Estudo de dados do mundo real para avaliar a eficácia do OCA em resultados hepáticos em pacientes com PBC (HEROES PBC)
10 de dezembro de 2024 atualizado por: Intercept Pharmaceuticals
Estudos Replicados que Avaliam a Eficácia do Ácido Obeticólico nos Resultados Hepáticos do Mundo Real em Pacientes com Colangite Biliar Primária
Este é um estudo de coorte observacional e retrospectivo de pacientes com colangite biliar primária (CBP) que falharam no tratamento com ácido ursodesoxicólico (UDCA), usando uma fonte de dados do mundo real, o banco de dados de reivindicações Komodo Health United States (US).
O estudo foi concebido para avaliar a eficácia do ácido obeticólico (OCA).
Todos os pacientes que atenderem aos critérios de diagnóstico para PBC no banco de dados entre 01 de junho de 2015 e 31 de dezembro de 2021 e que atenderem a todos os critérios de elegibilidade serão considerados para este estudo.
Visão geral do estudo
Status
Concluído
Condições
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Real)
4577
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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California
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San Diego, California, Estados Unidos, 92121
- Intercept Pharmaceuticals, Inc
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)
Aceita Voluntários Saudáveis
Não
Método de amostragem
Amostra Não Probabilística
População do estudo
Todos os pacientes que atenderem aos critérios de diagnóstico em cada banco de dados entre 01 de junho de 2015 e 31 de dezembro de 2021 e que atenderem aos critérios de elegibilidade serão considerados para esses estudos.
Descrição
Principais Critérios de Inclusão:
- Diagnóstico definitivo ou provável de CBP
- Resposta inadequada ou intolerância ao UDCA
- Idade ≥18 anos na data do índice
- Inscrição contínua e dados avaliáveis por pelo menos 12 meses antes da data do índice (inclusive)
Principais Critérios de Exclusão:
- História ou presença de outras doenças hepáticas concomitantes
- História de malignidade não cutânea ou melanoma
- História do HIV
- Condições médicas que podem causar aumentos não hepáticos na ALP
- Pacientes com valores laboratoriais indicativos de descompensação hepática ou lesão hepatobiliar significativa
- História do transplante de fígado
- Evidência de uso de fenofibrato ou bezafibrato
- História ou presença de eventos de descompensação hepática
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Tratado com OCA
Participantes do PBC com histórico de falha do UDCA (resposta inadequada, intolerância ou descontinuação) que iniciaram o ácido obeticólico (OCA) na janela do estudo.
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Não tratado com OCA
Os participantes do PBC com histórico de falha da UDCA que foram elegíveis, mas não tratados com OCA (ou fibratos off-label) na janela do estudo.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Risco do primeiro evento dos eventos compostos
Prazo: Até 67 meses
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O resultado da análise primária foi avaliado com a taxa de risco (HR), comparando o risco do primeiro evento do endpoint composto entre os participantes tratados com OCA e os índices de participantes PBC não tratados com OCA ponderados por SMR.
Incluiu morte por todas as causas, transplante de fígado, hospitalização por descompensação hepática com base na primeira ocorrência de: sangramento por varizes, ascite (incluindo hidrotórax hepático e peritonite bacteriana espontânea) e encefalopatia hepática.
Os índices tratados com OCA foram censurados 90 dias após a descontinuação do OCA ou se fibratos foram iniciados.
Os índices de controle foram censurados se um participante iniciasse a terapia com OCA, iniciasse a terapia com fibratos, reiniciasse o UDCA para participantes que haviam descontinuado o UDCA por >6 meses ou no final do período do estudo (31 de dezembro de 2021), o que ocorrer primeiro.
Os percentis 2,5 e 97,5 das amostras não paramétricas de bootstrap foram utilizados para estimar o IC 95% para HR e para realizar um teste de hipótese.
O risco é apresentado usando o número de eventos compostos e componentes.
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Até 67 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Risco de morte
Prazo: Até 67 meses
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A principal fonte de morte foi o Índice de Morte da Segurança Social (SSDI), juntamente com a pesquisa de obituários, que foi comparada com as reivindicações da Komodo Health e os dados do laboratório LabCorp/Quest.
Os objetivos secundários foram estimar o efeito do tratamento com OCA versus tratamento sem OCA em cada componente do endpoint composto, com a mesma regra de censura aplicada como no endpoint composto primário.
O risco é apresentado usando o número de mortes por todas as causas dentro do período de risco (antes da censura).
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Até 67 meses
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Risco de transplante de fígado
Prazo: Até 67 meses
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A fonte primária para o transplante de fígado foi o Registro de Transplante de Rede de Transplante de Órgãos (OPTN).
O risco é apresentado usando o número de transplante de fígado.
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Até 67 meses
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Risco de hospitalização para descompensação hepática
Prazo: Até 67 meses
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A principal fonte de hospitalização por descompensação hepática foram as reivindicações da Komodo Health.
O risco é apresentado através do número de internações por descompensação hepática.
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Até 67 meses
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Outras medidas de resultado
Medida de resultado |
Prazo |
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Tempo até a primeira ocorrência de morte por todas as causas
Prazo: Tempo desde a data índice até a primeira ocorrência de morte por todas as causas, avaliado até 67 meses.
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Tempo desde a data índice até a primeira ocorrência de morte por todas as causas, avaliado até 67 meses.
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Tempo até a primeira ocorrência de transplante hepático
Prazo: Tempo desde a data índice até a primeira ocorrência do transplante hepático, avaliado até 67 meses.
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Tempo desde a data índice até a primeira ocorrência do transplante hepático, avaliado até 67 meses.
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Tempo até a primeira ocorrência de hospitalização por descompensação hepática
Prazo: Tempo desde a data índice até a primeira ocorrência de internação por descompensação hepática, avaliado até 67 meses.
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Tempo desde a data índice até a primeira ocorrência de internação por descompensação hepática, avaliado até 67 meses.
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
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Investigadores
- Diretor de estudo: Lynda Szczech, MD, Intercept Pharmaceuticals
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
1 de junho de 2015
Conclusão Primária (Real)
31 de dezembro de 2021
Conclusão do estudo (Real)
31 de dezembro de 2021
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
4 de março de 2022
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
14 de março de 2022
Primeira postagem (Real)
23 de março de 2022
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
25 de março de 2025
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
10 de dezembro de 2024
Última verificação
1 de dezembro de 2024
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 747-405
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
produto fabricado e exportado dos EUA
Não
Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .