Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Geeniterapiatutkimus potilailla, joilla on Gaucherin tauti tyyppi 1 (GALILEO-1)

keskiviikko 6. toukokuuta 2026 päivittänyt: Spur Therapeutics

Vaihe 1/2, avoin, turvallisuus-, siedettävyys- ja tehotutkimus FLT201:stä aikuispotilailla, joilla on Gaucherin tauti tyyppi 1 (GALILEO-1)

Tämä tutkimus on ensimmäinen ihmisellä, vaiheen 1/2, avoin, turvallisuutta, siedettävyyttä ja tehoa koskeva tutkimus aikuispotilailla, joilla on Gaucherin tauti tyyppi 1. Tavoitteena on tutkia FLT201:n turvallisuutta/siedettävyyttä ja tehokkuutta sekä tutkia FLT201-annoksen suhdetta jäännösglukoserebrosidaasin (GCase) ilmentymisen (aktiivisuus ja pitoisuus) lisääntymiseen ja sen potentiaalia parantaa kliinistä fenotyyppiä vähentämällä ja ehkäisemällä GCase-substraatin kertyminen soluihin.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

10

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Brasilia
      • Porto Alegre, Brasilia
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Espanja
      • Zaragoza, Espanja
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Israel
      • Jerusalem, Israel
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Israel
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Israel
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Saksa
      • Höchheim, Saksa
        • SphinCS
  • Yhdistynyt kuningaskunta
      • London, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Yhdistynyt kuningaskunta
        • Salford Royal Hospital
  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Kaiser Permanente
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, Yhdysvallat, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  1. Aikuinen ≥ 18 vuotta.
  2. Gaucherin taudin tyypin 1 diagnoosi, jossa GCase-entsyymiaktiivisuus on ≤ 30 % normaalista diagnoosin yhteydessä.
  3. Kaikki hedelmällisessä iässä olevat naispotilaat eivät saa imettää, ja heillä on oltava negatiivinen seerumin raskaustesti seulonnassa ja negatiivinen virtsatestillä ennen annostelua päivänä 1. Hedelmällisessä iässä olevien naispotilaiden ja miespotilaiden on oltava valmiita noudattamaan esteitä koskevia protokollia koskevia ohjeita. suoja/ehkäisy.
  4. Pystyy antamaan täydellisen tietoisen suostumuksen oikeudenkäyntiin.
  5. Hoidon tila seulonnassa (seulontajakso on 16 viikkoa):

Hoidettu joko entsyymikorvaushoidolla (ERT) tai substraattipelkistyshoidolla (SRT) ja tämä hoito aloitettiin vähintään 2 vuotta ennen annostusta ilman, että hoito-ohjelmaa ole muutettu edeltävien 3 kuukauden aikana. ERT-annos ≥15 U/kg ja ≤60 U/kg joka toinen viikko.

Poissulkemiskriteerit:

  1. Diagnosoitu tai epäilty tyypin 2 tai tyypin 3 Gaucher'n tauti (mukaan lukien kaikki potilaat, joilla on silmän liikkeiden poikkeavuuksia kliinisessä tutkimuksessa).
  2. Positiivinen neutraloimaan AAVS3-vasta-aineita seulonnassa.
  3. Näyttö merkittävästä ja jatkuvasta maksan toimintahäiriöstä seulonnassa, joka määriteltiin > 1,5 x normaalin ylärajan (ULN) alaniiniaminotransferaasin (ALT), aspartaattiaminotransferaasin (AST) tai kokonaisbilirubiinin osalta.

  4. Todisteet jostakin seuraavista seulonnassa:

    1. Hb <8 g/dl.
    2. Verihiutaleet <45 000/mm3.
    3. Keuhkoverenpainetauti.
    4. Uusi osteonekroosi 12 kuukauden sisällä seulonnasta.
    5. Haurausmurtuma tai luukriisi 12 kuukauden sisällä seulonnasta.
  5. Hepatiitti B -pinta-antigeeni (HBsAg) positiivinen seulonnassa.
  6. Hepatiitti C -vasta-aine (Hep C Ab) -positiivinen ja hepatiitti C -RNA-polymeraasiketjureaktio (PCR) (seurantatestissä, jos Hep C Ab -positiivinen) -positiivinen seulonnassa.
  7. Sytomegalovirus (CMV) immunoglobuliini G (IgG) ja CMV DNA PCR-positiivinen seulonnassa.
  8. Ihmisen immuunikatovirus (HIV)-1- tai -2-vasta-ainepositiivinen seulonnassa.
  9. Potilas on saanut elävän heikennetyn rokotuksen 12 viikon sisällä ennen seulontaa tai aikoo saada sellaisen rokotuksen tutkimuksen aikana.
  10. Aiemmin kliinisesti edennyt maksasairaus, esim. kirroosi, portaaliverenpaine.
  11. Luuytimensiirron historia.
  12. Historiallinen pernan poisto (osittainen tai täydellinen).
  13. Aiempi pernainfarkti 12 kuukauden sisällä seulonnasta.
  14. Aiemmat geeninsiirtolääkkeet.
  15. Olet saanut Gaucherin taudin tutkittavaa hoitoa 60 päivän sisällä seulonnasta.
  16. Osallistuminen mihin tahansa muuhun tutkimuslääkkeen kliiniseen tutkimukseen (IMP) ja/tai minkä tahansa muun IMP:n saaminen tutkimuksen aikana.
  17. Aiempi idiopaattinen trombosytopeeninen purppura, tromboottinen trombosytopeeninen purppura, trombosytopenia, anemia, hepatomegalia, splenomegalia ja/tai osteoporoosi, jotka eivät liity Gaucherin tautiin.
  18. Aiempi tai aktiivinen kasvainsairaus 5 vuoden sisällä seulonnasta (paitsi ihon tyvi- tai levyepiteelisyöpä tai in situ -syöpä, joka on lopullisesti hoidettu).
  19. Aiemmin hallitsematon sydämen vajaatoiminta, epästabiili angina pectoris tai sydäninfarkti tai muut akuutit sydänsairaudet, jotka vaativat kliinistä hoitoa viimeisen 6 kuukauden aikana.
  20. Aiempi akuutti sydänlihastulehdus tai akuutti sydänlihastulehdus seulonnan aikana.
  21. Aiempi päihteiden väärinkäyttö, mukaan lukien alkoholin väärinkäyttö tai alkoholiriippuvuus.
  22. Tunnettu tai epäilty intoleranssi, yliherkkyys tai vasta-aihe tutkittavalle lääkkeelle (IMP) ja ei-tutkimuslääkkeelle (NIMP) tai niiden apuaineille.
  23. Anamneesissa anafylaksia tai infuusioon liittyvät ERT-reaktiot.
  24. Vasta-aihe(t) MRI:lle. (esim. ferromagneettiset metalliset implantit, tietyntyyppiset tahdistus- ja defibrillaattorilaitteet, hermostimulaattorit).
  25. Mikä tahansa kliininen tila (lääketieteellinen tai psykiatrinen), joka tutkijan mielestä voisi vaarantaa turvallisuuden tai vaarantaa potilaan kyvyn osallistua tähän tutkimukseen.

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei käytössä
  • Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: FLT201 (4.5 × 10^11 vg/kg)
FLT201 is an advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) administered as a single intravenous infusion.
Geneettinen: FLT201
FLT201 on replikaatioon epäkompetentti yksijuosteinen (ss) rekombinantti adeno-assosioitunut virus (AAV) vektori. Vektori koostuu ss-DNA-genomista, joka on pakattu AAV-peräiseen proteiinikapsidiin.

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events Over Time
Aikaikkuna: Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.
Treatment-emergent adverse events (including dose-limiting toxicities), with AEs graded as mild/moderate/severe.
Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Change From Baseline in Lyso-Gb1 in Plasma
Aikaikkuna: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 of lyso-Gb1 in plasma.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Spleen Volume Measured by MRI
Aikaikkuna: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in spleen volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Liver Volume Measured by MRI
Aikaikkuna: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in liver volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Hemoglobin
Aikaikkuna: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in hemoglobin.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Platelet Count
Aikaikkuna: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in platelet count.
From baseline to week 38/9 months.

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Spur Therapeutics

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Perjantai 15. huhtikuuta 2022

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 4. joulukuuta 2024

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Keskiviikko 4. joulukuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Maanantai 28. helmikuuta 2022

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Perjantai 8. huhtikuuta 2022

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Keskiviikko 13. huhtikuuta 2022

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 2. kesäkuuta 2026

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 6. toukokuuta 2026

Viimeksi vahvistettu

Perjantai 1. toukokuuta 2026

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • FLT201-01

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Joo

Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa