EPP 참가자의 안전성, 내약성, 효능 및 PPIX 농도를 평가하기 위한 Bitopertin 연구

포함 기준:

1. 정보에 입각한 동의서(ICF) 서명 당시 18세 이상.
2. Ferrochelatase(FECH) 유전자형 분석 또는 생화학적 포르피린 분석에 의한 병력에 근거한 EPP의 진단.
3. 체중 ≥50kg.
4. 해당되는 경우, 아파멜라노타이드 및 더시멜라곤 스크리닝 전 최소 2개월의 씻김.
5. 아스파테이트 아미노트랜스퍼라제(AST) 및 알라닌 트랜스아미나제(ALT)

제외 기준:

병력:

1. 스크리닝 전 8주 이내의 대수술 또는 이전 수술로부터의 불완전한 회복.
2. EPP 외에 빈혈과 관련된 유전적 또는 후천적 적혈구 질환.
3. 연구 제품 부형제에 대한 병력 또는 알려진 알레르기 반응 또는 식품 또는 약물에 대한 아나필락시스 병력.
4. 간 이식의 역사.
5. 연구자가 평가한 알코올 의존 또는 과도한 알코올 소비의 이력.
6. 인체 면역결핍 바이러스(HIV), 활동성 B형 간염 또는 C형 간염
7. 조사자 또는 스폰서의 판단에 따라 참가자를 허용할 수 없는 위험에 빠뜨리거나 참가자가 연구에 참여하는 것을 배제하는 위에 구체적으로 언급되지 않은 기타 의학적 또는 정신과적 상태 또는 실험실 결과

8. 지난 6개월 동안 악화되었거나 입원이 필요한 주요 정신과적 상태를 포함하여 임상, 임상 실험실 또는 참가자 일지 데이터를 해석하는 능력을 혼란스럽게 하는 상태 또는 병용 약물.

   치료 이력:

9. 연구 기간 동안 아파멜라노타이드 또는 더시멜라곤을 사용한 동시 또는 계획된 치료.
10. 스크리닝 전 2개월 동안 임의의 기간 > 7일 동안 오피오이드를 사용한 치료 또는 연구 동안 임의의 시점에서 > 7일 동안 오피오이드 사용이 필요할 것으로 예상됨.
11. 스크리닝 전 2개월 내에 철분 보충 개시를 포함한 빈혈에 대한 새로운 치료법.

12. 첫 번째 투여 전 28일 동안 및 연구 기간 동안 CYP3A4 효소의 강력한 억제제 또는 유도제로 알려진 임의의 약물 또는 약초 ​​요법의 현재 또는 계획된 사용.

    실험실 제외:

13. 헤모글로빈