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Studio sui dati del mondo reale per valutare l'efficacia dell'OCA sugli esiti epatici nei pazienti affetti da CBP (HEROES PBC)

10 dicembre 2024 aggiornato da: Intercept Pharmaceuticals

Studi replicati che valutano l'efficacia dell'acido obeticolico sugli esiti epatici nel mondo reale nei pazienti con colangite biliare primitiva

Questo è uno studio di coorte osservazionale e retrospettivo di pazienti con colangite biliare primaria (PBC) che hanno fallito il trattamento con acido ursodesossicolico (UDCA), utilizzando una fonte di dati del mondo reale, il database delle affermazioni di Komodo Health negli Stati Uniti (USA). Lo studio è progettato per valutare l'efficacia dell'acido obeticolico (OCA). Tutti i pazienti che soddisfano i criteri diagnostici per PBC nel database tra il 1° giugno 2015 e il 31 dicembre 2021 e che soddisfano tutti i criteri di ammissibilità saranno presi in considerazione per questo studio.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Osservativo

Iscrizione (Effettivo)

4577

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • San Diego, California, Stati Uniti, 92121
        • Intercept Pharmaceuticals, Inc

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Metodo di campionamento

Campione non probabilistico

Popolazione di studio

Tutti i pazienti che soddisfano i criteri diagnostici in ciascun database tra il 1° giugno 2015 e il 31 dicembre 2021 e che soddisfano i criteri di ammissibilità saranno presi in considerazione per questi studi.

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Diagnosi certa o probabile di PBC
  2. Risposta inadeguata o intolleranza all'UDCA
  3. Età ≥18 anni alla data dell'indice
  4. Iscrizione continua e dati valutabili per almeno 12 mesi prima della data dell'indice (inclusa)

Criteri chiave di esclusione:

  1. Storia o presenza di altre malattie epatiche concomitanti
  2. Storia di tumori maligni non cutanei o melanomi
  3. Storia dell'HIV
  4. Condizioni mediche che possono causare aumenti non epatici di ALP
  5. Pazienti con valori di laboratorio indicativi di scompenso epatico o danno epatobiliare significativo
  6. Storia del trapianto di fegato
  7. Evidenza dell'uso di fenofibrato o bezafibrato
  8. Anamnesi o presenza di eventi di scompenso epatico

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

Coorti e interventi

Gruppo / Coorte
Trattato con OCA
Partecipanti della PBC con una storia di fallimento dell'UDCA (risposta inadeguata, intolleranza o interruzione) che hanno iniziato l'acido obeticholic (OCA) nella finestra dello studio.
Non trattato con OCA
Partecipanti alla PBC con una storia di fallimento dell'UDCA che erano idonei ma non trattati con OCA (o fibrati off-label) nella finestra dello studio.

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rischio del Primo Evento degli Eventi Compositi
Lasso di tempo: Fino a 67 mesi
Il risultato dell'analisi primaria è stato valutato con il rapporto Hazard (HR) che confronta il pericolo del primo evento dell'endpoint composito tra i partecipanti trattati con OCA e gli indici dei partecipanti PBC non trattati con OCA ponderati SMR. Comprendeva la morte per tutte le cause, il trapianto di fegato, il ricovero per la decompensione epatica basata sulla prima occorrenza di: sanguinamento variceo, ascite (incluso idrotorace epatico e peritonite batterica spontanea) e encefalopatia epatica. Gli indici trattati con OCA sono stati censurati 90 giorni dopo l'interruzione dell'OCA o se sono stati avviati fibrazioni. Gli indici di controllo sono stati censurati se una terapia OCA avviata dai partecipanti, ha iniziato la terapia fibrata, UDCA reniziata per i partecipanti che avevano interrotto l'UDCA per> 6 mesi o il periodo di fine studio (31 dicembre 2021), a seconda di quale fosse arrivato per primo. Il 2,5 e il 97,5 ° percentile di campioni di bootstrap non parametrici sono stati usati per stimare l'IC 95% per le risorse umane e per eseguire un test di ipotesi. Il rischio viene presentato utilizzando il numero di eventi e componenti compositi.
Fino a 67 mesi

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Rischio di morte
Lasso di tempo: Fino a 67 mesi
La fonte primaria per la morte è stata l'indice di morte per la sicurezza sociale (SSDI) insieme alla ricerca necrologica, che è stata confrontata con le rivendicazioni della salute di Komodo e i dati di laboratorio di LabCorp/Quest. Gli obiettivi secondari erano di stimare l'effetto del trattamento OCA rispetto al trattamento non OCA su ciascun componente dell'endpoint composito, con la stessa regola di censura applicata dell'endpoint composito primario. Il rischio viene presentato utilizzando il numero di morte per tutte le cause entro il periodo di rischio (prima della censura).
Fino a 67 mesi
Rischio di trapianto di fegato
Lasso di tempo: Fino a 67 mesi
La fonte primaria per il trapianto di fegato era il registro dei trapianti di Organ Transplant Network (OPTN). Il rischio viene presentato utilizzando il numero di trapianti di fegato.
Fino a 67 mesi
Rischio di ricovero in ospedale per decomomomurimento epatico
Lasso di tempo: Fino a 67 mesi
La fonte primaria per il ricovero in ospedale per la decompensa epatica sono state le affermazioni sulla salute di Komodo. Il rischio viene presentato utilizzando il numero di ricovero per la decompensa epatica.
Fino a 67 mesi

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Lasso di tempo
Tempo alla prima occorrenza di morte per tutte le cause
Lasso di tempo: Tempo dalla data indice alla prima occorrenza di morte per tutte le cause, valutato fino a 67 mesi.
Tempo dalla data indice alla prima occorrenza di morte per tutte le cause, valutato fino a 67 mesi.
Tempo alla prima occorrenza di trapianto di fegato
Lasso di tempo: Tempo dalla data indice alla prima occorrenza di trapianto di fegato, valutato fino a 67 mesi.
Tempo dalla data indice alla prima occorrenza di trapianto di fegato, valutato fino a 67 mesi.
Tempo alla prima occorrenza di ricovero per scompenso epatico
Lasso di tempo: Tempo dalla data indice alla prima occorrenza di ricovero per scompenso epatico, valutato fino a 67 mesi.
Tempo dalla data indice alla prima occorrenza di ricovero per scompenso epatico, valutato fino a 67 mesi.

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Intercept Pharmaceuticals

Collaboratori

Syneos Health
Target RWE
Komodo Health, Inc.

Investigatori

  • Direttore dello studio: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 giugno 2015

Completamento primario (Effettivo)

31 dicembre 2021

Completamento dello studio (Effettivo)

31 dicembre 2021

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

4 marzo 2022

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

14 marzo 2022

Primo Inserito (Effettivo)

23 marzo 2022

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

10 dicembre 2024

Ultimo verificato

1 dicembre 2024

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Parole chiave

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • 747-405

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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