Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Bitopertin-tutkimus turvallisuuden, siedettävyyden, tehokkuuden ja PPIX-pitoisuuksien arvioimiseksi EPP-potilailla

keskiviikko 17. joulukuuta 2025 päivittänyt: Disc Medicine, Inc

(AURORA) Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus Bitopertiinistä turvallisuuden, siedettävyyden, tehokkuuden ja protoporfyriini IX (PPIX) -pitoisuuksien arvioimiseksi potilailla, joilla on erytropoieettinen protoporfyria (EPP)

Tämä on 2. vaiheen monikeskus, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu rinnakkaisryhmätutkimus bitopertiinistä, jolla arvioidaan turvallisuutta, siedettävyyttä, tehokkuutta ja PPIX-pitoisuuden muutosta osallistujilla, joilla on EPP. Osallistujat voivat kääntyä avoimen etiketin jatko-osaan kaksoissokkohoitojakson päätyttyä.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

75

Vaihe

  • Vaihe 2

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Yhdysvallat, 35233
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • San Francisco, California, Yhdysvallat, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Yhdysvallat, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Yhdysvallat, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19141
        • Einstein Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, Yhdysvallat, 77550
        • University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Yhdysvallat, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Tietoisen suostumuslomakkeen (ICF) allekirjoitushetkellä 18-vuotias tai vanhempi.
  2. EPP-diagnoosi, joka perustuu sairaushistoriaan ferrokelataasin (FECH) genotyypityksen tai biokemiallisen porfyriinianalyysin avulla.
  3. Kehon paino ≥50 kg.
  4. Huuhtelu vähintään 2 kuukautta ennen afamelanotidin ja dersimelagonin seulontaa, jos mahdollista.
  5. Aspartaattiaminotransferaasi (AST) ja alaniinitransaminaasi (ALT)

Poissulkemiskriteerit:

Lääketieteellinen historia:

  1. Suuri leikkaus 8 viikon sisällä ennen seulontaa tai epätäydellinen toipuminen edellisestä leikkauksesta.
  2. Muu kuin EPP, perinnöllinen tai hankittu punasolusairaus, joka liittyy anemiaan.
  3. Aiempi tai tunnettu allerginen reaktio tutkimustuotteen apuaineille tai anafylaksia jollekin elintarvikkeelle tai lääkkeelle.
  4. Maksansiirron historia.
  5. Aiempi alkoholiriippuvuus tai liiallinen alkoholinkäyttö tutkijan arvioiden mukaan.
  6. Ihmisen immuunikatovirus (HIV), aktiivinen hepatiitti B tai C.
  7. Muu lääketieteellinen tai psykiatrinen tila tai laboratoriolöydös, jota ei ole erikseen mainittu edellä ja joka tutkijan tai sponsorin arvion mukaan asettaisi osallistujan kohtuuttoman riskin tai muutoin estäisi osallistujaa osallistumasta tutkimukseen

  8. Tila tai samanaikainen lääkitys, joka häiritsee kykyä tulkita kliinisiä, kliinisiä laboratorioita tai osallistujien päiväkirjatietoja, mukaan lukien vakava psykiatrinen tila, joka on pahentunut tai vaatinut sairaalahoitoa viimeisen 6 kuukauden aikana.

    Hoitohistoria:

  9. Samanaikainen tai suunniteltu hoito afamelanotidilla tai dersimelagonilla tutkimusjakson aikana.
  10. Opioidihoito yli 7 päivän ajan seulontaa edeltäneiden 2 kuukauden aikana tai sen odotetaan vaativan opioidien käyttöä > 7 päivän ajan missä tahansa tutkimuksen vaiheessa.
  11. Uusi anemian hoito, mukaan lukien raudan lisäravinteen aloittaminen, seulontaa edeltäneiden 2 kuukauden aikana.

  12. Sellaisten lääkkeiden tai rohdosvalmisteiden nykyinen tai suunniteltu käyttö, joiden tiedetään olevan vahvoja CYP3A4-entsyymien estäjiä tai indusoijia 28 päivän ajan ennen ensimmäistä annosta ja koko tutkimuksen ajan.

    Laboratoriorajoitukset:

  13. Hemoglobiini

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Kolminkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Placebo Comparator: Plasebo
Lääke: Plasebo
Suun kautta otettava annos kerran päivässä 120 päivän ajan
Kokeellinen: DISC-1459 oraalinen annostaso 1
Lääke: LEVY-1459
Suun kautta annettava annostaso 1, kerran päivässä 120 päivän ajan
Muut nimet:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Lääke: LEVY-1459
Suun kautta annettava annostaso 2, kerran päivässä 120 päivän ajan
Muut nimet:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Kokeellinen: DISC-1459 oraalinen annostaso 2
Lääke: LEVY-1459
Suun kautta annettava annostaso 1, kerran päivässä 120 päivän ajan
Muut nimet:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Lääke: LEVY-1459
Suun kautta annettava annostaso 2, kerran päivässä 120 päivän ajan
Muut nimet:
  • Bitopertin
  • RO4917838

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Prosentuaalinen muutos perusarvosta veren metallivapaan PPIX-tason suhteen
Aikaikkuna: 121 päivää
PPIX-konsentraation prosentuaalista muutosta lähtötasosta analysoitiin käyttämällä sekamallin toistettua mittausta ITT-väestössä.
121 päivää

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Ihoa altistettu kokonaistuntimäärä auringonvalolle kivuttomien päivien aikana kello 1000–1800 (10.00–18.00)
Aikaikkuna: 121 päivää
Kumulatiivista kokonaistuntia auringonvalon altistumisesta päivillä ilman kipua kello 1000–1800 välillä lähtöarvosta päivään 121 (EOS) analysoitiin varianssianalyysillä ITT-väestössä.
121 päivää
Päivittäinen auringonvalon altistusaika (minuutteina) ensimmäiseen prodromaalisoireeseen (polttelu, pistely, kutina tai pistely) liittyen auringonvalon altistukseen auringonnoususta 1 tunnin kuluttua ja auringonlaskusta 1 tunti ennen
Aikaikkuna: 121 päivää
Osallistujat altistivat ihoaan auringonvalolle kerran viikossa ja mittasivat ajan, joka kuluu prodromin kokemiseen. Aika (minuutteina) ensimmäiseen prodromaaliin oireeseen (esim. polttelu, kihelmöinti, kutina tai pistely) auringonvalon altistumisen yhteydessä kirjattiin päiväkirjaan. Tämä auringonvalon altistumishaaste suoritettiin viikoittain. Keskimääräinen aika (minuutteina) ensimmäiseen prodromaaliin oireeseen (esim. polttelu, kihelmöinti, kutina tai pistely) auringonvalon altistumisen yhteydessä laskettiin keskiarvona kahden viikon välein aina tutkimuksen päivään 121 asti.
121 päivää
Kokonaiskivun voimakkuus
Aikaikkuna: Sum of Day 1 to Day 121
Fototoksisten reaktioiden maksimipäivittäiset kokonaiskipuintensiteetit koko hoitojakson ajalta (P1-P121). Fototoksisen reaktion maksimikipupisteet mitattiin Likert-asteikolla (0-10). Kokonaispisteet vaihtelevat välillä 0-1210. Pisteet "0" edustavat parasta lopputulosta; korkeammat pisteet edustavat huonompaa lopputulosta. Päivän maksimikipuarvot asteikolla 0-10 summattiin 121 päivän ajalta.
Sum of Day 1 to Day 121
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien esiintymistiheys
Aikaikkuna: 121 päivää
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien ilmaantuvuus
121 päivää
Erytrosyyttien Kokonais-PPIX Pitoisuudet
Aikaikkuna: 121 päivää
Alkuarvosta tapahtunut prosentuaalinen muutos erytrosyyttien kokonais-PPIX-pitoisuudessa tiivistettiin analyysikäyntikohtaisesti ITT-väestössä.
121 päivää
Plasma Kokonais-PPIX Pitoisuudet
Aikaikkuna: 121 päivää
Perusarvosta tapahtunut prosentuaalinen muutos plasman kokonais-PPIX-pitoisuudessa kuvattiin analyysikäynnin mukaan ITT-väestössä.
121 päivää
Kokoveren kokonais-PPIX-pitoisuudet
Aikaikkuna: 121 päivää
Perusarvosta tapahtunut prosentuaalinen muutos koko veren kokonais-PPIX-pitoisuudessa tiivistettiin analyysikäynnin mukaan ITT-väestössä.
121 päivää
Plasman Bitopertin-pitoisuudet
Aikaikkuna: Päivä 29
Päivän 29 plasman bitopertinipitoisuudet, 4 tuntia annoksen jälkeen
Päivä 29

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Aikaikkuna
Plasman suurin mitattu lääkepitoisuus (Cmax)
Aikaikkuna: 121 päivää
121 päivää
Maksimipitoisuuden aika (Tmax)
Aikaikkuna: 121 päivää
121 päivää
Pitoisuus-aikakäyrän alla oleva pinta-ala (AUC)
Aikaikkuna: 121 päivää
121 päivää

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Disc Medicine, Inc

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 31. lokakuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Tiistai 20. helmikuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Perjantai 23. elokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 21. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Torstai 24. maaliskuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Maanantai 4. huhtikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Arvioitu)

Torstai 8. tammikuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 17. joulukuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Maanantai 1. joulukuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Avainsanat

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • DISC-1459-201

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa