Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

Studie av Bitopertin för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, effektivitet och PPIX-koncentrationer hos deltagare med EPP

17 december 2025 uppdaterad av: Disc Medicine, Inc

(AURORA) En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie av bitopertin för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, effektivitet och koncentrationer av protoporfyrin IX (PPIX) hos deltagare med erytropoetisk protoporfyri (EPP)

Detta är en fas 2, multicenter, dubbelblind, placebokontrollerad, parallell gruppstudie av bitopertin för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, effekt och förändring av PPIX-koncentrationen hos deltagare med EPP. Deltagarna kan rulla över till en förlängningsdel med öppen etikett efter att ha avslutat den dubbelblinda behandlingsperioden.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

75

Fas

  • Fas 2

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Förenta staterna, 35233
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • San Francisco, California, Förenta staterna, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Förenta staterna, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Förenta staterna, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19141
        • Einstein Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, Förenta staterna, 77550
        • University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Förenta staterna, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. 18 år eller äldre vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke (ICF).
  2. Diagnos av EPP, baserad på medicinsk historia genom ferrochelatas (FECH) genotypning eller genom biokemisk porfyrinanalys.
  3. Kroppsvikt ≥50 kg.
  4. Uttvättning i minst 2 månader före screening av afamelanotid och dersimelagon, om tillämpligt.
  5. Aspartataminotransferas (AST) och alanintransaminas (ALT)

Exklusions kriterier:

Medicinsk historia:

  1. Stor operation inom 8 veckor före screening eller ofullständig återhämtning från någon tidigare operation.
  2. Annat än EPP, en ärftlig eller förvärvad röda blodkroppssjukdom associerad med anemi.
  3. En historia eller känd allergisk reaktion mot något hjälpämne i undersökningsprodukten eller anamnes på anafylaxi mot något livsmedel eller läkemedel.
  4. Historik om levertransplantation.
  5. Historik av alkoholberoende eller överdriven alkoholkonsumtion, enligt bedömningen av utredaren.
  6. Humant immunbristvirus (HIV), aktiv hepatit B eller C.
  7. Andra medicinska eller psykiatriska tillstånd eller laboratoriefynd som inte specifikt anges ovan som, enligt utredarens eller sponsorns bedömning, skulle utsätta deltagaren för en oacceptabel risk eller på annat sätt hindra deltagaren från att delta i studien

  8. Tillstånd eller samtidig medicinering som skulle förvirra förmågan att tolka kliniska, kliniska laboratorie- eller deltagares dagboksdata, inklusive ett allvarligt psykiatriskt tillstånd som har haft en exacerbation eller krävt sjukhusvistelse under de senaste 6 månaderna.

    Behandlingshistorik:

  9. Samtidig eller planerad behandling med afamelanotid eller dersimelagon under studieperioden.
  10. Behandling med opioider under en period >7 dagar under de 2 månaderna före screening eller förväntas kräva opioidanvändning i >7 dagar vid någon tidpunkt under studien.
  11. Ny behandling för anemi, inklusive initiering av järntillskott, under de 2 månaderna före screening.

  12. Aktuell eller planerad användning av läkemedel eller naturläkemedel som är kända för att vara starka hämmare eller inducerare av CYP3A4-enzymer under 28 dagar före den första dosen och under hela studien.

    Laboratorieundantag:

  13. Hemoglobin

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Trippel

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Placebo-jämförare: Placebo
Läkemedel: Placebo
Oral dos, en gång om dagen i 120 dagar
Experimentell: DISC-1459 oral dosnivå 1
Läkemedel: DISC-1459
Oral dosnivå 1, en gång dagligen i 120 dagar
Andra namn:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Läkemedel: DISC-1459
Oral dosnivå 2, en gång dagligen i 120 dagar
Andra namn:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Experimentell: DISC-1459 oral dosnivå 2
Läkemedel: DISC-1459
Oral dosnivå 1, en gång dagligen i 120 dagar
Andra namn:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Läkemedel: DISC-1459
Oral dosnivå 2, en gång dagligen i 120 dagar
Andra namn:
  • Bitopertin
  • RO4917838

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Procentuell förändring från baslinjenivå i metallfritt PPIX i helblod
Tidsram: 121 dagar
Procentuell förändring från baseline i PPIX-koncentration analyserades med en mixed model repeated measures-analys i ITT-populationen.
121 dagar

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Totala timmar solskensexponering på huden på dagar utan smärta från 1000 till 1800 timmar (10:00 till 18:00)
Tidsram: 121 dagar
Den kumulativa totala soltimmar exponeringen på dagar utan smärta från 1000 till 1800 timmar från baslinjen till Dag 121 (EOS) analyserades med variansanalys i ITT-populationen.
121 dagar
Daglig solexponeringstid (minuter) till första prodromala symtom (brännande, stickande, klåda eller stingande) associerade med solexponering mellan 1 timme efter soluppgång och 1 timme före solnedgång
Tidsram: 121 dagar
Deltagarna exponerade sin hud för solljus en gång i veckan och mätte tiden det tar att uppleva en prodrom. Tiden (minuter) till första prodromala symtom (t.ex. brännande, stickande, klåda eller stekande) associerade med solljusexponering registrerades i en dagbok. Denna solutmaning utfördes varje vecka. Den genomsnittliga tiden (minuter) till första prodromala symtom (t.ex. brännande, stickande, klåda eller stekande) associerade med solljusexponering beräknades som medelvärde över tvåveckorsintervall fram till studie dag 121.
121 dagar
Total smärtintensitet
Tidsram: Summa dag 1 till dag 121
De maximala totala dagliga smärtintensitetsvärdena för fototoxiska reaktioner under hela behandlingsperioden (D1-D121). Det maximala smärtvärdet för en fototoxisk reaktion mättes på en Likert-skala (0-10). Totalpoäng sträcker sig från 0-1210. Ett värde på "0" är det bästa utfallet; högre värden är ett sämre utfall. De maximala smärtvärdena på en skala från 0-10 under en dag summerades över 121 dagar.
Summa dag 1 till dag 121
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar
Tidsram: 121 dagar
Förekomst av behandlingsrelaterade biverkningar
121 dagar
Erytrocyttotal PPIX-koncentrationer
Tidsram: 121 dagar
Procentuell förändring från baslinjen i total koncentration av erytrocyt-PPIX sammanfattades efter analysbesök i ITT-populationen.
121 dagar
Plasmakoncentrationer av total PPIX
Tidsram: 121 dagar
Procentuell förändring från baslinjen i plasmakoncentrationen av totalt PPIX sammanfattades per analysbesök i ITT-populationen.
121 dagar
Hela Blod Total PPIX-koncentrationer
Tidsram: 121 dagar
Procentuell förändring från baslinjen i total PPIX-koncentration i helblod sammanfattades efter analysbesök i ITT-populationen.
121 dagar
Plasmakoncentrationer av Bitopertin
Tidsram: Dag 29
Dag 29 plasmakoncentrationer av bitopertin, 4 timmar efter dosering
Dag 29

Andra resultatmått

Resultatmått
Tidsram
Plasma maximal uppmätta läkemedelskoncentration (Cmax)
Tidsram: 121 dagar
121 dagar
Tid för maximal koncentration (Tmax)
Tidsram: 121 dagar
121 dagar
Area under koncentration-tidskurvan (AUC)
Tidsram: 121 dagar
121 dagar

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Utredare

  • Studierektor: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

31 oktober 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

20 februari 2024

Avslutad studie (Faktisk)

23 augusti 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

21 mars 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

24 mars 2022

Första postat (Faktisk)

4 april 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)

8 januari 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

17 december 2025

Senast verifierad

1 december 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Nyckelord

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • DISC-1459-201

Plan för individuella deltagardata (IPD)

Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?

NEJ

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera