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ゴーシェ病1型患者における遺伝子治療研究 (GALILEO-1)

2026年5月6日 更新者：Spur Therapeutics

ゴーシェ病1型（GALILEO-1）の成人患者におけるFLT201の第1/2相、非盲検、安全性、忍容性、有効性試験

この研究は、ゴーシェ病 1 型の成人患者を対象とした、ファースト イン ヒューマン、第 1/2 相、非盲検、安全性、忍容性、および有効性の研究です。 目的は、FLT201 の安全性/忍容性および有効性を調査し、FLT201 投与量と残留グルコセレブロシダーゼ (GCase) 発現 (活性および濃度) の増強との関係、および FLT201 の減少および予防による臨床表現型の改善の可能性を調査することです。 GCase基質の細胞蓄積。

調査の概要

状態

完了

条件

介入・治療

研究の種類

介入

入学 (実際)

10

段階

  • フェーズ 1

連絡先と場所

このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。

研究場所

  • アメリカ
    • California
      • Los Angeles、California、アメリカ、90027
        • Kaiser Permanente
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、アメリカ、22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • イギリス
      • London、イギリス
        • Royal Free Hospital
      • Salford、イギリス
        • Salford Royal Hospital
  • イスラエル
      • Jerusalem、イスラエル
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva、イスラエル
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv、イスラエル
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • スペイン
      • Zaragoza、スペイン
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • ドイツ
      • Höchheim、ドイツ
        • SphinCS
  • ブラジル
      • Porto Alegre、ブラジル
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)

参加基準

研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。

適格基準

就学可能な年齢

18年歳以上 (大人、高齢者)

健康ボランティアの受け入れ

いいえ

説明

包含基準:

  1. 18歳以上の成人。
  2. 診断時の白血球のGCase酵素活性が正常値の30%以下であるゴーシェ病1型の診断。
  3. -出産の可能性のあるすべての女性患者は授乳中ではなく、スクリーニング時に血清妊娠検査が陰性であり、1日目の投与前に尿検査で陰性であることが確認されている必要があります。保護/避妊。
  4. -治験について完全なインフォームドコンセントを与えることができます。
  5. スクリーニング時の治療状況（スクリーニング期間は16週間）：

-酵素補充療法（ERT）または基質減少療法（SRT）のいずれかで治療され、投薬の少なくとも2年前にこの治療を開始し、それ以前の3か月間レジメンは変更されていません。 -ERTの投与量は15 U / kg以上、隔週で60 U / kg以下。

除外基準:

  1. 2型または3型ゴーシェ病の診断または疑い（臨床検査で眼球運動異常のある患者を含む）。
  2. -スクリーニングでAAVS3に対する中和抗体が陽性。
  3. -アラニンアミノトランスフェラーゼ（ALT）、アスパラギン酸アミノトランスフェラーゼ（AST）または総ビリルビンの正常値の上限（ULN）の1.5倍を超えると定義されたスクリーニングでの重大かつ持続的な肝機能障害の証拠。

  4. -スクリーニング時の次のいずれかの証拠：

    1. Hb<8g/dL。
    2. 血小板 <45,000/mm3。
    3. 肺高血圧症。
    4. -スクリーニングから12か月以内の新しい骨壊死。
    5. -スクリーニングから12か月以内の脆弱性骨折または骨の危機。
  5. -スクリーニングで陽性のB型肝炎表面抗原（HBsAg）。
  6. -C型肝炎抗体（Hep C Ab）陽性およびC型肝炎RNAポリメラーゼ連鎖反応（PCR）（Hep C Ab陽性の場合のフォローアップ検査として）スクリーニングで陽性。
  7. -スクリーニングでサイトメガロウイルス（CMV）免疫グロブリンG（IgG）およびCMV DNA PCR陽性。
  8. -スクリーニングで陽性のヒト免疫不全ウイルス（HIV）-1または-2抗体。
  9. -患者は、スクリーニング前の12週間以内に弱毒生ワクチン接種を受けたか、研究中にそのようなワクチン接種を受ける予定です。
  10. -臨床的に進行した肝疾患の病歴 肝硬変、門脈圧亢進症。
  11. 骨髄移植の歴史。
  12. -脾臓摘出術の病歴（部分的または完全）。
  13. -スクリーニングから12か月以内の脾臓梗塞の病歴。
  14. -遺伝子導入医薬品の受領歴。
  15. -スクリーニングから60日以内にゴーシェ病の治験療法を受けた履歴。
  16. -治験薬（IMP）の他の臨床研究への参加、および/または研究中に他のIMPを受け取る。
  17. -ゴーシェ病とは無関係の、特発性血小板減少性紫斑病、血栓性血小板減少性紫斑病、血小板減少症、貧血、肝腫大、脾腫、および/または骨粗鬆症の病歴。
  18. -スクリーニングから5年以内の活動性腫瘍性疾患の病歴（決定的に治療された皮膚の基底細胞癌または扁平上皮癌または上皮内癌を除く）。
  19. -制御されていない心不全、不安定狭心症、心筋梗塞、または過去6か月間の臨床管理を必要とするその他の急性心臓病の病歴。
  20. -スクリーニング中の急性心筋炎の病歴または急性心筋炎の存在。
  21. -アルコール乱用またはアルコール依存症を含む薬物乱用の履歴。
  22. -治験薬（IMP）および非治験薬（NIMP）またはその賦形剤に対する既知または疑いのある不耐性、過敏症または禁忌。
  23. -ERTに対するアナフィラキシーまたは注入関連反応の病歴。
  24. -MRIの禁忌。 （例えば。 強磁性金属インプラント、いくつかのタイプのペーシングおよび除細動器デバイス、神経刺激器)。
  25. -治験責任医師の意見では、安全を脅かす可能性がある、またはこの研究に参加する患者の能力を損なう可能性のある臨床状態（医学的または精神医学的）。

研究計画

このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。

研究はどのように設計されていますか？

デザインの詳細

  • 主な目的：処理
  • 割り当て：なし
  • 介入モデル：単一グループの割り当て
  • マスキング：なし（オープンラベル）

武器と介入

参加者グループ / アーム
介入・治療
実験的：FLT201 (4.5 × 10^11 vg/kg)
FLT201 is an advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) administered as a single intravenous infusion.
遺伝的：FLT201
FLT201 は、複製能力のない一本鎖 (ss) 組換えアデノ随伴ウイルス (AAV) ベクターです。 このベクターは、AAV 由来タンパク質キャプシドにパッケージ化された ss DNA ゲノムで構成されています。

この研究は何を測定していますか？

主要な結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events Over Time
時間枠：Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.
Treatment-emergent adverse events (including dose-limiting toxicities), with AEs graded as mild/moderate/severe.
Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.

二次結果の測定

結果測定
メジャーの説明
時間枠
Change From Baseline in Lyso-Gb1 in Plasma
時間枠：From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 of lyso-Gb1 in plasma.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Spleen Volume Measured by MRI
時間枠：From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in spleen volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Liver Volume Measured by MRI
時間枠：From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in liver volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Hemoglobin
時間枠：From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in hemoglobin.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Platelet Count
時間枠：From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in platelet count.
From baseline to week 38/9 months.

協力者と研究者

ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。

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Spur Therapeutics

研究記録日

これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。

主要日程の研究

研究開始 (実際)

2022年4月15日

一次修了 (実際)

2024年12月4日

研究の完了 (実際)

2024年12月4日

試験登録日

最初に提出

2022年2月28日

QC基準を満たした最初の提出物

2022年4月8日

最初の投稿 (実際)

2022年4月13日

学習記録の更新

投稿された最後の更新 (実際)

2026年6月2日

QC基準を満たした最後の更新が送信されました

2026年5月6日

最終確認日

2026年5月1日

詳しくは

本研究に関する用語

追加の関連 MeSH 用語

その他の研究ID番号

  • FLT201-01

医薬品およびデバイス情報、研究文書

米国FDA規制医薬品の研究

はい

米国FDA規制機器製品の研究

はい

米国で製造され、米国から輸出された製品。

いいえ

この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。

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