Estudio de datos del mundo real para evaluar la eficacia de OCA en los resultados hepáticos en pacientes con CBP (HEROES PBC)
10 de diciembre de 2024 actualizado por: Intercept Pharmaceuticals
Replicar los estudios que evalúan la eficacia del ácido obeticólico en los resultados hepáticos reales en pacientes con colangitis biliar primaria
Este es un estudio de cohorte retrospectivo y observacional de pacientes con colangitis biliar primaria (CBP) que fracasaron en el tratamiento con ácido ursodesoxicólico (UDCA), utilizando una fuente de datos del mundo real, la base de datos de reclamos de Komodo Health United States (US).
El estudio está diseñado para evaluar la eficacia del ácido obeticólico (OCA).
Todos los pacientes que cumplan con los criterios de diagnóstico de CBP en la base de datos entre el 1 de junio de 2015 y el 31 de diciembre de 2021 y que cumplan con todos los criterios de elegibilidad serán considerados para este estudio.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
De observación
Inscripción (Actual)
4577
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92121
- Intercept Pharmaceuticals, Inc
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Método de muestreo
Muestra no probabilística
Población de estudio
Todos los pacientes que cumplan con los criterios de diagnóstico en cada base de datos entre el 1 de junio de 2015 y el 31 de diciembre de 2021 y que cumplan con los criterios de elegibilidad serán considerados para estos estudios.
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Diagnóstico definitivo o probable de CBP
- Respuesta inadecuada o intolerancia a UDCA
- Edad ≥18 años en la fecha índice
- Inscripción continua y datos evaluables durante al menos 12 meses antes de la fecha del índice (inclusive)
Criterios clave de exclusión:
- Historia o presencia de otras enfermedades hepáticas concomitantes
- Antecedentes de malignidad no cutánea o melanoma
- Historia del VIH
- Condiciones médicas que pueden causar aumentos no hepáticos en ALP
- Pacientes con valores de laboratorio indicativos de descompensación hepática o lesión hepatobiliar significativa
- Historia del trasplante de hígado
- Evidencia de uso de fenofibrato o bezafibrato
- Historia o presencia de eventos de descompensación hepática
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
Cohortes e Intervenciones
Grupo / Cohorte |
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Tratado con OCA
Participantes de PBC con antecedentes de fracaso del AUDC (respuesta inadecuada, intolerancia o interrupción) que iniciaron ácido obeticólico (OCA) en la ventana del estudio.
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Tratado sin OCA
Participantes con CBP con antecedentes de fracaso del AUDC que eran elegibles pero no tratados con OCA (o fibratos no autorizados) en la ventana del estudio.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Riesgo del Primer Evento de los Eventos Compuestos
Periodo de tiempo: Hasta 67 meses
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El resultado del análisis primario se evaluó con relación de riesgo (HR) que comparó el peligro del primer evento del punto final compuesto entre los participantes tratados con OCA y los índices de participantes de PBC no tratados con SMR.
Incluyó la muerte por todas las causas, el trasplante de hígado, la hospitalización de la descompensación hepática basada en la primera ocurrencia de: sangrado varicoso, ascitis (incluida el hidrotorax hepático y la peritonitis bacteriana espontánea) y la encefalopatía hepática.
Los índices tratados con OCA se censuraron 90 días después de la interrupción de OCA, o si se iniciaron fibratos.
Los índices de control se censuraron si una terapia OCA iniciada por los participantes, inició la terapia de fibrato, reiniciado UDCA para los participantes que habían descontinuado UDCA durante> 6 meses, o el período de finalización del estudio (31 de diciembre de 2021), lo que ocurriera primero.
El percentil 2.5 y 97.5 de muestras de arranque no paramétricas se usó para estimar el IC del 95% para la FC y para realizar una prueba de hipótesis.
El riesgo se presenta utilizando el número de eventos y componentes compuestos.
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Hasta 67 meses
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Riesgo de muerte
Periodo de tiempo: Hasta 67 meses
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La fuente principal de muerte fue el Índice de Muertes del Seguro Social (SSDI) junto con la búsqueda de obituarios, que se comparó con las reclamaciones de Komodo Health y los datos de laboratorio de LabCorp/Quest.
Los objetivos secundarios fueron estimar el efecto del tratamiento con OCA versus el tratamiento sin OCA en cada componente del criterio de valoración compuesto, aplicándose la misma regla de censura que en el criterio de valoración compuesto primario.
El riesgo se presenta utilizando el número de muertes por todas las causas dentro del período de riesgo (antes de la censura).
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Hasta 67 meses
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Riesgo de trasplante de hígado
Periodo de tiempo: Hasta 67 meses
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La fuente principal de trasplante de hígado fue el registro de trasplantes de la Organ Transplant Network (OPTN).
El riesgo se presenta utilizando el número de trasplante de hígado.
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Hasta 67 meses
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Riesgo de hospitalización por descompensación hepática
Periodo de tiempo: Hasta 67 meses
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La principal fuente de hospitalización por descompensación hepática fueron las reclamaciones de Komodo Health.
El riesgo se presenta utilizando el número de hospitalizaciones por descompensación hepática.
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Hasta 67 meses
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Periodo de tiempo |
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Tiempo hasta la primera ocurrencia de muerte por todas las causas
Periodo de tiempo: Tiempo desde la fecha índice hasta la primera ocurrencia de muerte por todas las causas, evaluado hasta 67 meses.
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Tiempo desde la fecha índice hasta la primera ocurrencia de muerte por todas las causas, evaluado hasta 67 meses.
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Tiempo hasta la primera aparición de trasplante hepático
Periodo de tiempo: Tiempo desde la fecha índice hasta la primera aparición de trasplante hepático, evaluado hasta 67 meses.
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Tiempo desde la fecha índice hasta la primera aparición de trasplante hepático, evaluado hasta 67 meses.
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Tiempo hasta la primera hospitalización por descompensación hepática
Periodo de tiempo: Tiempo desde la fecha índice hasta la primera ocurrencia de hospitalización por descompensación hepática, evaluado hasta 67 meses.
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Tiempo desde la fecha índice hasta la primera ocurrencia de hospitalización por descompensación hepática, evaluado hasta 67 meses.
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Investigadores
- Director de estudio: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de junio de 2015
Finalización primaria (Actual)
31 de diciembre de 2021
Finalización del estudio (Actual)
31 de diciembre de 2021
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
4 de marzo de 2022
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
14 de marzo de 2022
Publicado por primera vez (Actual)
23 de marzo de 2022
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
10 de diciembre de 2024
Última verificación
1 de diciembre de 2024
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Procesos Patológicos
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades del Tracto Biliar
- Enfermedades del HIGADO
- Enfermedades de las vías biliares
- Fibrosis
- Colestasis Intrahepática
- Colestasis
- Cirrosis hepática
- Colangitis
- Cirrosis Hepática Biliar
- Agentes Gastrointestinales
- Catárticos
- Ácido quenodesoxicólico
Otros números de identificación del estudio
- 747-405
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
No
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .