Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Real-World Data Study k vyhodnocení účinnosti OCA na jaterní výsledky u pacientů s PBC (HEROES PBC)

10. prosince 2024 aktualizováno: Intercept Pharmaceuticals

Opakované studie hodnotící účinnost kyseliny obeticholové na výsledky jaterních reálných výsledků u pacientů s primární biliární cholangitidou

Toto je observační retrospektivní kohortová studie pacientů s primární biliární cholangitidou (PBC), u kterých selhala léčba kyselinou ursodeoxycholovou (UDCA), za použití zdroje dat z reálného světa, databáze Komodo Health United States (USA). Studie je navržena tak, aby vyhodnotila účinnost kyseliny obeticholové (OCA). Všichni pacienti, kteří splňují diagnostická kritéria pro PBC v databázi v období od 1. června 2015 do 31. prosince 2021 a kteří splňují všechna kritéria způsobilosti, budou zvažováni pro tuto studii.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Pozorovací

Zápis (Aktuální)

4577

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • San Diego, California, Spojené státy, 92121
        • Intercept Pharmaceuticals, Inc

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Metoda odběru vzorků

Vzorek nepravděpodobnosti

Studijní populace

Všichni pacienti, kteří splňují diagnostická kritéria v každé databázi v období od 1. června 2015 do 31. prosince 2021 a kteří splňují kritéria způsobilosti, budou zvažováni pro tyto studie.

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Definitivní nebo pravděpodobná diagnóza PBC
  2. Neadekvátní reakce nebo intolerance na UDCA
  3. Věk ≥18 let k datu indexu
  4. Průběžná registrace a vyhodnotitelná data alespoň 12 měsíců před datem indexu (včetně)

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Anamnéza nebo přítomnost jiných souběžných onemocnění jater
  2. Nekožní malignita nebo melanom v anamnéze
  3. Historie HIV
  4. Zdravotní stavy, které mohou způsobit nehepatální zvýšení ALP
  5. Pacienti s laboratorními hodnotami svědčícími pro jaterní dekompenzaci nebo významné hepatobiliární poškození
  6. Historie transplantace jater
  7. Důkazy o užívání fenofibrátu nebo bezafibrátu
  8. Historie nebo přítomnost jaterních dekompenzačních příhod

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

Kohorty a intervence

Skupina / kohorta
Ošetřeno OCA
Účastníci PBC s anamnézou selhání UDCA (neadekvátní odpověď, intolerance nebo přerušení léčby), kteří v okně studie zahájili podávání kyseliny obeticholové (OCA).
Bez OCA
Účastníci PBC s anamnézou selhání UDCA, kteří byli vhodní, ale nebyli léčeni OCA (nebo off-label fibráty) v okně studie.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Riziko první události ze složených událostí
Časové okno: Až 67 měsíců
Primární výsledek analýzy byl hodnocen pomocí poměru rizik (HR) porovnávajícím riziko první události složeného cílového bodu mezi účastníky léčenými OCA a indexy účastníků PBC léčených SMR neléčených OCA. Zahrnovalo úmrtí ze všech příčin, transplantaci jater, hospitalizaci pro jaterní dekompenzaci na základě prvního výskytu: krvácení z varixů, ascites (včetně jaterního hydrothoraxu a spontánní bakteriální peritonitidy) a jaterní encefalopatie. Indexy léčené OCA byly cenzurovány 90 dní po ukončení OCA nebo pokud byly zahájeny fibráty. Kontrolní indexy byly cenzurovány, pokud účastník zahájil léčbu OCA, zahájil léčbu fibráty, znovu zahájil UDCA u účastníků, kteří přerušili UDCA na > 6 měsíců, nebo na konci období studie (31. prosince 2021), podle toho, co nastane dříve. 2,5 a 97,5 percentil neparametrických bootstrap vzorků byly použity k odhadu 95% CI pro HR a k provedení testu hypotézy. Riziko je prezentováno pomocí počtu složených událostí a komponent.
Až 67 měsíců

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Riziko smrti
Časové okno: Až 67 měsíců
Primárním zdrojem úmrtí byl Index úmrtí sociálního zabezpečení (SSDI) spolu s vyhledáváním nekrologů, které byly porovnány s tvrzeními Komodo Health a laboratorními daty LabCorp/Quest. Sekundárními cíli bylo odhadnout účinek léčby OCA oproti léčbě bez OCA na každou složku složeného cílového bodu se stejným cenzurním pravidlem jako u primárního složeného cílového bodu. Riziko je prezentováno pomocí počtu úmrtí ze všech příčin v rizikovém období (před cenzurou).
Až 67 měsíců
Riziko transplantace jater
Časové okno: Až 67 měsíců
Primárním zdrojem pro transplantaci jater byl transplantační registr Organ Transplant Network (OPTN). Riziko je prezentováno pomocí počtu transplantací jater.
Až 67 měsíců
Riziko hospitalizace pro dekompenzaci jater
Časové okno: Až 67 měsíců
Primárním zdrojem pro hospitalizaci pro jaterní dekompenzaci byla tvrzení Komodo Health. Riziko je prezentováno pomocí počtu hospitalizací pro jaterní dekompenzaci.
Až 67 měsíců

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Časové okno
Čas do prvního výskytu smrti ze všech příčin
Časové okno: Doba od indexového data do prvního výskytu úmrtí ze všech příčin, hodnocená do 67 měsíců.
Doba od indexového data do prvního výskytu úmrtí ze všech příčin, hodnocená do 67 měsíců.
Čas do prvního výskytu transplantace jater
Časové okno: Doba od data indexu do prvního výskytu transplantace jater, hodnocená do 67 měsíců.
Doba od data indexu do prvního výskytu transplantace jater, hodnocená do 67 měsíců.
Doba do prvního výskytu hospitalizace pro jaterní dekompenzaci
Časové okno: Doba od data indexu do prvního výskytu hospitalizace pro jaterní dekompenzaci, hodnocená do 67 měsíců.
Doba od data indexu do prvního výskytu hospitalizace pro jaterní dekompenzaci, hodnocená do 67 měsíců.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Intercept Pharmaceuticals

Spolupracovníci

Syneos Health
Target RWE
Komodo Health, Inc.

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. června 2015

Primární dokončení (Aktuální)

31. prosince 2021

Dokončení studie (Aktuální)

31. prosince 2021

Termíny zápisu do studia

První předloženo

4. března 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

14. března 2022

První zveřejněno (Aktuální)

23. března 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

10. prosince 2024

Naposledy ověřeno

1. prosince 2024

Více informací

Termíny související s touto studií

Klíčová slova

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • 747-405

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ne

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Kyselina obeticholová 5 MG

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Albania

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit