Studie av Bitopertin för att utvärdera säkerhet, tolerabilitet, effektivitet och PPIX-koncentrationer hos deltagare med EPP

Inklusionskriterier:

1. 18 år eller äldre vid tidpunkten för undertecknandet av formuläret för informerat samtycke (ICF).
2. Diagnos av EPP, baserad på medicinsk historia genom ferrochelatas (FECH) genotypning eller genom biokemisk porfyrinanalys.
3. Kroppsvikt ≥50 kg.
4. Uttvättning i minst 2 månader före screening av afamelanotid och dersimelagon, om tillämpligt.
5. Aspartataminotransferas (AST) och alanintransaminas (ALT)

Exklusions kriterier:

Medicinsk historia:

1. Stor operation inom 8 veckor före screening eller ofullständig återhämtning från någon tidigare operation.
2. Annat än EPP, en ärftlig eller förvärvad röda blodkroppssjukdom associerad med anemi.
3. En historia eller känd allergisk reaktion mot något hjälpämne i undersökningsprodukten eller anamnes på anafylaxi mot något livsmedel eller läkemedel.
4. Historik om levertransplantation.
5. Historik av alkoholberoende eller överdriven alkoholkonsumtion, enligt bedömningen av utredaren.
6. Humant immunbristvirus (HIV), aktiv hepatit B eller C.
7. Andra medicinska eller psykiatriska tillstånd eller laboratoriefynd som inte specifikt anges ovan som, enligt utredarens eller sponsorns bedömning, skulle utsätta deltagaren för en oacceptabel risk eller på annat sätt hindra deltagaren från att delta i studien

8. Tillstånd eller samtidig medicinering som skulle förvirra förmågan att tolka kliniska, kliniska laboratorie- eller deltagares dagboksdata, inklusive ett allvarligt psykiatriskt tillstånd som har haft en exacerbation eller krävt sjukhusvistelse under de senaste 6 månaderna.

   Behandlingshistorik:

9. Samtidig eller planerad behandling med afamelanotid eller dersimelagon under studieperioden.
10. Behandling med opioider under en period >7 dagar under de 2 månaderna före screening eller förväntas kräva opioidanvändning i >7 dagar vid någon tidpunkt under studien.
11. Ny behandling för anemi, inklusive initiering av järntillskott, under de 2 månaderna före screening.

12. Aktuell eller planerad användning av läkemedel eller naturläkemedel som är kända för att vara starka hämmare eller inducerare av CYP3A4-enzymer under 28 dagar före den första dosen och under hela studien.

    Laboratorieundantag:

13. Hemoglobin