Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie van Bitopertin om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en PPIX-concentraties bij deelnemers met EPP te evalueren

17 december 2025 bijgewerkt door: Disc Medicine, Inc

(AURORA) Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebo-gecontroleerde studie van Bitopertin om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en protoporfyrine IX (PPIX)-concentraties te evalueren bij deelnemers met erytropoëtische protoporfyrie (EPP)

Dit is een fase 2, multicenter, dubbelblind, placebogecontroleerd, parallelgroeponderzoek van bitopertin om de veiligheid, verdraagbaarheid, werkzaamheid en PPIX-concentratieverandering bij deelnemers met EPP te evalueren. Deelnemers kunnen na het voltooien van de dubbelblinde behandelingsperiode overstappen naar een open-label extensiegedeelte.

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

75

Fase

  • Fase 2

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Verenigde Staten, 35233
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Verenigde Staten, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Verenigde Staten, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19141
        • Einstein Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, Verenigde Staten, 77550
        • University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Verenigde Staten, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. 18 jaar of ouder zijn op het moment van ondertekening van het formulier voor geïnformeerde toestemming (ICF).
  2. Diagnose van EPP, gebaseerd op medische geschiedenis door ferrochelatase (FECH) genotypering of door biochemische porfyrine-analyse.
  3. Lichaamsgewicht ≥50 kg.
  4. Wash-out van ten minste 2 maanden voorafgaand aan Screening van afamelanotide en dersimelagon, indien van toepassing.
  5. Aspartaataminotransferase (AST) en alaninetransaminase (ALT)

Uitsluitingscriteria:

Medische geschiedenis:

  1. Grote operatie binnen 8 weken voor screening of onvolledig herstel van een eerdere operatie.
  2. Anders dan EPP, een erfelijke of verworven rode bloedcelaandoening geassocieerd met bloedarmoede.
  3. Een voorgeschiedenis of een bekende allergische reactie op hulpstoffen van een onderzoeksproduct of een voorgeschiedenis van anafylaxie op voedsel of medicijnen.
  4. Geschiedenis van levertransplantatie.
  5. Geschiedenis van alcoholafhankelijkheid of overmatig alcoholgebruik, zoals beoordeeld door de onderzoeker.
  6. Humaan immunodeficiëntievirus (HIV), actieve hepatitis B of C.
  7. Andere medische of psychiatrische aandoening of laboratoriumbevinding die hierboven niet specifiek is vermeld en die, naar het oordeel van de onderzoeker of sponsor, de deelnemer een onaanvaardbaar risico zou geven of de deelnemer anderszins zou beletten deel te nemen aan het onderzoek

  8. Aandoening of gelijktijdige medicatie die het vermogen om klinische, klinische laboratorium- of deelnemersdagboekgegevens te interpreteren zou verstoren, inclusief een ernstige psychiatrische aandoening die een verergering heeft gehad of ziekenhuisopname vereist in de afgelopen 6 maanden.

    Behandelingsgeschiedenis:

  9. Gelijktijdige of geplande behandeling met afamelanotide of dersimelagon tijdens de onderzoeksperiode.
  10. Behandeling met opioïden gedurende een periode van >7 dagen in de 2 maanden voorafgaand aan de screening of naar verwachting opioïdengebruik gedurende >7 dagen op enig moment tijdens het onderzoek.
  11. Nieuwe behandeling van bloedarmoede, inclusief start van ijzersuppletie, in de 2 maanden voorafgaand aan de screening.

  12. Huidig ​​of gepland gebruik van geneesmiddelen of kruidenremedies waarvan bekend is dat ze sterke remmers of inductoren van CYP3A4-enzymen zijn gedurende 28 dagen voorafgaand aan de eerste dosis en gedurende het onderzoek.

    Laboratoriumuitsluitingen:

  13. Hemoglobine

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verdrievoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Placebo-vergelijker: Placebo
Geneesmiddel: Placebo
Orale dosis, eenmaal daags gedurende 120 dagen
Experimenteel: DISC-1459 orale dosis niveau 1
Geneesmiddel: SCHIJF-1459
Orale dosis niveau 1, eenmaal daags gedurende 120 dagen
Andere namen:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Geneesmiddel: SCHIJF-1459
Orale dosis niveau 2, eenmaal daags gedurende 120 dagen
Andere namen:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Experimenteel: DISC-1459 orale dosis niveau 2
Geneesmiddel: SCHIJF-1459
Orale dosis niveau 1, eenmaal daags gedurende 120 dagen
Andere namen:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Geneesmiddel: SCHIJF-1459
Orale dosis niveau 2, eenmaal daags gedurende 120 dagen
Andere namen:
  • Bitopertin
  • RO4917838

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Percentuele verandering ten opzichte van de baseline in metaalvrije PPIX-niveaus in volbloed
Tijdsspanne: 121 dagen
Het procentuele verschil ten opzichte van de baseline in PPIX-concentratie werd geanalyseerd met behulp van een gemengd model voor herhaalde metingen in de ITT-populatie.
121 dagen

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Totale uren blootstelling van de huid aan zonlicht op dagen zonder pijn van 1000 tot 1800 uur (10:00 tot 18:00 uur)
Tijdsspanne: 121 dagen
De cumulatieve totale uren zonlichtblootstelling op dagen zonder pijn van 1000 tot 1800 uur vanaf baseline tot Dag 121 (EOS) werd geanalyseerd met behulp van variantieanalyse in de ITT-populatie.
121 dagen
Dagelijkse Zonlichtblootstellingstijd (Minuten) tot Eerste Prodromaal Symptoom (Brandend, Tintelend, Jeukend of Prikkend) Geassocieerd met Zonlichtblootstelling Tussen 1 Uur na Zonsopgang en 1 Uur voor Zonsondergang
Tijdsspanne: 121 dagen
Deelnemers stelden hun huid eenmaal per week bloot aan zonlicht en maten de tijd die het duurt om een prodroom te ervaren. De tijd (minuten) tot het eerste prodromale symptoom (bijv. branderigheid, tintelingen, jeuk of steken) in verband met blootstelling aan zonlicht werd in een dagboek geregistreerd. Deze zonneblootstellingsuitdaging werd wekelijks uitgevoerd. De gemiddelde tijd (minuten) tot het eerste prodromale symptoom (bijv. branderigheid, tintelingen, jeuk of steken) in verband met blootstelling aan zonlicht werd gemiddeld over twee weken durende intervallen tot en met Studiedag 121.
121 dagen
Totale Pijnintensiteit
Tijdsspanne: Som van Dag 1 tot Dag 121
De maximale totale dagelijkse pijnintensiteitsscores van fototoxische reacties gedurende de gehele behandelingsperiode (D1-D121). De maximale pijnscore van een fototoxische reactie werd gemeten op een Likertschaal (0-10). Totale scores variëren van 0-1210. Een score van "0" is het beste resultaat; en hogere scores zijn een slechter resultaat. De maximale pijnwaarden op een schaal van 0-10 op een dag werden opgeteld over 121 dagen.
Som van Dag 1 tot Dag 121
Incidentie van behandeling-gerelateerde bijwerkingen
Tijdsspanne: 121 dagen
Incidentie van behandelinggerelateerde bijwerkingen
121 dagen
Erytrocyt Totale PPIX Concentraties
Tijdsspanne: 121 dagen
Het procentuele verschil ten opzichte van de uitgangswaarde in de totale PPIX-concentratie in erytrocyten werd samengevat per analysebezoek in de ITT-populatie.
121 dagen
Plasma Totale PPIX Concentraties
Tijdsspanne: 121 dagen
Het procentuele verschil ten opzichte van de baseline in de totale PPIX-concentratie in plasma werd samengevat per analysebezoek in de ITT-populatie.
121 dagen
Totale PPIX-concentraties in volbloed
Tijdsspanne: 121 dagen
Het procentuele verschil ten opzichte van de basislijn in de totale PPIX-concentratie in volbloed werd samengevat per analysebezoek in de ITT-populatie.
121 dagen
Plasma Bitopertin Concentraties
Tijdsspanne: Dag 29
Dag 29 plasmaconcentraties bitopertine, 4 uur na dosering
Dag 29

Andere uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Tijdsspanne
Plasma maximaal gemeten geneesmiddelconcentratie (Cmax)
Tijdsspanne: 121 dagen
121 dagen
Tijd van maximale concentratie (Tmax)
Tijdsspanne: 121 dagen
121 dagen
Gebied onder de concentratie-tijdcurve (AUC)
Tijdsspanne: 121 dagen
121 dagen

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Onderzoekers

  • Studie directeur: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

31 oktober 2022

Primaire voltooiing (Werkelijk)

20 februari 2024

Studie voltooiing (Werkelijk)

23 augustus 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

21 maart 2022

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

24 maart 2022

Eerst geplaatst (Werkelijk)

4 april 2022

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

8 januari 2026

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

17 december 2025

Laatst geverifieerd

1 december 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • DISC-1459-201

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

NEE

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren