尋常性天疱瘡（PV）の参加者におけるアバタセプトの有効性と安全性を評価するための研究
2022年3月20日 更新者：YIKAI YU、Tongji Hospital
PVの治療におけるアバタセプトとミコフェノール酸モフェチル（MMF）の有効性と安全性を評価するためのクロスオーバー無作為化多施設研究
尋常性天疱瘡 (PV) は、皮膚粘膜水疱を特徴とする、稀で、慢性で、消耗性で、生命を脅かす可能性のある自己免疫疾患です。自己免疫疾患の治療。
調査の概要
詳細な説明
背景療法はプレドニゾロン投与に基づく。
PV はまれな疾患であるため、この研究は、並行研究よりも患者数が少ない可能性のあるクロスオーバーとして設計されています。
この研究には、1 日あたり 50 ミリグラム (mg/日) 以上の経口プレドニゾンまたは同等物を必要とする中等度から重度のアクティブな PV を持つ参加者が登録されました。
この研究の目的は、PV 患者を対象に週 1 回皮下投与するアバタセプト注射剤 (アバタセプト SC) 150 mg の有効性、忍容性、および安全性を評価することでした。
アバタセプト SC の存在下での持続的な免疫抑制により、疾患の臨床的寛解が改善されることが予想されました。
研究の種類
介入
入学 (予想される)
60
段階
- フェーズ 4
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：YIKAI YU
- 電話番号：+1 484-995-5917
- メール：yuyikai@163.com
研究場所
-
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Hubei
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Wuhan、Hubei、中国、430030
- 募集
- Tongji Hospital
-
コンタクト：
- AIHUA DU, M.D
- 電話番号：+86 2783662886
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主任研究者：
- YIKAI YU, M.D
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副調査官：
- SHAOXIAN HU, M.D
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副調査官：
- WEI TU, M.D
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副調査官：
- RUI XING, M.D
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副調査官：
- CONG YE, M.D
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副調査官：
- FEI YU, M.D
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副調査官：
- GUIFEN SHEN, M.D
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副調査官：
- JIJUN YANG, M.D
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副調査官：
- MEI YU, M.D
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副調査官：
- XIAOFANG LUO, M.D
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
14年～76年 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
受講資格のある性別
全て
説明
包含基準:
- PVの診断が臨床的に2ヶ月以上記録されている成人（18～80歳）
- PVと一致する生検の履歴（ヘマトキシリンおよびエオシン染色および直接免疫蛍光）。 -皮膚または粘膜生検による棘融解の組織学的特徴の存在に基づく、過去24か月以内のPVの確定診断、および次のいずれか：影響を受けた上皮の表面または血清学的検出の直接免疫蛍光法による組織結合免疫グロブリンG（IgG）抗体間接免疫蛍光顕微鏡法または酵素結合免疫吸着法による上皮細胞表面に対する血清デスモグレイン-3 (DSg3) 自己抗体の発現。
- -プレドニゾン/プレドニゾロン用量> 10 mg /日での失敗したステロイド漸減（すなわち、疾患の再燃/再発）の少なくとも1つの以前のエピソード。 ステロイド漸減失敗時の疾患重症度の証拠として、次の基準が満たされていなければなりません: b) 以下の少なくとも 1 つのステロイドの漸減が失敗した時点で治療の変更が必要であった:免疫抑制剤・免疫調節剤・治療薬の増量
- PV の診断と一致する抗 Dsg 抗体のスクリーニング (すなわち、抗 Dsg3 抗体の上昇)。
- -プレドニゾン/プレドニゾロンの安定した用量を開始し、受け取った 最小20 mg /日（例：80 kgの人では0.25 mg / kg /日）から最大120 mg /日または1.5 mg / kg /日まで(いずれか高い方) 無作為化の 2 週間以上前。
- -2週間以上新しい病変がないこととして定義されるPV疾患制御を示しています。 女性被験者は、次の場合に研究に参加する資格があります。 いる女性
除外基準:
- 葉状天疱瘡、腫瘍随伴性天疱瘡、またはその他の自己免疫性水疱性疾患（尋常性天疱瘡以外）の診断。
- -治験薬の成分に対する過敏症の過去または現在の履歴、またはセチリジン（または抗ヒスタミン同等物）またはパラセタモール/アセトアミノフェンによる医学的に重大な副作用（アレルギー反応を含む）。
- -リツキシマブの投与を開始してから6か月以内に疾患管理を達成していないリツキシマブによる以前の治療。
- -プロトコルで指定された期間内の免疫抑制剤または免疫調節剤による前治療
- -臨床的に重要な感染症の証拠または病歴
- -過去または現在の悪性腫瘍、子宮頸がんステージ1B以下、非浸潤性基底細胞および扁平上皮皮膚がん、および完全奏効（寛解）の期間が5年を超えるがんの診断を除く
- -被験者の安全に影響を与える可能性のある重大な同時の制御されていない病状、研究への被験者の信頼できる参加を損なう、エンドポイントの評価を損なう、またはプロトコルで許可されていない薬物の使用を必要とする。 これには、同時の病状（尋常性天疱瘡以外）のために全身ステロイド治療を必要とする対象が含まれます。
- -4週間以内の治験薬またはその他の実験的治療の使用、5薬物動態半減期、または生物学的効果の持続時間（いずれか長い方） スクリーニング前。
- -臨床的に重大な異常を示す心電図（ECG）またはQTc間隔が450ミリ秒以上（バンドルブランチブロックのある被験者では480ミリ秒以上）
- 授乳中の女性。
- -スクリーニング時のB型肝炎表面抗原（HBsAg）、B型肝炎コア抗体（HBcAb）、またはC型肝炎ウイルス（HCV）血清学の陽性検査結果
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：クロスオーバー割り当て
- マスキング：ダブル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：アバタセプト
対象は、52 週間の二重盲検期間を通じて毎週 1 回、アバタセプト 125 mg の皮下投与を受けました。
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アバタセプト（オレンシア）は、プレフィルドガラス注射器で提供されました。最初の注射器には、0.6ml（60mg）の濃度100mg / m の製剤が含まれていました。その後、0.4mL（20mg）の濃度（50mg / ML）の製剤に変更されました。
標準治療のプレドニゾン 10-40mg qd と併用
他の名前：
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アクティブコンパレータ：ミコフェノール酸モフェチル
被験者は、24 週間の二重盲検期間を通じて週に 1 回、アバタセプトの対応するプラセボの皮下投与を受けました。
データの完全性を確保するために、MMF のウォッシュアウト期間を 4 週間 (24 ～ 28 週) 使用します。
その後、被験者は、28～52週の非盲検期間を通じて毎週1回、アバタセプト125mgの皮下投与を投与された。
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MMFは1000ミリグラム（mg）Q12Hの開始用量で投与され、用量は0.5〜1.0の目標を達成するために漸減されます
グラム (gm) Q12H。
標準治療のプレドニゾン 10-40mg qd と組み合わせて 52 週間。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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天疱瘡疾患領域指数（PDAI）活動スコアによって評価された、持続的完全寛解を達成した参加者の割合
時間枠：24週間
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PADAI と ABSIS は、2007 年にドイツ水疱症グループによって提案され、天疱瘡の重症度を評価するための最も感度が高く信頼できるシステムとして受け入れられました。
PADAI は、2009 年に International Pemphigus Definitions Group によって開発されました。
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24週間
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自己免疫性水疱性皮膚障害強度スコア (ABSIS) によって評価された持続的完全寛解を達成した参加者の割合
時間枠：24週間
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PADAI と ABSIS は、2007 年にドイツ水疱症グループによって提案され、天疱瘡の重症度を評価するための最も感度が高く信頼できるシステムとして受け入れられました。
PADAI は、2009 年に International Pemphigus Definitions Group によって開発されました。
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24週間
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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累積経口コルチコステロイド用量
時間枠：12週目、24週目、36週目、52週目から
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52 週間の累積経口コルチコステロイド用量を計算する
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12週目、24週目、36週目、52週目から
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皮膚の評価、口腔潰瘍の改善のための潰瘍重症度スコア（USS）
時間枠：ベースラインから4週目、8週目、12週目、24週目、36週目、52週目まで
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USS には、潰瘍の数、大きさ、期間、潰瘍のない期間、部位、および痛みの 6 つの特徴が組み込まれています。
このスコアリング テンプレートは、治療効果を評価する将来の研究に役立つ可能性があります。
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ベースラインから4週目、8週目、12週目、24週目、36週目、52週目まで
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医師による総合評価 (PGA)
時間枠：ベースラインから4週目、8週目、12週目、24週目、36週目、52週目まで
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医師の全体的な評価は、個々の研究者によって評価されました
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ベースラインから4週目、8週目、12週目、24週目、36週目、52週目まで
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自己免疫性水疱症の生活の質 (ABQoL)
時間枠：ベースラインから4週目、8週目、12週目、24週目、36週目、52週目まで
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合計 ABQoL スコアは 0 ～ 30 の範囲で、DLQI スコアが高いほど、参加者の健康関連の生活の質の障害が大きいことを反映しています。
ABQoL スコアは、各質問のスコアを合計して計算され、最大 30 最小 0 になります。スコアが高いほど、生活の質が損なわれます。
メジャー タイプの平均は、調整済み MMRM から推定された平均です。
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ベースラインから4週目、8週目、12週目、24週目、36週目、52週目まで
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抗デスモグレイン 1 (抗 Dsg1) および抗 Dsg3 自己抗体価
時間枠：ベースラインから12週目、24週目、52週目まで
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抗Dsg1および抗Dsg3は、ELISAを使用して実行されます
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ベースラインから12週目、24週目、52週目まで
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CD19+ B細胞数のベースラインからの変化
時間枠：ベースラインから12週目、24週目、52週目まで
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フローサイトメトリーを使用して CD19+ B 細胞のカウントを行います
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ベースラインから12週目、24週目、52週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディチェア：AIHUA DU, M.D、Tongji Hospital
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2021年2月1日
一次修了 (予想される)
2022年9月1日
研究の完了 (予想される)
2022年9月30日
試験登録日
最初に提出
2022年2月25日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年3月20日
最初の投稿 (実際)
2022年3月31日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2022年3月31日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2022年3月20日
最終確認日
2022年3月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- TJRH2021109
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
いいえ
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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