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Eine Gentherapiestudie bei Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 (GALILEO-1)

6. Mai 2026 aktualisiert von: Spur Therapeutics

Eine offene Phase-1/2-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit von FLT201 bei erwachsenen Patienten mit Morbus Gaucher Typ 1 (GALILEO-1)

Diese Studie ist eine erste offene Phase-1/2-Studie zur Sicherheit, Verträglichkeit und Wirksamkeit am Menschen bei erwachsenen Patienten mit Gaucher-Krankheit Typ 1. Die Ziele sind die Untersuchung der Sicherheit/Verträglichkeit und Wirksamkeit von FLT201 und die Untersuchung der Beziehung zwischen der FLT201-Dosis und der Erhöhung der Glukozerebrosidase (GCase)-Restexpression (Aktivität und Konzentration) und ihres Potenzials zur Verbesserung des klinischen Phänotyps durch Verringerung und Verhinderung von zelluläre Akkumulation von GCase-Substrat.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

10

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Brasilien
      • Porto Alegre, Brasilien
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Deutschland
      • Höchheim, Deutschland
        • SphinCS
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Spanien
      • Zaragoza, Spanien
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Kaiser Permanente
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Vereinigte Staaten, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Vereinigtes Königreich
      • London, Vereinigtes Königreich
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Vereinigtes Königreich
        • Salford Royal Hospital

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  1. Erwachsene ≥ 18 Jahre.
  2. Diagnose der Gaucher-Krankheit Typ 1 mit mangelhafter GCase-Enzymaktivität von ≤ 30 % des Normalwertes in Leukozyten zum Zeitpunkt der Diagnose.
  3. Alle Patientinnen im gebärfähigen Alter dürfen nicht stillen und müssen beim Screening einen negativen Serum-Schwangerschaftstest aufweisen und vor der Verabreichung an Tag 1 durch einen Urintest negativ bestätigt werden. Patientinnen im gebärfähigen Alter und männliche Patienten müssen bereit sein, die Protokollrichtlinien zur Barriere zu befolgen Schutz/Verhütung.
  4. In der Lage, eine vollständige informierte Zustimmung für die Studie zu geben.
  5. Behandlungsstatus beim Screening (Screening-Zeitraum beträgt 16 Wochen):

Entweder mit Enzymersatztherapie (ERT) oder Substratreduktionstherapie (SRT) behandelt und diese Behandlung mindestens 2 Jahre vor der Dosierung ohne Änderung des Behandlungsschemas in den letzten 3 Monaten begonnen. ERT-Dosis ≥15 E/kg und ≤60 E/kg jede zweite Woche.

Ausschlusskriterien:

  1. Diagnostizierte oder vermutete Typ-2- oder Typ-3-Gaucher-Krankheit (einschließlich aller Patienten mit Augenbewegungsanomalien bei der klinischen Untersuchung).
  2. Positiv für neutralisierende Antikörper gegen AAVS3 beim Screening.
  3. Nachweis einer signifikanten und anhaltenden Leberfunktionsstörung beim Screening, definiert als >1,5 x Obergrenze des Normalwerts (ULN) in Alaninaminotransferase (ALT), Aspartataminotransferase (AST) oder Gesamtbilirubin.

  4. Nachweis eines der folgenden Punkte beim Screening:

    1. Hb < 8 g/dl.
    2. Blutplättchen <45.000/mm3.
    3. Pulmonale Hypertonie.
    4. Neue Osteonekrose innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening.
    5. Fragilitätsfraktur oder Knochenkrise innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening.
  5. Hepatitis-B-Oberflächenantigen (HBsAg) beim Screening positiv.
  6. Hepatitis-C-Antikörper (Hep-C-Ab)-positiv und Hepatitis-C-RNA-Polymerase-Kettenreaktion (PCR) (als Folgetest, wenn Hep-C-Ab-positiv) beim Screening positiv.
  7. Cytomegalovirus (CMV) Immunglobulin G (IgG) und CMV DNA PCR-positiv beim Screening.
  8. Humanes Immundefizienz-Virus (HIV)-1 oder -2-Antikörper positiv beim Screening.
  9. Der Patient hat innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening eine attenuierte Lebendimpfung erhalten oder beabsichtigt, eine solche Impfung während der Studie zu erhalten.
  10. Vorgeschichte einer klinisch fortgeschrittenen Lebererkrankung, z. Zirrhose, portale Hypertension.
  11. Geschichte der Knochenmarktransplantation.
  12. Geschichte der Splenektomie (teilweise oder vollständig).
  13. Vorgeschichte eines Milzinfarkts innerhalb von 12 Monaten nach dem Screening.
  14. Vorgeschichte des Erhalts eines Gentransfer-Arzneimittels.
  15. Vorgeschichte des Erhalts einer Prüftherapie für die Gaucher-Krankheit innerhalb von 60 Tagen nach dem Screening.
  16. Teilnahme an einer anderen klinischen Studie mit einem Prüfpräparat (IMP) und/oder Erhalt eines anderen IMP während der Studie.
  17. Vorgeschichte von idiopathischer thrombozytopenischer Purpura, thrombotischer thrombozytopenischer Purpura, Thrombozytopenie, Anämie, Hepatomegalie, Splenomegalie und/oder Osteoporose, ohne Bezug zur Gaucher-Krankheit.
  18. Vorgeschichte oder aktive neoplastische Erkrankung innerhalb von 5 Jahren nach dem Screening (außer Basal- oder Plattenepithelkarzinom der Haut oder Carcinoma in situ, das endgültig behandelt wurde).
  19. Vorgeschichte von unkontrolliertem Herzversagen, instabiler Angina pectoris oder Myokardinfarkt oder anderen akuten Herzerkrankungen, die in den letzten 6 Monaten eine klinische Behandlung erforderten.
  20. Vorgeschichte einer akuten Myokarditis oder Vorhandensein einer akuten Myokarditis während des Screenings.
  21. Vorgeschichte von Drogenmissbrauch, einschließlich Alkoholmissbrauch oder Alkoholabhängigkeit.
  22. Bekannte oder vermutete Unverträglichkeit, Überempfindlichkeit oder Kontraindikation gegenüber dem Prüfpräparat (IMP) und dem Prüfpräparat (NIMPs) oder deren Hilfsstoffen.
  23. Vorgeschichte von Anaphylaxie oder infusionsbedingten Reaktionen auf ERT.
  24. Kontraindikation(en) für MRT. (z.B. ferromagnetische Metallimplantate, einige Arten von Schrittmacher- und Defibrillatorgeräten, Nervenstimulatoren).
  25. Jeder klinische Zustand (medizinisch oder psychiatrisch), der nach Meinung des Prüfarztes die Sicherheit gefährden oder die Fähigkeit des Patienten zur Teilnahme an dieser Studie beeinträchtigen könnte.

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: N / A
  • Interventionsmodell: Einzelgruppenzuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: FLT201 (4.5 × 10^11 vg/kg)
FLT201 is an advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) administered as a single intravenous infusion.
Genetisch: FLT201
FLT201 ist ein replikationsinkompetenter einzelsträngiger (ss) rekombinanter Adeno-assoziierter Virus (AAV)-Vektor. Der Vektor besteht aus einem ss-DNA-Genom, verpackt in einem AAV-abgeleiteten Proteinkapsid.

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events Over Time
Zeitfenster: Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.
Treatment-emergent adverse events (including dose-limiting toxicities), with AEs graded as mild/moderate/severe.
Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Change From Baseline in Lyso-Gb1 in Plasma
Zeitfenster: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 of lyso-Gb1 in plasma.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Spleen Volume Measured by MRI
Zeitfenster: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in spleen volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Liver Volume Measured by MRI
Zeitfenster: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in liver volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Hemoglobin
Zeitfenster: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in hemoglobin.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Platelet Count
Zeitfenster: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in platelet count.
From baseline to week 38/9 months.

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Spur Therapeutics

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

15. April 2022

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

4. Dezember 2024

Studienabschluss (Tatsächlich)

4. Dezember 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

28. Februar 2022

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

8. April 2022

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

13. April 2022

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

2. Juni 2026

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

6. Mai 2026

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2026

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • FLT201-01

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Ja

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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