hepatisk ökning av ALP
- Patienter med laboratorievärden som tyder på leverdekompensation eller betydande lever- och gallskada
- Historik om levertransplantation
- Bevis för användning av fenofibrat eller bezafibrat
- Historik eller förekomst av leverdekompenserande händelser
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
OCA-behandlad
PBC -deltagare med en historia av UDCA -misslyckande (otillräckligt svar, intolerans eller avbrott) som initierade obetikolsyra (OCA) i studiefönstret.
|
|
Icke-OCA-behandlad
PBC-deltagare med en historia av UDCA-fel som var kvalificerade men inte behandlade med OCA (eller off-label fibrater) i studiefönstret.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Risken för den första händelsen av de sammansatta händelserna
Tidsram: Upp till 67 månader
|
Det primära analysresultatet bedömdes med riskförhållande (HR) som jämför far för första händelsen av den sammansatta slutpunkten bland OCA-behandlade deltagare och SMR-viktade icke-OCA-behandlade PBC-deltagares index.
Det inkluderade dödsfall, levertransplantation, sjukhusvistelse för leverens dekompensation baserat på första förekomsten av: variceal blödning, ascites (inklusive leverhorotorax och spontan bakteriell peritonit) och lever-encefalopati.
OCA-behandlade index censurerades 90 dagar efter OCA-avbrott, eller om fibrater initierades.
Kontrollindex censurerades om en deltagare-initierad OCA-terapi, initierad fibratterapi, återinitierade UDCA för deltagare som hade avbrutit UDCA i> 6 månader eller slutet av studieperioden (31 dec 2021), beroende på vad som kom först.
De 2,5: e och 97,5: e percentilen av icke -parametriska bootstrap -prover användes för att uppskatta 95% CI för HR och för att utföra ett test av hypotesen.
Risk presenteras med antalet komposithändelser och komponenter.
|
Upp till 67 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Risk för död
Tidsram: Upp till 67 månader
|
Den primära källan för döden var Social Security Death Index (SSDI) tillsammans med dödsfallssökning, som jämfördes med Komodo Health -påståenden och LabCorp/Quest Laboratory -data.
De sekundära målen var att uppskatta effekten av OCA-behandling kontra icke-OCA-behandling på varje komponent i den sammansatta slutpunkten, med samma censurregel tillämpas som i den primära sammansatta slutpunkten.
Risk presenteras med antalet dödsfall i riskperioden (före censurering).
|
Upp till 67 månader
|
|
Risk för levertransplantation
Tidsram: Upp till 67 månader
|
Den primära källan för levertransplantation var organtransplantationsregistret (OPTN).
Risk presenteras med hjälp av antalet levertransplantationer.
|
Upp till 67 månader
|
|
Risk för sjukhusvistelse för leverdekompensation
Tidsram: Upp till 67 månader
|
Den primära källan till sjukhusvistelse för leverdekompensation var Komodo Health-påståenden.
Risk presenteras med hjälp av antalet sjukhusvistelser för leverdekompensation.
|
Upp till 67 månader
|
Andra resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Dags till den första händelsen av dödsfall av alla orsaker
Tidsram: Tid från indexdatum till första förekomsten av dödsfall av alla orsaker, bedömd upp till 67 månader.
|
Tid från indexdatum till första förekomsten av dödsfall av alla orsaker, bedömd upp till 67 månader.
|
|
Dags till den första förekomsten av levertransplantation
Tidsram: Tid från indexdatum till första förekomsten av levertransplantation, bedömd upp till 67 månader.
|
Tid från indexdatum till första förekomsten av levertransplantation, bedömd upp till 67 månader.
|
|
Dags till första förekomsten av sjukhusvistelse för leverdekompensation
Tidsram: Tid från indexdatum till första förekomsten av sjukhusvistelse för leverdekompensation, bedömd upp till 67 månader.
|
Tid från indexdatum till första förekomsten av sjukhusvistelse för leverdekompensation, bedömd upp till 67 månader.
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Studierektor: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 juni 2015
Primärt slutförande (Faktisk)
31 december 2021
Avslutad studie (Faktisk)
31 december 2021
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
4 mars 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
14 mars 2022
Första postat (Faktisk)
23 mars 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
10 december 2024
Senast verifierad
1 december 2024
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 747-405
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .