Real-World Data Study OCA:n tehokkuuden arvioimiseksi maksan tuloksista PBC-potilailla (HEROES PBC)
tiistai 10. joulukuuta 2024 päivittänyt: Intercept Pharmaceuticals
Toistetut tutkimukset, joissa arvioidaan obetikolihapon tehoa maksan todellisiin tuloksiin potilailla, joilla on primaarinen sapen kolangiitti
Tämä on havainnollinen, retrospektiivinen kohorttitutkimus potilaista, joilla on primaarinen biliaarinen kolangiitti (PBC), jotka epäonnistuivat ursodeoksikolihappohoidossa (UDCA), käyttäen todellista tietolähdettä, Komodo Health United States (USA) -vaatimustietokantaa.
Tutkimus on suunniteltu arvioimaan obetikolihapon (OCA) tehokkuutta.
Kaikki potilaat, jotka täyttävät PBC:n diagnostiset kriteerit tietokannassa 01.6.2015–31.12.2021 ja jotka täyttävät kaikki kelpoisuusvaatimukset, otetaan huomioon tässä tutkimuksessa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Valmis
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Todellinen)
4577
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
California
-
San Diego, California, Yhdysvallat, 92121
- Intercept Pharmaceuticals, Inc
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Näissä tutkimuksissa huomioidaan kaikki potilaat, jotka täyttävät kunkin tietokannan diagnostiset kriteerit 1.6.2015-31.12.2021 välisenä aikana ja jotka täyttävät kelpoisuuskriteerit.
Kuvaus
Tärkeimmät osallistumiskriteerit:
- Varma tai todennäköinen PBC-diagnoosi
- Riittämätön vaste tai intoleranssi UDCA:lle
- Ikä ≥ 18 vuotta indeksin päivämääränä
- Jatkuva ilmoittautuminen ja arvioitavissa olevat tiedot vähintään 12 kuukauden ajalta ennen indeksipäivää (mukaan lukien)
Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:
- Muiden samanaikaisten maksasairauksien historia tai olemassaolo
- Aiempi muu kuin ihon pahanlaatuisuus tai melanooma
- HIV:n historia
- Lääketieteelliset sairaudet, jotka voivat aiheuttaa ALP:n ei-hepaattista nousua
- Potilaat, joiden laboratorioarvot viittaavat maksan vajaatoimintaan tai merkittävään maksa-sappivaurioon
- Maksansiirron historia
- Todisteita fenofibraatin tai betsafibraatin käytöstä
- Maksan dekompensoivien tapahtumien historia tai esiintyminen
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
OCA-käsitelty
PBC-osallistujat, joilla on ollut UDCA:n epäonnistuminen (riittämätön vaste, intoleranssi tai hoidon lopettaminen), jotka aloittivat obetikolihapon (OCA) käytön tutkimusikkunassa.
|
|
Ei-OCA-käsitelty
PBC: n osallistujat, joilla on ollut UDCA-epäonnistumisen historia, jotka olivat tukikelpoisia, mutta joita ei käsitelty OCA: lla (tai merkinnän ulkopuolella fibraateilla) tutkimusikkunassa.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Yhdistelmätapahtumien ensimmäisen tapahtuman riski
Aikaikkuna: Jopa 67 kuukautta
|
Ensisijainen analyysitulos arvioitiin riskisuhteella (HR), jossa verrattiin yhdistetyn päätepisteen ensimmäisen tapahtuman vaaraa OCA-hoitoa saaneiden osallistujien ja SMR-painotettujen ei-OCA-käsiteltyjen PBC-osallistujien indekseissä.
Se sisälsi kaikista syistä johtuvan kuoleman, maksansiirron, sairaalahoidon maksan vajaatoiminnan vuoksi seuraavien ensiesiintymien perusteella: suonikohjuverenvuoto, askites (mukaan lukien maksan vesirinta ja spontaani bakteeriperäinen peritoniitti) ja hepaattinen enkefalopatia.
OCA-käsitellyt indeksit sensuroitiin 90 päivää OCA:n lopettamisen jälkeen tai jos fibraatit aloitettiin.
Kontrolliindeksit sensuroitiin, jos osallistuja aloitti OCA-hoidon, aloitti fibraattihoidon, aloitti UDCA:n uudelleen osallistujille, jotka olivat lopettaneet UDCA:n yli kuudeksi kuukaudeksi, tai tutkimusjakson lopussa (31.12.2021), sen mukaan, kumpi tuli ensin.
Ei-parametristen bootstrap-näytteiden 2.5. ja 97.5. prosenttipisteitä käytettiin HR:n 95 % CI:n arvioimiseen ja hypoteesitestin suorittamiseen.
Riski esitetään yhdistelmätapahtuman ja komponenttien lukumäärällä.
|
Jopa 67 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Kuoleman riski
Aikaikkuna: Jopa 67 kuukautta
|
Kuoleman ensisijainen lähde oli sosiaaliturvakuoleman indeksi (SSDI) yhdessä muistokirjoituksen hakujen kanssa, jota verrattiin Komodo Health -vaatimuksiin ja LabCorp/Quest -laboratoriotietoihin.
Toissijaiset tavoitteet olivat arvioida OCA-käsittelyn vaikutus verrattuna muihin kuin OCA-käsittelyihin komposiittipäätepisteen jokaiseen komponenttiin, samaan sensurointisääntöön kuin primaarisessa yhdistelmäpäätepisteessä.
Riski esitetään käyttämällä kaiken syyn kuoleman lukumäärää riskijaksolla (ennen sensurointia).
|
Jopa 67 kuukautta
|
|
Maksansiirron riski
Aikaikkuna: Jopa 67 kuukautta
|
Maksansiirron ensisijainen lähde oli OPTN (Organ Transplant Network) siirtorekisteri.
Riski esitetään maksansiirtojen lukumäärällä.
|
Jopa 67 kuukautta
|
|
Sairaalahoidon riski maksan vajaatoiminnan vuoksi
Aikaikkuna: Jopa 67 kuukautta
|
Ensisijainen lähde sairaalahoitoon maksan vajaatoiminnan vuoksi olivat Komodo Health -väitteet.
Riski esitetään maksan vajaatoiminnan vuoksi sairaalahoitojen lukumäärällä.
|
Jopa 67 kuukautta
|
Muut tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Aika ensimmäiseen kaikesta aiheuttamasta kuolemasta
Aikaikkuna: Aika indeksin päivämäärästä ensimmäiseen yleiskuolemaan, arvioituna enintään 67 kuukautta.
|
Aika indeksin päivämäärästä ensimmäiseen yleiskuolemaan, arvioituna enintään 67 kuukautta.
|
|
Aika ensimmäiseen maksansiirtoon
Aikaikkuna: Aika indeksin päivämäärästä ensimmäiseen maksansiirtoon, arvioituna enintään 67 kuukautta.
|
Aika indeksin päivämäärästä ensimmäiseen maksansiirtoon, arvioituna enintään 67 kuukautta.
|
|
Aika ensimmäiseen sairaalahoitoon maksan vajaatoiminnan vuoksi
Aikaikkuna: Aika indeksin päivämäärästä ensimmäiseen sairaalahoitoon maksan vajaatoiminnan vuoksi, arvioituna enintään 67 kuukautta.
|
Aika indeksin päivämäärästä ensimmäiseen sairaalahoitoon maksan vajaatoiminnan vuoksi, arvioituna enintään 67 kuukautta.
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. kesäkuuta 2015
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 31. joulukuuta 2021
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Perjantai 31. joulukuuta 2021
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Perjantai 4. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Maanantai 14. maaliskuuta 2022
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 23. maaliskuuta 2022
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Tiistai 25. maaliskuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. joulukuuta 2024
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. joulukuuta 2024
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 747-405
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .