Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Vizsgálat az abatacept hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére a Pemphigus Vulgaris (PV) résztvevőinél

2022. március 20. frissítette: YIKAI YU, Tongji Hospital

Egy keresztezett, randomizált és többközpontú tanulmány az abatacept és a mikofenolát-mofetil (MMF) hatékonyságának és biztonságosságának értékelésére a PV kezelésében

A Pemphigus vulgaris (PV) egy ritka, krónikus, legyengítő és potenciálisan életveszélyes autoimmun betegség, amelyet nyálkahártya-hólyagok jellemeznek. Az abatacept egy biológiai gyógyszer, amely a T-sejt-kostimulációs modulátorok osztályába tartozik, és a autoimmun betegségek kezelése.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

A háttérterápia a prednizolon adásán alapul. A PV ritka rendellenesség, ezért ezt a vizsgálatot úgy tervezték, mint egy átmenetet, amelyhez kevesebb betegre lehet szükség, mint egy párhuzamos vizsgálathoz. A vizsgálatba közepesen vagy súlyosan aktív PV-ben szenvedő résztvevőket vontak be, akiknek ≥ 50 milligramm/nap (mg/nap) orális prednizonra vagy azzal egyenértékűre volt szükségük. Ennek a vizsgálatnak a célja az volt, hogy értékelje a hetente egyszer adott 150 mg abatacept szubkután injekció (abatacept SC) hatékonyságát, tolerálhatóságát és biztonságosságát PV-ben szenvedő betegeknél. Várható volt, hogy az abatacept SC jelenlétében végzett tartós immunszuppresszióval a betegség klinikai remissziója javul.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Várható)

60

Fázis

  • 4. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Kína
    • Hubei
      • Wuhan, Hubei, Kína, 430030
        • Toborzás
        • Tongji Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
          • AIHUA DU, M.D
          • Telefonszám: +86 2783662886
        • Kutatásvezető:
          • YIKAI YU, M.D
        • Alkutató:
          • SHAOXIAN HU, M.D
        • Alkutató:
          • WEI TU, M.D
        • Alkutató:
          • RUI XING, M.D
        • Alkutató:
          • CONG YE, M.D
        • Alkutató:
          • FEI YU, M.D
        • Alkutató:
          • GUIFEN SHEN, M.D
        • Alkutató:
          • JIJUN YANG, M.D
        • Alkutató:
          • MEI YU, M.D
        • Alkutató:
          • XIAOFANG LUO, M.D

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

16 év (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Összes

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Felnőttek (18 és 80 év közöttiek), akiknél a PV klinikailag dokumentált diagnózisa több mint 2 hónapja, és
  2. A PV-nek megfelelő biopszia anamnézisében (hematoxilin és eozin festés és közvetlen immunfluoreszcencia). A PV megerősített diagnózisa az elmúlt 24 hónapban, a bőr- vagy nyálkahártya biopsziával végzett akantolízis szövettani jellemzőinek megléte és a következők egyike alapján: szövethez kötött immunglobulin G (IgG) antitestek közvetlen immunfluoreszcenciával az érintett epitélium felszínén vagy szerológiai kimutatással szérum dezmoglein-3 (DSg3) autoantitestek epiteliális sejtfelszín ellen, akár indirekt immunfluoreszcens mikroszkóppal, akár enzimkapcsolt immunszorbens vizsgálattal.
  3. Legalább 1 korábbi sikertelen szteroidcsökkentési epizód (azaz a betegség fellángolása/relapszusa) 10 mg/nap feletti prednizon/prednizolon dózis mellett. A következő kritériumoknak kell teljesülniük a betegség súlyosságának bizonyítékaként a sikertelen szteroid-csökkentés idején: a) A Pemphigus klinikai betegség súlyossági pontszáma közepes (2) vagy súlyos (3) (lehet történeti/retrospektív értékelés). b) Szükséges volt a kezelés megváltoztatása a sikertelen szteroid-csökkentés időpontjában az alábbiak közül legalább az egyikben: i) A szteroidszint >=20 mg/nap-ra, VAGY ii) Immunszuppresszív/immunmoduláló szer/kezelés hozzáadása VAGY iii) A immunszuppresszív/immunmoduláló szer/kezelés dózisának növelése
  4. Az anti-Dsg antitestek szűrése összhangban van a PV diagnózisával (azaz emelkedett anti-Dsg3 antitestekkel).
  5. Stabil prednizon/prednizolon adagot kezdett és kapott, minimum 20 mg/nap (például 0,25 mg/ttkg/nap egy 80 kg-os személy esetében) maximum 120 mg/nap vagy 1,5 mg/ttkg/napig. (amelyik magasabb) >=2 héttel a randomizálás előtt.
  6. PV betegség kontrollt mutatott, úgy definiálva, hogy több mint 2 hétig nincs új elváltozás. Egy női alany akkor vehet részt a vizsgálatban, ha: Nem fogamzóképes, 7. vagy műtétileg steril (kétoldali petevezeték lekötés, kétoldali peteeltávolítás vagy poszthysterectomia), vagy menopauza után 2 évnél hosszabb menstruáció nélkül van. Nők, akik

Kizárási kritériumok:

  1. Pemphigus foliaceus, paraneoplasztikus pemphigus vagy más autoimmun hólyagos betegség (a pemphigus vulgaris kivételével) diagnózisa.
  2. Múltbeli vagy jelenlegi túlérzékenység a vizsgálati készítmény összetevőivel szemben vagy a cetirizin (vagy antihisztaminnal egyenértékű) vagy paracetamol/acetaminofen orvosilag jelentős mellékhatásai (beleértve az allergiás reakciókat).
  3. Előzetes rituximab-kezelés anélkül, hogy a rituximab-adagolás megkezdését követő 6 hónapon belül sikerült volna elérni a betegséget.
  4. Előzetes immunszuppresszív vagy immunmoduláló szerekkel végzett kezelés a protokollban meghatározott időszakokon belül
  5. Klinikailag jelentős fertőzések bizonyítéka vagy kórtörténete
  6. Múltbeli vagy jelenlegi rosszindulatú daganat, kivéve az 1B vagy annál alacsonyabb stádiumú méhnyakkarcinómát, nem invazív bazálissejtes és laphámsejtes bőrkarcinómát, valamint 5 évnél hosszabb teljes válaszidővel (remisszió) járó rákos diagnózisokat
  7. Jelentős egyidejű, ellenőrizetlen egészségügyi állapot, amely befolyásolhatja az alany biztonságát, ronthatja az alany megbízható részvételét a vizsgálatban, ronthatja a végpontok értékelését, vagy szükségessé teheti a protokoll által nem engedélyezett gyógyszer alkalmazását. Ez magában foglalja azokat az alanyokat, akik egyidejű egészségügyi állapotuk miatt (a pemphigus vulgaris kivételével) bármilyen szisztémás szteroid kezelést igényelnek.
  8. Vizsgálati gyógyszer vagy más kísérleti terápia alkalmazása 4 héten belül, 5 farmakokinetikai felezési idő, vagy a biológiai hatás időtartama (amelyik hosszabb) a Szűrés előtt.
  9. Elektrokardiogram (EKG), amely klinikailag szignifikáns eltérést mutat, vagy QTc-intervallum ≥450 msec (≥480 msec köteg-elágazás-blokk esetén)
  10. Szoptató nő.
  11. Pozitív teszteredmények a hepatitis B felszíni antigénre (HBsAg), a hepatitis B magantitestre (HBcAb) vagy a hepatitis C vírus (HCV) szerológiájára a szűréskor

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Crossover kiosztás
  • Maszkolás: Kettős

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Abatacept
Az alany hetente egyszer 125 mg abataceptet kapott szubkután az 52 hetes kettős vak perióduson keresztül.
Drog: Abatacept előretöltött fecskendő
Az abataceptet (Orencia) előretöltött üvegfecskendőben adták. A kezdeti fecskendők 0,6 ml-t (60 mg) tartalmaztak 100 mg/m koncentrációban: a gyógyszerterméket ezt követően 0,4 ml (20 mg) koncentrációjú (50 mg/ML) gyógyszerkészítményre módosították. Standard kezeléssel kombinálva, napi 10-40 mg prednizon
Más nevek:
  • Orencia
Aktív összehasonlító: Mikofenolát-mofetil
Az alany a 24 hetes kettős vak perióduson keresztül hetente egyszer kapott szubkután abatacept megfelelő placebót. Az adatok integritásának biztosítására az MMF 4 hetes (24-28. hét) kimosási időszakát alkalmazzák. Ezt követően az alanyoknak hetente egyszer 125 mg abataceptet adtak szubkután a 28-52 hetes nyílt időszakon keresztül.
Drog: Mycophenolate Mofetil 500 mg Tab
Az MMF-et 1000 milligramm (mg) Q12H kezdő dózisban adják be, és az adagot csökkentik a 0,5-1,0 cél elérése érdekében. gramm (gm) Q12H. Standard kezeléssel kombinálva, napi 10-40 mg prednizon 52 hétig.
Más nevek:
  • MMF, CellCept

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők százalékos aránya, akik tartósan teljes remissziót értek el, a Pemphigus-betegség területi indexe (PDAI) aktivitási pontszáma alapján
Időkeret: 24 hét
A PADAI-t és az ABSIS-t a német hólyagos betegségek csoportja javasolta 2007-ben, amelyet a legérzékenyebb és legmegbízhatóbb rendszerként fogadtak el a pemphigus súlyosságának értékelésére. A PADAI-t az International Pemphigus Definitions Group fejlesztette ki 2009-ben
24 hét
Azon résztvevők százalékos aránya, akik tartósan teljes remissziót értek el, az autoimmun bullosus bőrbetegség intenzitási pontszáma (ABSIS) alapján értékelve
Időkeret: 24 hét
A PADAI-t és az ABSIS-t a német hólyagos betegségek csoportja javasolta 2007-ben, amelyet a legérzékenyebb és legmegbízhatóbb rendszerként fogadtak el a pemphigus súlyosságának értékelésére. A PADAI-t az International Pemphigus Definitions Group fejlesztette ki 2009-ben
24 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Kumulatív orális kortikoszteroid dózis
Időkeret: 12., 24., 36. és 52. héttől
Számítsa ki a kumulatív orális kortikoszteroid adagot az 52. hét alatt
12., 24., 36. és 52. héttől
A fekély súlyossági pontszáma (USS) a bőr- és szájfekély javulásának értékeléséhez
Időkeret: Az alapvonaltól a 4., 8., 12., 24., 36. és 52. hétig
Az USS hat fekélyjellemzőt tartalmaz: szám, méret, időtartam, fekélymentes időszak, hely és fájdalom. Ez a pontozási sablon hasznos lehet a kezelés hatékonyságát értékelő jövőbeni vizsgálatokban.
Az alapvonaltól a 4., 8., 12., 24., 36. és 52. hétig
Orvosi globális értékelés (PGA)
Időkeret: Az alapvonaltól a 4., 8., 12., 24., 36. és 52. hétig
Az orvos átfogó értékelését egyéni kutató értékelte
Az alapvonaltól a 4., 8., 12., 24., 36. és 52. hétig
Autoimmun bullous betegség életminősége (ABQoL)
Időkeret: Az alapvonaltól a 4., 8., 12., 24., 36. és 52. hétig
A teljes ABQoL-pontszám 0 és 30 között mozog, a magasabb DLQI-pontszám pedig a résztvevők egészségével összefüggő életminőségének nagyobb károsodását tükrözi. Az ABQoL pontszámot úgy számítják ki, hogy az egyes kérdések pontszámait összeadják, így a maximum 30 és a minimum 0. Minél magasabb a pontszám, annál inkább romlik az életminőség. A mértéktípus átlaga a korrigált MMRM becsült átlaga.
Az alapvonaltól a 4., 8., 12., 24., 36. és 52. hétig
Anti-dezmoglein 1 (anti-Dsg1) és anti-Dsg3 autoantitest titerek
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12., 24. és 52. hétig
az anti-Dsg1 és anti-Dsg3 ELISA segítségével történik
Az alaphelyzettől a 12., 24. és 52. hétig
Változás az alapvonalhoz képest a CD19+ B-sejtszámra vonatkozóan
Időkeret: Az alaphelyzettől a 12., 24. és 52. hétig
A CD19+ B-sejtszám meghatározását áramlási citometria segítségével végezzük
Az alaphelyzettől a 12., 24. és 52. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Tongji Hospital

Együttműködők

Wuhan Central Hospital
Wuhan Hospital of Traditional Chinese Medicine

Nyomozók

  • Tanulmányi szék: AIHUA DU, M.D, Tongji Hospital

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. február 1.

Elsődleges befejezés (Várható)

2022. szeptember 1.

A tanulmány befejezése (Várható)

2022. szeptember 30.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2022. február 25.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 20.

Első közzététel (Tényleges)

2022. március 31.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2022. március 31.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2022. március 20.

Utolsó ellenőrzés

2022. március 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • TJRH2021109

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

Nem

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Nem

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Klinikai vizsgálatok a Pemphigus Vulgaris

Klinikai vizsgálatok a Abatacept előretöltött fecskendő

Keressen hasonló próbaverziókban

Szponzorok és közreműködők

Egészségi állapot

Kábítószer-beavatkozások

CROs by country

CROs in Spain

Körülmények

Ritka betegségek

Kábítószer-beavatkozások

Táplálék-kiegészítők

Szponzor / közreműködők

Helyek

3
Iratkozz fel