Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование бипертина для оценки безопасности, переносимости, эффективности и концентрации PPIX у участников с ПКП

17 декабря 2025 г. обновлено: Disc Medicine, Inc

(AURORA) Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование бипертина для оценки безопасности, переносимости, эффективности и концентрации протопорфирина IX (PPIX) у участников с эритропоэтической протопорфирией (ЭПП)

Это многоцентровое двойное слепое плацебо-контролируемое исследование фазы 2 бипертина в параллельных группах для оценки безопасности, переносимости, эффективности и изменения концентрации PPIX у участников с ПКП. Участники могут перейти на расширенную часть открытой этикетки после завершения периода двойного слепого лечения.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

75

Фаза

  • Фаза 2

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Соединенные Штаты, 35233
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • San Francisco, California, Соединенные Штаты, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Соединенные Штаты, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Соединенные Штаты, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19141
        • Einstein Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, Соединенные Штаты, 77550
        • University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Соединенные Штаты, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Возраст 18 лет и старше на момент подписания формы информированного согласия (ICF).
  2. Диагноз ЭПП на основании истории болезни с помощью генотипирования феррохелатазой (FECH) или биохимического анализа порфирина.
  3. Масса тела ≥50 кг.
  4. Вымывание не менее чем за 2 месяца до скрининга афамеланотида и дерсимелагона, если применимо.
  5. Аспартатаминотрансфераза (АСТ) и аланинтрансаминаза (АЛТ)

Критерий исключения:

Медицинская история:

  1. Серьезная операция в течение 8 недель до скрининга или неполное восстановление после любой предыдущей операции.
  2. Помимо ЭПП, наследственное или приобретенное заболевание эритроцитов, связанное с анемией.
  3. История или известная аллергическая реакция на любые вспомогательные вещества исследуемого продукта или история анафилаксии на любой продукт питания или лекарство.
  4. История трансплантации печени.
  5. История алкогольной зависимости или чрезмерного употребления алкоголя, по оценке следователя.
  6. Вирус иммунодефицита человека (ВИЧ), активный гепатит В или С.
  7. Другое медицинское или психиатрическое состояние или результаты лабораторных исследований, не указанные выше, которые, по мнению исследователя или спонсора, могут подвергнуть участника неприемлемому риску или иным образом помешать участнику участвовать в исследовании.

  8. Состояние или сопутствующее лечение, которое может исказить способность интерпретировать клинические, клинические лабораторные данные или данные дневника участника, включая серьезное психическое заболевание, которое имело обострение или требовало госпитализации в течение последних 6 месяцев.

    История лечения:

  9. Параллельное или запланированное лечение афамеланотидом или дерсимелагоном в течение периода исследования.
  10. Лечение опиоидами в течение любого периода > 7 дней в течение 2 месяцев до скрининга или предполагаемое применение опиоидов в течение > 7 дней в любой момент исследования.
  11. Новое лечение анемии, включая назначение препаратов железа за 2 месяца до скрининга.

  12. Текущее или планируемое использование любых лекарств или растительных лекарственных средств, которые, как известно, являются сильными ингибиторами или индукторами ферментов CYP3A4, в течение 28 дней до первой дозы и на протяжении всего исследования.

    Исключения для лабораторий:

  13. гемоглобин

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Тройной

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Плацебо Компаратор: Плацебо
Лекарство: Плацебо
Пероральная доза, один раз в день в течение 120 дней.
Экспериментальный: DISC-1459 уровень пероральной дозы 1
Лекарство: ДИСК-1459
Пероральный уровень дозы 1, один раз в день в течение 120 дней.
Другие имена:
  • Бипертин
  • РО4917838
Лекарство: ДИСК-1459
Пероральный уровень дозы 2, один раз в день в течение 120 дней.
Другие имена:
  • Бипертин
  • РО4917838
Экспериментальный: DISC-1459 пероральная доза, уровень 2
Лекарство: ДИСК-1459
Пероральный уровень дозы 1, один раз в день в течение 120 дней.
Другие имена:
  • Бипертин
  • РО4917838
Лекарство: ДИСК-1459
Пероральный уровень дозы 2, один раз в день в течение 120 дней.
Другие имена:
  • Бипертин
  • РО4917838

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Процентное изменение от исходного уровня содержания металл-свободного ППИК в цельной крови
Временное ограничение: 121 день
Процентное изменение концентрации ППИК от исходного уровня было проанализировано с использованием модели смешанных повторных измерений в популяции ITT.
121 день

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Общее количество часов воздействия солнечного света на кожу в дни без боли с 1000 до 1800 часов (с 10:00 до 18:00)
Временное ограничение: 121 день
Совокупное общее количество часов воздействия солнечного света в дни без боли с 1000 до 1800 часов от исходного уровня до 121-го дня (конец исследования) анализировалось с использованием дисперсионного анализа в популяции ITT.
121 день
Время ежедневного воздействия солнечного света (минуты) до появления первого продромального симптома (жжение, покалывание, зуд или покалывание), связанного с воздействием солнечного света в период от 1 часа после восхода солнца до 1 часа до заката
Временное ограничение: 121 день
Участники подвергали кожу воздействию солнечного света один раз в неделю и измеряли время до появления продромальных симптомов. Время (в минутах) до появления первых продромальных симптомов (например, жжения, покалывания, зуда или пощипывания), связанных с воздействием солнечного света, фиксировалось в дневнике. Это испытание воздействием солнечного света проводилось еженедельно. Среднее время (в минутах) до появления первых продромальных симптомов (например, жжения, покалывания, зуда или пощипывания), связанных с воздействием солнечного света, усреднялось за двухнедельные интервалы до 121 дня исследования.
121 день
Общая интенсивность боли
Временное ограничение: Сумма с Дня 1 по День 121
Максимальные суммарные ежедневные показатели интенсивности боли при фотоксических реакциях за весь период лечения (день 1-121). Максимальный показатель боли при фотоксической реакции измерялся по шкале Лайкерта (0-10). Общие показатели находятся в диапазоне от 0 до 1210. Показатель "0" является наилучшим исходом; более высокие показатели указывают на худший исход. Максимальные значения боли по шкале 0-10 за день суммировались в течение 121 дня.
Сумма с Дня 1 по День 121
Частота возникновения нежелательных явлений, связанных с лечением
Временное ограничение: 121 день
Частота нежелательных явлений, связанных с лечением
121 день
Концентрации общего PPIX эритроцитов
Временное ограничение: 121 день
Процентное изменение от исходного уровня общей концентрации ППИК в эритроцитах было суммировано по визитам анализа в популяции ITT.
121 день
Концентрации общего PPIX в плазме
Временное ограничение: 121 день
Процентное изменение от исходного уровня концентрации общего ППИК в плазме было суммировано по визиту анализа в популяции ITT.
121 день
Общая концентрация PPIX в цельной крови
Временное ограничение: 121 день
Процентное изменение от исходного уровня общей концентрации ППИК в цельной крови было суммировано по визитам анализа в популяции ITT.
121 день
Концентрации битопертина в плазме
Временное ограничение: День 29
Концентрации битопертина в плазме на 29-й день, через 4 часа после приема дозы
День 29

Другие показатели результатов

Мера результата
Временное ограничение
Максимальная измеренная концентрация препарата в плазме (Cmax)
Временное ограничение: 121 день
121 день
Время максимальной концентрации (Tmax)
Временное ограничение: 121 день
121 день
Площадь под кривой зависимости концентрации от времени (AUC)
Временное ограничение: 121 день
121 день

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Disc Medicine, Inc

Следователи

  • Директор по исследованиям: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

31 октября 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

20 февраля 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

23 августа 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

21 марта 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 марта 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

4 апреля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

8 января 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 декабря 2025 г.

Последняя проверка

1 декабря 2025 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Ключевые слова

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • DISC-1459-201

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться