Étude de données en situation réelle pour évaluer l'efficacité de l'OCA sur les résultats hépatiques chez les patients atteints de CBP (HEROES PBC)
10 décembre 2024 mis à jour par: Intercept Pharmaceuticals
Répliquer des études évaluant l'efficacité de l'acide obéticholique sur les résultats hépatiques réels chez les patients atteints de cholangite biliaire primitive
Il s'agit d'une étude de cohorte observationnelle et rétrospective de patients atteints de cholangite biliaire primitive (CBP) qui n'ont pas répondu au traitement par l'acide ursodésoxycholique (UDCA), à l'aide d'une source de données réelles, la base de données des réclamations de Komodo Health aux États-Unis (États-Unis).
L'étude est conçue pour évaluer l'efficacité de l'acide obéticholique (OCA).
Tous les patients qui répondent aux critères de diagnostic de la CBP dans la base de données entre le 1er juin 2015 et le 31 décembre 2021 et qui répondent à tous les critères d'éligibilité seront pris en compte pour cette étude.
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Réel)
4577
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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California
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San Diego, California, États-Unis, 92121
- Intercept Pharmaceuticals, Inc
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)
Accepte les volontaires sains
Non
Méthode d'échantillonnage
Échantillon non probabiliste
Population étudiée
Tous les patients qui répondent aux critères de diagnostic dans chaque base de données entre le 1er juin 2015 et le 31 décembre 2021 et qui répondent aux critères d'éligibilité seront pris en compte pour ces études.
La description
Critères d'inclusion clés :
- Diagnostic certain ou probable de CBP
- Réponse inadéquate ou intolérance à l'UDCA
- Âge ≥ 18 ans à la date de l'indice
- Inscription continue et données évaluables pendant au moins 12 mois avant la date d'indexation (incluse)
Critères d'exclusion clés :
- Antécédents ou présence d'autres maladies hépatiques concomitantes
- Antécédents de malignité non cutanée ou de mélanome
- Histoire du VIH
- Conditions médicales pouvant entraîner des augmentations non hépatiques de l'ALP
- Patients avec des valeurs de laboratoire indiquant une décompensation hépatique ou une lésion hépatobiliaire importante
- Antécédents de greffe de foie
- Preuve de l'utilisation de fénofibrate ou de bézafibrate
- Antécédents ou présence d'événements de décompensation hépatique
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Traité par l'OCA
Participants PBC ayant des antécédents d'échec de l'UDCA (réponse inadéquate, intolérance ou arrêt) qui a initié l'acide obéticholique (OCA) dans la fenêtre d'étude.
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Non traité OCA
Participants à la CBP ayant des antécédents d'échec de l'UDCA et qui étaient éligibles mais non traités par OCA (ou fibrates hors AMM) pendant la période d'étude.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Risque du premier événement des événements composites
Délai: Jusqu'à 67 mois
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Le résultat de l'analyse primaire a été évalué avec le ratio de risque (RH) comparant le danger du premier événement du critère d'évaluation composite parmi les participants traités par l'OCA et les indices des participants PBC non traités par SMR pondérés en fonction du SMR.
Il comprenait la mort toutes causes de causes, la transplantation hépatique, l'hospitalisation pour la décompensation hépatique basée sur la première occurrence de: saignement variqueté, ascite (y compris l'hydrothorax hépatique et la péritonite bactérienne spontanée) et l'encéphalopathie hépatique.
Les indices traités par l'OCA ont été censurés 90 jours après l'arrêt de l'OCA, ou si les fibrates ont été lancés.
Les indices de contrôle ont été censurés en cas de thérapie OCA initiée par les participants, ont initié une thérapie fibrée, réinitialisé l'UDCA pour les participants qui avaient arrêté l'UDCA pendant> 6 mois, ou la période de fin d'étude (31 décembre 2021), selon la première éventualité.
Les 2,5e et 97,5e centile d'échantillons de bootstrap non paramétriques ont été utilisés pour estimer IC à 95% pour les RH et pour effectuer un test d'hypothèse.
Le risque est présenté en utilisant le nombre d'événements composites et de composants.
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Jusqu'à 67 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Risque de décès
Délai: Jusqu'à 67 mois
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La principale source de décès était l'indice de décès de la sécurité sociale (SSDI) ainsi que la recherche nécrologique, qui ont été comparées aux réclamations de santé de Komodo et aux données du laboratoire LabCorp/Quest.
Les objectifs secondaires étaient d'estimer l'effet du traitement OCA par rapport au traitement non OCA sur chaque composante du critère composite, avec la même règle de censure appliquée que dans le critère composite principal.
Le risque est présenté en utilisant le nombre de décès toutes causes confondues au cours de la période de risque (avant la censure).
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Jusqu'à 67 mois
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Risque de transplantation hépatique
Délai: Jusqu'à 67 mois
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La principale source de transplantation hépatique était le registre de transplantation du réseau de transplantation d'organes (OPTN).
Le risque est présenté en utilisant le nombre de transplantation hépatique.
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Jusqu'à 67 mois
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Risque d'hospitalisation pour la décompensation hépatique
Délai: Jusqu'à 67 mois
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La principale source d'hospitalisation pour la décompensation hépatique était les allégations de Komodo Health.
Le risque est présenté en utilisant le nombre d'hospitalisation pour la décompensation hépatique.
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Jusqu'à 67 mois
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Autres mesures de résultats
Mesure des résultats |
Délai |
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Délai jusqu'au premier décès toutes causes confondues
Délai: Délai entre la date index et la première occurrence de décès toutes causes confondues, évalué jusqu'à 67 mois.
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Délai entre la date index et la première occurrence de décès toutes causes confondues, évalué jusqu'à 67 mois.
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Délai avant la première occurrence de greffe de foie
Délai: Délai entre la date index et la première occurrence de greffe du foie, évalué jusqu'à 67 mois.
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Délai entre la date index et la première occurrence de greffe du foie, évalué jusqu'à 67 mois.
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Délai de première hospitalisation pour décompensation hépatique
Délai: Délai entre la date index et la première hospitalisation pour décompensation hépatique, évalué jusqu'à 67 mois.
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Délai entre la date index et la première hospitalisation pour décompensation hépatique, évalué jusqu'à 67 mois.
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 juin 2015
Achèvement primaire (Réel)
31 décembre 2021
Achèvement de l'étude (Réel)
31 décembre 2021
Dates d'inscription aux études
Première soumission
4 mars 2022
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
14 mars 2022
Première publication (Réel)
23 mars 2022
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
25 mars 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
10 décembre 2024
Dernière vérification
1 décembre 2024
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 747-405
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
produit fabriqué et exporté des États-Unis.
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .