Real-World Data Study om de effectiviteit van OCA op leveruitkomsten bij PBC-patiënten te evalueren (HEROES PBC)
10 december 2024 bijgewerkt door: Intercept Pharmaceuticals
Herhaal studies ter evaluatie van de effectiviteit van obeticholzuur op real-world hepatische resultaten bij patiënten met primaire biliaire cholangitis
Dit is een observationele, retrospectieve cohortstudie van patiënten met primaire biliaire cholangitis (PBC) bij wie de behandeling met ursodeoxycholzuur (UDCA) niet is gelukt, met behulp van een gegevensbron uit de echte wereld, de Komodo Health-claimdatabase in de Verenigde Staten (VS).
De studie is bedoeld om de effectiviteit van obeticholzuur (OCA) te evalueren.
Alle patiënten die tussen 1 juni 2015 en 31 december 2021 voldoen aan de diagnostische criteria voor PBC in de database en die aan alle geschiktheidscriteria voldoen, komen in aanmerking voor deze studie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Werkelijk)
4577
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
California
-
San Diego, California, Verenigde Staten, 92121
- Intercept Pharmaceuticals, Inc
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Bemonsteringsmethode
Niet-waarschijnlijkheidssteekproef
Studie Bevolking
Alle patiënten die tussen 1 juni 2015 en 31 december 2021 voldoen aan de diagnostische criteria in elke database en die voldoen aan de geschiktheidscriteria, komen in aanmerking voor deze onderzoeken.
Beschrijving
Belangrijkste opnamecriteria:
- Definitieve of waarschijnlijke PBC-diagnose
- Onvoldoende reactie op of intolerantie voor UDCA
- Leeftijd ≥18 jaar op de indexdatum
- Doorlopende inschrijving en evalueerbare gegevens gedurende ten minste 12 maanden vóór de indexdatum (inclusief)
Belangrijkste uitsluitingscriteria:
- Geschiedenis of aanwezigheid van andere gelijktijdige leverziekten
- Geschiedenis van niet-huidmaligniteit of melanoom
- Geschiedenis van hiv
- Medische aandoeningen die niet-hepatische verhogingen van ALP kunnen veroorzaken
- Patiënten met laboratoriumwaarden die wijzen op leverdecompensatie of significante lever- en galbeschadiging
- Geschiedenis van levertransplantatie
- Bewijs van gebruik van fenofibraat of bezafibraat
- Geschiedenis of aanwezigheid van hepatische decompenserende gebeurtenissen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
OCA-behandeld
PBC -deelnemers met een geschiedenis van UDCA -falen (ontoereikende respons, intolerantie of stopzetting) die in het studieraam obeticholzuur (OCA) initieerd.
|
|
Niet-OCA behandeld
PBC-deelnemers met een voorgeschiedenis van UDCA-falen die in aanmerking kwamen, maar niet werden behandeld met OCA (of off-label fibraten) in het onderzoeksvenster.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Risico van de eerste gebeurtenis van de samengestelde gebeurtenissen
Tijdsspanne: Tot 67 maanden
|
Het primaire analyseresultaat werd beoordeeld met behulp van de Hazard Ratio (HR), waarbij het gevaar van de eerste gebeurtenis van het samengestelde eindpunt onder met OCA behandelde deelnemers werd vergeleken met de SMR-gewogen indexen van niet-OCA-behandelde PBC-deelnemers.
Het omvatte sterfte door alle oorzaken, levertransplantatie, ziekenhuisopname wegens leverdecompensatie op basis van het eerste optreden van: varicesbloeding, ascites (waaronder hepatische hydrothorax en spontane bacteriële peritonitis) en hepatische encefalopathie.
Met OCA behandelde indexen werden 90 dagen na stopzetting van de OCA gecensureerd, of als met fibraten werd begonnen.
Controle-indexen werden gecensureerd als een door de deelnemer geïnitieerde OCA-therapie, een fibraattherapie startte, of UDCA opnieuw startte voor deelnemers die langer dan 6 maanden met UDCA waren gestopt, of aan het einde van de onderzoeksperiode (31 december 2021), afhankelijk van wat zich het eerst voordeed.
Het 2,5e en 97,5e percentiel van niet-parametrische bootstrap-steekproeven werden gebruikt om het 95%-BI voor HR te schatten en om een hypothesetest uit te voeren.
Het risico wordt weergegeven aan de hand van het aantal samengestelde gebeurtenissen en componenten.
|
Tot 67 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Risico van overlijden
Tijdsspanne: Tot 67 maanden
|
De belangrijkste bron voor overlijden was de Social Security Death Index (SSDI), samen met het zoeken naar overlijdensberichten, die werd vergeleken met Komodo Health-claims en LabCorp/Quest-laboratoriumgegevens.
De secundaire doelstellingen waren het schatten van het effect van OCA-behandeling versus niet-OCA-behandeling op elke component van het samengestelde eindpunt, waarbij dezelfde censuurregel werd toegepast als voor het primaire samengestelde eindpunt.
Het risico wordt weergegeven aan de hand van het aantal sterfgevallen door alle oorzaken binnen de risicoperiode (vóór censuur).
|
Tot 67 maanden
|
|
Risico op levertransplantatie
Tijdsspanne: Tot 67 maanden
|
De primaire bron voor levertransplantatie was het orgeltransplantatienetwerk (OPTN) transplantatieregister.
Risico wordt gepresenteerd met behulp van het aantal levertransplantatie.
|
Tot 67 maanden
|
|
Risico op ziekenhuisopname vanwege leverdecompensatie
Tijdsspanne: Tot 67 maanden
|
De primaire bron voor ziekenhuisopname voor leverdecompensatie was Komodo -gezondheidsclaims.
Risico wordt gepresenteerd met behulp van het aantal ziekenhuisopname voor leverdecompensatie.
|
Tot 67 maanden
|
Andere uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Tijdsspanne |
|---|---|
|
Tijd tot het eerste optreden van overlijden door alle oorzaken
Tijdsspanne: Tijd vanaf de indexdatum tot het eerste optreden van overlijden ongeacht de oorzaak, beoordeeld tot 67 maanden.
|
Tijd vanaf de indexdatum tot het eerste optreden van overlijden ongeacht de oorzaak, beoordeeld tot 67 maanden.
|
|
Tijd tot het eerste optreden van levertransplantatie
Tijdsspanne: Tijd vanaf de indexdatum tot het eerste optreden van een levertransplantatie, beoordeeld tot 67 maanden.
|
Tijd vanaf de indexdatum tot het eerste optreden van een levertransplantatie, beoordeeld tot 67 maanden.
|
|
Tijd tot het eerste optreden van ziekenhuisopname wegens leverdecompensatie
Tijdsspanne: Tijd vanaf de indexdatum tot het eerste optreden van ziekenhuisopname wegens leverdecompensatie, beoordeeld tot maximaal 67 maanden.
|
Tijd vanaf de indexdatum tot het eerste optreden van ziekenhuisopname wegens leverdecompensatie, beoordeeld tot maximaal 67 maanden.
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Studie directeur: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
1 juni 2015
Primaire voltooiing (Werkelijk)
31 december 2021
Studie voltooiing (Werkelijk)
31 december 2021
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
4 maart 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
14 maart 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
23 maart 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
10 december 2024
Laatst geverifieerd
1 december 2024
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 747-405
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .