Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie Bitopertyny w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i stężeń PPIX u uczestników z EPP

17 grudnia 2025 zaktualizowane przez: Disc Medicine, Inc

(AURORA) Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie Bitopertyny w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i stężenia protoporfiryny IX (PPIX) u uczestników z protoporfirią erytropoetyczną (EPP)

Jest to faza 2, wieloośrodkowe, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, równoległe badanie grupowe bitopertyny w celu oceny bezpieczeństwa, tolerancji, skuteczności i zmiany stężenia PPIX u uczestników z EPP. Po zakończeniu okresu leczenia metodą podwójnie ślepej próby uczestnicy mogą przejść do otwartej części przedłużonej.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

75

Faza

  • Faza 2

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Stany Zjednoczone, 35233
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • San Francisco, California, Stany Zjednoczone, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Stany Zjednoczone, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19141
        • Einstein Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, Stany Zjednoczone, 77550
        • University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Stany Zjednoczone, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Wiek 18 lat lub więcej w momencie podpisania formularza świadomej zgody (ICF).
  2. Rozpoznanie EPP na podstawie wywiadu za pomocą genotypowania ferrochelatazy (FECH) lub biochemicznej analizy porfiryn.
  3. Masa ciała ≥50 kg.
  4. Wypłukanie co najmniej 2 miesiące przed badaniem przesiewowym afamelanotydu i dersimelagonu, jeśli dotyczy.
  5. Aminotransferaza asparaginianowa (AST) i transaminaza alaninowa (ALT)

Kryteria wyłączenia:

Historia medyczna:

  1. Poważna operacja w ciągu 8 tygodni przed badaniem przesiewowym lub niepełna rekonwalescencja po jakiejkolwiek poprzedniej operacji.
  2. Inna niż EPP, wrodzona lub nabyta choroba krwinek czerwonych związana z niedokrwistością.
  3. Historia lub znana reakcja alergiczna na jakiekolwiek substancje pomocnicze badanego produktu lub historia anafilaksji na jakikolwiek pokarm lub lek.
  4. Historia transplantacji wątroby.
  5. Historia uzależnienia od alkoholu lub nadmiernego spożycia alkoholu, w ocenie Badacza.
  6. Ludzki wirus niedoboru odporności (HIV), aktywne zapalenie wątroby typu B lub C.
  7. Inny stan medyczny lub psychiatryczny lub wyniki badań laboratoryjnych niewymienione powyżej, które w ocenie badacza lub sponsora naraziłyby uczestnika na niedopuszczalne ryzyko lub w inny sposób wykluczyłyby uczestnika z udziału w badaniu

  8. Stan lub współistniejące leki, które utrudniałyby interpretację danych klinicznych, laboratoryjnych lub danych z dziennika uczestnika, w tym poważny stan psychiczny, który uległ zaostrzeniu lub wymagał hospitalizacji w ciągu ostatnich 6 miesięcy.

    Historia leczenia:

  9. Jednoczesne lub planowane leczenie afamelanotydem lub dersimelagonem w okresie badania.
  10. Leczenie opioidami przez dowolny okres >7 dni w ciągu 2 miesięcy poprzedzających badanie przesiewowe lub przewidywane wymaganie stosowania opioidów przez >7 dni w dowolnym momencie badania.
  11. Nowe leczenie niedokrwistości, w tym rozpoczęcie suplementacji żelaza w ciągu 2 miesięcy przed badaniem przesiewowym.

  12. Obecne lub planowane stosowanie jakichkolwiek leków lub preparatów ziołowych, o których wiadomo, że są silnymi inhibitorami lub induktorami enzymów CYP3A4 przez 28 dni przed podaniem pierwszej dawki i przez cały czas trwania badania.

    Wykluczenia laboratoryjne:

  13. Hemoglobina

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Komparator placebo: Placebo
Lek: Placebo
Dawka doustna, raz dziennie przez 120 dni
Eksperymentalny: DISC-1459 poziom dawki doustnej 1
Lek: DYSK-1459
Dawka doustna poziom 1, raz dziennie przez 120 dni
Inne nazwy:
  • Bitopertyna
  • RO4917838
Lek: DYSK-1459
Dawka doustna poziom 2, raz dziennie przez 120 dni
Inne nazwy:
  • Bitopertyna
  • RO4917838
Eksperymentalny: DISC-1459 dawka doustna poziom 2
Lek: DYSK-1459
Dawka doustna poziom 1, raz dziennie przez 120 dni
Inne nazwy:
  • Bitopertyna
  • RO4917838
Lek: DYSK-1459
Dawka doustna poziom 2, raz dziennie przez 120 dni
Inne nazwy:
  • Bitopertyna
  • RO4917838

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Procentowa Zmiana W Stosunku Do Stanu Wyjściowego W Poziomach Metal-Wolnego PPIX We Krwi Pełnej
Ramy czasowe: 121 dni
Procentową zmianę stężenia PPIX w porównaniu do wartości wyjściowej analizowano za pomocą mieszanego modelu powtarzanych pomiarów w populacji ITT.
121 dni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Całkowita liczba godzin ekspozycji skóry na światło słoneczne w dniach bez bólu od 1000 do 1800 godzin (od 10:00 do 18:00)
Ramy czasowe: 121 dni
Całkowita skumulowana liczba godzin ekspozycji na światło słoneczne w dniach bez bólu w godzinach od 1000 do 1800 od punktu wyjściowego do dnia 121 (EOS) została przeanalizowana za pomocą analizy wariancji w populacji ITT.
121 dni
Czas Codziennej Ekspozycji na Światło Słoneczne (Minuty) do Pierwszego Objawu Prodromalnego (Pieczenie, Mrowienie, Świąd lub Kłucie) Związanego z Ekspozycją na Światło Słoneczne Pomiędzy 1 Godziną Po Wschodzie Słońca a 1 Godziną Przed Zachodem Słońca
Ramy czasowe: 121 dni
Uczestnicy wystawiali swoją skórę na działanie światła słonecznego raz w tygodniu i mierzyli czas potrzebny do wystąpienia objawów zwiastunowych. Czas (w minutach) do pierwszego objawu zwiastunowego (np. pieczenia, mrowienia, swędzenia lub kłucia) związanego z ekspozycją na światło słoneczne był odnotowywany w dzienniczku. To wyzwanie ekspozycji na słońce było przeprowadzane co tydzień. Średni czas (w minutach) do pierwszego objawu zwiastunowego (np. pieczenia, mrowienia, swędzenia lub kłucia) związanego z ekspozycją na światło słoneczne był uśredniany w dwutygodniowych odstępach do Dnia Badania 121.
121 dni
Całkowite natężenie bólu
Ramy czasowe: Suma od Dnia 1 do Dnia 121
Maksymalne sumaryczne dzienne natężenie bólu reakcji fototoksycznych w całym okresie leczenia (D1-D121). Maksymalny wynik bólu reakcji fototoksycznej mierzono na skali Likerta (0-10). Wyniki całkowite mieszczą się w zakresie 0-1210. Wynik „0” oznacza najlepszy rezultat; wyższe wyniki oznaczają gorszy rezultat. Maksymalne wartości bólu w skali 0-10 w ciągu dnia sumowano przez 121 dni.
Suma od Dnia 1 do Dnia 121
Częstość występowania działań niepożądanych związanych z leczeniem
Ramy czasowe: 121 dni
Częstość występowania działań niepożądanych związanych z leczeniem
121 dni
Stężenia całkowitego PPIX w erytrocytach
Ramy czasowe: 121 dni
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej całkowitego stężenia PPIX w erytrocytach została podsumowana według wizyty analitycznej w populacji ITT.
121 dni
Stężenia całkowite PPIX w osoczu
Ramy czasowe: 121 dni
Procentowa zmiana stężenia całkowitego PPIX w osoczu w porównaniu z wartością wyjściową została podsumowana według wizyty analitycznej w populacji ITT.
121 dni
Stężenia Całkowite PPIX we Krwi Pełnej
Ramy czasowe: 121 dni
Procentowa zmiana w stosunku do wartości wyjściowej w całkowitym stężeniu PPIX we krwi pełnej została podsumowana według wizyty analitycznej w populacji ITT.
121 dni
Stężenia Bitopertyny w Osoczu
Ramy czasowe: Dzień 29
Stężenia bitopertyny w osoczu w dniu 29, 4 godziny po podaniu
Dzień 29

Inne miary wyników

Miara wyniku
Ramy czasowe
Maksymalne zmierzone stężenie leku w osoczu (Cmax)
Ramy czasowe: 121 dni
121 dni
Czas maksymalnego stężenia (Tmax)
Ramy czasowe: 121 dni
121 dni
Pole pod krzywą zależności stężenia od czasu (AUC)
Ramy czasowe: 121 dni
121 dni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

31 października 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

20 lutego 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

23 sierpnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

21 marca 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 marca 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

4 kwietnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

8 stycznia 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

17 grudnia 2025

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • DISC-1459-201

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj