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1 型戈谢病患者的基因治疗研究 (GALILEO-1)

2026年5月6日 更新者：Spur Therapeutics

FLT201 在 1 型戈谢病成年患者 (GALILEO-1) 中的 1/2 期、开放标签、安全性、耐受性和疗效研究

这项研究是针对 1 型戈谢病成年患者的首次人体、1/2 期、开放标签、安全性、耐受性和疗效研究。 目的是研究 FLT201 的安全性/耐受性和有效性，并研究 FLT201 剂量与增加残留葡萄糖脑苷脂酶 (GCase) 表达（活性和浓度）之间的关系，以及它通过减少和预防GCase 底物的细胞积累。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

10

阶段

  • 阶段1

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 以色列
      • Jerusalem、以色列
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva、以色列
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv、以色列
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • 巴西
      • Porto Alegre、巴西
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • 德国
      • Höchheim、德国
        • SphinCS
  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Kaiser Permanente
    • Virginia
      • Fairfax、Virginia、美国、22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • 英国
      • London、英国
        • Royal Free Hospital
      • Salford、英国
        • Salford Royal Hospital
  • 西班牙
      • Zaragoza、西班牙
        • Hospital Quironsalud Zaragoza

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  1. 成人 ≥ 18 岁。
  2. 诊断为 1 型戈谢病，诊断时白细胞 GCase 酶活性不足≤正常值的 30%。
  3. 所有有生育能力的女性患者不得处于哺乳期，并且在筛选时血清妊娠试验必须为阴性，并在第 1 天给药前通过尿液检测确认为阴性。有生育能力的女性患者和男性患者必须愿意遵守屏障的方案指南保护/避孕。
  4. 能够对试验给予完全知情同意。
  5. 筛选时的治疗状况（筛选期为 16 周）：

用酶替代疗法 (ERT) 或底物减少疗法 (SRT) 治疗，并且在给药前至少 2 年开始这种治疗，并且前 3 个月的治疗方案没有变化。 ERT 剂量≥15 U/kg 且≤60 U/kg 每隔一周。

排除标准：

  1. 诊断或疑似 2 型或 3 型戈谢病（包括临床检查时眼球运动异常的任何患者）。
  2. 筛选时针对 AAVS3 的中和抗体呈阳性。
  3. 筛选时显着和持续性肝功能障碍的证据定义为谷丙转氨酶 (ALT)、天冬氨酸转氨酶 (AST) 或总胆红素 >1.5 x 正常值上限 (ULN)。

  4. 筛选时有以下任何一项的证据：

    1. 血红蛋白 <8 克/分升。
    2. 血小板 <45,000/mm3。
    3. 肺动脉高压。
    4. 筛选后 12 个月内出现新的骨坏死。
    5. 筛选后 12 个月内出现脆性骨折或骨危象。
  5. 筛查时乙型肝炎表面抗原 (HBsAg) 呈阳性。
  6. 丙型肝炎抗体 (Hep C Ab) 阳性和丙型肝炎 RNA 聚合酶链反应 (PCR)（作为 Hep C Ab 阳性的后续检测）在筛选时呈阳性。
  7. 筛选时巨细胞病毒 (CMV) 免疫球蛋白 G (IgG) 和 CMV DNA PCR 阳性。
  8. 筛查时人类免疫缺陷病毒 (HIV)-1 或 -2 抗体呈阳性。
  9. 患者在筛选前 12 周内接受过减毒活疫苗接种或打算在研究期间接受此类疫苗接种。
  10. 临床晚期肝病史，例如 肝硬化、门静脉高压症。
  11. 骨髓移植史。
  12. 脾切除史（部分或全部）。
  13. 筛选后 12 个月内有脾梗死史。
  14. 接受任何基因转移医药产品的历史。
  15. 在筛选后 60 天内接受任何戈谢病研究治疗的历史。
  16. 参与研究性医药产品 (IMP) 的任何其他临床研究，和/或在研究期间接受任何其他 IMP。
  17. 特发性血小板减少性紫癜、血栓性血小板减少性紫癜、血小板减少症、贫血、肝肿大、脾肿大和/或骨质疏松症的病史，与戈谢病无关。
  18. 筛选后 5 年内有肿瘤病史或有活动性肿瘤病史（皮肤基底细胞癌或鳞状细胞癌或已明确治疗的原位癌除外）。
  19. 在过去 6 个月内有不受控制的心力衰竭、不稳定型心绞痛或心肌梗塞或其他需要临床治疗的急性心脏病史。
  20. 急性心肌炎病史或筛查期间存在急性心肌炎。
  21. 药物滥用史，包括酗酒或酒精依赖。
  22. 已知或疑似对试验用药品 (IMP) 和非试验用药品 (NIMP) 或其赋形剂有不耐受、过敏或禁忌症。
  23. 对 ERT 有过敏反应或输液相关反应史。
  24. MRI 的禁忌症。 （例如。 铁磁金属植入物、某些类型的起搏器和除颤器设备、神经刺激器）。
  25. 研究者认为可能危及患者安全或损害患者参与本研究能力的任何临床状况（医学或精神疾病）。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：不适用
  • 介入模型：单组作业
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：FLT201 (4.5 × 10^11 vg/kg)
FLT201 is an advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) administered as a single intravenous infusion.
遗传的：FLT201
FLT201 是一种不能复制的单链 (ss) 重组腺相关病毒 (AAV) 载体。 该载体由包装在 AAV 衍生蛋白衣壳中的单链 DNA 基因组组成。

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events Over Time
大体时间：Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.
Treatment-emergent adverse events (including dose-limiting toxicities), with AEs graded as mild/moderate/severe.
Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
Change From Baseline in Lyso-Gb1 in Plasma
大体时间：From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 of lyso-Gb1 in plasma.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Spleen Volume Measured by MRI
大体时间：From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in spleen volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Liver Volume Measured by MRI
大体时间：From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in liver volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Hemoglobin
大体时间：From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in hemoglobin.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Platelet Count
大体时间：From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in platelet count.
From baseline to week 38/9 months.

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Spur Therapeutics

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2022年4月15日

初级完成 (实际的)

2024年12月4日

研究完成 (实际的)

2024年12月4日

研究注册日期

首次提交

2022年2月28日

首先提交符合 QC 标准的

2022年4月8日

首次发布 (实际的)

2022年4月13日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月2日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年5月6日

最后验证

2026年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • FLT201-01

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

是的

在美国制造并从美国出口的产品

不

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