Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование генной терапии у пациентов с болезнью Гоше 1 типа (GALILEO-1)

6 мая 2026 г. обновлено: Spur Therapeutics

Фаза 1/2, открытое исследование безопасности, переносимости и эффективности FLT201 у взрослых пациентов с болезнью Гоше типа 1 (GALILEO-1)

Это первое открытое исследование безопасности, переносимости и эффективности с участием взрослых пациентов с болезнью Гоше 1-го типа фазы 1/2. Цель состоит в том, чтобы исследовать безопасность/переносимость и эффективность FLT201, а также исследовать взаимосвязь дозы FLT201 с увеличением экспрессии остаточной глюкоцереброзидазы (GCase) (активность и концентрация), а также ее потенциал для улучшения клинического фенотипа за счет уменьшения и предотвращения клеточное накопление субстрата GCase.

Обзор исследования

Статус

Завершенный

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

10

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Бразилия
      • Porto Alegre, Бразилия
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Германия
      • Höchheim, Германия
        • SphinCS
  • Израиль
      • Jerusalem, Израиль
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Израиль
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Израиль
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Испания
      • Zaragoza, Испания
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Соединенное Королевство
      • London, Соединенное Королевство
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Соединенное Королевство
        • Salford Royal Hospital
  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Kaiser Permanente
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Соединенные Штаты, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  1. Взрослый ≥ 18 лет.
  2. Диагноз болезни Гоше Тип 1 с недостаточной активностью фермента GCase ≤30% от нормы в лейкоцитах на момент постановки диагноза.
  3. Все пациентки детородного возраста не должны кормить грудью и должны иметь отрицательный результат сывороточного теста на беременность при скрининге и подтвержденный отрицательный результат анализом мочи перед введением дозы в 1-й день. защита/контрацепция.
  4. Способен дать полное информированное согласие на исследование.
  5. Статус лечения при скрининге (период скрининга 16 недель):

Лечили либо заместительной ферментной терапией (ФЗТ), либо терапией, снижающей уровень субстрата (СЗТ), и начали это лечение по крайней мере за 2 года до введения дозы без изменения режима в течение предшествующих 3 месяцев. Доза ФЗТ ≥15 ЕД/кг и ≤60 ЕД/кг раз в две недели.

Критерий исключения:

  1. Диагностированная или предполагаемая болезнь Гоше типа 2 или типа 3 (включая любого пациента с нарушением движения глаз при клиническом обследовании).
  2. Положительный результат на нейтрализующие антитела к AAVS3 при скрининге.
  3. Доказательства значительной и стойкой дисфункции печени при скрининге определяются как >1,5 x верхняя граница нормы (ВГН) аланинаминотрансферазы (АЛТ), аспартатаминотрансферазы (АСТ) или общего билирубина.

  4. Доказательства любого из следующего при скрининге:

    1. Hb <8 г/дл.
    2. Тромбоциты <45 000/мм3.
    3. Легочная гипертензия.
    4. Новый остеонекроз в течение 12 месяцев после скрининга.
    5. Хрупкий перелом или костный кризис в течение 12 месяцев после скрининга.
  5. Поверхностный антиген гепатита В (HBsAg) положительный при скрининге.
  6. Положительный результат на антитела к гепатиту С (Hep C Ab) и положительная реакция на РНК-полимеразную цепную реакцию (ПЦР) гепатита С (в качестве последующего теста, если положительный результат на антитела к гепатиту C) — положительный при скрининге.
  7. Цитомегаловирус (ЦМВ) иммуноглобулин G (IgG) и ДНК ЦМВ ПЦР-позитивны при скрининге.
  8. Положительные антитела к вирусу иммунодефицита человека (ВИЧ)-1 или -2 при скрининге.
  9. Пациент получил живую аттенуированную вакцину в течение 12 недель до скрининга или намеревается получить такую ​​вакцину во время исследования.
  10. Клинически запущенное заболевание печени в анамнезе, например. цирроз, портальная гипертензия.
  11. История трансплантации костного мозга.
  12. Спленэктомия в анамнезе (частичная или тотальная).
  13. История инфаркта селезенки в течение 12 месяцев скрининга.
  14. История получения любого лекарственного препарата для переноса генов.
  15. История получения какой-либо экспериментальной терапии болезни Гоше в течение 60 дней после скрининга.
  16. Участие в любом другом клиническом исследовании исследуемого лекарственного средства (ИЛП) и/или получение любого другого ИЛП во время исследования.
  17. В анамнезе идиопатическая тромбоцитопеническая пурпура, тромботическая тромбоцитопеническая пурпура, тромбоцитопения, анемия, гепатомегалия, спленомегалия и/или остеопороз, не связанные с болезнью Гоше.
  18. Наличие в анамнезе или активное неопластическое заболевание в течение 5 лет после скрининга (за исключением базальноклеточного или плоскоклеточного рака кожи или карциномы in situ, после окончательного лечения).
  19. Неконтролируемая сердечная недостаточность, нестабильная стенокардия, инфаркт миокарда или другие острые сердечные состояния, требующие клинического лечения, в анамнезе за последние 6 месяцев.
  20. История острого миокардита или наличие острого миокардита во время скрининга.
  21. История злоупотребления психоактивными веществами, включая злоупотребление алкоголем или алкогольную зависимость.
  22. Известная или предполагаемая непереносимость, гиперчувствительность или противопоказания к исследуемому лекарственному средству (ИЛП) и неисследуемым лекарственным средствам (НИМП) или их вспомогательным веществам.
  23. История анафилаксии или инфузионных реакций на ФЗТ.
  24. Противопоказания к МРТ. (например. ферромагнитные металлические имплантаты, некоторые виды кардиостимуляторов и дефибрилляторов, нейростимуляторы).
  25. Любое клиническое состояние (медицинское или психиатрическое), которое, по мнению исследователя, может поставить под угрозу безопасность или поставить под угрозу способность пациента участвовать в этом исследовании.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Н/Д
  • Интервенционная модель: Одногрупповое задание
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: FLT201 (4.5 × 10^11 vg/kg)
FLT201 is an advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) administered as a single intravenous infusion.
Генетический: FLT201
FLT201 представляет собой некомпетентный к репликации одноцепочечный (ss) рекомбинантный вектор аденоассоциированного вируса (AAV). Вектор состоит из генома одноцепочечной ДНК, упакованного в белковый капсид, полученный из AAV.

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events Over Time
Временное ограничение: Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.
Treatment-emergent adverse events (including dose-limiting toxicities), with AEs graded as mild/moderate/severe.
Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Change From Baseline in Lyso-Gb1 in Plasma
Временное ограничение: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 of lyso-Gb1 in plasma.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Spleen Volume Measured by MRI
Временное ограничение: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in spleen volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Liver Volume Measured by MRI
Временное ограничение: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in liver volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Hemoglobin
Временное ограничение: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in hemoglobin.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Platelet Count
Временное ограничение: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in platelet count.
From baseline to week 38/9 months.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Spur Therapeutics

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

15 апреля 2022 г.

Первичное завершение (Действительный)

4 декабря 2024 г.

Завершение исследования (Действительный)

4 декабря 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

28 февраля 2022 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

8 апреля 2022 г.

Первый опубликованный (Действительный)

13 апреля 2022 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

2 июня 2026 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

6 мая 2026 г.

Последняя проверка

1 мая 2026 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • FLT201-01

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Да

продукт, произведенный в США и экспортированный из США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Подписаться