EPP 参加者の安全性、忍容性、有効性、および PPIX 濃度を評価するための Bitopertin の研究
2025年12月17日 更新者：Disc Medicine, Inc
(AURORA) 赤血球生成性プロトポルフィリン症 (EPP) の参加者における安全性、忍容性、有効性、およびプロトポルフィリン IX (PPIX) 濃度を評価するための Bitopertin の無作為化二重盲検プラセボ対照研究
これは、EPP の参加者における安全性、忍容性、有効性、および PPIX 濃度の変化を評価するための bitopertin の第 2 相、多施設、二重盲検、プラセボ対照、並行群間試験です。
参加者は、二重盲検治療期間の終了後、非盲検延長部分にロールオーバーすることができます。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
75
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Alabama
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Birmingham、Alabama、アメリカ、35233
- University of Alabama Hospital
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California
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San Francisco、California、アメリカ、94117
- University of California San Francisco
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Florida
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Miami、Florida、アメリカ、33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、アメリカ、27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、アメリカ、19141
- Einstein Medical Center
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Texas
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Galveston、Texas、アメリカ、77550
- University of Texas
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Washington
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Seattle、Washington、アメリカ、98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
18年歳以上 (大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- -インフォームドコンセントフォーム（ICF）に署名した時点で18歳以上。
- フェロケラターゼ（FECH）ジェノタイピングまたは生化学的ポルフィリン分析による病歴に基づくEPPの診断。
- 体重≧50kg。
- 該当する場合、アファメラノチドおよびデルシメラゴンのスクリーニングの少なくとも2か月前のウォッシュアウト。
- アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ (AST) およびアラニントランスアミナーゼ (ALT)
除外基準:
病歴：
- -スクリーニング前の8週間以内の大手術、または以前の手術からの回復が不完全。
- EPP 以外の、貧血を伴う遺伝性または後天性の赤血球疾患。
- -治験薬の賦形剤に対する病歴または既知のアレルギー反応、または食物または薬物に対するアナフィラキシーの病歴。
- 肝移植の歴史。
- -調査官によって評価された、アルコール依存症または過度のアルコール消費の病歴。
- ヒト免疫不全ウイルス (HIV)、活動性 B 型肝炎、または C 型肝炎。
- -上記に特に記載されていないその他の医学的または精神医学的状態または検査所見で、治験責任医師またはスポンサーの判断で、参加者を容認できないリスクにさらすか、そうでなければ参加者が研究に参加することを妨げる
-臨床、臨床検査室、または参加者の日記データを解釈する能力を混乱させる状態または併用薬 過去6か月で増悪または入院が必要になった主要な精神医学的状態を含みます。
治療歴:
- -研究期間中のアファメラノチドまたはデルシメラゴンによる同時または計画された治療。
- -スクリーニング前の2か月で7日を超える任意の期間のオピオイドによる治療、または研究中の任意の時点で7日を超えるオピオイドの使用が必要であると予想される。
- -スクリーニングの2か月前の鉄補給の開始を含む、貧血の新しい治療法。
-最初の投与の28日前から研究全体を通して、CYP3A4酵素の強力な阻害剤または誘導剤であることが知られている薬物または薬草療法の現在または計画中の使用。
実験室の除外:
- ヘモグロビン
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：ランダム化
- 介入モデル：並列代入
- マスキング：トリプル
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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プラセボコンパレーター：プラセボ
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経口、1日1回、120日間
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実験的：DISC-1459 経口投与レベル 1
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経口用量レベル 1、1 日 1 回、120 日間
他の名前：
経口用量レベル 2、1 日 1 回、120 日間
他の名前：
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実験的：DISC-1459 経口投与レベル 2
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経口用量レベル 1、1 日 1 回、120 日間
他の名前：
経口用量レベル 2、1 日 1 回、120 日間
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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ベースラインからの全血中金属非結合PPIXレベルのパーセント変化
時間枠：121日
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PPIX濃度のベースラインからのパーセント変化は、ITT集団において混合モデル反復測定分析を用いて解析されました。
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121日
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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痛みのない日の1000から1800時間（午前10時から午後6時）までの皮膚への日光曝露総時間
時間枠：121日
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ベースラインから第121日（試験終了時）までの、1000から1800時間の間に疼痛のない日の累積総日照時間は、ITT集団において分散分析を用いて解析された。
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121日
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日没1時間前から日の出1時間後までの間の日光曝露に関連する初発前駆症状（灼熱感、うずき、かゆみ、またはちくちくする痛み）までの1日の日光曝露時間（分）
時間枠：121日
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参加者は週に1回皮膚を日光にさらし、前駆症状を経験するまでの時間を測定しました。
日光曝露に関連する最初の前駆症状（例：灼熱感、チクチク感、かゆみ、または刺すような痛み）までの時間（分）を日記に記録しました。
この日光曝露チャレンジは毎週実施されました。
日光曝露に関連する最初の前駆症状（例：灼熱感、チクチク感、かゆみ、または刺すような痛み）までの平均時間（分）は、研究日121日まで2週間ごとに平均化されました。
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121日
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総合疼痛強度
時間枠：1日目から121日目までの合計
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全治療期間（D1-D121）における光毒性反応の最大総合日間疼痛強度スコア。
光毒性反応の最大疼痛スコアは、リッカート尺度（0-10）で測定されました。
総合スコアの範囲は0〜1210です。
スコア「0」が最良の結果であり、スコアが高いほど結果が悪いことを示します。
1日あたりの0〜10の尺度での最大疼痛値を121日間合計しました。
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1日目から121日目までの合計
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治療関連有害事象の発現率
時間枠：121日
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治療関連有害事象の発生率
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121日
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赤血球総PPIX濃度
時間枠：121日
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ITT集団において、赤血球総PPIX濃度のベースラインからのパーセント変化は、解析訪問別に要約されました。
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121日
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血漿総PPIX濃度
時間枠：121日
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ITT集団において、プラズマ総PPIX濃度のベースラインからの変化率は、解析訪問ごとに要約された。
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121日
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全血総PPIX濃度
時間枠：121日
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ITT集団における全血総PPIX濃度のベースラインからの変化率は、解析時点別に集計された。
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121日
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血漿ビトペルチン濃度
時間枠：29日目
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投与4時間後の第29日血漿ビトペルチン濃度
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29日目
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その他の成果指標
結果測定 |
時間枠 |
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血漿最大測定薬物濃度（Cmax）
時間枠：121日
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121日
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最大濃度の時間 (Tmax)
時間枠：121日
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121日
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濃度-時間曲線下面積 (AUC)
時間枠：121日
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121日
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Will Savage, MD PhD、Disc Medicine
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年10月31日
一次修了 (実際)
2024年2月20日
研究の完了 (実際)
2024年8月23日
試験登録日
最初に提出
2022年3月21日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年3月24日
最初の投稿 (実際)
2022年4月4日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (推定)
2026年1月8日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年12月17日
最終確認日
2025年12月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- DISC-1459-201
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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