Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie terapii genowej u pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 (GALILEO-1)

6 maja 2026 zaktualizowane przez: Spur Therapeutics

Otwarte badanie fazy 1/2 dotyczące bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności FLT201 u dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1 (GALILEO-1)

Niniejsze badanie jest pierwszym na ludziach, fazą 1/2, otwartym badaniem dotyczącym bezpieczeństwa, tolerancji i skuteczności u dorosłych pacjentów z chorobą Gauchera typu 1. Celem jest zbadanie bezpieczeństwa/tolerancji i skuteczności FLT201 oraz zbadanie związku dawki FLT201 ze zwiększeniem ekspresji resztkowej glukocerebrozydazy (GCazy) (aktywność i stężenie) oraz jej potencjału w zakresie poprawy fenotypu klinicznego poprzez zmniejszenie i zapobieganie komórkowa akumulacja substratu GCase.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

10

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Brazylia
      • Porto Alegre, Brazylia
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Hiszpania
      • Zaragoza, Hiszpania
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Izrael
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Izrael
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Niemcy
      • Höchheim, Niemcy
        • SphinCS
  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Kaiser Permanente
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Stany Zjednoczone, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Zjednoczone Królestwo
      • London, Zjednoczone Królestwo
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Zjednoczone Królestwo
        • Salford Royal Hospital

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorosły ≥ 18 lat.
  2. Rozpoznanie choroby Gauchera typu 1 z niedoborem aktywności enzymu GCase ≤30% normy w leukocytach w chwili rozpoznania.
  3. Wszystkie pacjentki w wieku rozrodczym nie mogą być w okresie laktacji i muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego z surowicy podczas badania przesiewowego i potwierdzony wynik ujemny w badaniu moczu przed podaniem dawki w dniu 1. Pacjentki w wieku rozrodczym i pacjenci płci męskiej muszą być chętni do przestrzegania wytycznych protokołu dotyczących bariery ochronnej ochrona/antykoncepcja.
  4. Potrafi wyrazić pełną świadomą zgodę na badanie.
  5. Stan leczenia w momencie skriningu (okres skriningu wynosi 16 tygodni):

Leczono enzymatyczną terapią zastępczą (ERT) lub terapią z redukcją substratów (SRT) i rozpoczęto to leczenie co najmniej 2 lata przed dawkowaniem bez zmian w schemacie leczenia przez poprzednie 3 miesiące. Dawka ERT ≥15 j./kg i ≤60 j./kg co drugi tydzień.

Kryteria wyłączenia:

  1. Zdiagnozowana lub podejrzewana choroba Gauchera typu 2 lub 3 (w tym każdy pacjent z nieprawidłowościami ruchu gałek ocznych w badaniu klinicznym).
  2. Dodatni dla neutralizujących przeciwciał przeciwko AAVS3 podczas badania przesiewowego.
  3. Dowody na istotną i utrzymującą się dysfunkcję wątroby podczas badań przesiewowych zdefiniowano jako >1,5 x górna granica normy (GGN) w zakresie aminotransferazy alaninowej (ALT), aminotransferazy asparaginianowej (AST) lub bilirubiny całkowitej.

  4. Dowód któregokolwiek z poniższych podczas badania przesiewowego:

    1. Hb <8 g/dl.
    2. Płytki krwi <45 000/mm3.
    3. Nadciśnienie płucne.
    4. Nowa martwica kości w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego.
    5. Złamanie lub przełom kostny w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego.
  5. Antygen powierzchniowy wirusa zapalenia wątroby typu B (HBsAg) dodatni podczas badania przesiewowego.
  6. Obecność przeciwciał przeciwko wirusowi zapalenia wątroby typu C (Hep C Ab) i reakcja łańcuchowa polimerazy RNA (PCR) zapalenia wątroby typu C (jako test kontrolny, jeśli Hep C Ab-dodatni) podczas badania przesiewowego.
  7. Cytomegalowirus (CMV) immunoglobulina G (IgG) i CMV DNA PCR-dodatni podczas badania przesiewowego.
  8. Podczas badania przesiewowego dodatnie przeciwciała przeciwko ludzkiemu wirusowi niedoboru odporności (HIV) -1 lub -2.
  9. Pacjent otrzymał żywą atenuowaną szczepionkę w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym lub zamierza otrzymać takie szczepienie podczas badania.
  10. Zaawansowana klinicznie choroba wątroby w wywiadzie, np. marskość wątroby, nadciśnienie wrotne.
  11. Historia przeszczepu szpiku kostnego.
  12. Historia splenektomii (częściowej lub całkowitej).
  13. Historia zawału śledziony w ciągu 12 miesięcy od badania przesiewowego.
  14. Historia otrzymywania jakiegokolwiek produktu leczniczego przenoszącego geny.
  15. Historia otrzymywania jakiejkolwiek eksperymentalnej terapii choroby Gauchera w ciągu 60 dni od badania przesiewowego.
  16. Uczestnictwo w jakimkolwiek innym badaniu klinicznym badanego produktu leczniczego (IMP) i/lub otrzymywanie jakiegokolwiek innego IMP w trakcie badania.
  17. Historia samoistnej plamicy małopłytkowej, zakrzepowej plamicy małopłytkowej, trombocytopenii, niedokrwistości, powiększenia wątroby, powiększenia śledziony i (lub) osteoporozy niezwiązanej z chorobą Gauchera.
  18. Historia lub czynna choroba nowotworowa w ciągu 5 lat od badania przesiewowego (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub płaskonabłonkowego skóry lub raka in situ, który został ostatecznie wyleczony).
  19. Historia niekontrolowanej niewydolności serca, niestabilnej dławicy piersiowej lub zawału mięśnia sercowego lub innych ostrych chorób serca wymagających leczenia klinicznego w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
  20. Historia ostrego zapalenia mięśnia sercowego lub obecność ostrego zapalenia mięśnia sercowego podczas badań przesiewowych.
  21. Historia nadużywania substancji, w tym nadużywania alkoholu lub uzależnienia od alkoholu.
  22. Znana lub podejrzewana nietolerancja, nadwrażliwość lub przeciwwskazanie do badanego produktu leczniczego (IMP) i niebadanych produktów leczniczych (NIMP) lub ich substancji pomocniczych.
  23. Historia reakcji anafilaktycznych lub związanych z infuzją na ERT.
  24. Przeciwwskazania do MRI. (np. ferromagnetyczne metalowe implanty, niektóre rodzaje stymulatorów i defibrylatorów, stymulatory nerwów).
  25. Każdy stan kliniczny (medyczny lub psychiatryczny), który w opinii badacza może zagrozić bezpieczeństwu lub możliwości uczestniczenia pacjenta w tym badaniu.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nie dotyczy
  • Model interwencyjny: Zadanie dla jednej grupy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: FLT201 (4.5 × 10^11 vg/kg)
FLT201 is an advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) administered as a single intravenous infusion.
Genetyczny: FLT201
FLT201 jest niekompetentnym pod względem replikacji jednoniciowym (ss) rekombinowanym wektorem wirusa związanego z adenowirusem (AAV). Wektor składa się z genomu DNA ss upakowanego w kapsydzie białkowym pochodzącym z AAV.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events Over Time
Ramy czasowe: Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.
Treatment-emergent adverse events (including dose-limiting toxicities), with AEs graded as mild/moderate/severe.
Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Change From Baseline in Lyso-Gb1 in Plasma
Ramy czasowe: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 of lyso-Gb1 in plasma.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Spleen Volume Measured by MRI
Ramy czasowe: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in spleen volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Liver Volume Measured by MRI
Ramy czasowe: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in liver volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Hemoglobin
Ramy czasowe: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in hemoglobin.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Platelet Count
Ramy czasowe: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in platelet count.
From baseline to week 38/9 months.

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Spur Therapeutics

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

15 kwietnia 2022

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

4 grudnia 2024

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

4 grudnia 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

28 lutego 2022

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

8 kwietnia 2022

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

13 kwietnia 2022

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

2 czerwca 2026

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

6 maja 2026

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2026

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • FLT201-01

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Tak

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Subskrybuj