심상성 천포창(PV) 참여자를 대상으로 아바타셉트의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 연구
2022년 3월 20일 업데이트: YIKAI YU, Tongji Hospital
PV 치료에서 아바타셉트 대 마이코페놀레이트 모페틸(MMF)의 효능 및 안전성을 평가하기 위한 교차, 무작위 및 다기관 연구
심상성 천포창(PV)은 점막 피부 물집을 특징으로 하는 희귀하고 만성적이며 쇠약하고 잠재적으로 생명을 위협하는 자가면역 질환입니다. 아바타셉트는 T 세포 동시 자극 조절제 부류에 속하는 생물학적 약물이며 다음을 위해 사용됩니다. 자가 면역 질환의 치료.
연구 개요
상세 설명
백그라운드 요법은 프레드니솔론 투여를 기반으로 합니다.
PV는 희귀 질환이므로 이 연구는 병렬 연구보다 더 적은 수의 환자가 필요할 수 있는 교차 연구로 설계되었습니다.
이 연구는 하루에 50mg 이상의 경구 프레드니손 또는 이에 상응하는 양을 필요로 하는 중등도에서 중증의 활동성 PV를 가진 참가자를 등록했습니다.
본 연구의 목적은 PV 환자를 대상으로 주 1회 투여되는 피하용 아바타셉트 SC(abatacept SC) 150 mg의 효능, 내약성 및 안전성을 평가하는 것이다.
아바타셉트 SC의 존재 하에 지속적인 면역 억제로 질병의 임상적 완화가 개선될 것으로 예상되었습니다.
연구 유형
중재적
등록 (예상)
60
단계
- 4단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: YIKAI YU
- 전화번호: +1 484-995-5917
- 이메일: yuyikai@163.com
연구 장소
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Hubei
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Wuhan, Hubei, 중국, 430030
- 모병
- Tongji Hospital
-
연락하다:
- AIHUA DU, M.D
- 전화번호: +86 2783662886
-
수석 연구원:
- YIKAI YU, M.D
-
부수사관:
- SHAOXIAN HU, M.D
-
부수사관:
- WEI TU, M.D
-
부수사관:
- RUI XING, M.D
-
부수사관:
- CONG YE, M.D
-
부수사관:
- FEI YU, M.D
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부수사관:
- GUIFEN SHEN, M.D
-
부수사관:
- JIJUN YANG, M.D
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부수사관:
- MEI YU, M.D
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부수사관:
- XIAOFANG LUO, M.D
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
14년 (성인, 고령자)
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
연구 대상 성별
모두
설명
포함 기준:
- 성인(18~80세)이 2개월 이상 임상적으로 PV 진단을 받은 경우
- PV와 일치하는 생검의 병력(헤마톡실린 및 에오신 염색 및 직접 면역형광법). 피부 또는 점막 생검 및 다음 중 하나를 통한 세포 용해의 조직학적 특징의 존재를 기반으로 이전 24개월 이내에 PV 진단이 확인됨: 영향을 받는 상피 표면의 직접 면역형광 또는 혈청학적 검출에 의한 조직 결합 면역글로불린 G(IgG) 항체 간접 면역형광 현미경 또는 효소 결합 면역흡착 분석에 의해 상피 세포 표면에 대한 혈청 데스모글라인-3(DSg3) 자가항체의 검사.
- 프레드니손/프레드니솔론 용량 >10mg/일에서 실패한 스테로이드 테이퍼(즉, 질병 발적/재발)의 이전 에피소드가 최소 1회. 다음 기준은 스테로이드 테이퍼 실패 시 질병 중증도의 증거로 충족되어야 합니다. b) 스테로이드 테이퍼 실패 시 다음 중 적어도 하나의 치료 변경이 필요함: i) >= 20mg/일로 스테로이드 증가 또는 ii) 면역억제제/면역조절제/치료 추가 또는 iii) A 면역억제/면역조절제/치료의 용량 증가
- PV 진단과 일치하는 항-Dsg 항체 스크리닝(즉, 증가된 항Dsg3 항체).
- 최소 20mg/일(예: 80kg인 사람의 경우 0.25mg/kg/일)에서 최대 120mg/일 또는 1.5mg/kg/일까지 안정적인 용량의 프레드니손/프레드니솔론을 시작하고 투여받았습니다. (둘 중 더 높은 것) 무작위화 전 >=2주 동안.
- >=2주 동안 새로운 병변이 없는 것으로 정의되는 PV 질병 통제를 나타냈습니다. 7. 외과적으로 불임(양측 난관 결찰술, 양측 난소절제술 또는 자궁절제술 후)이거나 >2년 동안 월경 없이 폐경 후인 여성 피험자가 가임 가능성이 있는 경우 연구에 참가할 자격이 있습니다. 여성
제외 기준:
- 엽상천포창, 부신생물성 천포창 또는 기타 자가면역 수포성 질환(심상성 천포창 제외)의 진단.
- 세티리진(또는 항히스타민제 등가물) 또는 파라세타몰/아세트아미노펜의 임상시험용 제품 성분에 대한 과거 또는 현재 과민성 또는 의학적으로 유의한 부작용(알레르기 반응 포함).
- 리툭시맙 투여 개시 후 6개월 이내에 질병 통제를 달성하지 못한 채 리툭시맙으로 사전 치료를 받은 경우.
- 프로토콜에 지정된 기간 내에 면역억제제 또는 면역조절제로 사전 치료
- 임상적으로 중요한 감염의 증거 또는 병력
- 자궁경부암 1B기 이하, 비침습성 기저 세포 및 편평 세포 피부 암종 및 완전 반응(관해) 기간이 >5년인 암 진단을 제외한 과거 또는 현재 악성 종양
- 피험자의 안전에 영향을 미칠 수 있고, 피험자의 연구에 대한 신뢰할 수 있는 참여를 손상시키거나, 종점 평가를 손상시키거나, 프로토콜에서 허용하지 않는 약물 사용을 필요로 할 수 있는 유의미한 동시에 통제되지 않는 의학적 상태. 여기에는 동시 의학적 상태(심상성 천포창 제외)에 대한 전신 스테로이드 치료가 필요한 피험자가 포함됩니다.
- 스크리닝 전 4주 이내, 약동학적 반감기 5회 또는 생물학적 효과의 지속 기간(둘 중 더 긴 기간) 내에 연구 약물 또는 기타 실험 요법의 사용.
- 임상적으로 유의한 이상을 나타내거나 QTc 간격이 ≥450msec(다발 가지 차단이 있는 피험자의 경우 ≥480msec)을 나타내는 심전도(ECG)
- 모유 수유중인 여성.
- 스크리닝 시 B형 간염 표면 항원(HBsAg), B형 간염 핵심 항체(HBcAb) 또는 C형 간염 바이러스(HCV) 혈청 검사에 대한 양성 검사 결과
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 더블
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 아바타셉트
피험자는 52주의 이중 맹검 기간 동안 매주 1회 아바타셉트 125 mg을 피하 투여 받았습니다.
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Abatacept(Orencia)는 100mg/m 농도의 0.6ml(60mg)가 들어 있는 미리 채워진 유리 주사기 초기 주사기에 제공되었습니다. 이후 0.4mL(20mg) 농도(50mg/ML) 약물 제품으로 변형된 약물 제품.
표준 치료 프레드니손 10-40mg qd와 병용
다른 이름들:
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활성 비교기: 마이코페놀레이트 모페틸
피험자는 24주의 이중 맹검 기간 동안 주 1회 아바타셉트의 일치하는 위약을 피하 투여 받았습니다.
데이터 무결성을 보장하기 위해 4주(24-28주) 동안 MMF의 워시아웃 기간이 사용됩니다.
그 후, 피험자는 28-52주 오픈 라벨 기간 동안 매주 1회 아바타셉트 125 mg을 피하 투여하였다.
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MMF는 1000밀리그램(mg) Q12H의 시작 용량으로 투여되며 용량은 0.5-1.0의 목표를 달성하기 위해 점점 줄어듭니다.
그램(gm) Q12H.
52주 동안 표준 치료 프레드니손 10-40mg qd와 병용.
다른 이름들:
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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PDAI(Pemphigus Disease Area Index) 활동 점수로 평가한 지속적인 완전 관해를 달성한 참가자의 비율
기간: 24주
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PADAI 및 ABSIS는 2007년 German Blistering Disease Group에서 제안했으며 천포창 중증도 평가를 위한 가장 민감하고 신뢰할 수 있는 시스템으로 인정되었습니다.
PADAI는 2009년 International Pemphigus Definitions Group에서 개발했습니다.
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24주
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자가면역 수포성 피부 장애 강도 점수(ABSIS)로 평가된 지속적인 완전 관해를 달성한 참가자의 비율
기간: 24주
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PADAI 및 ABSIS는 2007년 German Blistering Disease Group에서 제안했으며 천포창 중증도 평가를 위한 가장 민감하고 신뢰할 수 있는 시스템으로 인정되었습니다.
PADAI는 2009년 International Pemphigus Definitions Group에서 개발했습니다.
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24주
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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누적 경구 코르티코스테로이드 용량
기간: 12, 24, 36, 52주차부터
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52주 동안의 누적 경구 코르티코스테로이드 용량 계산
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12, 24, 36, 52주차부터
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피부, 구강 궤양 개선 평가를 위한 궤양 심각도 점수(USS)
기간: 기준선부터 4주, 8주, 12주, 24주, 36주 및 52주까지
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USS는 숫자, 크기, 기간, 궤양이 없는 기간, 부위 및 통증의 6가지 궤양 특성을 통합합니다.
이 채점 템플릿은 치료 효능을 평가하는 향후 연구에 유용할 수 있습니다.
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기준선부터 4주, 8주, 12주, 24주, 36주 및 52주까지
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PGA(의사 종합 평가)
기간: 기준선부터 4주, 8주, 12주, 24주, 36주 및 52주까지
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의사 글로벌 평가는 개별 연구원이 평가했습니다.
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기준선부터 4주, 8주, 12주, 24주, 36주 및 52주까지
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자가면역 수포성 질환 삶의 질(ABQoL)
기간: 기준선부터 4주, 8주, 12주, 24주, 36주 및 52주까지
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총 ABQoL 점수 범위는 0에서 30까지이며 DLQI 점수가 높을수록 참가자의 건강 관련 삶의 질이 더 많이 손상되었음을 나타냅니다.
ABQoL 점수는 각 질문의 점수를 합산하여 최대 30점, 최소 0점으로 계산됩니다. 점수가 높을수록 삶의 질이 손상된 것입니다.
측정 유형 평균은 조정된 MMRM에서 추정된 평균입니다.
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기준선부터 4주, 8주, 12주, 24주, 36주 및 52주까지
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Anti-desmoglein 1(anti-Dsg1) 및 anti-Dsg3 자가항체 역가
기간: 기준선에서 12주, 24주 및 52주까지
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anti-Dsg1 및 anti-Dsg3는 ELISA를 사용하여 수행됩니다.
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기준선에서 12주, 24주 및 52주까지
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CD19+ B 세포 수에 대한 기준선에서 변경
기간: 기준선에서 12주, 24주 및 52주까지
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CD19+ B 세포 수는 Flow Cytometry를 사용하여 수행됩니다.
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기준선에서 12주, 24주 및 52주까지
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
스폰서
수사관
- 연구 의자: AIHUA DU, M.D, Tongji Hospital
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2021년 2월 1일
기본 완료 (예상)
2022년 9월 1일
연구 완료 (예상)
2022년 9월 30일
연구 등록 날짜
최초 제출
2022년 2월 25일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2022년 3월 20일
처음 게시됨 (실제)
2022년 3월 31일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2022년 3월 31일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2022년 3월 20일
마지막으로 확인됨
2022년 3월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- TJRH2021109
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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