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Étude de Bitopertin pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité et les concentrations de PPIX chez les participants atteints d'EPP

17 décembre 2025 mis à jour par: Disc Medicine, Inc

(AURORA) Une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo sur la bitopertine pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité et les concentrations de protoporphyrine IX (PPIX) chez les participants atteints de protoporphyrie érythropoïétique (PPE)

Il s'agit d'une étude de phase 2, multicentrique, en double aveugle, contrôlée par placebo et en groupes parallèles sur la bitopertine pour évaluer l'innocuité, la tolérabilité, l'efficacité et le changement de concentration de PPIX chez les participants atteints d'EPP. Les participants peuvent passer à une portion d'extension en ouvert après avoir terminé la période de traitement en double aveugle.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

75

Phase

  • Phase 2

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, États-Unis, 35233
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • San Francisco, California, États-Unis, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, États-Unis, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, États-Unis, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19141
        • Einstein Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, États-Unis, 77550
        • University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, États-Unis, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Être âgé de 18 ans ou plus au moment de la signature du formulaire de consentement éclairé (ICF).
  2. Diagnostic d'EPP, basé sur les antécédents médicaux par génotypage de la ferrochélatase (FECH) ou par analyse biochimique des porphyrines.
  3. Poids corporel ≥50 kg.
  4. Lavage d'au moins 2 mois avant le dépistage de l'afamélanotide et du dersimelagon, le cas échéant.
  5. Aspartate aminotransférase (AST) et alanine transaminase (ALT)

Critère d'exclusion:

Antécédents médicaux:

  1. Chirurgie majeure dans les 8 semaines précédant le dépistage ou récupération incomplète de toute chirurgie antérieure.
  2. Autre que l'EPP, une maladie héréditaire ou acquise des globules rouges associée à une anémie.
  3. Antécédents ou réaction allergique connue à tout excipient de produit expérimental ou antécédent d'anaphylaxie à tout aliment ou médicament.
  4. Antécédents de transplantation hépatique.
  5. Antécédents de dépendance à l'alcool ou de consommation excessive d'alcool, tels qu'évalués par l'enquêteur.
  6. Virus de l'immunodéficience humaine (VIH), hépatite active B ou C.
  7. Autre condition médicale ou psychiatrique ou résultat de laboratoire non spécifiquement mentionné ci-dessus qui, de l'avis de l'investigateur ou du commanditaire, exposerait le participant à un risque inacceptable ou empêcherait autrement le participant de participer à l'étude

  8. Condition ou médication concomitante qui confondrait la capacité d'interpréter les données cliniques, de laboratoire clinique ou du journal du participant, y compris une affection psychiatrique majeure qui a eu une exacerbation ou a nécessité une hospitalisation au cours des 6 derniers mois.

    Antécédents de traitement :

  9. Traitement concomitant ou planifié avec l'afamélanotide ou le dersimelagon pendant la période d'étude.
  10. Traitement avec des opioïdes pendant toute période> 7 jours au cours des 2 mois précédant le dépistage ou nécessitant l'utilisation d'opioïdes pendant> 7 jours à tout moment de l'étude.
  11. Nouveau traitement pour l'anémie, y compris l'initiation d'une supplémentation en fer, dans les 2 mois précédant le dépistage.

  12. Utilisation actuelle ou prévue de tout médicament ou remède à base de plantes connu pour être de puissants inhibiteurs ou inducteurs des enzymes CYP3A4 pendant 28 jours avant la première dose et tout au long de l'étude.

    Exclusions de laboratoire :

  13. Hémoglobine

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Tripler

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Comparateur placebo: Placebo
Médicament: Placebo
Dose orale, une fois par jour pendant 120 jours
Expérimental: DISC-1459 dose orale niveau 1
Médicament: DISC-1459
Dose orale niveau 1, une fois par jour pendant 120 jours
Autres noms:
  • Bitopertine
  • RO4917838
Médicament: DISC-1459
Dose orale niveau 2, une fois par jour pendant 120 jours
Autres noms:
  • Bitopertine
  • RO4917838
Expérimental: DISC-1459 dose orale niveau 2
Médicament: DISC-1459
Dose orale niveau 1, une fois par jour pendant 120 jours
Autres noms:
  • Bitopertine
  • RO4917838
Médicament: DISC-1459
Dose orale niveau 2, une fois par jour pendant 120 jours
Autres noms:
  • Bitopertine
  • RO4917838

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Pourcentage de variation par rapport aux valeurs initiales des niveaux de PPIX exempt de métaux dans le sang total
Délai: 121 jours
La variation en pourcentage par rapport à la valeur initiale de la concentration de PPIX a été analysée à l'aide d'une analyse de mesures répétées par modèle mixte dans la population ITT.
121 jours

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Total des heures d'exposition au soleil sur la peau les jours sans douleur de 1000 à 1800 heures (10h00 à 18h00)
Délai: 121 jours
Le nombre total cumulé d'heures d'exposition au soleil les jours sans douleur de 1000 à 1800 heures, de la ligne de base au jour 121 (EOS), a été analysé à l'aide d'une analyse de la variance dans la population en intention de traiter.
121 jours
Temps d'exposition quotidienne au soleil (minutes) jusqu'au premier symptôme prodromique (brûlure, picotement, démangeaison ou piqûre) associé à l'exposition au soleil entre 1 heure après le lever du soleil et 1 heure avant le coucher du soleil
Délai: 121 jours
Les participants ont exposé leur peau au soleil une fois par semaine et ont mesuré le temps nécessaire pour ressentir un prodrome. Le temps (en minutes) jusqu'au premier symptôme prodromique (par exemple, brûlure, picotement, démangeaison ou piqûre) associé à l'exposition au soleil a été enregistré dans un journal. Ce test d'exposition au soleil a été réalisé chaque semaine. Le temps moyen (en minutes) jusqu'au premier symptôme prodromique (par exemple, brûlure, picotement, démangeaison ou piqûre) associé à l'exposition au soleil a été calculé sur des intervalles de deux semaines jusqu'au jour d'étude 121.
121 jours
Intensité totale de la douleur
Délai: Somme du Jour 1 au Jour 121
Les scores d'intensité douloureuse quotidienne maximale totale des réactions phototoxiques sur toute la période de traitement (J1-J121). Le score de douleur maximal d'une réaction phototoxique a été mesuré sur une échelle de Likert (0-10). Les scores totaux vont de 0 à 1210. Un score de « 0 » est le meilleur résultat ; et des scores plus élevés sont un résultat moins bon. Les valeurs de douleur maximales sur une échelle de 0 à 10 par jour ont été additionnées sur 121 jours.
Somme du Jour 1 au Jour 121
Incidence des événements indésirables émergents du traitement
Délai: 121 jours
Incidence des événements indésirables émergents du traitement
121 jours
Concentrations Totales de PPIX Érythrocytaire
Délai: 121 jours
Le pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale de la concentration totale de PPIX dans les érythrocytes a été résumé par visite d'analyse dans la population ITT.
121 jours
Concentrations plasmatiques totales de PPIX
Délai: 121 jours
Le pourcentage de changement par rapport à la valeur initiale de la concentration plasmatique totale en PPIX a été résumé par visite d'analyse dans la population en intention de traiter.
121 jours
Concentrations totales de PPIX dans le sang total
Délai: 121 jours
La variation en pourcentage par rapport à la concentration de base de la PPIX totale dans le sang total a été résumée par visite d'analyse dans la population ITT.
121 jours
Concentrations plasmatiques de Bitopertin
Délai: Jour 29
Concentrations plasmatiques de bitopertin au jour 29, 4 heures après l'administration
Jour 29

Autres mesures de résultats

Mesure des résultats
Délai
Concentration plasmatique maximale mesurée du médicament (Cmax)
Délai: 121 jours
121 jours
Temps de concentration maximale (Tmax)
Délai: 121 jours
121 jours
Aire sous la courbe concentration-temps (AUC)
Délai: 121 jours
121 jours

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Disc Medicine, Inc

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

31 octobre 2022

Achèvement primaire (Réel)

20 février 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

23 août 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

21 mars 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

24 mars 2022

Première publication (Réel)

4 avril 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Estimé)

8 janvier 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

17 décembre 2025

Dernière vérification

1 décembre 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Mots clés

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • DISC-1459-201

Plan pour les données individuelles des participants (IPD)

Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?

NON

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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