Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie av Bitopertin for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, effektivitet og PPIX-konsentrasjoner hos deltakere med EPP

17. desember 2025 oppdatert av: Disc Medicine, Inc

(AURORA) En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie av bitopertin for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, effektivitet og konsentrasjoner av protoporfyrin IX (PPIX) hos deltakere med erytropoetisk protoporfyri (EPP)

Dette er en fase 2, multisenter, dobbeltblind, placebokontrollert, parallell gruppestudie av bitopertin for å evaluere sikkerhet, tolerabilitet, effekt og PPIX-konsentrasjonsendring hos deltakere med EPP. Deltakerne kan rulle over til en åpen forlengelsesdel etter å ha fullført den dobbeltblindede behandlingsperioden.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

75

Fase

  • Fase 2

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Forente stater, 35233
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • San Francisco, California, Forente stater, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Forente stater, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Forente stater, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19141
        • Einstein Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, Forente stater, 77550
        • University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Forente stater, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Er 18 år eller eldre på tidspunktet for signering av skjemaet for informert samtykke (ICF).
  2. Diagnose av EPP, basert på medisinsk historie ved ferrochelatase (FECH) genotyping eller ved biokjemisk porfyrinanalyse.
  3. Kroppsvekt ≥50 kg.
  4. Utvasking i minst 2 måneder før screening av afamelanotid og dersimelagon, hvis aktuelt.
  5. Aspartataminotransferase (AST) og alanintransaminase (ALT)

Ekskluderingskriterier:

Medisinsk historie:

  1. Større operasjon innen 8 uker før screening eller ufullstendig restitusjon fra tidligere operasjoner.
  2. Annet enn EPP, en arvelig eller ervervet rødcellesykdom assosiert med anemi.
  3. En historie eller kjent allergisk reaksjon på noen hjelpestoffer i undersøkelsesproduktet eller historie med anafylaksi til mat eller legemidler.
  4. Historie om levertransplantasjon.
  5. Historie med alkoholavhengighet eller overdreven alkoholforbruk, vurdert av etterforskeren.
  6. Humant immunsviktvirus (HIV), aktiv hepatitt B eller C.
  7. Andre medisinske eller psykiatriske tilstander eller laboratoriefunn som ikke er spesifikt nevnt ovenfor, som etter etterforskerens eller sponsorens vurdering vil sette deltakeren i en uakseptabel risiko eller på annen måte hindre deltakeren fra å delta i studien

  8. Tilstand eller samtidig medisinering som vil forstyrre evnen til å tolke kliniske, kliniske laboratorie- eller deltakerdagbokdata, inkludert en alvorlig psykiatrisk tilstand som har hatt en forverring eller nødvendig sykehusinnleggelse de siste 6 månedene.

    Behandlingshistorie:

  9. Samtidig eller planlagt behandling med afamelanotid eller dersimelagon i løpet av studieperioden.
  10. Behandling med opioider i en hvilken som helst periode > 7 dager i de 2 månedene før screening eller forventet å kreve opioidbruk i > 7 dager når som helst i løpet av studien.
  11. Ny behandling for anemi, inkludert oppstart av jerntilskudd, i de 2 månedene før screening.

  12. Nåværende eller planlagt bruk av legemidler eller urtemidler som er kjent for å være sterke hemmere eller indusere av CYP3A4-enzymer i 28 dager før første dose og gjennom hele studien.

    Laboratorieekskluderinger:

  13. Hemoglobin

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Trippel

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Placebo komparator: Placebo
Legemiddel: Placebo
Oral dose, en gang daglig i 120 dager
Eksperimentell: DISC-1459 oral dose nivå 1
Legemiddel: DISC-1459
Oral dose nivå 1, en gang daglig i 120 dager
Andre navn:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Legemiddel: DISC-1459
Oral dose nivå 2, en gang daglig i 120 dager
Andre navn:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Eksperimentell: DISC-1459 oral dose nivå 2
Legemiddel: DISC-1459
Oral dose nivå 1, en gang daglig i 120 dager
Andre navn:
  • Bitopertin
  • RO4917838
Legemiddel: DISC-1459
Oral dose nivå 2, en gang daglig i 120 dager
Andre navn:
  • Bitopertin
  • RO4917838

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Prosentvis endring fra utgangspunkt i nivåer av metallfritt PPIX i helblod
Tidsramme: 121 dager
Prosentvis endring fra baseline i PPIX-konsentrasjon ble analysert ved bruk av en blandet modell med gjentatte mål i ITT-populasjonen.
121 dager

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Total antall timer med sollys på huden på dager uten smerter fra kl. 1000 til 1800 (10:00 til 18:00)
Tidsramme: 121 dager
Kumulativt totalt antall timer med sollys eksponering på dager uten smerter fra 1000 til 1800 timer fra baseline til dag 121 (EOS) ble analysert ved hjelp av variansanalyse i ITT-populasjonen.
121 dager
Daglig eksponeringstid for sollys (minutter) til første prodromale symptom (brenning, prikking, kløe eller stikk) assosiert med soleksponering mellom 1 time etter soloppgang og 1 time før solnedgang
Tidsramme: 121 dager
Deltakerne utsatte huden sin for sollys én gang i uken og målte tiden det tar å oppleve en prodrom. Tiden (minutter) til første prodromale symptom (f.eks. brenning, prikking, kløe eller stikk) knyttet til soleksponering ble registrert i en dagbok. Denne soleksponeringsutfordringen ble utført ukentlig. Gjennomsnittstiden (minutter) til første prodromale symptom (f.eks. brenning, prikking, kløe eller stikk) knyttet til soleksponering ble gjennomsnittet over to-ukers intervaller frem til studie dag 121.
121 dager
Total Smerteintensitet
Tidsramme: Sum av dag 1 til dag 121
De maksimale totale daglige smerteskårene for fototoksiske reaksjoner over hele behandlingsperioden (D1-D121). Den maksimale smerteskåren for en fototoksisk reaksjon ble målt på en Likert-skala (0-10). Totalskårene varierer fra 0-1210. En skår på "0" er det beste utfallet; og høyere skårer er et dårligere utfall. De maksimale smerteverdiene på en skala fra 0-10 på en dag ble summert over 121 dager.
Sum av dag 1 til dag 121
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger
Tidsramme: 121 dager
Forekomst av behandlingsrelaterte bivirkninger
121 dager
Erytrocytt Total PPIX-konsentrasjoner
Tidsramme: 121 dager
Prosentvis endring fra baseline i erytrocytt total PPIX-konsentrasjon ble oppsummert etter analysebesøk i ITT-populasjonen.
121 dager
Plasma total PPIX-konsentrasjoner
Tidsramme: 121 dager
Prosentvis endring fra baseline i plasma total PPIX-konsentrasjon ble oppsummert etter analysebesøk i ITT-populasjonen.
121 dager
Totale PPIX-konsentrasjoner i helblod
Tidsramme: 121 dager
Prosentvis endring fra utgangspunkt i total PPIX-konsentrasjon i helblod ble oppsummert etter analysebesøk i ITT-populasjonen.
121 dager
Plasmakoncentrasjoner av Bitopertin
Tidsramme: Dag 29
Plasmakoncentrationer av bitopertin dag 29, 4 timer etter dosering
Dag 29

Andre resultatmål

Resultatmål
Tidsramme
Plasma maksimal målt legemiddelkonsentrasjon (Cmax)
Tidsramme: 121 dager
121 dager
Tid for maksimal konsentrasjon (Tmax)
Tidsramme: 121 dager
121 dager
Areal under konsentrasjon-tid-kurven (AUC)
Tidsramme: 121 dager
121 dager

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Disc Medicine, Inc

Etterforskere

  • Studieleder: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

31. oktober 2022

Primær fullføring (Faktiske)

20. februar 2024

Studiet fullført (Faktiske)

23. august 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

21. mars 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

24. mars 2022

Først lagt ut (Faktiske)

4. april 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

8. januar 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

17. desember 2025

Sist bekreftet

1. desember 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • DISC-1459-201

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

NEI

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere