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Studie von Bitopertin zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und PPIX-Konzentration bei Teilnehmern mit EPP

17. Dezember 2025 aktualisiert von: Disc Medicine, Inc

(AURORA) Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie mit Bitopertin zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und Protoporphyrin IX (PPIX)-Konzentration bei Teilnehmern mit erythropoetischer Protoporphyrie (EPP)

Dies ist eine multizentrische, doppelblinde, placebokontrollierte Parallelgruppenstudie der Phase 2 mit Bitopertin zur Bewertung der Sicherheit, Verträglichkeit, Wirksamkeit und Änderung der PPIX-Konzentration bei Teilnehmern mit EPP. Die Teilnehmer können nach Abschluss der doppelblinden Behandlungsphase zu einem Open-Label-Verlängerungsabschnitt wechseln.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

75

Phase

  • Phase 2

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Vereinigte Staaten, 35233
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • San Francisco, California, Vereinigte Staaten, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Vereinigte Staaten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19141
        • Einstein Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, Vereinigte Staaten, 77550
        • University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Vereinigte Staaten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. 18 Jahre oder älter zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung (ICF).
  2. Diagnose von EPP anhand der Anamnese durch Ferrochelatase (FECH)-Genotypisierung oder durch biochemische Porphyrinanalyse.
  3. Körpergewicht ≥50 kg.
  4. Washout von mindestens 2 Monaten vor dem Screening von Afamelanotid und Dersimelagon, falls zutreffend.
  5. Aspartat-Aminotransferase (AST) und Alanin-Transaminase (ALT)

Ausschlusskriterien:

Krankengeschichte:

  1. Größere Operation innerhalb von 8 Wochen vor dem Screening oder unvollständige Genesung von einer früheren Operation.
  2. Anders als EPP, eine vererbte oder erworbene Erkrankung der roten Blutkörperchen im Zusammenhang mit Anämie.
  3. Eine Vorgeschichte oder bekannte allergische Reaktion auf einen der Hilfsstoffe des Prüfprodukts oder eine Vorgeschichte von Anaphylaxie auf ein Lebensmittel oder Arzneimittel.
  4. Geschichte der Lebertransplantation.
  5. Vorgeschichte von Alkoholabhängigkeit oder übermäßigem Alkoholkonsum, wie vom Ermittler beurteilt.
  6. Humanes Immunschwächevirus (HIV), aktive Hepatitis B oder C.
  7. Andere medizinische oder psychiatrische Erkrankungen oder Laborbefunde, die oben nicht ausdrücklich erwähnt wurden und die nach Einschätzung des Prüfarztes oder Sponsors den Teilnehmer einem unannehmbaren Risiko aussetzen oder den Teilnehmer anderweitig von der Teilnahme an der Studie ausschließen würden

  8. Erkrankung oder Begleitmedikation, die die Interpretation klinischer, klinischer Labor- oder Teilnehmertagebuchdaten beeinträchtigen würde, einschließlich einer schwerwiegenden psychiatrischen Erkrankung, die sich in den letzten 6 Monaten verschlimmert hat oder einen Krankenhausaufenthalt erforderte.

    Behandlungshistorie:

  9. Gleichzeitige oder geplante Behandlung mit Afamelanotid oder Dersimelagon während des Studienzeitraums.
  10. Behandlung mit Opioiden für einen Zeitraum von > 7 Tagen in den 2 Monaten vor dem Screening oder voraussichtlich erforderlicher Opioidgebrauch für > 7 Tage zu irgendeinem Zeitpunkt während der Studie.
  11. Neue Behandlung für Anämie, einschließlich Einleitung einer Eisenergänzung, in den 2 Monaten vor dem Screening.

  12. Aktuelle oder geplante Anwendung von Arzneimitteln oder pflanzlichen Heilmitteln, von denen bekannt ist, dass sie starke Inhibitoren oder Induktoren von CYP3A4-Enzymen für 28 Tage vor der ersten Dosis und während der gesamten Studie sind.

    Laborausschlüsse:

  13. Hämoglobin

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Verdreifachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Placebo-Komparator: Placebo
Arzneimittel: Placebo
Orale Dosis einmal täglich für 120 Tage
Experimental: DISC-1459 orale Dosisstufe 1
Arzneimittel: DISC-1459
Orale Dosisstufe 1, einmal täglich für 120 Tage
Andere Namen:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Arzneimittel: DISC-1459
Orale Dosisstufe 2, einmal täglich für 120 Tage
Andere Namen:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Experimental: DISC-1459 orale Dosisstufe 2
Arzneimittel: DISC-1459
Orale Dosisstufe 1, einmal täglich für 120 Tage
Andere Namen:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Arzneimittel: DISC-1459
Orale Dosisstufe 2, einmal täglich für 120 Tage
Andere Namen:
  • Bitopertin
  • RO4917838

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert der Metall-freien PPIX-Spiegel im Vollblut
Zeitfenster: 121 Tage
Die prozentuale Veränderung der PPIX-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert wurde in der ITT-Population mittels einer gemischten Modellanalyse mit wiederholten Messungen analysiert.
121 Tage

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Gesamte Sonneneinstrahlungsstunden auf die Haut an Tagen ohne Schmerzen von 1000 bis 1800 Uhr (10:00 bis 18:00 Uhr)
Zeitfenster: 121 Tage
Die kumulative Gesamtzahl der Sonnenstunden an schmerzfreien Tagen von 1000 bis 1800 Stunden vom Ausgangswert bis Tag 121 (EOS) wurde mittels Varianzanalyse in der ITT-Population analysiert.
121 Tage
Tägliche Sonnenlicht-Expositionszeit (Minuten) bis zum ersten prodromalen Symptom (Brennen, Kribbeln, Jucken oder Stechen) im Zusammenhang mit Sonnenlichtexposition zwischen 1 Stunde nach Sonnenaufgang und 1 Stunde vor Sonnenuntergang
Zeitfenster: 121 Tage
Die Teilnehmer setzten ihre Haut einmal wöchentlich dem Sonnenlicht aus und maßen die Zeit, bis Prodromalerscheinungen auftraten. Die Zeit (in Minuten) bis zum ersten Prodromalsymptom (z.B. Brennen, Kribbeln, Jucken oder Stechen) im Zusammenhang mit der Sonneneinstrahlung wurde in einem Tagebuch festgehalten. Diese Sonneneinstrahlungs-Provokation wurde wöchentlich durchgeführt. Die durchschnittliche Zeit (in Minuten) bis zum ersten Prodromalsymptom (z.B. Brennen, Kribbeln, Jucken oder Stechen) im Zusammenhang mit der Sonneneinstrahlung wurde über Zwei-Wochen-Intervalle bis zum Studientag 121 gemittelt.
121 Tage
Gesamte Schmerzintensität
Zeitfenster: Summe von Tag 1 bis Tag 121
Die maximalen Gesamttages-Schmerzintensitätswerte von phototoxischen Reaktionen über den gesamten Behandlungszeitraum (Tag 1 bis Tag 121). Der maximale Schmerzwert einer phototoxischen Reaktion wurde auf einer Likert-Skala (0-10) gemessen. Die Gesamtwerte reichen von 0 bis 1210. Ein Wert von "0" ist das beste Ergebnis; höhere Werte stellen ein schlechteres Ergebnis dar. Die maximalen Schmerzwerte auf einer Skala von 0-10 pro Tag wurden über 121 Tage summiert.
Summe von Tag 1 bis Tag 121
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
Zeitfenster: 121 Tage
Inzidenz behandlungsbedingter unerwünschter Ereignisse
121 Tage
Gesamt-PPIX-Konzentrationen der Erythrozyten
Zeitfenster: 121 Tage
Die prozentuale Veränderung der Erythrozyten-Gesamt-PPIX-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert wurde nach Analysevisite in der ITT-Population zusammengefasst.
121 Tage
Plasma-Gesamt-PPIX-Konzentrationen
Zeitfenster: 121 Tage
Die prozentuale Veränderung der Plasma-Gesamt-PPIX-Konzentration gegenüber dem Ausgangswert wurde nach Analysevisite in der ITT-Population zusammengefasst.
121 Tage
Gesamt-PPIX-Konzentrationen im Vollblut
Zeitfenster: 121 Tage
Die prozentuale Veränderung gegenüber dem Ausgangswert in der Gesamt-PPIX-Konzentration im Vollblut wurde nach Analysevisite in der ITT-Population zusammengefasst.
121 Tage
Plasma-Bitopertin-Konzentrationen
Zeitfenster: Tag 29
Plasmakonzentrationen von Bitopertin am Tag 29, 4 Stunden nach der Dosis
Tag 29

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Plasma maximal gemessene Wirkstoffkonzentration (Cmax)
Zeitfenster: 121 Tage
121 Tage
Zeitpunkt der maximalen Konzentration (Tmax)
Zeitfenster: 121 Tage
121 Tage
Fläche unter der Konzentrations-Zeit-Kurve (AUC)
Zeitfenster: 121 Tage
121 Tage

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Ermittler

  • Studienleiter: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

31. Oktober 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

20. Februar 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

23. August 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

21. März 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. März 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

4. April 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Geschätzt)

8. Januar 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

17. Dezember 2025

Zuletzt verifiziert

1. Dezember 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Schlüsselwörter

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • DISC-1459-201

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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