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Estudo da Bitopertina para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia e concentrações de PPIX em participantes com EPP

17 de dezembro de 2025 atualizado por: Disc Medicine, Inc

(AURORA) Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo de bitopertina para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia e concentrações de protoporfirina IX (PPIX) em participantes com protoporfiria eritropoiética (EPP)

Este é um estudo de grupo paralelo de fase 2, multicêntrico, duplo-cego, controlado por placebo, de bitopertina para avaliar a segurança, tolerabilidade, eficácia e alteração da concentração de PPIX em participantes com EPP. Os participantes podem passar para uma porção de extensão aberta após completar o período de tratamento duplo-cego.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

75

Estágio

  • Fase 2

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Alabama
      • Birmingham, Alabama, Estados Unidos, 35233
        • University of Alabama Hospital
    • California
      • San Francisco, California, Estados Unidos, 94117
        • University of California San Francisco
    • Florida
      • Miami, Florida, Estados Unidos, 33136
        • University of Miami Miller School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
        • Massachusetts General Hospital
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10029
        • Mount Sinai Hospital
    • North Carolina
      • Winston-Salem, North Carolina, Estados Unidos, 27157
        • Atrium Health Wake Forest Baptist
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19141
        • Einstein Medical Center
    • Texas
      • Galveston, Texas, Estados Unidos, 77550
        • University of Texas
    • Washington
      • Seattle, Washington, Estados Unidos, 98109
        • Fred Hutchinson Cancer Center

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  1. Ter 18 anos ou mais no momento da assinatura do Termo de Consentimento Livre e Esclarecido (TCLE).
  2. Diagnóstico de EPP, com base no histórico médico por genotipagem de ferroquelatase (FECH) ou por análise bioquímica de porfirina.
  3. Peso corporal ≥50 kg.
  4. Lavagem de pelo menos 2 meses antes da triagem de afamelanotida e dersimelagon, se aplicável.
  5. Aspartato aminotransferase (AST) e alanina transaminase (ALT)

Critério de exclusão:

Histórico médico:

  1. Grande cirurgia dentro de 8 semanas antes da triagem ou recuperação incompleta de qualquer cirurgia anterior.
  2. Além da EPP, uma doença hereditária ou adquirida dos glóbulos vermelhos associada à anemia.
  3. Uma história ou reação alérgica conhecida a qualquer excipiente de produto experimental ou história de anafilaxia a qualquer alimento ou medicamento.
  4. Histórico de transplante hepático.
  5. Histórico de dependência de álcool ou consumo excessivo de álcool, conforme avaliado pelo Investigador.
  6. Vírus da imunodeficiência humana (HIV), hepatite B ativa ou C.
  7. Outra condição médica ou psiquiátrica ou achado laboratorial não especificamente mencionado acima que, no julgamento do Investigador ou Patrocinador, colocaria o participante em risco inaceitável ou impediria o participante de participar do estudo

  8. Condição ou medicação concomitante que confundiria a capacidade de interpretar dados clínicos, laboratoriais clínicos ou diários do participante, incluindo uma condição psiquiátrica importante que teve uma exacerbação ou exigiu hospitalização nos últimos 6 meses.

    Histórico de tratamento:

  9. Tratamento concomitante ou planejado com afamelanotida ou dersimelagon durante o período do estudo.
  10. Tratamento com opioides por qualquer período > 7 dias nos 2 meses anteriores à triagem ou antecipado para exigir o uso de opioides por > 7 dias em qualquer ponto durante o estudo.
  11. Novo tratamento para anemia, incluindo o início da suplementação de ferro, nos 2 meses anteriores à triagem.

  12. Uso atual ou planejado de quaisquer drogas ou remédios fitoterápicos conhecidos por serem fortes inibidores ou indutores das enzimas CYP3A4 por 28 dias antes da primeira dose e durante o estudo.

    Exclusões laboratoriais:

  13. Hemoglobina

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Triplo

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Comparador de Placebo: Placebo
Medicamento: Placebo
Dose oral, uma vez por dia durante 120 dias
Experimental: DISC-1459 nível de dose oral 1
Medicamento: DISC-1459
Dose oral nível 1, uma vez por dia durante 120 dias
Outros nomes:
  • Bitopertina
  • RO4917838
Medicamento: DISC-1459
Dose oral nível 2, uma vez por dia durante 120 dias
Outros nomes:
  • Bitopertina
  • RO4917838
Experimental: DISC-1459 nível de dose oral 2
Medicamento: DISC-1459
Dose oral nível 1, uma vez por dia durante 120 dias
Outros nomes:
  • Bitopertina
  • RO4917838
Medicamento: DISC-1459
Dose oral nível 2, uma vez por dia durante 120 dias
Outros nomes:
  • Bitopertina
  • RO4917838

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Variação Percentual em Relação à Linha de Base nos Níveis de PPIX Livre de Metais no Sangue Total
Prazo: 121 dias
A variação percentual em relação à linha de base na concentração de PPIX foi analisada através de um modelo misto de medidas repetidas na população ITT.
121 dias

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Total de Horas de Exposição Solar na Pele em Dias Sem Dor Das 1000 às 1800 Horas (10:00 às 18:00)
Prazo: 121 dias
O total cumulativo de horas de exposição solar em dias sem dor, das 1000 às 1800 horas, desde a linha de base até ao Dia 121 (EOS), foi analisado através de análise de variância na população ITT.
121 dias
Tempo Diário de Exposição Solar (Minutos) até ao Primeiro Sintoma Prodrómico (Ardor, Formigueiro, Comichão ou Picada) Associado à Exposição Solar entre 1 Hora Após o Nascer do Sol e 1 Hora Antes do Pôr do Sol
Prazo: 121 dias
Os participantes expuseram a sua pele à luz solar uma vez por semana e mediram o tempo necessário para experienciar um pródromo. O tempo (minutos) até ao primeiro sintoma prodrómico (por exemplo, ardor, formigueiro, comichão ou picada) associado à exposição solar foi registado num diário. Este desafio de exposição solar foi realizado semanalmente. O tempo médio (minutos) até ao primeiro sintoma prodrómico (por exemplo, ardor, formigueiro, comichão ou picada) associado à exposição solar foi calculado em média em intervalos de duas semanas até ao Dia 121 do Estudo.
121 dias
Intensidade Total da Dor
Prazo: Soma do Dia 1 ao Dia 121
Os escores máximos totais diários de intensidade da dor das reações fototóxicas durante todo o período de tratamento (D1-D121). O escore máximo de dor de uma reação fototóxica foi medido numa Escala de Likert (0-10). Os escores totais variam de 0-1210. Um escore de "0" é o melhor resultado; e escores mais altos são um pior resultado. Os valores máximos de dor numa escala de 0-10 num dia foram somados ao longo de 121 dias.
Soma do Dia 1 ao Dia 121
Incidência de Eventos Adversos Emergentes do Tratamento
Prazo: 121 dias
Incidência de eventos adversos emergentes do tratamento
121 dias
Concentrações Totais de PPIX nos Eritrócitos
Prazo: 121 dias
A variação percentual em relação à linha de base na concentração total de PPIX eritrocitária foi resumida por visita de análise na população ITT.
121 dias
Concentrações Totais de PPIX no Plasma
Prazo: 121 dias
A variação percentual em relação à linha de base na concentração plasmática total de PPIX foi resumida por visita de análise na população ITT.
121 dias
Concentrações Totais de PPIX em Sangue Total
Prazo: 121 dias
A variação percentual em relação à linha de base na concentração total de PPIX no sangue total foi resumida por visita de análise na população ITT.
121 dias
Concentrações Plasmáticas de Bitopertina
Prazo: Dia 29
Concentrações plasmáticas de bitopertina no dia 29, 4 horas após a dose
Dia 29

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Prazo
Concentração máxima de droga medida no plasma (Cmax)
Prazo: 121 dias
121 dias
Tempo de concentração máxima (Tmax)
Prazo: 121 dias
121 dias
Área sob a curva concentração-tempo (AUC)
Prazo: 121 dias
121 dias

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Disc Medicine, Inc

Investigadores

  • Diretor de estudo: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

31 de outubro de 2022

Conclusão Primária (Real)

20 de fevereiro de 2024

Conclusão do estudo (Real)

23 de agosto de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

21 de março de 2022

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de março de 2022

Primeira postagem (Real)

4 de abril de 2022

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Estimado)

8 de janeiro de 2026

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

17 de dezembro de 2025

Última verificação

1 de dezembro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Palavras-chave

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • DISC-1459-201

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

produto fabricado e exportado dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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