Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Real-World Data Study for at evaluere effektiviteten af ​​OCA på leverudfald hos PBC-patienter (HEROES PBC)

10. december 2024 opdateret af: Intercept Pharmaceuticals

Replikatundersøgelser, der evaluerer effektiviteten af ​​obeticholsyre på leverresultater i den virkelige verden hos patienter med primær biliær kolangitis

Dette er en observationel, retrospektiv kohorteundersøgelse af patienter med primær biliær kolangitis (PBC), som mislykkedes i behandlingen med ursodeoxycholsyre (UDCA), ved hjælp af en datakilde fra den virkelige verden, Komodo Health United States (US) påstandsdatabase. Undersøgelsen er designet til at evaluere effektiviteten af ​​obeticholsyre (OCA). Alle patienter, der opfylder diagnostiske kriterier for PBC i databasen mellem 01. juni 2015 og 31. december 2021, og som opfylder alle berettigelseskriterier, vil komme i betragtning til denne undersøgelse.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Observationel

Tilmelding (Faktiske)

4577

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • San Diego, California, Forenede Stater, 92121
        • Intercept Pharmaceuticals, Inc

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Prøveudtagningsmetode

Ikke-sandsynlighedsprøve

Studiebefolkning

Alle patienter, der opfylder diagnostiske kriterier i hver database mellem 01. juni 2015 og 31. december 2021, og som opfylder berettigelseskriterierne, vil komme i betragtning til disse undersøgelser.

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. Sikker eller sandsynlig PBC-diagnose
  2. Utilstrækkelig respons eller intolerance over for UDCA
  3. Alder ≥18 år på indeksdatoen
  4. Kontinuerlig tilmelding og evaluerbare data i mindst 12 måneder før indeksdatoen (inklusive)

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Anamnese eller tilstedeværelse af andre samtidige leversygdomme
  2. Anamnese med ikke-hud malignitet eller melanom
  3. Historie om HIV
  4. Medicinske tilstande, der kan forårsage ikke-hepatiske stigninger i ALP
  5. Patienter med laboratorieværdier, der indikerer leverdekompensation eller betydelig hepatobiliær skade
  6. Historie om levertransplantation
  7. Beviser for brug af fenofibrat eller bezafibrat
  8. Anamnese eller tilstedeværelse af leverdekompenserende hændelser

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

Kohorter og interventioner

Gruppe / kohorte
OCA-behandlet
PBC-deltagere med en historie med UDCA-svigt (utilstrækkelig respons, intolerance eller seponering), som påbegyndte Obeticholsyre (OCA) i undersøgelsesvinduet.
Ikke-OCA-behandlet
PBC-deltagere med en historie med UDCA-svigt, som var kvalificerede, men ikke behandlet med OCA (eller off-label fibrater) i undersøgelsesvinduet.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Risiko for den første begivenhed af de sammensatte begivenheder
Tidsramme: Op til 67 måneder
Det primære analyseresultat blev vurderet med hazard ratio (HR), der sammenlignede faren ved første hændelse af det sammensatte endepunkt blandt OCA-behandlede deltagere og SMR-vægtede ikke-OCA-behandlede PBC-deltagerindekser. Det omfattede dødsfald af alle årsager, levertransplantation, hospitalsindlæggelse for leverdekompensation baseret på første forekomst af: varicealblødning, ascites (inklusive hepatisk hydrothorax og spontan bakteriel peritonitis) og hepatisk encefalopati. OCA-behandlede indekser blev censureret 90 dage efter OCA-seponering, eller hvis fibrater blev påbegyndt. Kontrolindekser blev censureret, hvis en deltager-initieret OCA-behandling, påbegyndte fibratterapi, genstartede UDCA for deltagere, der havde seponeret UDCA i >6 måneder, eller slutningen af ​​undersøgelsesperioden (31. december 2021), alt efter hvad der kom først. 2,5 og 97,5 percentilen af ​​ikke-parametriske bootstrap-prøver blev brugt til at estimere 95 % CI for HR og til at udføre en hypotesetest. Risiko præsenteres ved hjælp af antallet af sammensatte hændelser og komponenter.
Op til 67 måneder

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Risiko for død
Tidsramme: Op til 67 måneder
Den primære kilde til død var Social Security Death Index (SSDI) sammen med nekrologsøgning, som blev sammenlignet med Komodo Health Claims og LabCorp/Quest Laboratory Data. De sekundære mål var at estimere virkningen af ​​OCA-behandling kontra ikke-OCA-behandling på hver komponent i det sammensatte endepunkt, med den samme censurregel anvendt som i det primære sammensatte endepunkt. Risikoen præsenteres ved hjælp af antallet af dødsfald i risikoen inden for risikoperioden (inden censurering).
Op til 67 måneder
Risiko for levertransplantation
Tidsramme: Op til 67 måneder
Den primære kilde til levertransplantation var Organ Transplant Network (OPTN) transplantationsregisteret. Risiko præsenteres ved hjælp af antallet af levertransplantation.
Op til 67 måneder
Risiko for hospitalisering for leverdugning
Tidsramme: Op til 67 måneder
Den primære kilde til hospitalisering til leverdugning var Komodo -sundhedsanprisninger. Risiko præsenteres ved hjælp af antallet af indlæggelse til leverdugning.
Op til 67 måneder

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Tid til den første forekomst af dødsfald af alle årsager
Tidsramme: Tid fra indeksdato til første forekomst af dødsfald af alle årsager, vurderet op til 67 måneder.
Tid fra indeksdato til første forekomst af dødsfald af alle årsager, vurderet op til 67 måneder.
Tid til den første forekomst af levertransplantation
Tidsramme: Tid fra indeksdato til første forekomst af levertransplantation, vurderet op til 67 måneder.
Tid fra indeksdato til første forekomst af levertransplantation, vurderet op til 67 måneder.
Tid til første forekomst af hospitalsindlæggelse for leverdekompensation
Tidsramme: Tid fra indeksdato til første forekomst af hospitalsindlæggelse for leverdekompensation, vurderet op til 67 måneder.
Tid fra indeksdato til første forekomst af hospitalsindlæggelse for leverdekompensation, vurderet op til 67 måneder.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Intercept Pharmaceuticals

Samarbejdspartnere

Syneos Health
Target RWE
Komodo Health, Inc.

Efterforskere

  • Studieleder: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. juni 2015

Primær færdiggørelse (Faktiske)

31. december 2021

Studieafslutning (Faktiske)

31. december 2021

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

4. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

14. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

23. marts 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

10. december 2024

Sidst verificeret

1. december 2024

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • 747-405

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ingen

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Primær biliær kolangitis

Kliniske forsøg med Obeticholsyre 5 MG

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Peru

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner