Studio di Bitopertin per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e le concentrazioni di PPIX nei partecipanti con EPP
17 dicembre 2025 aggiornato da: Disc Medicine, Inc
(AURORA) Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo su Bitopertin per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e le concentrazioni di protoporfirina IX (PPIX) nei partecipanti con protoporfiria eritropoietica (EPP)
Questo è uno studio di fase 2, multicentrico, in doppio cieco, controllato con placebo, a gruppi paralleli di bitopertin per valutare la sicurezza, la tollerabilità, l'efficacia e la variazione della concentrazione di PPIX nei partecipanti con EPP.
I partecipanti possono passare a una porzione di estensione in aperto dopo aver completato il periodo di trattamento in doppio cieco.
Panoramica dello studio
Stato
Completato
Condizioni
Intervento / Trattamento
Tipo di studio
Interventistico
Iscrizione (Effettivo)
75
Fase
- Fase 2
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Alabama
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Birmingham, Alabama, Stati Uniti, 35233
- University of Alabama Hospital
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California
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San Francisco, California, Stati Uniti, 94117
- University of California San Francisco
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Florida
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Miami, Florida, Stati Uniti, 33136
- University of Miami Miller School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
- Massachusetts General Hospital
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New York
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New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Mount Sinai Hospital
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North Carolina
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Winston-Salem, North Carolina, Stati Uniti, 27157
- Atrium Health Wake Forest Baptist
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19141
- Einstein Medical Center
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Texas
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Galveston, Texas, Stati Uniti, 77550
- University of Texas
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Washington
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Seattle, Washington, Stati Uniti, 98109
- Fred Hutchinson Cancer Center
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)
Accetta volontari sani
No
Descrizione
Criterio di inclusione:
- Di età pari o superiore a 18 anni al momento della firma del modulo di consenso informato (ICF).
- Diagnosi di EPP, basata sull'anamnesi mediante genotipizzazione della ferrochelatasi (FECH) o mediante analisi biochimica della porfirina.
- Peso corporeo ≥50 kg.
- Washout di almeno 2 mesi prima dello screening di afamelanotide e dersimelagon, se applicabile.
- Aspartato aminotransferasi (AST) e alanina transaminasi (ALT)
Criteri di esclusione:
Storia medica:
- Intervento chirurgico maggiore entro 8 settimane prima dello screening o recupero incompleto da qualsiasi precedente intervento chirurgico.
- Oltre all'EPP, una malattia dei globuli rossi ereditaria o acquisita associata all'anemia.
- Una storia o una reazione allergica nota a qualsiasi eccipiente del prodotto sperimentale o storia di anafilassi a qualsiasi alimento o farmaco.
- Storia del trapianto di fegato.
- Storia di dipendenza da alcol o consumo eccessivo di alcol, come valutato dall'investigatore.
- Virus dell'immunodeficienza umana (HIV), epatite attiva B o C.
- Altre condizioni mediche o psichiatriche o reperti di laboratorio non specificatamente indicati sopra che, a giudizio dello sperimentatore o dello sponsor, metterebbero il partecipante a un rischio inaccettabile o altrimenti precluderebbero al partecipante la partecipazione allo studio
Condizione o farmaci concomitanti che confonderebbero la capacità di interpretare i dati clinici, di laboratorio clinico o del diario dei partecipanti, inclusa una grave condizione psichiatrica che ha avuto una riacutizzazione o ha richiesto il ricovero negli ultimi 6 mesi.
Cronologia del trattamento:
- Trattamento concomitante o programmato con afamelanotide o dersimelagon durante il periodo di studio.
- Trattamento con oppioidi per qualsiasi periodo> 7 giorni nei 2 mesi precedenti lo screening o previsto per richiedere l'uso di oppioidi per> 7 giorni in qualsiasi momento durante lo studio.
- Nuovo trattamento per l'anemia, compreso l'inizio della supplementazione di ferro, nei 2 mesi precedenti lo screening.
Uso attuale o pianificato di farmaci o rimedi erboristici noti per essere forti inibitori o induttori degli enzimi CYP3A4 per 28 giorni prima della prima dose e durante lo studio.
Esclusioni di laboratorio:
- Emoglobina
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Scopo principale: Trattamento
- Assegnazione: Randomizzato
- Modello interventistico: Assegnazione parallela
- Mascheramento: Triplicare
Armi e interventi
Gruppo di partecipanti / Arm |
Intervento / Trattamento |
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Comparatore placebo: Placebo
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Dose orale, una volta al giorno per 120 giorni
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Sperimentale: DISC-1459 dose orale livello 1
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Dose orale di livello 1, una volta al giorno per 120 giorni
Altri nomi:
Dose orale di livello 2, una volta al giorno per 120 giorni
Altri nomi:
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Sperimentale: DISC-1459 livello di dose orale 2
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Dose orale di livello 1, una volta al giorno per 120 giorni
Altri nomi:
Dose orale di livello 2, una volta al giorno per 120 giorni
Altri nomi:
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Variazione Percentuale rispetto alla Baseline nei Livelli di PPIX Libero da Metalli nel Sangue Intero
Lasso di tempo: 121 giorni
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La variazione percentuale rispetto al basale nella concentrazione di PPIX è stata analizzata utilizzando un'analisi a misure ripetute con modello misto nella popolazione ITT.
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121 giorni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Totale ore di esposizione della pelle alla luce solare nei giorni senza dolore dalle 1000 alle 1800 ore (dalle 10:00 alle 18:00)
Lasso di tempo: 121 giorni
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Il totale cumulativo delle ore di esposizione alla luce solare nei giorni senza dolore dalle 1000 alle 1800 ore dal basale al Giorno 121 (EOS) è stato analizzato utilizzando l'analisi della varianza nella popolazione ITT.
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121 giorni
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Tempo di Esposizione Giornaliera alla Luce Solare (Minuti) fino al Primo Sintomo Prodromico (Bruciore, Formicolio, Prurito o Pizzicore) Associato all'Esposizione alla Luce Solare tra 1 Ora dopo l'Alba e 1 Ora prima del Tramonto
Lasso di tempo: 121 giorni
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I partecipanti hanno esposto la loro pelle alla luce solare una volta alla settimana e hanno misurato il tempo necessario per sperimentare un prodromo.
Il tempo (minuti) fino al primo sintomo prodromico (ad esempio, bruciore, formicolio, prurito o pizzicore) associato all'esposizione alla luce solare è stato registrato in un diario.
Questa sfida di esposizione al sole è stata eseguita settimanalmente.
Il tempo medio (minuti) fino al primo sintomo prodromico (ad esempio, bruciore, formicolio, prurito o pizzicore) associato all'esposizione alla luce solare è stato calcolato come media su intervalli di due settimane fino al Giorno 121 dello studio.
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121 giorni
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Intensità Totale del Dolore
Lasso di tempo: Somma dal Giorno 1 al Giorno 121
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Il punteggio massimo totale giornaliero dell'intensità del dolore delle reazioni fototossiche durante l'intero periodo di trattamento (G1-G121).
Il punteggio massimo del dolore di una reazione fototossica è stato misurato su una Scala Likert (0-10).
I punteggi totali vanno da 0 a 1210.
Un punteggio di "0" rappresenta il miglior risultato; punteggi più alti indicano un risultato peggiore.
I valori massimi del dolore su una scala da 0 a 10 in un giorno sono stati sommati per 121 giorni.
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Somma dal Giorno 1 al Giorno 121
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Incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: 121 giorni
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Incidenza degli eventi avversi emergenti dal trattamento
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121 giorni
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Concentrazioni Totali di PPIX negli Eritrociti
Lasso di tempo: 121 giorni
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La variazione percentuale rispetto al basale della concentrazione totale di PPIX eritrocitaria è stata riassunta per visita di analisi nella popolazione ITT.
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121 giorni
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Concentrazioni plasmatiche totali di PPIX
Lasso di tempo: 121 giorni
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La variazione percentuale rispetto al basale della concentrazione plasmatica totale di PPIX è stata riassunta per visita di analisi nella popolazione ITT.
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121 giorni
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Concentrazioni Totali di PPIX nel Sangue Intero
Lasso di tempo: 121 giorni
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La variazione percentuale rispetto al basale nella concentrazione totale di PPIX nel sangue intero è stata riassunta per visita di analisi nella popolazione ITT.
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121 giorni
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Concentrazioni di Bitopertin nel Plasma
Lasso di tempo: Giorno 29
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Concentrazioni plasmatiche di bitopertin al giorno 29, 4 ore dopo la dose
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Giorno 29
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Altre misure di risultato
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Concentrazione plasmatica massima misurata del farmaco (Cmax)
Lasso di tempo: 121 giorni
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121 giorni
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Tempo di massima concentrazione (Tmax)
Lasso di tempo: 121 giorni
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121 giorni
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Area sotto la curva concentrazione-tempo (AUC)
Lasso di tempo: 121 giorni
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121 giorni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Will Savage, MD PhD, Disc Medicine
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
31 ottobre 2022
Completamento primario (Effettivo)
20 febbraio 2024
Completamento dello studio (Effettivo)
23 agosto 2024
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
21 marzo 2022
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
24 marzo 2022
Primo Inserito (Effettivo)
4 aprile 2022
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)
8 gennaio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
17 dicembre 2025
Ultimo verificato
1 dicembre 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Parole chiave
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
- Malattie genetiche, congenite
- Malattie metaboliche
- Malattie dell'apparato digerente
- Malattie del fegato
- Malattie della pelle
- Malattie della pelle, genetiche
- Porfirie, epatiche
- Malattie e anomalie congenite, ereditarie e neonatali
- Malattie nutrizionali e metaboliche
- Malattie della pelle e del tessuto connettivo
- Protoporfiria, Eritropoietica
- Porfirie
- (4- (3-Fluoro-5-Trifluorometilpiridin-2-il) Pilerazin-1-il) (5-metalanesulfonil-2- (2,2,2-trifluoro-1-metiletossi) fenil) metanone
Altri numeri di identificazione dello studio
- DISC-1459-201
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
Sì
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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