Исследование реальных данных для оценки эффективности ОСА в отношении исходов со стороны печени у пациентов с ПБХ (HEROES PBC)
10 декабря 2024 г. обновлено: Intercept Pharmaceuticals
Повторные исследования по оценке эффективности обетихолевой кислоты в отношении печени в реальных условиях у пациентов с первичным билиарным холангитом
Это обсервационное ретроспективное когортное исследование пациентов с первичным билиарным холангитом (ПБХ), которым не помогло лечение урсодезоксихолевой кислотой (УДХК), с использованием реального источника данных, базы данных заявлений Komodo Health United States (US).
Исследование предназначено для оценки эффективности обетихолевой кислоты (ОКК).
Все пациенты, соответствующие диагностическим критериям ПБЦ в базе данных в период с 1 июня 2015 г. по 31 декабря 2021 г. и отвечающие всем критериям приемлемости, будут рассматриваться для участия в этом исследовании.
Обзор исследования
Статус
Завершенный
Условия
Тип исследования
Наблюдательный
Регистрация (Действительный)
4577
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
California
-
San Diego, California, Соединенные Штаты, 92121
- Intercept Pharmaceuticals, Inc
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Метод выборки
Невероятностная выборка
Исследуемая популяция
Все пациенты, которые соответствуют диагностическим критериям в каждой базе данных в период с 01 июня 2015 г. по 31 декабря 2021 г. и соответствуют критериям приемлемости, будут рассматриваться для участия в этих исследованиях.
Описание
Ключевые критерии включения:
- Определенный или вероятный диагноз ПБЦ
- Неадекватная реакция или непереносимость УДХК
- Возраст ≥18 лет на дату индексации
- Непрерывная регистрация и оцениваемые данные как минимум за 12 месяцев до даты индексации (включительно)
Ключевые критерии исключения:
- История или наличие других сопутствующих заболеваний печени
- Злокачественное новообразование кожи или меланома в анамнезе
- История ВИЧ
- Медицинские состояния, которые могут вызвать непеченочное повышение ЩФ
- Пациенты с лабораторными показателями, указывающими на печеночную декомпенсацию или значительное повреждение гепатобилиарной системы.
- История трансплантации печени
- Доказательства применения фенофибрата или безафибрата
- История или наличие печеночных декомпенсационных событий
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
Когорты и вмешательства
Группа / когорта |
|---|
|
ОКА
Участники PBC с историей неудачи UDCA (неадекватный ответ, непереносимость или прекращение), которые инициировали оббетихолевую кислоту (OCA) в окне исследования.
|
|
Не обработанный
Участники PBC с историей неудачи UDCA, которые имели право, но не обращались с OCA (или вне посадки в окно обучения.
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Риск первого события из составных событий
Временное ограничение: До 67 месяцев
|
Первичный результат анализа оценивался с помощью отношения к опасности (HR), сравнивающего опасность первого события композитной конечной точки среди участников, получавших OCA, и SMR-взвешенные индексы PBC, не получавшие SMR.
Это включало в себя смерть по всем причинам, пересадку печени, госпитализацию для декомпенсации печени, основанную на первом возникновении: варикового кровотечения, асцита (включая печеночную гидроторакс и спонтанный бактериальный перитонит) и энцефалопатии печени.
Индексы, обработанные OCA, подвергали цензуре через 90 дней после прекращения ОСА, или если инициировались фибраты.
Контрольные индексы были подвергнуты цензуре, если инициированная участником терапии OCA, инициировавшая фибранная терапия, повреждена UDCA для участников, которые прекратили UDCA в течение> 6 месяцев, или в конце периода исследования (31 декабря 2021 года), в зависимости от того, что наступило на место.
2,5 -й и 97,5 -й процентиль непараметрических образцов начальной загрузки были использованы для оценки 95% ДИ для ЧСС и для проведения проверки гипотезы.
Риск представлен с использованием количества составных событий и компонентов.
|
До 67 месяцев
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Мера Описание |
Временное ограничение |
|---|---|---|
|
Риск смерти
Временное ограничение: До 67 месяцев
|
Основным источником смертности был индекс смертности социального обеспечения (SSDI), а также поиск некрологов, который сравнивался с заявлениями Komodo Health и лабораторными данными LabCorp/Quest.
Вторичные цели заключались в том, чтобы оценить влияние лечения ОСА по сравнению с лечением без ОСА на каждый компонент комбинированной конечной точки с применением того же правила цензуры, что и для первичной комбинированной конечной точки.
Риск представлен как количество смертей от всех причин в течение периода риска (до цензурирования).
|
До 67 месяцев
|
|
Риск трансплантации печени
Временное ограничение: До 67 месяцев
|
Основным источником трансплантации печени был реестр трансплантации трансплантации органов (OPTN).
Риск представлен с использованием количества трансплантации печени.
|
До 67 месяцев
|
|
Риск госпитализации по поводу печеночной декомпенсации
Временное ограничение: До 67 месяцев
|
Основным источником госпитализации по поводу декомпенсации печени были заявления Komodo Health.
Риск представлен количеством госпитализаций по поводу печеночной декомпенсации.
|
До 67 месяцев
|
Другие показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Время до первого случая смерти от всех причин
Временное ограничение: Время от индексной даты до первого случая смерти от всех причин, оцененное до 67 месяцев.
|
Время от индексной даты до первого случая смерти от всех причин, оцененное до 67 месяцев.
|
|
Время до первого случая трансплантации печени
Временное ограничение: Время от индексной даты до первого случая трансплантации печени оценивается до 67 месяцев.
|
Время от индексной даты до первого случая трансплантации печени оценивается до 67 месяцев.
|
|
Время до первой госпитализации по поводу печеночной декомпенсации
Временное ограничение: Время от индексной даты до первого случая госпитализации по поводу печеночной декомпенсации оценивается до 67 месяцев.
|
Время от индексной даты до первого случая госпитализации по поводу печеночной декомпенсации оценивается до 67 месяцев.
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Спонсор
Следователи
- Директор по исследованиям: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
1 июня 2015 г.
Первичное завершение (Действительный)
31 декабря 2021 г.
Завершение исследования (Действительный)
31 декабря 2021 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
4 марта 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
14 марта 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
23 марта 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
25 марта 2025 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
10 декабря 2024 г.
Последняя проверка
1 декабря 2024 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Ключевые слова
Дополнительные соответствующие термины MeSH
Другие идентификационные номера исследования
- 747-405
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Нет
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Нет
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .