Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En genterapiundersøgelse hos patienter med Gauchers sygdom type 1 (GALILEO-1)

6. maj 2026 opdateret af: Spur Therapeutics

En fase 1/2, åben-label, sikkerhed, tolerabilitet og effektivitetsundersøgelse af FLT201 hos voksne patienter med Gauchers sygdom type 1 (GALILEO-1)

Dette studie er et første-i-menneske, fase 1/2, åbent, sikkerheds-, tolerabilitets- og effektstudie hos voksne patienter med Gauchers sygdom type 1. Formålet er at undersøge sikkerheden/tolerabiliteten og effektiviteten af ​​FLT201 og at undersøge sammenhængen mellem FLT201-dosis og forøgelse af resterende glucocerebrosidase (GCase) ekspression (aktivitet og koncentration), og dets potentiale til at forbedre den kliniske fænotype ved reduktion og forebyggelse af cellulær akkumulering af GCase-substrat.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Det Forenede Kongerige
      • London, Det Forenede Kongerige
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Det Forenede Kongerige
        • Salford Royal Hospital
  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Kaiser Permanente
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forenede Stater, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Tyskland
      • Höchheim, Tyskland
        • SphinCS

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Voksen ≥ 18 år.
  2. Diagnose af Gauchers sygdom Type 1 med mangelfuld GCase-enzymaktivitet ≤30 % af normalen i leukocytter ved diagnose.
  3. Alle kvindelige patienter i den fødedygtige alder må ikke være ammende og skal have en negativ serumgraviditetstest ved screening og bekræftet negativ ved urintest før dosering på dag 1. Kvindelige patienter i den fødedygtige alder og mandlige patienter skal være villige til at følge protokol retningslinjer for barriere beskyttelse/prævention.
  4. I stand til at give fuldt informeret samtykke til retssagen.
  5. Behandlingsstatus ved screening (screeningsperiode er 16 uger):

Behandlet med enten enzymerstatningsterapi (ERT) eller substratreduktionsterapi (SRT) og startede denne behandling mindst 2 år før dosering uden ændring i regimen i de foregående 3 måneder. ERT dosis ≥15 U/kg og ≤60 U/kg hver anden uge.

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnosticeret eller mistænkt type 2 eller type 3 Gauchers sygdom (inklusive enhver patient med øjenbevægelsesabnormitet ved klinisk undersøgelse).
  2. Positiv for neutraliserende antistoffer mod AAVS3 ved screening.
  3. Bevis for signifikant og vedvarende leverdysfunktion ved screening defineret som >1,5 x øvre normalgrænse (ULN) i alaninaminotransferase (ALAT), aspartataminotransferase (AST) eller total bilirubin.

  4. Bevis for et eller flere af følgende ved screeningen:

    1. Hb <8 g/dL.
    2. Blodplader <45.000/mm3.
    3. Pulmonal hypertension.
    4. Ny osteonekrose inden for 12 måneder efter screening.
    5. Fragilitetsbrud eller knoglekrise inden for 12 måneder efter screening.
  5. Hepatitis B overfladeantigen (HBsAg) positiv ved screening.
  6. Hepatitis C-antistof (Hep C Ab) positiv og hepatitis C RNA-polymerasekædereaktion (PCR) (som opfølgningstest, hvis Hep C Ab-positiv)-positiv ved screening.
  7. Cytomegalovirus (CMV) immunoglobulin G (IgG) og CMV DNA PCR-positive ved screening.
  8. Humant immundefektvirus (HIV)-1 eller -2 antistof positivt ved screening.
  9. Patienten har modtaget levende svækket vaccination inden for 12 uger før screening eller har til hensigt at modtage en sådan vaccination under undersøgelsen.
  10. Anamnese med klinisk fremskreden leversygdom, f.eks. cirrose, portal hypertension.
  11. Historie om knoglemarvstransplantation.
  12. Anamnese med splenektomi (delvis eller total).
  13. Anamnese med miltinfarkt inden for 12 måneder efter screening.
  14. Anamnese med at have modtaget et hvilket som helst genoverførselslægemiddel.
  15. Anamnese med at have modtaget enhver undersøgelsesterapi for Gauchers sygdom inden for 60 dage efter screening.
  16. Deltagelse i enhver anden klinisk undersøgelse af et forsøgslægemiddel (IMP) og/eller modtagelse af enhver anden IMP under undersøgelsen.
  17. Anamnese med idiopatisk trombocytopenisk purpura, trombotisk trombocytopenisk purpura, trombocytopeni, anæmi, hepatomegali, splenomegali og/eller osteoporose, ikke relateret til Gauchers sygdom.
  18. Anamnese med eller aktiv neoplastisk sygdom inden for 5 år efter screening (bortset fra basal- eller pladecellekarcinom i huden eller karcinom in situ, som er blevet endeligt behandlet).
  19. Anamnese med ukontrolleret hjertesvigt, ustabil angina eller myokardieinfarkt eller andre akutte hjertesygdomme, der kræver klinisk behandling inden for de seneste 6 måneder.
  20. Anamnese med akut myocarditis eller tilstedeværelse af akut myocarditis under screening.
  21. Historie om stofmisbrug, herunder alkoholmisbrug eller alkoholafhængighed.
  22. Kendt eller mistænkt intolerance, overfølsomhed eller kontraindikation over for forsøgslægemidlet (IMP) og ikke-undersøgelseslægemidler (NIMP'er) eller deres hjælpestoffer.
  23. Anamnese med anafylaksi eller infusionsrelaterede reaktioner på ERT.
  24. Kontraindikation(er) til MR. (f.eks. ferromagnetiske metalliske implantater, nogle typer pacing- og defibrillatorenheder, nervestimulatorer).
  25. Enhver klinisk tilstand (medicinsk eller psykiatrisk), som efter investigatorens mening kan bringe sikkerheden eller kompromittere patientens evne til at deltage i denne undersøgelse i fare.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Interventionel model: Enkelt gruppeopgave
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: FLT201 (4.5 × 10^11 vg/kg)
FLT201 is an advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) administered as a single intravenous infusion.
Genetisk: FLT201
FLT201 er en replikationsinkompetent enkeltstrenget (ss) rekombinant adeno-associeret virus (AAV) vektor. Vektoren er sammensat af et ss DNA-genom pakket i et AAV-afledt proteinkapsid.

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events Over Time
Tidsramme: Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.
Treatment-emergent adverse events (including dose-limiting toxicities), with AEs graded as mild/moderate/severe.
Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Change From Baseline in Lyso-Gb1 in Plasma
Tidsramme: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 of lyso-Gb1 in plasma.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Spleen Volume Measured by MRI
Tidsramme: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in spleen volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Liver Volume Measured by MRI
Tidsramme: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in liver volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Hemoglobin
Tidsramme: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in hemoglobin.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Platelet Count
Tidsramme: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in platelet count.
From baseline to week 38/9 months.

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Spur Therapeutics

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

15. april 2022

Primær færdiggørelse (Faktiske)

4. december 2024

Studieafslutning (Faktiske)

4. december 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

28. februar 2022

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

8. april 2022

Først opslået (Faktiske)

13. april 2022

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

2. juni 2026

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

6. maj 2026

Sidst verificeret

1. maj 2026

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • FLT201-01

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ja

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med FLT201

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Senegal

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner