Undersøgelse af Bitopertin for at evaluere sikkerhed, tolerabilitet, effektivitet og PPIX-koncentrationer hos deltagere med EPP

Inklusionskriterier:

1. Alder 18 år eller ældre på tidspunktet for underskrivelsen af ​​den informerede samtykkeformular (ICF).
2. Diagnose af EPP, baseret på sygehistorie ved ferrochelatase (FECH) genotypebestemmelse eller ved biokemisk porphyrinanalyse.
3. Kropsvægt ≥50 kg.
4. Udvaskning i mindst 2 måneder før screening af afamelanotid og dersimelagon, hvis relevant.
5. Aspartat aminotransferase (AST) og alanin transaminase (ALT)

Ekskluderingskriterier:

Medicinsk historie:

1. Større operation inden for 8 uger før screening eller ufuldstændig genopretning fra en tidligere operation.
2. Andet end EPP, en arvelig eller erhvervet sygdom i røde blodlegemer forbundet med anæmi.
3. En historie eller kendt allergisk reaktion på ethvert forsøgsprodukts hjælpestoffer eller historie med anafylaksi over for enhver fødevare eller et lægemiddel.
4. Historie om levertransplantation.
5. Anamnese med alkoholafhængighed eller overdrevent alkoholforbrug, som vurderet af efterforskeren.
6. Humant immundefektvirus (HIV), aktiv hepatitis B eller C.
7. Anden medicinsk eller psykiatrisk tilstand eller laboratoriefund, der ikke specifikt er nævnt ovenfor, og som efter investigatorens eller sponsorens vurdering ville sætte deltageren i en uacceptabel risiko eller på anden måde forhindre deltageren i at deltage i undersøgelsen

8. Tilstand eller samtidig medicinering, der ville forstyrre evnen til at fortolke kliniske, kliniske laboratorie- eller deltagerdagbogsdata, herunder en større psykiatrisk tilstand, der har haft en forværring eller krævet hospitalsindlæggelse inden for de sidste 6 måneder.

   Behandlingshistorie:

9. Samtidig eller planlagt behandling med afamelanotid eller dersimelagon i undersøgelsesperioden.
10. Behandling med opioider i en hvilken som helst periode >7 dage i de 2 måneder forud for screening eller forventes at kræve opioidbrug i >7 dage på et hvilket som helst tidspunkt i undersøgelsen.
11. Ny behandling for anæmi, herunder påbegyndelse af jerntilskud, i de 2 måneder forud for screening.

12. Aktuel eller planlagt brug af lægemidler eller naturlægemidler, der vides at være stærke hæmmere eller inducere af CYP3A4-enzymer i 28 dage før den første dosis og gennem hele undersøgelsen.

    Laboratorieudelukkelser:

13. Hæmoglobin