Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En genterapistudie hos patienter med Gauchers sjukdom typ 1 (GALILEO-1)

6 maj 2026 uppdaterad av: Spur Therapeutics

En fas 1/2, öppen märkning, säkerhet, tolerabilitet och effektstudie av FLT201 hos vuxna patienter med Gauchers sjukdom typ 1 (GALILEO-1)

Denna studie är en först i människa, fas 1/2, öppen studie, säkerhet, tolerabilitet och effekt på vuxna patienter med Gauchers sjukdom typ 1. Syftet är att undersöka säkerheten/tolerabiliteten och effektiviteten av FLT201, och att undersöka sambandet mellan FLT201-dosen och ökningen av återstående glukocerebrosidas (GCase) uttryck (aktivitet och koncentration), och dess potential att förbättra den kliniska fenotypen genom minskning och förebyggande av cellulär ackumulering av GCase-substrat.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

10

Fas

  • Fas 1

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Kaiser Permanente
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Förenta staterna, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Storbritannien
      • London, Storbritannien
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Storbritannien
        • Salford Royal Hospital
  • Tyskland
      • Höchheim, Tyskland
        • SphinCS

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Inklusionskriterier:

  1. Vuxen ≥ 18 år.
  2. Diagnos av Gauchers sjukdom typ 1 med bristfällig GCase-enzymaktivitet ≤30 % av det normala i leukocyter vid diagnos.
  3. Alla kvinnliga fertila patienter får inte vara ammande och måste ha ett negativt serumgraviditetstest vid screening och bekräftat negativt genom urintestning före dosering på dag 1. Kvinnliga fertila patienter och manliga patienter måste vara villiga att följa protokollets riktlinjer för barriär skydd/preventivmedel.
  4. Kan ge fullt informerat samtycke för rättegången.
  5. Behandlingsstatus vid screening (screeningsperioden är 16 veckor):

Behandlades med antingen enzymersättningsterapi (ERT) eller substratreduktionsterapi (SRT) och påbörjade denna behandling minst 2 år före dosering utan någon förändring i regim under de senaste 3 månaderna. ERT-dos ≥15 U/kg och ≤60 U/kg varannan vecka.

Exklusions kriterier:

  1. Diagnostiserad eller misstänkt Gauchers sjukdom av typ 2 eller typ 3 (inklusive alla patienter med onormala ögonrörelser vid klinisk undersökning).
  2. Positiv för neutraliserande antikroppar mot AAVS3 vid screening.
  3. Bevis på signifikant och ihållande leverdysfunktion vid screening definierad som >1,5 x övre normalgräns (ULN) i alaninaminotransferas (ALAT), aspartataminotransferas (AST) eller totalt bilirubin.

  4. Bevis på något av följande vid screening:

    1. Hb <8 g/dL.
    2. Blodplättar <45 000/mm3.
    3. Pulmonell hypertoni.
    4. Ny osteonekros inom 12 månader efter screening.
    5. Fragilitetsfraktur eller benkris inom 12 månader efter screening.
  5. Hepatit B ytantigen (HBsAg) positiv vid screening.
  6. Hepatit C-antikropp (Hep C Ab) positiv och hepatit C RNA-polymeraskedjereaktion (PCR) (som uppföljningstest om Hep C Ab-positiv)-positiv vid screening.
  7. Cytomegalovirus (CMV) immunoglobulin G (IgG) och CMV DNA PCR-positiv vid screening.
  8. Humant immunbristvirus (HIV)-1 eller -2 antikropp positiv vid screening.
  9. Patienten har fått levande försvagad vaccination inom 12 veckor före screening eller avser att få sådan vaccination under studien.
  10. Historik med kliniskt avancerad leversjukdom, t.ex. cirros, portal hypertoni.
  11. Historik av benmärgstransplantation.
  12. Historik av splenektomi (partiell eller total).
  13. Historik av mjältinfarkt inom 12 månader efter screening.
  14. Historik av att ha fått något genöverföringsläkemedel.
  15. Historik av att ha fått någon undersökningsterapi för Gauchers sjukdom inom 60 dagar efter screening.
  16. Deltagande i någon annan klinisk studie av ett prövningsläkemedel (IMP) och/eller mottagande av någon annan IMP under studien.
  17. Anamnes med idiopatisk trombocytopen purpura, trombotisk trombocytopen purpura, trombocytopeni, anemi, hepatomegali, splenomegali och/eller osteoporos, orelaterade till Gauchers sjukdom.
  18. Historik av eller aktiv neoplastisk sjukdom inom 5 år efter screening (förutom basal- eller skivepitelcancer i huden eller karcinom in situ som definitivt har behandlats).
  19. Anamnes med okontrollerad hjärtsvikt, instabil angina eller hjärtinfarkt eller andra akuta hjärttillstånd som kräver klinisk behandling under de senaste 6 månaderna.
  20. Anamnes med akut myokardit eller närvaro av akut myokardit under screening.
  21. Historik av missbruk, inklusive alkoholmissbruk eller alkoholberoende.
  22. Känd eller misstänkt intolerans, överkänslighet eller kontraindikation mot prövningsläkemedlet (IMP) och icke-undersökningsläkemedel (NIMP) eller deras hjälpämnen.
  23. Anamnes på anafylaxi eller infusionsrelaterade reaktioner på ERT.
  24. Kontraindikation(er) till MRT. (t.ex. ferromagnetiska metallimplantat, vissa typer av stimulerings- och defibrillatorenheter, nervstimulatorer).
  25. Alla kliniska tillstånd (medicinska eller psykiatriska) som, enligt utredarens åsikt, skulle kunna äventyra säkerheten eller äventyra patientens förmåga att delta i denna studie.

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: N/A
  • Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
  • Maskning: Ingen (Open Label)

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: FLT201 (4.5 × 10^11 vg/kg)
FLT201 is an advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) administered as a single intravenous infusion.
Genetisk: FLT201
FLT201 är en replikationsinkompetent enkelsträngad (ss) rekombinant adenoassocierat virus (AAV) vektor. Vektorn är sammansatt av ett ss-DNA-genom förpackat i en AAV-härledd proteinkapsid.

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events Over Time
Tidsram: Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.
Treatment-emergent adverse events (including dose-limiting toxicities), with AEs graded as mild/moderate/severe.
Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Change From Baseline in Lyso-Gb1 in Plasma
Tidsram: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 of lyso-Gb1 in plasma.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Spleen Volume Measured by MRI
Tidsram: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in spleen volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Liver Volume Measured by MRI
Tidsram: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in liver volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Hemoglobin
Tidsram: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in hemoglobin.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Platelet Count
Tidsram: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in platelet count.
From baseline to week 38/9 months.

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Spur Therapeutics

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

15 april 2022

Primärt slutförande (Faktisk)

4 december 2024

Avslutad studie (Faktisk)

4 december 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

28 februari 2022

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

8 april 2022

Första postat (Faktisk)

13 april 2022

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

2 juni 2026

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

6 maj 2026

Senast verifierad

1 maj 2026

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • FLT201-01

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Ja

produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera