评估 OCA 对 PBC 患者肝脏结局有效性的真实世界数据研究 (HEROES PBC)
2024年12月10日 更新者：Intercept Pharmaceuticals
评估奥贝胆酸对原发性胆汁性胆管炎患者肝脏真实世界结局有效性的重复研究
这是一项针对熊去氧胆酸 (UDCA) 治疗失败的原发性胆汁性胆管炎 (PBC) 患者的观察性、回顾性队列研究，使用的是真实世界的数据源，即 Komodo Health United States (US) 索赔数据库。
该研究旨在评估奥贝胆酸 (OCA) 的有效性。
在 2015 年 6 月 1 日至 2021 年 12 月 31 日期间符合数据库中 PBC 诊断标准且符合所有资格标准的所有患者将被考虑参加本研究。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (实际的)
4577
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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California
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San Diego、California、美国、92121
- Intercept Pharmaceuticals, Inc
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
取样方法
非概率样本
研究人群
在 2015 年 6 月 1 日至 2021 年 12 月 31 日期间符合每个数据库诊断标准且符合资格标准的所有患者将被考虑参加这些研究。
描述
关键纳入标准：
- 明确或可能的 PBC 诊断
- 对 UDCA 反应不足或不耐受
- 指数日年龄≥18岁
- 索引日期前至少12个月（含）的连续入组和可评估数据
关键排除标准：
- 其他伴随肝病的病史或存在
- 非皮肤恶性肿瘤或黑色素瘤病史
- 艾滋病史
- 可能导致非肝脏 ALP 升高的医疗条件
- 实验室检查结果显示肝功能失代偿或严重肝胆损伤的患者
- 肝移植史
- 使用非诺贝特或苯扎贝特的证据
- 肝脏失代偿事件的病史或存在
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
队列和干预
团体/队列 |
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OCA处理
有 UDCA 失败史（反应不足、不耐受或停药）并在研究窗口中启动奥贝胆酸 (OCA) 的 PBC 参与者。
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非 OCA 处理
有 UDCA 失败史的 PBC 参与者符合资格，但在研究窗口内未接受 OCA（或标签外贝特类药物）治疗。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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复合事件的第一个事件的风险
大体时间：长达 67 个月
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主要分析结果通过风险比 (HR) 进行评估，比较 OCA 治疗的参与者和 SMR 加权的非 OCA 治疗的 PBC 参与者指数中复合终点的首次事件的风险。
它包括全因死亡、肝移植、因首次出现以下情况而导致肝功能失代偿的住院治疗：静脉曲张出血、腹水（包括肝性胸水和自发性细菌性腹膜炎）和肝性脑病。
OCA 治疗后的指数在 OCA 停止后 90 天或开始使用贝特类药物时进行审查。
如果参与者开始 OCA 治疗、开始贝特类治疗、为停止 UDCA 超过 6 个月的参与者重新开始 UDCA，或研究期结束（2021 年 12 月 31 日）（以先到者为准），则对控制指数进行审查。
非参数引导样本的第 2.5 个和第 97.5 个百分位用于估计 HR 的 95% CI 并执行假设检验。
使用复合事件和组件的数量来呈现风险。
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长达 67 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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死亡风险
大体时间：长达 67 个月
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死亡的主要来源是社会保障死亡指数 (SSDI) 以及讣告搜索，并将其与 Komodo Health 声明和 LabCorp/Quest 实验室数据进行比较。
次要目标是评估 OCA 治疗与非 OCA 治疗对复合终点每个组成部分的影响，并应用与主要复合终点相同的审查规则。
风险是使用风险期内（审查之前）的全因死亡人数来表示的。
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长达 67 个月
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肝移植的风险
大体时间：长达 67 个月
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肝移植的主要来源是器官移植网络（OPTN）移植登记处。
使用肝移植的数量来表示风险。
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长达 67 个月
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肝功能补偿的住院风险
大体时间：长达 67 个月
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肝功能消耗的住院治疗的主要来源是Komodo Health声称。
使用住院数量来表现出风险。
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长达 67 个月
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其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
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首次出现全因死亡的时间
大体时间：从索引日期到首次出现全因死亡的时间，评估长达 67 个月。
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从索引日期到首次出现全因死亡的时间，评估长达 67 个月。
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首次发生肝移植的时间
大体时间：从索引日期到首次发生肝移植的时间，评估长达 67 个月。
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从索引日期到首次发生肝移植的时间，评估长达 67 个月。
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首次发生肝功能失代偿住院时间
大体时间：从索引日期到首次发生肝功能失代偿住院的时间，评估长达 67 个月。
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从索引日期到首次发生肝功能失代偿住院的时间，评估长达 67 个月。
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Lynda Szczech, MD、Intercept Pharmaceuticals
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2015年6月1日
初级完成 (实际的)
2021年12月31日
研究完成 (实际的)
2021年12月31日
研究注册日期
首次提交
2022年3月4日
首先提交符合 QC 标准的
2022年3月14日
首次发布 (实际的)
2022年3月23日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2024年12月10日
最后验证
2024年12月1日
更多信息
此信息直接从 clinicaltrials.gov 网站检索，没有任何更改。如果您有任何更改、删除或更新研究详细信息的请求，请联系 register@clinicaltrials.gov. clinicaltrials.gov 上实施更改，我们的网站上也会自动更新.