Real-World Data Study for å evaluere effektiviteten av OCA på leverutfall hos PBC-pasienter (HEROES PBC)
10. desember 2024 oppdatert av: Intercept Pharmaceuticals
Replikatstudier som evaluerer effektiviteten av obetikolsyre på leverutfall i virkelige verden hos pasienter med primær biliær kolangitt
Dette er en observerende, retrospektiv kohortstudie av pasienter med primær biliær kolangitt (PBC) som mislyktes i behandling med ursodeoksycholsyre (UDCA), ved å bruke en datakilde fra den virkelige verden, Komodo Health United States (US) påstandsdatabase.
Studien er designet for å evaluere effektiviteten av obeticholsyre (OCA).
Alle pasienter som oppfyller diagnostiske kriterier for PBC i databasen mellom 01. juni 2015 og 31. desember 2021 og som oppfyller alle kvalifikasjonskriterier, vil bli vurdert for denne studien.
Studieoversikt
Status
Fullført
Forhold
Intervensjon / Behandling
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Faktiske)
4577
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
California
-
San Diego, California, Forente stater, 92121
- Intercept Pharmaceuticals, Inc
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Prøvetakingsmetode
Ikke-sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Alle pasienter som oppfyller diagnostiske kriterier i hver database mellom 1. juni 2015 og 31. desember 2021 og som oppfyller kvalifikasjonskriteriene, vil bli vurdert for disse studiene.
Beskrivelse
Viktige inkluderingskriterier:
- Sikker eller sannsynlig PBC-diagnose
- Utilstrekkelig respons eller intoleranse overfor UDCA
- Alder ≥18 år på indeksdatoen
- Kontinuerlig påmelding og evaluerbare data i minst 12 måneder før indeksdatoen (inkludert)
Nøkkelekskluderingskriterier:
- Anamnese eller tilstedeværelse av andre samtidige leversykdommer
- Anamnese med ikke-hud malignitet eller melanom
- Historie om HIV
- Medisinske tilstander som kan forårsake ikke-hepatisk økning i ALP
- Pasienter med laboratorieverdier som indikerer leverdekompensasjon eller betydelig hepatobiliær skade
- Historie om levertransplantasjon
- Bevis for bruk av fenofibrat eller bezafibrat
- Historie eller tilstedeværelse av leverdekompenserende hendelser
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
OCA-behandlet
PBC -deltakere med en historie med UDCA -svikt (utilstrekkelig respons, intoleranse eller seponering) som initierte obetikolsyre (OCA) i studievinduet.
|
|
Ikke-OCA-behandlet
PBC-deltakere med en historie med UDCA-svikt som var kvalifisert, men ikke behandlet med OCA (eller off-label fibrater) i studievinduet.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Risiko for den første hendelsen av de sammensatte hendelsene
Tidsramme: Opptil 67 måneder
|
Det primære analyseresultatet ble vurdert med hazard ratio (HR) som sammenlignet faren ved første hendelse av det sammensatte endepunktet blant OCA-behandlede deltakere og SMR-vektede ikke-OCA-behandlede PBC-deltakerindekser.
Det inkluderte dødsfall av alle årsaker, levertransplantasjon, sykehusinnleggelse for leverdekompensasjon basert på første forekomst av: variceal blødning, ascites (inkludert hepatisk hydrothorax og spontan bakteriell peritonitt) og hepatisk encefalopati.
OCA-behandlede indekser ble sensurert 90 dager etter seponering av OCA, eller hvis fibrater ble initiert.
Kontrollindekser ble sensurert hvis en deltakerinitiert OCA-behandling, startet fibratbehandling, gjenopptatt UDCA for deltakere som hadde avbrutt UDCA i >6 måneder, eller slutten av studieperioden (31. desember 2021), avhengig av hva som kom først.
2,5 og 97,5 persentilen av ikke-parametriske bootstrap-prøver ble brukt til å estimere 95 % KI for HR og for å utføre en hypotesetest.
Risiko presenteres ved hjelp av antall sammensatte hendelser og komponenter.
|
Opptil 67 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Risiko for død
Tidsramme: Opptil 67 måneder
|
Den primære kilden for død var Social Security Death Index (SSDI) sammen med nekrologsøk, som ble sammenlignet med Komodo Health -krav og Labcorp/Quest -laboratoriedata.
De sekundære målene var å estimere effekten av OCA-behandling kontra ikke-OCA-behandling på hver komponent av det sammensatte sluttpunktet, med den samme sensurregelen som ble brukt som i det primære sammensatte sluttpunktet.
Risiko presenteres ved bruk av antall dødsfall i alle årsaker innen risikoperioden (før sensurering).
|
Opptil 67 måneder
|
|
Risiko for levertransplantasjon
Tidsramme: Opptil 67 måneder
|
Den primære kilden for levertransplantasjon var organtransplantasjonsnettverk (OPTN) transplantasjonsregister.
Risiko presenteres ved bruk av antall levertransplantasjoner.
|
Opptil 67 måneder
|
|
Risiko for sykehusinnleggelse for leverdekompensasjon
Tidsramme: Opptil 67 måneder
|
Den primære kilden for sykehusinnleggelse for dekompensasjon av lever var Komodo Health -påstander.
Risiko presenteres ved bruk av antall sykehusinnleggelser for dekompensasjon av lever.
|
Opptil 67 måneder
|
Andre resultatmål
Resultatmål |
Tidsramme |
|---|---|
|
Tid til den første forekomsten av død av alle årsaker
Tidsramme: Tid fra indeksdato til første forekomst av dødsfall av alle årsaker, vurdert opp til 67 måneder.
|
Tid fra indeksdato til første forekomst av dødsfall av alle årsaker, vurdert opp til 67 måneder.
|
|
Tid til den første forekomsten av levertransplantasjon
Tidsramme: Tid fra indeksdato til første forekomst av levertransplantasjon, vurdert opp til 67 måneder.
|
Tid fra indeksdato til første forekomst av levertransplantasjon, vurdert opp til 67 måneder.
|
|
Tid til første forekomst av sykehusinnleggelse for leverdekompensasjon
Tidsramme: Tid fra indeksdato til første gang sykehusinnleggelse for leverdekompensasjon, vurdert opp til 67 måneder.
|
Tid fra indeksdato til første gang sykehusinnleggelse for leverdekompensasjon, vurdert opp til 67 måneder.
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Studieleder: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
1. juni 2015
Primær fullføring (Faktiske)
31. desember 2021
Studiet fullført (Faktiske)
31. desember 2021
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
4. mars 2022
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
14. mars 2022
Først lagt ut (Faktiske)
23. mars 2022
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
10. desember 2024
Sist bekreftet
1. desember 2024
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 747-405
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .