研究 Bitopertin 以评估 EPP 参与者的安全性、耐受性、有效性和 PPIX 浓度
2025年12月17日 更新者：Disc Medicine, Inc
(AURORA) 一项随机、双盲、安慰剂对照的比托普汀研究，以评估红细胞生成性原卟啉症 (EPP) 参与者的安全性、耐受性、功效和原卟啉 IX (PPIX) 浓度
这是 bitopertin 的第 2 期、多中心、双盲、安慰剂对照、平行组研究，旨在评估 EPP 参与者的安全性、耐受性、有效性和 PPIX 浓度变化。
在完成双盲治疗期后，参与者可以转到开放标签扩展部分。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
75
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Alabama
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Birmingham、Alabama、美国、35233
- University of Alabama Hospital
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California
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San Francisco、California、美国、94117
- University of California San Francisco
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Florida
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Miami、Florida、美国、33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、美国、02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York、New York、美国、10029
- Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem、North Carolina、美国、27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist
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Pennsylvania
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Philadelphia、Pennsylvania、美国、19141
- Einstein Medical Center
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Texas
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Galveston、Texas、美国、77550
- University of Texas
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Washington
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Seattle、Washington、美国、98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
18年 及以上 (成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 签署知情同意书 (ICF) 时年满 18 岁。
- EPP 的诊断基于病史，通过铁螯合酶 (FECH) 基因分型或生化卟啉分析。
- 体重≥50公斤。
- 如果适用，筛选前至少 2 个月清除阿法诺肽和 dersimelagon。
- 天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 和丙氨酸转氨酶 (ALT)
排除标准：
病史：
- 筛选前 8 周内进行过大手术或之前的任何手术未完全恢复。
- 除 EPP 外，还有一种与贫血相关的遗传性或获得性红细胞疾病。
- 对任何研究产品赋形剂的历史或已知过敏反应或对任何食物或药物的过敏反应历史。
- 肝移植史。
- 研究者评估的酒精依赖史或过量饮酒史。
- 人类免疫缺陷病毒 (HIV)、活动性乙型或丙型肝炎。
- 上面没有特别指出的其他医学或精神疾病或实验室发现，根据研究者或申办者的判断，会使参与者处于不可接受的风险或以其他方式阻止参与者参与研究
会混淆解释临床、临床实验室或参与者日记数据的能力的病症或合并用药，包括在过去 6 个月内恶化或需要住院治疗的主要精神疾病。
治疗史：
- 在研究期间同时或计划使用阿法诺肽或德西美拉根进行治疗。
- 在筛选前 2 个月内使用阿片类药物治疗 >7 天，或预计在研究期间的任何时间点需要使用阿片类药物 >7 天。
- 筛选前 2 个月内对贫血进行新的治疗，包括开始补铁。
当前或计划使用已知为 CYP3A4 酶强抑制剂或诱导剂的任何药物或草药，持续 28 天，在首次给药前和整个研究期间。
实验室排除：
- 血红蛋白
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：三倍
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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安慰剂比较：安慰剂
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口服剂量，每天一次，持续 120 天
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实验性的：DISC-1459 口服剂量水平 1
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口服剂量水平 1，每天一次，持续 120 天
其他名称：
口服剂量水平 2，每天一次，持续 120 天
其他名称：
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实验性的：DISC-1459 口服剂量 2 级
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口服剂量水平 1，每天一次，持续 120 天
其他名称：
口服剂量水平 2，每天一次，持续 120 天
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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全血中无金属PPIX水平相对于基线的百分比变化
大体时间：121天
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在ITT人群中，使用混合模型重复测量分析分析了PPIX浓度相对于基线的百分比变化。
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121天
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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无疼痛日从1000到1800小时（上午10:00至下午6:00）皮肤接受日光照射的总小时数
大体时间：121天
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在ITT人群中，使用方差分析对从基线到第121天（研究结束）期间，无疼痛日（1000至1800小时）的累计总日照暴露时间进行了分析。
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121天
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每日阳光照射时间（分钟）至首次出现与阳光照射相关的前驱症状（灼热感、刺痛感、瘙痒感或针刺感），该阳光照射发生在日出后1小时至日落前1小时之间
大体时间：121天
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参与者每周一次将皮肤暴露于阳光下，并测量出现前驱症状所需的时间。
与阳光暴露相关的首次前驱症状（例如灼烧感、刺痛感、瘙痒感或刺痛感）的时间（分钟）被记录在日记中。
每周进行一次这种阳光暴露挑战。
与阳光暴露相关的首次前驱症状（例如灼烧感、刺痛感、瘙痒感或刺痛感）的平均时间（分钟）在研究第121天之前按两周间隔进行平均计算。
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121天
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总体疼痛强度
大体时间：第1天到第121天的总和
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在整个治疗期间（第1天至第121天）光毒性反应的最大每日疼痛强度总分。
光毒性反应的最大疼痛评分采用李克特量表（0-10分）测量。
总分范围为0-1210分。
“0”分表示最佳结果；分数越高表示结果越差。
将121天内每日0-10分制的最大疼痛值相加得出总分。
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第1天到第121天的总和
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治疗中出现的不良事件发生率
大体时间：121天
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治疗期间出现的不良事件发生率
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121天
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红细胞总原卟啉浓度
大体时间：121天
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在意向治疗人群中，按分析访视总结了红细胞总原卟啉浓度相对于基线的百分比变化。
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121天
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血浆总PPIX浓度
大体时间：121天
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在ITT人群中，按分析访视总结了血浆总PPIX浓度相对于基线的百分比变化。
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121天
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全血总原卟啉IX浓度
大体时间：121天
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在意向治疗（ITT）人群中，按分析访视总结了全血总原卟啉（PPIX）浓度相对于基线的百分比变化。
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121天
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血浆比托哌汀浓度
大体时间：第29天
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第29天给药后4小时的血浆比托泊汀浓度
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第29天
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其他结果措施
结果测量 |
大体时间 |
|---|---|
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血浆最大测量药物浓度 (Cmax)
大体时间：121天
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121天
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最大浓度时间 (Tmax)
大体时间：121天
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121天
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浓度-时间曲线下面积 (AUC)
大体时间：121天
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121天
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 研究主任：Will Savage, MD PhD、Disc Medicine
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年10月31日
初级完成 (实际的)
2024年2月20日
研究完成 (实际的)
2024年8月23日
研究注册日期
首次提交
2022年3月21日
首先提交符合 QC 标准的
2022年3月24日
首次发布 (实际的)
2022年4月4日
研究记录更新
最后更新发布 (估计的)
2026年1月8日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年12月17日
最后验证
2025年12月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- DISC-1459-201
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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