Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie genové terapie u pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 (GALILEO-1)

6. května 2026 aktualizováno: Spur Therapeutics

Fáze 1/2, otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti FLT201 u dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1 (GALILEO-1)

Tato studie je první na člověku, fáze 1/2, otevřená studie bezpečnosti, snášenlivosti a účinnosti u dospělých pacientů s Gaucherovou chorobou typu 1. Cílem je prozkoumat bezpečnost/snášenlivost a účinnost FLT201 a prozkoumat vztah dávky FLT201 ke zvýšení exprese reziduální glukocerebrosidázy (GCase) (aktivita a koncentrace) a její potenciál zlepšit klinický fenotyp snížením a prevencí buněčná akumulace substrátu GCase.

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

10

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Brazílie
      • Porto Alegre, Brazílie
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Izrael
      • Jerusalem, Izrael
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Izrael
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Izrael
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Německo
      • Höchheim, Německo
        • SphinCS
  • Spojené království
      • London, Spojené království
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Spojené království
        • Salford Royal Hospital
  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Kaiser Permanente
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Spojené státy, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center
  • Španělsko
      • Zaragoza, Španělsko
        • Hospital Quironsalud Zaragoza

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  1. Dospělý ≥ 18 let.
  2. Diagnóza Gaucherovy choroby typu 1 s nedostatečnou aktivitou enzymu GCase ≤ 30 % normální hodnoty v leukocytech při diagnóze.
  3. Všechny pacientky ve fertilním věku nesmějí kojit a musí mít negativní těhotenský test v séru při screeningu a potvrzený jako negativní testem moči před podáním dávky v den 1. Pacientky ve fertilním věku a pacienti mužského pohlaví musí být ochotni dodržovat zásady protokolu pro bariéru ochrana/antikoncepce.
  4. Schopnost dát úplný informovaný souhlas se zkouškou.
  5. Stav léčby při screeningu (období screeningu je 16 týdnů):

Léčeno buď enzymatickou substituční terapií (ERT) nebo substrátovou redukční terapií (SRT) a tato léčba byla zahájena nejméně 2 roky před podáním dávky beze změny režimu po dobu předchozích 3 měsíců. Dávka ERT ≥15 U/kg a ≤60 U/kg každý druhý týden.

Kritéria vyloučení:

  1. Diagnostikovaná nebo suspektní Gaucherova choroba typu 2 nebo typu 3 (včetně jakéhokoli pacienta s abnormalitou pohybu očí při klinickém vyšetření).
  2. Pozitivní na neutralizaci protilátek proti AAVS3 při screeningu.
  3. Důkazy o významné a přetrvávající jaterní dysfunkci při screeningu definované jako >1,5 x horní hranice normy (ULN) u alaninaminotransferázy (ALT), aspartátaminotransferázy (AST) nebo celkového bilirubinu.

  4. Důkaz o kterékoli z následujících skutečností při screeningu:

    1. Hb <8 g/dl.
    2. Krevní destičky <45 000/mm3.
    3. Plicní Hypertenze.
    4. Nová osteonekróza do 12 měsíců od screeningu.
    5. Zlomenina z křehkosti nebo kostní krize do 12 měsíců od screeningu.
  5. Povrchový antigen hepatitidy B (HBsAg) pozitivní při screeningu.
  6. Pozitivní na protilátky proti hepatitidě C (Hep C Ab) a při screeningu pozitivní na RNA polymerázovou řetězovou reakci (PCR) hepatitidy C (jako následný test, pokud je Hep C Ab pozitivní).
  7. Cytomegalovirus (CMV) imunoglobulin G (IgG) a CMV DNA PCR-pozitivní při screeningu.
  8. Protilátka proti viru lidské imunodeficience (HIV)-1 nebo -2 pozitivní při screeningu.
  9. Pacient dostal živou atenuovanou vakcinaci během 12 týdnů před screeningem nebo zamýšlí podstoupit takovou vakcinaci během studie.
  10. Anamnéza klinicky pokročilého onemocnění jater, např. cirhóza, portální hypertenze.
  11. Historie transplantace kostní dřeně.
  12. Splenektomie v anamnéze (částečná nebo celková).
  13. Anamnéza infarktu sleziny do 12 měsíců od screeningu.
  14. Anamnéza užívání jakéhokoli léčivého přípravku pro přenos genů.
  15. Anamnéza jakékoli hodnocené léčby Gaucherovy choroby během 60 dnů od screeningu.
  16. Účast v jakékoli jiné klinické studii hodnoceného léčivého přípravku (IMP) a/nebo příjem jakéhokoli jiného IMP během studie.
  17. Anamnéza idiopatické trombocytopenické purpury, trombotické trombocytopenické purpury, trombocytopenie, anémie, hepatomegalie, splenomegalie a/nebo osteoporózy, nesouvisející s Gaucherovou chorobou.
  18. Neoplastické onemocnění v anamnéze nebo aktivní neoplastické onemocnění do 5 let od screeningu (s výjimkou bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu kůže nebo karcinomu in situ, který byl definitivně léčen).
  19. Anamnéza nekontrolovaného srdečního selhání, nestabilní anginy pectoris nebo infarktu myokardu nebo jiných akutních srdečních stavů vyžadujících klinickou léčbu v posledních 6 měsících.
  20. Akutní myokarditida v anamnéze nebo přítomnost akutní myokarditidy během screeningu.
  21. Anamnéza zneužívání návykových látek, včetně zneužívání alkoholu nebo závislosti na alkoholu.
  22. Známá nebo suspektní intolerance, přecitlivělost nebo kontraindikace hodnoceného léčivého přípravku (IMP) a netestovaných léčivých přípravků (NIMP) nebo jejich pomocných látek.
  23. Anafylaxe nebo reakce související s infuzí na ERT v anamnéze.
  24. Kontraindikace k MRI. (např. feromagnetické kovové implantáty, některé typy stimulačních a defibrilátorů, nervové stimulátory).
  25. Jakýkoli klinický stav (lékařský nebo psychiatrický), který by podle názoru zkoušejícího mohl ohrozit bezpečnost nebo ohrozit schopnost pacienta účastnit se této studie.

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: N/A
  • Intervenční model: Přiřazení jedné skupiny
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: FLT201 (4.5 × 10^11 vg/kg)
FLT201 is an advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) administered as a single intravenous infusion.
Genetický: FLT201
FLT201 je replikačně nekompetentní jednovláknový (ss) vektor rekombinantního adeno-asociovaného viru (AAV). Vektor se skládá z genomu ss DNA zabaleného do proteinové kapsidy odvozené od AAV.

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events Over Time
Časové okno: Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.
Treatment-emergent adverse events (including dose-limiting toxicities), with AEs graded as mild/moderate/severe.
Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Change From Baseline in Lyso-Gb1 in Plasma
Časové okno: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 of lyso-Gb1 in plasma.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Spleen Volume Measured by MRI
Časové okno: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in spleen volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Liver Volume Measured by MRI
Časové okno: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in liver volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Hemoglobin
Časové okno: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in hemoglobin.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Platelet Count
Časové okno: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in platelet count.
From baseline to week 38/9 months.

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Spur Therapeutics

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

15. dubna 2022

Primární dokončení (Aktuální)

4. prosince 2024

Dokončení studie (Aktuální)

4. prosince 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

28. února 2022

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

8. dubna 2022

První zveřejněno (Aktuální)

13. dubna 2022

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

2. června 2026

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

6. května 2026

Naposledy ověřeno

1. května 2026

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • FLT201-01

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ano

produkt vyrobený a vyvážený z USA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Gaucherova choroba, typ 1

Klinické studie na FLT201

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Nigeria

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit