Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse af Bitopertin for at evaluere sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet og PPIX-koncentrationer hos deltagere med EPP

17. december 2025 opdateret af: Disc Medicine, Inc

(AURORA) En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse af bitopertin til evaluering af sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet og protoporphyrin IX (PPIX) koncentrationer hos deltagere med erytropoietisk protoporfyri (EPP)

Dette er et fase 2, multicenter, dobbeltblindt, placebokontrolleret, parallelgruppestudie af bitopertin for at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten, effektiviteten og PPIX-koncentrationsændringen hos deltagere med EPP. Deltagerne kan rulle over til en åben forlængelsesdel efter at have afsluttet den dobbeltblindede behandlingsperiode.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

75

Fase

  • Fase 2

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forenede Stater, 35233
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Forenede Stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forenede Stater, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19141
        • Einstein Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forenede Stater, 77550
        • University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forenede Stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Alder 18 år eller ældre på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeformular (ICF).
  2. Diagnose af EPP, baseret på sygehistorie ved ferrochelatase (FECH) genotypebestemmelse eller ved biokemisk porphyrinanalyse.
  3. Kropsvægt ≥50 kg.
  4. Udvaskning i mindst 2 måneder før screening af afamelanotid og dersimelagon, hvis relevant.
  5. Aspartat aminotransferase (AST) og alanin transaminase (ALT)

Ekskluderingskriterier:

Medicinsk historie:

  1. Større operation inden for 8 uger før screening eller ufuldstændig genopretning fra en tidligere operation.
  2. Andet end EPP, en arvelig eller erhvervet sygdom i røde blodlegemer forbundet med anæmi.
  3. En historie eller kendt allergisk reaktion på ethvert forsøgsprodukts hjælpestoffer eller historie med anafylaksi over for enhver fødevare eller et lægemiddel.
  4. Historie om levertransplantation.
  5. Anamnese med alkoholafhængighed eller overdrevent alkoholforbrug, som vurderet af efterforskeren.
  6. Humant immundefektvirus (HIV), aktiv hepatitis B eller C.
  7. Anden medicinsk eller psykiatrisk tilstand eller laboratoriefund, der ikke specifikt er nævnt ovenfor, og som efter investigatorens eller sponsorens vurdering ville sætte deltageren i en uacceptabel risiko eller på anden måde forhindre deltageren i at deltage i undersøgelsen

  8. Tilstand eller samtidig medicinering, der ville forstyrre evnen til at fortolke kliniske, kliniske laboratorie- eller deltagerdagbogsdata, herunder en større psykiatrisk tilstand, der har haft en forværring eller krævet hospitalsindlæggelse inden for de sidste 6 måneder.

    Behandlingshistorie:

  9. Samtidig eller planlagt behandling med afamelanotid eller dersimelagon i undersøgelsesperioden.
  10. Behandling med opioider i en hvilken som helst periode >7 dage i de 2 måneder forud for screening eller forventes at kræve opioidbrug i >7 dage på et hvilket som helst tidspunkt i undersøgelsen.
  11. Ny behandling for anæmi, herunder påbegyndelse af jerntilskud, i de 2 måneder forud for screening.

  12. Aktuel eller planlagt brug af lægemidler eller naturlægemidler, der vides at være stærke hæmmere eller inducere af CYP3A4-enzymer i 28 dage før den første dosis og gennem hele undersøgelsen.

    Laboratorieudelukkelser:

  13. Hæmoglobin

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Tredobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Medicin: Placebo
Oral dosis, én gang dagligt i 120 dage
Eksperimentel: DISC-1459 oral dosis niveau 1
Medicin: DISC-1459
Oral dosis niveau 1, én gang dagligt i 120 dage
Andre navne:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Medicin: DISC-1459
Oral dosis niveau 2, én gang dagligt i 120 dage
Andre navne:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Eksperimentel: DISC-1459 oral dosis niveau 2
Medicin: DISC-1459
Oral dosis niveau 1, én gang dagligt i 120 dage
Andre navne:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Medicin: DISC-1459
Oral dosis niveau 2, én gang dagligt i 120 dage
Andre navne:
  • Bitopertin
  • RO4917838

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Procentvis ændring fra baseline i hele blodets metal-frie PPIX-niveauer
Tidsramme: 121 dage
Procentvis ændring fra baseline i PPIX-koncentration blev analyseret ved brug af en mixed model repeated measures-analyse i ITT-populationen.
121 dage

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Samlet antal timers sollys på huden på dage uden smerter fra kl. 1000 til 1800 (10:00 til 18:00)
Tidsramme: 121 dage
Den kumulative totale antal solskinstimer på dage uden smerter fra 1000 til 1800 timer fra baseline til dag 121 (EOS) blev analyseret ved hjælp af variansanalyse i ITT-populationen.
121 dage
Daglig eksponeringstid for sollys (minutter) til første prodromale symptom (brændende, prikkende, kløende eller stikkende fornemmelse) forbundet med sollyseksponering mellem 1 time efter solopgang og 1 time før solnedgang
Tidsramme: 121 dage
Deltagerne udsatte deres hud for sollys en gang om ugen og målte tiden, det tager at opleve en prodrom. Tiden (minutter) til første prodromale symptom (f.eks. brændende fornemmelse, prikken, kløe eller stikken) forbundet med soludsættelse blev registreret i en dagbog. Denne soludsættelsesudfordring blev udført ugentligt. Den gennemsnitlige tid (minutter) til første prodromale symptom (f.eks. brændende fornemmelse, prikken, kløe eller stikken) forbundet med soludsættelse blev gennemsnitlig over to-ugers intervaller gennem Studie Dag 121.
121 dage
Samlet smerteintensitet
Tidsramme: Summen af dag 1 til dag 121
Den maksimale samlede daglige smerteintensitetsvurdering af fototoksiske reaktioner over hele behandlingsperioden (D1-D121). Den maksimale smertevurdering af en fototoksisk reaktion blev målt på en Likert-skala (0-10). Samlede vurderinger spænder fra 0-1210. En vurdering på "0" er det bedste resultat; og højere vurderinger er et dårligere resultat. De maksimale smerteværdier på en skala fra 0-10 på en dag blev summeret over 121 dage.
Summen af dag 1 til dag 121
Forekomst af behandlingsrelaterede bivirkninger
Tidsramme: 121 dage
Hyppighed af behandlingsrelaterede bivirkninger
121 dage
Erytrocyttotale PPIX-koncentrationer
Tidsramme: 121 dage
Procentvis ændring fra baseline i erytrocyttotal PPIX-koncentration blev opsummeret efter analysebesøg i ITT-populationen.
121 dage
Plasma Total PPIX-koncentrationer
Tidsramme: 121 dage
Procentvis ændring fra baseline i plasma total PPIX-koncentration blev opsummeret efter analysebesøg i ITT-populationen.
121 dage
Samlede PPIX-koncentrationer i fuldblod
Tidsramme: 121 dage
Procentvis ændring fra baseline i total PPIX-koncentration i fuldblod blev opsummeret efter analysebesøg i ITT-populationen.
121 dage
Plasma Bitopertin-koncentrationer
Tidsramme: Dag 29
Plasmakoncentrationer af bitopertin på dag 29, 4 timer efter dosering
Dag 29

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Plasma maksimal målt lægemiddelkoncentration (Cmax)
Tidsramme: 121 dage
121 dage
Tid for maksimal koncentration (Tmax)
Tidsramme: 121 dage
121 dage
Areal under koncentration-tidskurven (AUC)
Tidsramme: 121 dage
121 dage

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Efterforskere

  • Studieleder: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

31. oktober 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

20. februar 2024

Studieafslutning (Faktiske)

23. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

21. marts 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. marts 2022

Først opslået (Faktiske)

4. april 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

8. januar 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

17. december 2025

Sidst verificeret

1. december 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • DISC-1459-201

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Erytropoietisk protoporfyri

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Guinea

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner