Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

En genterapistudie hos pasienter med Gauchers sykdom type 1 (GALILEO-1)

6. mai 2026 oppdatert av: Spur Therapeutics

En fase 1/2, åpen undersøkelse, sikkerhet, tolerabilitet og effektstudie av FLT201 hos voksne pasienter med Gauchers sykdom type 1 (GALILEO-1)

Denne studien er en første-i-menneske, fase 1/2, åpen, sikkerhet, tolerabilitet og effektstudie hos voksne pasienter med Gauchers sykdom type 1. Målet er å undersøke sikkerheten/toleransen og effekten av FLT201, og å undersøke forholdet mellom FLT201-dose og økning av gjenværende glucocerebrosidase (GCase) ekspresjon (aktivitet og konsentrasjon), og dets potensial til å forbedre den kliniske fenotypen ved reduksjon og forebygging av cellulær akkumulering av GCase-substrat.

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

10

Fase

  • Fase 1

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Brasil
      • Porto Alegre, Brasil
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Forente stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Kaiser Permanente
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Forente stater, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Spania
      • Zaragoza, Spania
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Storbritannia
      • London, Storbritannia
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Storbritannia
        • Salford Royal Hospital
  • Tyskland
      • Höchheim, Tyskland
        • SphinCS

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

18 år og eldre (Voksen, Eldre voksen)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Voksen ≥ 18 år.
  2. Diagnose av Gauchers sykdom Type 1 med mangelfull GCase-enzymaktivitet ≤30 % av normalen i leukocytter ved diagnose.
  3. Alle kvinnelige pasienter i fertil alder må ikke være ammende og må ha en negativ serumgraviditetstest ved screening og bekreftet negativ ved urintesting før dosering på dag 1. Kvinnelige pasienter i fertil alder og mannlige pasienter må være villige til å følge protokollens retningslinjer for barriere beskyttelse/prevensjon.
  4. Kunne gi fullt informert samtykke til rettssaken.
  5. Behandlingsstatus ved screening (screeningsperioden er 16 uker):

Behandlet med enten enzymerstatningsterapi (ERT) eller substratreduksjonsterapi (SRT) og startet denne behandlingen minst 2 år før dosering uten endring i regime de siste 3 månedene. ERT-dose ≥15 U/kg og ≤60 U/kg annenhver uke.

Ekskluderingskriterier:

  1. Diagnostisert eller mistenkt Gauchers sykdom type 2 eller type 3 (inkludert pasienter med unormale øyebevegelser ved klinisk undersøkelse).
  2. Positiv for nøytraliserende antistoffer mot AAVS3 ved screening.
  3. Bevis på signifikant og vedvarende leverdysfunksjon ved screening definert som >1,5 x øvre normalgrense (ULN) i alaninaminotransferase (ALT), aspartataminotransferase (AST) eller total bilirubin.

  4. Bevis for noe av følgende ved screening:

    1. Hb <8 g/dL.
    2. Blodplater <45 000/mm3.
    3. Pulmonal hypertensjon.
    4. Ny osteonekrose innen 12 måneder etter screening.
    5. Fragilitetsbrudd eller beinkrise innen 12 måneder etter screening.
  5. Hepatitt B overflateantigen (HBsAg) positivt ved screening.
  6. Hepatitt C-antistoff (Hep C Ab) positiv og hepatitt C RNA-polymerasekjedereaksjon (PCR) (som oppfølgingstest hvis Hep C Ab-positiv)-positiv ved screening.
  7. Cytomegalovirus (CMV) immunoglobulin G (IgG) og CMV DNA PCR-positiv ved screening.
  8. Humant immunsviktvirus (HIV)-1 eller -2 antistoff positivt ved screening.
  9. Pasienten har mottatt levende svekket vaksinasjon innen 12 uker før screening eller har til hensikt å motta slik vaksinasjon under studien.
  10. Anamnese med klinisk avansert leversykdom, f.eks. cirrhose, portal hypertensjon.
  11. Historie om benmargstransplantasjon.
  12. Historie med splenektomi (delvis eller total).
  13. Anamnese med miltinfarkt innen 12 måneder etter screening.
  14. Anamnese med å ha mottatt et hvilket som helst genoverføringsmedisin.
  15. Anamnese med å ha mottatt undersøkelsesbehandling for Gauchers sykdom innen 60 dager etter screening.
  16. Deltakelse i enhver annen klinisk studie av et undersøkelseslegemiddel (IMP), og/eller mottak av annen IMP under studien.
  17. Anamnese med idiopatisk trombocytopenisk purpura, trombotisk trombocytopenisk purpura, trombocytopeni, anemi, hepatomegali, splenomegali og/eller osteoporose, ikke relatert til Gauchers sykdom.
  18. Anamnese med eller aktiv neoplastisk sykdom innen 5 år etter screening (bortsett fra basal- eller plateepitelkarsinom i huden eller karsinom in situ som er definitivt behandlet).
  19. Anamnese med ukontrollert hjertesvikt, ustabil angina eller hjerteinfarkt eller andre akutte hjertetilstander som krever klinisk behandling de siste 6 månedene.
  20. Anamnese med akutt myokarditt eller tilstedeværelse av akutt myokarditt under screening.
  21. Historie om rusmisbruk, inkludert alkoholmisbruk eller alkoholavhengighet.
  22. Kjent eller mistenkt intoleranse, overfølsomhet eller kontraindikasjon overfor undersøkelsesmiddelet (IMP) og legemidler som ikke er undersøkende (NIMPs) eller deres hjelpestoffer.
  23. Anamnese med anafylaksi eller infusjonsrelaterte reaksjoner på ERT.
  24. Kontraindikasjon(er) til MR. (f.eks. ferromagnetiske metalliske implantater, noen typer pacing- og defibrillatorenheter, nervestimulatorer).
  25. Enhver klinisk tilstand (medisinsk eller psykiatrisk) som etter etterforskerens mening kan sette sikkerheten i fare eller kompromittere pasientens evne til å delta i denne studien.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: N/A
  • Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: FLT201 (4.5 × 10^11 vg/kg)
FLT201 is an advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) administered as a single intravenous infusion.
Genetisk: FLT201
FLT201 er en replikasjonsinkompetent enkeltstrenget (ss) rekombinant adeno-assosiert virus (AAV) vektor. Vektoren er sammensatt av et ss DNA-genom pakket i et AAV-avledet proteinkapsid.

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events Over Time
Tidsramme: Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.
Treatment-emergent adverse events (including dose-limiting toxicities), with AEs graded as mild/moderate/severe.
Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Change From Baseline in Lyso-Gb1 in Plasma
Tidsramme: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 of lyso-Gb1 in plasma.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Spleen Volume Measured by MRI
Tidsramme: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in spleen volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Liver Volume Measured by MRI
Tidsramme: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in liver volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Hemoglobin
Tidsramme: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in hemoglobin.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Platelet Count
Tidsramme: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in platelet count.
From baseline to week 38/9 months.

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Spur Therapeutics

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

15. april 2022

Primær fullføring (Faktiske)

4. desember 2024

Studiet fullført (Faktiske)

4. desember 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

28. februar 2022

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

8. april 2022

Først lagt ut (Faktiske)

13. april 2022

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)

2. juni 2026

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

6. mai 2026

Sist bekreftet

1. mai 2026

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • FLT201-01

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Ja

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere