- ICH GCP
- Register voor klinische proeven in de VS.
- Klinische proef NCT05324943
Een gentherapie-onderzoek bij patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 (GALILEO-1)
14 december 2023 bijgewerkt door: Freeline Therapeutics
Een open-label fase 1/2-onderzoek naar veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van FLT201 bij volwassen patiënten met de ziekte van Gaucher type 1 (GALILEO-1)
Deze studie is een first-in-human, fase 1/2, open-label, veiligheids-, verdraagbaarheids- en werkzaamheidsstudie bij volwassen patiënten met de ziekte van Gaucher type 1.
De doelstellingen zijn het onderzoeken van de veiligheid/verdraagbaarheid en werkzaamheid van FLT201, en het onderzoeken van de relatie tussen de FLT201-dosis en de toename van residuele glucocerebrosidase (GCase)-expressie (activiteit en concentratie), en het potentieel ervan om het klinische fenotype te verbeteren door vermindering en preventie van cellulaire accumulatie van GCase-substraat.
Studie Overzicht
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Geschat)
18
Fase
- Fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studiecontact
- Naam: Clinical Operations
- Telefoonnummer: +44 1438 906870
- E-mail: contact@freeline.life
Studie Locaties
-
-
-
Porto Alegre, Brazilië
- Werving
- Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
-
Hoofdonderzoeker:
- Ida Vanessa Schwartz
-
Contact:
- Ida Schwartz
- Telefoonnummer: +55 51 999017418
- E-mail: idadschwartz@gmail.com
-
-
-
-
-
Hamburg, Duitsland
- Werving
- Universitätsklinikum Hamburg Eppendorf
-
Hoofdonderzoeker:
- Nicole Muschol
-
Höchheim, Duitsland
- Werving
- SphinCS
-
Hoofdonderzoeker:
- Eugen Mengel
-
Contact:
- Eugen Mengel
- Telefoonnummer: 0049-6146-904820
- E-mail: info@sphincs.de
-
-
-
-
-
Jerusalem, Israël
- Werving
- Shaare Zedek Medical Center
-
Hoofdonderzoeker:
- Shoshana Revel-Vilk
-
Contact:
- Ari Zimran
- Telefoonnummer: +972-2-6555143
- E-mail: azimran@gmail.com
-
Petah Tikva, Israël
- Werving
- Rabin Medical Center - PPDS
-
Hoofdonderzoeker:
- Noa Ruhrman Shahar
-
Contact:
- Noa Lev-El Halabi
- Telefoonnummer: +972-3-9377522
- E-mail: noale1@clalit.org.il
-
Tel Aviv, Israël
- Werving
- Tel Aviv Sourasky Medical Center
-
Hoofdonderzoeker:
- Hagit Baris-Feldman
-
Contact:
- Dorin Trigubov
- Telefoonnummer: +972-3-6974905
- E-mail: dorint@tlvmc.gov.il
-
-
-
-
-
Asunción, Paraguay
- Voltooid
- Instituto Privado de Hematologia e Investigaciones Clinicas
-
-
-
-
-
Barcelona, Spanje
- Werving
- Hospital Universitario Vall d'Hebron
-
Hoofdonderzoeker:
- Maria Camprodon
-
Contact:
- Maria Camprodon
- Telefoonnummer: (0034)677072506
- E-mail: maria.camprodon@vallhebron.cat
-
Barcelona, Spanje
- Werving
- Hospital Universitario de Bellvitge
-
Hoofdonderzoeker:
- Xavier Solanich Moreno
-
Contact:
- Xavier Solanich Moreno
- Telefoonnummer: 2324 932 60 75 00
- E-mail: xsolanich@bellvitgehospital.cat
-
Madrid, Spanje
- Werving
- Hospital Universitario Ramón y Cajal
-
Hoofdonderzoeker:
- Jesus Villarrubia
-
Contact:
- Esther Agea
- Telefoonnummer: 91 3368967
- E-mail: ec.hemato.esther.agea@gmail.com
-
Zaragoza, Spanje
- Werving
- Hospital Quironsalud Zaragoza
-
Hoofdonderzoeker:
- Pilar Giraldo
-
Contact:
- Pilar Giraldo
- Telefoonnummer: +34670285339
- E-mail: giraldocastellano@gmail.com
-
-
-
-
-
London, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Royal Free Hospital
-
Hoofdonderzoeker:
- Derralynn Hughes
-
Contact:
- Derralynn Hughes
- Telefoonnummer: 02077940500
- E-mail: derralynnhughes@nhs.net
-
Salford, Verenigd Koninkrijk
- Werving
- Salford Royal Hospital
-
Hoofdonderzoeker:
- Reena Sharma
-
Contact:
- Marie Meehan
- Telefoonnummer: 07799797743
- E-mail: Marie.meehan@nca.nhs.uk
-
-
-
-
California
-
Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
- Werving
- Kaiser Permanente
-
Hoofdonderzoeker:
- Divya Vats
-
Contact:
- Divya Vats
- Telefoonnummer: 323-361-5704
- E-mail: DIVYA.VATS@kp.org
-
-
New York
-
New York, New York, Verenigde Staten, 10032
- Nog niet aan het werven
- New York Presbyterian/Columbia University Irving Medical Center (NYPH/CUMC)
-
Hoofdonderzoeker:
- Gustavo Maegawa
-
Contact:
- Gustavo Maegawa
- Telefoonnummer: 212-305-6731
- E-mail: lsdprogram@cumc.columbia.edu
-
-
Virginia
-
Fairfax, Virginia, Verenigde Staten, 22030-6066
- Werving
- Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
-
Hoofdonderzoeker:
- Ozlem Goker-Alpan
-
Contact:
- Lauren Noll
- Telefoonnummer: 703-261-6220
- E-mail: lnoll@ldrtc.org
-
Contact:
- Ozlem Goker-Alpan
- Telefoonnummer: (703) 2616220
- E-mail: ogoker-alpan@ldrtc.org
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
18 jaar en ouder (Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Volwassene ≥ 18 jaar.
- Diagnose van de ziekte van Gaucher type 1 met deficiënte GCase-enzymactiviteit ≤30% van normaal in leukocyten bij diagnose.
- Alle vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden mogen geen borstvoeding geven en moeten een negatieve serumzwangerschapstest hebben bij de screening en negatief worden bevestigd door urinetest voorafgaand aan de dosering op dag 1. Vrouwelijke patiënten die zwanger kunnen worden en mannelijke patiënten moeten bereid zijn om de protocolrichtlijnen voor barrièretesten te volgen. bescherming/anticonceptie.
- In staat om volledige geïnformeerde toestemming te geven voor het proces.
- Behandelstatus bij screening (screeningperiode is 16 weken):
Behandeld met ofwel enzymvervangingstherapie (ERT) of substraatreductietherapie (SRT) en deze behandeling ten minste 2 jaar voorafgaand aan de dosering gestart zonder wijziging van het regime gedurende de voorgaande 3 maanden. ERT-dosis ≥15 E/kg en ≤60 E/kg eenmaal per twee weken.
Uitsluitingscriteria:
- Gediagnosticeerde of vermoede ziekte van Gaucher type 2 of type 3 (inclusief elke patiënt met oogbewegingsafwijkingen bij klinisch onderzoek).
- Positief voor het neutraliseren van antilichamen tegen AAVS3 bij screening.
- Bewijs van significante en aanhoudende leverfunctiestoornis bij screening gedefinieerd als >1,5 x bovengrens van normaal (ULN) in alanineaminotransferase (ALT), aspartaataminotransferase (AST) of totaal bilirubine.
Bewijs van een van de volgende zaken bij screening:
- Hb <8 g/dL.
- Bloedplaatjes <45.000/mm3.
- Pulmonale hypertensie.
- Nieuwe osteonecrose binnen 12 maanden na screening.
- Fragiliteit breuk of botcrisis binnen 12 maanden na screening.
- Hepatitis B-oppervlakteantigeen (HBsAg) positief bij screening.
- Hepatitis C-antilichaam (Hep C Ab) positief en hepatitis C RNA-polymerasekettingreactie (PCR) (als vervolgtest als Hep C Ab-positief)-positief bij screening.
- Cytomegalovirus (CMV) immunoglobuline G (IgG) en CMV DNA PCR-positief bij screening.
- Humaan immunodeficiëntievirus (HIV)-1 of -2 antilichaam positief bij screening.
- Patiënt heeft binnen 12 weken voorafgaand aan de screening een levende verzwakte vaccinatie gekregen of is van plan een dergelijke vaccinatie tijdens het onderzoek te krijgen.
- Geschiedenis van klinisch gevorderde leverziekte b.v. cirrose, portale hypertensie.
- Geschiedenis van beenmergtransplantatie.
- Geschiedenis van splenectomie (gedeeltelijk of totaal).
- Geschiedenis van miltinfarct binnen 12 maanden na screening.
- Geschiedenis van het ontvangen van een geneesmiddel voor genoverdracht.
- Geschiedenis van het ontvangen van een onderzoekstherapie voor de ziekte van Gaucher binnen 60 dagen na screening.
- Deelname aan een andere klinische studie van een geneesmiddel voor onderzoek (GMP) en/of het ontvangen van een andere IMP tijdens de studie.
- Voorgeschiedenis van idiopathische trombocytopenische purpura, trombotische trombocytopenische purpura, trombocytopenie, anemie, hepatomegalie, splenomegalie en/of osteoporose, niet gerelateerd aan de ziekte van Gaucher.
- Geschiedenis van, of actieve neoplastische ziekte binnen 5 jaar na screening (behalve basaal- of plaveiselcelcarcinoom van de huid of carcinoma in situ dat definitief is behandeld).
- Geschiedenis van ongecontroleerd hartfalen, instabiele angina pectoris of myocardinfarct of andere acute hartaandoeningen die klinische behandeling vereisten in de afgelopen 6 maanden.
- Geschiedenis van acute myocarditis of aanwezigheid van acute myocarditis tijdens screening.
- Geschiedenis van middelenmisbruik, inclusief alcoholmisbruik of alcoholafhankelijkheid.
- Bekende of vermoede intolerantie, overgevoeligheid of contra-indicatie voor het geneesmiddel voor onderzoek (IMP) en geneesmiddelen voor niet-onderzoek (NIMP's) of hun hulpstoffen.
- Geschiedenis van anafylaxie of infusiegerelateerde reacties op ERT.
- Contra-indicatie(s) voor MRI. (bijv. ferromagnetische metalen implantaten, sommige soorten stimulatie- en defibrillatorapparaten, zenuwstimulatoren).
- Elke klinische aandoening (medisch of psychiatrisch) die, naar de mening van de onderzoeker, de veiligheid in gevaar kan brengen of het vermogen van de patiënt om aan dit onderzoek deel te nemen in gevaar kan brengen.
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
---|---|
Experimenteel: FLT201
FLT201 is een onderzoeksgeneesmiddel voor geavanceerde therapie (ATIMP) dat wordt toegediend als een enkele intraveneuze infusie.
|
FLT201 is een replicatie-incompetente enkelstrengs (ss) recombinant adeno-geassocieerd virus (AAV) vector.
De vector is samengesteld uit een ss-DNA-genoom verpakt in een van AAV afgeleid eiwitcapside.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
---|---|---|
Incidentie van tijdens de behandeling optredende bijwerkingen
Tijdsspanne: Dag 1 (dosering) tot en met het laatste vervolgbezoek in week 38
|
Tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (waaronder dosisbeperkende toxiciteiten), met bijwerkingen als licht/matig/ernstig.
|
Dag 1 (dosering) tot en met het laatste vervolgbezoek in week 38
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
15 april 2022
Primaire voltooiing (Geschat)
30 november 2024
Studie voltooiing (Geschat)
31 januari 2025
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
28 februari 2022
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
8 april 2022
Eerst geplaatst (Werkelijk)
13 april 2022
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Geschat)
15 december 2023
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
14 december 2023
Laatst geverifieerd
1 december 2023
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
- Metabole ziekten
- Hersenziekten
- Ziekten van het centrale zenuwstelsel
- Ziekten van het zenuwstelsel
- Genetische ziekten, aangeboren
- Metabolisme, aangeboren fouten
- Lysosomale stapelingsziekten
- Stoornissen in het metabolisme van lipiden
- Hersenziekten, Metabool
- Hersenziekten, metabolisch, aangeboren
- Sfingolipidosen
- Lysosomale stapelingsziekten, zenuwstelsel
- Lipidosen
- Lipidenmetabolisme, aangeboren fouten
- De ziekte van Gaucher
Andere studie-ID-nummers
- FLT201-01
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Ja
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .
Klinische onderzoeken op Ziekte van Gaucher, type 1
-
Amicus TherapeuticsVoltooidDe ziekte van Gaucher | Ziekte van Gaucher, type 1 | Type 1 Gaucher-ziekteVerenigd Koninkrijk, Verenigde Staten
-
Amicus TherapeuticsVoltooidDe ziekte van Gaucher | Ziekte van Gaucher, type 1 | Type 1 Gaucher-ziekteVerenigde Staten
-
Amicus TherapeuticsVoltooidDe ziekte van Gaucher | Ziekte van Gaucher, type 1 | Type 1 Gaucher-ziekteVerenigd Koninkrijk, Israël, Zuid-Afrika, Verenigde Staten
-
KemPharm Denmark A/SBeëindigdZiekte van Gaucher, type 1 | Ziekte van Gaucher, type 3Indië
-
CANbridge (Suzhou) Bio-pharma Co., Ltd.WervingZiekte van Gaucher, type 1 | Ziekte van Gaucher, type 3China
-
ShireVoltooidDe ziekte van GaucherVerenigde Staten, Spanje, Verenigd Koninkrijk, Israël
-
ShireVoltooidDe ziekte van GaucherIsraël, Roemenië, Servië
-
ISU Abxis Co., Ltd.VoltooidZiekte van Gaucher, type 1
-
Genzyme, a Sanofi CompanyVoltooidEen onderzoek naar eliglustattartraat (Genz-112638) bij patiënten met de ziekte van Gaucher (ENGAGE)Ziekte van Gaucher, type 1Verenigde Staten, Verenigd Koninkrijk, Bulgarije, Canada, Colombia, Indië, Israël, Libanon, Mexico, Russische Federatie, Servië, Tunesië
-
Genzyme, a Sanofi CompanyVoltooidZiekte van Gaucher, type 1Verenigde Staten, Frankrijk, Duitsland, Italië, Brazilië, Australië, Argentinië, Canada, Egypte, Russische Federatie, Spanje, Verenigd Koninkrijk