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Estudio de bitopertina para evaluar la seguridad, tolerabilidad, eficacia y concentraciones de PPIX en participantes con EPP

17 de diciembre de 2025 actualizado por: Disc Medicine, Inc

(AURORA) Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo de bitopertina para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia y las concentraciones de protoporfirina IX (PPIX) en participantes con protoporfiria eritropoyética (EPP)

Este es un estudio de fase 2, multicéntrico, doble ciego, controlado con placebo, de grupos paralelos de bitopertina para evaluar la seguridad, la tolerabilidad, la eficacia y el cambio de concentración de PPIX en participantes con EPP. Los participantes pueden pasar a una porción de extensión de etiqueta abierta después de completar el período de tratamiento doble ciego.

Descripción general del estudio

Estado

Terminado

Condiciones

Intervención / Tratamiento

Tipo de estudio

Intervencionista

Inscripción (Actual)

75

Fase

  • Fase 2

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19141
        • Einstein Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, Estados Unidos, 77550
        • University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

18 años y mayores (Adulto, Adulto Mayor)

Acepta Voluntarios Saludables

No

Descripción

Criterios de inclusión:

  1. Tener 18 años o más al momento de firmar el formulario de consentimiento informado (ICF).
  2. Diagnóstico de EPP, basado en el historial médico por genotipado de ferroquelatasa (FECH) o por análisis bioquímico de porfirina.
  3. Peso corporal ≥50 kg.
  4. Lavado de al menos 2 meses antes de la detección de afamelanotida y dersimelagon, si corresponde.
  5. Aspartato aminotransferasa (AST) y alanina transaminasa (ALT)

Criterio de exclusión:

Historial médico:

  1. Cirugía mayor dentro de las 8 semanas anteriores a la selección o recuperación incompleta de cualquier cirugía anterior.
  2. Aparte de la EPP, una enfermedad de los glóbulos rojos hereditaria o adquirida asociada con la anemia.
  3. Antecedentes o reacción alérgica conocida a cualquier excipiente del producto en investigación o antecedentes de anafilaxia a cualquier alimento o fármaco.
  4. Historia del trasplante hepático.
  5. Antecedentes de dependencia del alcohol o consumo excesivo de alcohol, según la evaluación del investigador.
  6. Virus de la inmunodeficiencia humana (VIH), hepatitis B o C activa.
  7. Otra afección médica o psiquiátrica o resultado de laboratorio no mencionado específicamente anteriormente que, a juicio del investigador o patrocinador, pondría al participante en un riesgo inaceptable o impediría que el participante participara en el estudio.

  8. Condición o medicación concomitante que podría confundir la capacidad de interpretar los datos clínicos, de laboratorio clínico o del diario del participante, incluida una afección psiquiátrica importante que haya tenido una exacerbación o haya requerido hospitalización en los últimos 6 meses.

    Historial de tratamiento:

  9. Tratamiento concurrente o planificado con afamelanotida o dersimelagon durante el período de estudio.
  10. Tratamiento con opiáceos durante cualquier período >7 días en los 2 meses anteriores a la selección o se prevé que requiera el uso de opiáceos durante >7 días en cualquier momento durante el estudio.
  11. Nuevo tratamiento para la anemia, incluido el inicio de suplementos de hierro, en los 2 meses anteriores a la selección.

  12. Uso actual o planeado de cualquier medicamento o remedio a base de hierbas conocido por ser inhibidores o inductores potentes de las enzimas CYP3A4 durante los 28 días anteriores a la primera dosis y durante todo el estudio.

    Exclusiones de laboratorio:

  13. Hemoglobina

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Propósito principal: Tratamiento
  • Asignación: Aleatorizado
  • Modelo Intervencionista: Asignación paralela
  • Enmascaramiento: Triple

Armas e Intervenciones

Grupo de participantes/brazo
Intervención / Tratamiento
Comparador de placebos: Placebo
Droga: Placebo
Dosis oral, una vez al día durante 120 días
Experimental: DISC-1459 dosis oral nivel 1
Droga: DISCO-1459
Nivel de dosis oral 1, una vez al día durante 120 días
Otros nombres:
  • Bitopertina
  • RO4917838
Droga: DISCO-1459
Nivel de dosis oral 2, una vez al día durante 120 días
Otros nombres:
  • Bitopertina
  • RO4917838
Experimental: DISC-1459 dosis oral nivel 2
Droga: DISCO-1459
Nivel de dosis oral 1, una vez al día durante 120 días
Otros nombres:
  • Bitopertina
  • RO4917838
Droga: DISCO-1459
Nivel de dosis oral 2, una vez al día durante 120 días
Otros nombres:
  • Bitopertina
  • RO4917838

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Cambio Porcentual Desde la Línea de Base en los Niveles de PPIX Libre de Metales en Sangre Total
Periodo de tiempo: 121 días
El cambio porcentual respecto al valor basal en la concentración de PPIX se analizó mediante un modelo mixto de medidas repetidas en la población ITT.
121 días

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Horas Totales de Exposición Solar en la Piel en Días Sin Dolor de 1000 a 1800 Horas (10:00 a.m. a 6:00 p.m.)
Periodo de tiempo: 121 días
Se analizó el total acumulado de horas de exposición a la luz solar en días sin dolor de 1000 a 1800 horas desde el inicio hasta el día 121 (EOS) mediante análisis de varianza en la población ITT.
121 días
Tiempo de Exposición Diaria a la Luz Solar (Minutos) hasta el Primer Síntoma Prodrómico (Ardor, Hormigueo, Picazón o Escozor) Asociado con la Exposición a la Luz Solar entre 1 Hora Después del Amanecer y 1 Hora Antes del Atardecer
Periodo de tiempo: 121 días
Los participantes expusieron su piel a la luz solar una vez a la semana y midieron el tiempo que tardan en experimentar un pródromo. El tiempo (minutos) hasta el primer síntoma prodrómico (por ejemplo, ardor, hormigueo, picor o escozor) asociado con la exposición a la luz solar se registró en un diario. Este desafío de exposición solar se realizó semanalmente. El tiempo promedio (minutos) hasta el primer síntoma prodrómico (por ejemplo, ardor, hormigueo, picor o escozor) asociado con la exposición a la luz solar se promedió en intervalos de dos semanas hasta el Día 121 del estudio.
121 días
Intensidad Total del Dolor
Periodo de tiempo: Suma del Día 1 al Día 121
Las puntuaciones máximas totales diarias de intensidad del dolor de las reacciones fototóxicas durante todo el período de tratamiento (D1-D121). La puntuación máxima de dolor de una reacción fototóxica se midió en una Escala de Likert (0-10). Las puntuaciones totales oscilan entre 0 y 1210. Una puntuación de "0" es el mejor resultado; y las puntuaciones más altas son un peor resultado. Los valores máximos de dolor en una escala de 0 a 10 en un día se sumaron a lo largo de 121 días.
Suma del Día 1 al Día 121
Incidencia de Eventos Adversos Emergentes del Tratamiento
Periodo de tiempo: 121 días
Incidencia de eventos adversos emergentes del tratamiento
121 días
Concentraciones Totales de PPIX en Eritrocitos
Periodo de tiempo: 121 días
El cambio porcentual respecto al valor basal en la concentración total de PPIX eritrocitaria se resumió por visita de análisis en la población ITT.
121 días
Concentraciones Totales de PPIX en Plasma
Periodo de tiempo: 121 días
El cambio porcentual desde el inicio en la concentración plasmática total de PPIX se resumió por visita de análisis en la población ITT.
121 días
Concentraciones Totales de PPIX en Sangre Completa
Periodo de tiempo: 121 días
El cambio porcentual respecto al valor basal en la concentración total de PPIX en sangre completa se resumió por visita de análisis en la población ITT.
121 días
Concentraciones de Bitopertina en Plasma
Periodo de tiempo: Día 29
Concentraciones plasmáticas de bitopertina en el día 29, 4 horas después de la dosis
Día 29

Otras medidas de resultado

Medida de resultado
Periodo de tiempo
Concentración máxima de fármaco medida en plasma (Cmax)
Periodo de tiempo: 121 días
121 días
Tiempo de máxima concentración (Tmax)
Periodo de tiempo: 121 días
121 días
Área bajo la curva de concentración-tiempo (AUC)
Periodo de tiempo: 121 días
121 días

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

Disc Medicine, Inc

Investigadores

  • Director de estudio: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

31 de octubre de 2022

Finalización primaria (Actual)

20 de febrero de 2024

Finalización del estudio (Actual)

23 de agosto de 2024

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

21 de marzo de 2022

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

24 de marzo de 2022

Publicado por primera vez (Actual)

4 de abril de 2022

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Estimado)

8 de enero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

17 de diciembre de 2025

Última verificación

1 de diciembre de 2025

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • DISC-1459-201

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

NO

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

Sí

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

producto fabricado y exportado desde los EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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