Studie Bitopertinu k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti a koncentrací PPIX u účastníků s EPP
17. prosince 2025 aktualizováno: Disc Medicine, Inc
(AURORA) Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie bitopertinu k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti a koncentrací protoporfyrinu IX (PPIX) u účastníků s erytropoetickou protoporfyrií (EPP)
Toto je multicentrická, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie fáze 2 s paralelními skupinami bitopertinu k vyhodnocení bezpečnosti, snášenlivosti, účinnosti a změny koncentrace PPIX u účastníků s EPP.
Účastníci se mohou po dokončení dvojitě zaslepené léčebné doby převrátit na otevřenou prodlouženou část.
Přehled studie
Postavení
Dokončeno
Podmínky
Intervence / Léčba
Typ studie
Intervenční
Zápis (Aktuální)
75
Fáze
- Fáze 2
Kontakty a umístění
Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.
Studijní místa
-
-
Alabama
-
Birmingham, Alabama, Spojené státy, 35233
- University of Alabama Hospital
-
-
California
-
San Francisco, California, Spojené státy, 94117
- University of California San Francisco
-
-
Florida
-
Miami, Florida, Spojené státy, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
- Massachusetts General Hospital
-
-
New York
-
New York, New York, Spojené státy, 10029
- Mount Sinai Hospital
-
-
North Carolina
-
Winston-Salem, North Carolina, Spojené státy, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19141
- Einstein Medical Center
-
-
Texas
-
Galveston, Texas, Spojené státy, 77550
- University of Texas
-
-
Washington
-
Seattle, Washington, Spojené státy, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
-
-
Kritéria účasti
Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.
Kritéria způsobilosti
Věk způsobilý ke studiu
18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)
Přijímá zdravé dobrovolníky
Ne
Popis
Kritéria pro zařazení:
- Věk 18 let nebo starší v době podpisu formuláře informovaného souhlasu (ICF).
- Diagnostika EPP na základě anamnézy genotypizací ferochelatázy (FECH) nebo biochemickou analýzou porfyrinů.
- Tělesná hmotnost ≥50 kg.
- Promytí nejméně 2 měsíce před screeningem afamelanotidu a dersimelagonu, pokud je to vhodné.
- Aspartátaminotransferáza (AST) a alanintransamináza (ALT)
Kritéria vyloučení:
Zdravotní historie:
- Velký chirurgický zákrok do 8 týdnů před screeningem nebo neúplné zotavení z jakékoli předchozí operace.
- Jiné než EPP, dědičné nebo získané onemocnění červených krvinek spojené s anémií.
- Anamnéza nebo známá alergická reakce na jakoukoli pomocnou látku hodnoceného přípravku nebo anamnéza anafylaxe na jakoukoli potravinu nebo lék.
- Transplantace jater v anamnéze.
- Závislost na alkoholu nebo nadměrná konzumace alkoholu v anamnéze podle hodnocení vyšetřovatele.
- Virus lidské imunodeficience (HIV), aktivní hepatitida B nebo C.
- Jiný zdravotní nebo psychiatrický stav nebo laboratorní nález, který není výslovně uveden výše, který by podle úsudku zkoušejícího nebo sponzora vystavil účastníka nepřijatelnému riziku nebo jinak účastníkovi zabránil v účasti ve studii
Stav nebo souběžná léčba, která by zmátla schopnost interpretovat klinická data, data z klinické laboratoře nebo z deníku účastníka, včetně závažného psychiatrického stavu, který měl v posledních 6 měsících exacerbaci nebo vyžadoval hospitalizaci.
Historie léčby:
- Souběžná nebo plánovaná léčba afamelanotidem nebo dersimelagonem během období studie.
- Léčba opioidy po jakékoli období > 7 dní během 2 měsíců před screeningem nebo se předpokládá, že bude vyžadovat užívání opioidů po dobu > 7 dní v kterémkoli okamžiku studie.
- Nová léčba anémie, včetně zahájení suplementace železem, během 2 měsíců před screeningem.
Současné nebo plánované užívání jakýchkoli léků nebo rostlinných přípravků, o nichž je známo, že jsou silnými inhibitory nebo induktory enzymů CYP3A4 po dobu 28 dnů před první dávkou a v průběhu studie.
Laboratorní výluky:
- Hemoglobin
Studijní plán
Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.
Jak je studie koncipována?
Detaily designu
- Primární účel: Léčba
- Přidělení: Randomizované
- Intervenční model: Paralelní přiřazení
- Maskování: Trojnásobný
Zbraně a zásahy
Skupina účastníků / Arm |
Intervence / Léčba |
|---|---|
|
Komparátor placeba: Placebo
|
Perorální dávka, jednou denně po dobu 120 dnů
|
|
Experimentální: DISC-1459 úroveň perorální dávky 1
|
Úroveň perorální dávky 1, jednou denně po dobu 120 dnů
Ostatní jména:
Úroveň perorální dávky 2, jednou denně po dobu 120 dnů
Ostatní jména:
|
|
Experimentální: DISC-1459 úroveň perorální dávky 2
|
Úroveň perorální dávky 1, jednou denně po dobu 120 dnů
Ostatní jména:
Úroveň perorální dávky 2, jednou denně po dobu 120 dnů
Ostatní jména:
|
Co je měření studie?
Primární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Procentuální změna oproti výchozí hodnotě hladin metal-free PPIX v plné krvi
Časové okno: 121 dní
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v koncentraci PPIX byla analyzována pomocí analýzy smíšeného modelu s opakovanými měřeními v populaci ITT.
|
121 dní
|
Sekundární výstupní opatření
Měření výsledku |
Popis opatření |
Časové okno |
|---|---|---|
|
Celkový počet hodin vystavení slunečnímu záření na kůži ve dnech bez bolesti od 1000 do 1800 hodin (10:00 do 18:00)
Časové okno: 121 dní
|
Celkový kumulativní počet hodin slunečního záření ve dnech bez bolesti od 1000 do 1800 hodin od výchozího stavu do dne 121 (EOS) byl analyzován pomocí analýzy rozptylu v populaci ITT.
|
121 dní
|
|
Denní doba expozice slunečnímu světlu (minuty) k prvnímu prodromálnímu symptomu (pálení, mravenčení, svědění nebo štípání) spojenému s expozicí slunečnímu světlu mezi 1 hodinou po východu slunce a 1 hodinou před západem slunce
Časové okno: 121 dní
|
Účastníci vystavovali svou pokožku slunečnímu záření jednou týdně a měřili čas potřebný k projevu prodromu.
Čas (v minutách) do prvního prodromálního příznaku (např. pálení, brnění, svědění nebo štípání) spojeného s vystavením slunečnímu záření byl zaznamenán v deníku.
Tato výzva sluneční expozice byla prováděna týdně.
Průměrný čas (v minutách) do prvního prodromálního příznaku (např. pálení, brnění, svědění nebo štípání) spojeného s vystavením slunečnímu záření byl průměrován v dvoutýdenních intervalech až do 121. dne studie.
|
121 dní
|
|
Celková intenzita bolesti
Časové okno: Součet od 1. dne do 121. dne
|
Maximální celkové denní skóre intenzity bolesti fototoxických reakcí během celého léčebného období (D1–D121).
Maximální skóre bolesti fototoxické reakce bylo měřeno na Likertově škále (0–10).
Celkové skóre se pohybuje od 0 do 1210.
Skóre „0“ je nejlepší výsledek; vyšší skóre představuje horší výsledek.
Maximální hodnoty bolesti na škále 0–10 za den byly sečteny za 121 dní.
|
Součet od 1. dne do 121. dne
|
|
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
Časové okno: 121 dní
|
Výskyt nežádoucích příhod souvisejících s léčbou
|
121 dní
|
|
Celkové koncentrace PPIX v erytrocytech
Časové okno: 121 dní
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkové koncentraci PPIX v erytrocytech byla shrnuta podle analytické návštěvy v populaci ITT.
|
121 dní
|
|
Celkové koncentrace PPIX v plazmě
Časové okno: 121 dní
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkové koncentraci PPIX v plazmě byla sumarizována podle analýzy návštěv v populaci ITT.
|
121 dní
|
|
Celkové koncentrace PPIX v plné krvi
Časové okno: 121 dní
|
Procentuální změna od výchozí hodnoty v celkové koncentraci PPIX v plné krvi byla shrnuta podle analytické návštěvy v populaci ITT.
|
121 dní
|
|
Koncentrace Bitopertinu v Plazmě
Časové okno: Den 29
|
Koncentrace bitopertinu v plazmě 29. den, 4 hodiny po podání dávky
|
Den 29
|
Další výstupní opatření
Měření výsledku |
Časové okno |
|---|---|
|
Maximální naměřená koncentrace léčiva v plazmě (Cmax)
Časové okno: 121 dní
|
121 dní
|
|
Doba maximální koncentrace (Tmax)
Časové okno: 121 dní
|
121 dní
|
|
Plocha pod křivkou koncentrace-čas (AUC)
Časové okno: 121 dní
|
121 dní
|
Spolupracovníci a vyšetřovatelé
Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.
Sponzor
Vyšetřovatelé
- Ředitel studie: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine
Termíny studijních záznamů
Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.
Hlavní termíny studia
Začátek studia (Aktuální)
31. října 2022
Primární dokončení (Aktuální)
20. února 2024
Dokončení studie (Aktuální)
23. srpna 2024
Termíny zápisu do studia
První předloženo
21. března 2022
První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality
24. března 2022
První zveřejněno (Aktuální)
4. dubna 2022
Aktualizace studijních záznamů
Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)
8. ledna 2026
Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality
17. prosince 2025
Naposledy ověřeno
1. prosince 2025
Více informací
Termíny související s touto studií
Další relevantní podmínky MeSH
- Genetické choroby, vrozené
- Metabolické choroby
- Nemoci trávicího systému
- Onemocnění jater
- Kožní choroby
- Kožní onemocnění, genetické
- Porfyrie, jaterní
- Vrozené, dědičné a neonatální nemoci a abnormality
- Nutriční a metabolické nemoci
- Onemocnění kůže a pojivové tkáně
- Protoporfyrie, erytropoetika
- Porfyrie
- (4- (3-fluor-5-trifluoromethylpyridin-2-yl) pirazin-1-yl) (5-methanesulfonyl-2- (2,2,2-trifluoro-1-methylethoxy) fenyl) methanon
Další identifikační čísla studie
- DISC-1459-201
Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)
Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?
NE
Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty
Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA
Ano
Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA
Ne
produkt vyrobený a vyvážený z USA
Ne
Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .