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Une étude de thérapie génique chez des patients atteints de la maladie de Gaucher de type 1 (GALILEO-1)

6 mai 2026 mis à jour par: Spur Therapeutics

Étude ouverte de phase 1/2 sur l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité du FLT201 chez des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1 (GALILEO-1)

Cette étude est une première chez l'homme, en phase 1/2, en ouvert, sur l'innocuité, la tolérabilité et l'efficacité chez des patients adultes atteints de la maladie de Gaucher de type 1. Les objectifs sont d'étudier l'innocuité/la tolérabilité et l'efficacité de FLT201, et d'étudier la relation entre la dose de FLT201 et l'augmentation de l'expression résiduelle de la glucocérébrosidase (GCase) (activité et concentration), et son potentiel à améliorer le phénotype clinique en réduisant et en prévenant accumulation cellulaire de substrat GCase.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

10

Phase

  • La phase 1

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • Allemagne
      • Höchheim, Allemagne
        • SphinCS
  • Brésil
      • Porto Alegre, Brésil
        • Hospital de Clinicas de Porto Alegre (HCPA)
  • Espagne
      • Zaragoza, Espagne
        • Hospital Quironsalud Zaragoza
  • Israël
      • Jerusalem, Israël
        • Shaare Zedek Medical Center
      • Petah Tikva, Israël
        • Rabin Medical Center - PPDS
      • Tel Aviv, Israël
        • Tel Aviv Sourasky Medical Center
  • Royaume-Uni
      • London, Royaume-Uni
        • Royal Free Hospital
      • Salford, Royaume-Uni
        • Salford Royal Hospital
  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Kaiser Permanente
    • Virginia
      • Fairfax, Virginia, États-Unis, 22030-6066
        • Lysosomal Rare Disorders Research and Treatment Center

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critère d'intégration:

  1. Adulte ≥ 18 ans.
  2. Diagnostic de la maladie de Gaucher de type 1 avec activité enzymatique GCase déficiente ≤ 30 % de la normale dans les leucocytes au moment du diagnostic.
  3. Toutes les patientes en âge de procréer ne doivent pas allaiter et doivent avoir un test de grossesse sérique négatif lors de la sélection et confirmé négatif par un test d'urine avant l'administration du jour 1. Les patientes en âge de procréer et les patients de sexe masculin doivent être disposés à suivre les directives du protocole pour la barrière protection/contraception.
  4. Capable de donner son consentement éclairé pour l'essai.
  5. Statut du traitement au moment du dépistage (la période de dépistage est de 16 semaines) :

Traité avec une thérapie enzymatique de remplacement (ERT) ou une thérapie de réduction du substrat (SRT) et a commencé ce traitement au moins 2 ans avant le dosage sans changement de régime au cours des 3 mois précédents. Dose ERT ≥15 U/kg et ≤60 U/kg toutes les deux semaines.

Critère d'exclusion:

  1. Maladie de Gaucher de type 2 ou de type 3 diagnostiquée ou suspectée (y compris tout patient présentant une anomalie des mouvements oculaires à l'examen clinique).
  2. Positif pour les anticorps neutralisants anti-AAVS3 lors du dépistage.
  3. Preuve d'un dysfonctionnement hépatique significatif et persistant au moment du dépistage défini comme > 1,5 x la limite supérieure de la normale (LSN) pour l'alanine aminotransférase (ALT), l'aspartate aminotransférase (AST) ou la bilirubine totale.

  4. Preuve de l'un des éléments suivants lors de la sélection :

    1. Hb <8 g/dL.
    2. Plaquettes <45 000/mm3.
    3. Hypertension pulmonaire.
    4. Nouvelle ostéonécrose dans les 12 mois suivant le dépistage.
    5. Fracture de fragilité ou crise osseuse dans les 12 mois suivant le dépistage.
  5. Antigène de surface de l'hépatite B (HBsAg) positif lors du dépistage.
  6. Anticorps anti-hépatite C (Hep C Ab) positif et réaction en chaîne de l'ARN polymérase (PCR) de l'hépatite C (comme test de suivi si Ac anti-Hep C) positif lors du dépistage.
  7. Immunoglobuline G (IgG) du cytomégalovirus (CMV) et ADN du CMV positif à la PCR lors du dépistage.
  8. Virus de l'immunodéficience humaine (VIH)-1 ou -2 anticorps positifs lors du dépistage.
  9. Le patient a reçu une vaccination vivante atténuée dans les 12 semaines précédant le dépistage ou a l'intention de recevoir une telle vaccination pendant l'étude.
  10. Antécédents de maladie hépatique cliniquement avancée, par ex. cirrhose, hypertension portale.
  11. Antécédents de greffe de moelle osseuse.
  12. Antécédents de splénectomie (partielle ou totale).
  13. Antécédents d'infarctus splénique dans les 12 mois suivant le dépistage.
  14. Antécédents de réception de tout médicament de transfert de gène.
  15. Antécédents de traitement expérimental pour la maladie de Gaucher dans les 60 jours suivant le dépistage.
  16. Participation à toute autre étude clinique d'un médicament expérimental (IMP) et/ou réception de tout autre IMP au cours de l'étude.
  17. Antécédents de purpura thrombocytopénique idiopathique, de purpura thrombotique thrombocytopénique, de thrombocytopénie, d'anémie, d'hépatomégalie, de splénomégalie et/ou d'ostéoporose, sans rapport avec la maladie de Gaucher.
  18. Antécédents ou maladie néoplasique active dans les 5 ans suivant le dépistage (sauf pour le carcinome basocellulaire ou épidermoïde de la peau ou le carcinome in situ définitivement traité).
  19. Antécédents d'insuffisance cardiaque non contrôlée, d'angor instable ou d'infarctus du myocarde ou d'autres affections cardiaques aiguës nécessitant une prise en charge clinique au cours des 6 derniers mois.
  20. Antécédents de myocardite aiguë ou présence de myocardite aiguë lors du dépistage.
  21. Antécédents de toxicomanie, y compris l'abus d'alcool ou la dépendance à l'alcool.
  22. Intolérance, hypersensibilité ou contre-indication connue ou suspectée au médicament expérimental (IMP) et aux médicaments non expérimentaux (NIMP) ou à leurs excipients.
  23. Antécédents d'anaphylaxie ou de réactions liées à la perfusion à l'ERT.
  24. Contre-indication(s) à l'IRM. (par exemple. implants métalliques ferromagnétiques, certains types de dispositifs de stimulation et de défibrillation, stimulateurs nerveux).
  25. Toute condition clinique (médicale ou psychiatrique) qui, de l'avis de l'investigateur, pourrait compromettre la sécurité ou compromettre la capacité du patient à participer à cette étude.

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: N / A
  • Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
  • Masquage: Aucun (étiquette ouverte)

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: FLT201 (4.5 × 10^11 vg/kg)
FLT201 is an advanced therapy investigational medicinal product (ATIMP) administered as a single intravenous infusion.
Génétique: FLT201
FLT201 est un vecteur de virus adéno-associé (AAV) recombinant simple brin (ss) incompétent pour la réplication. Le vecteur est composé d'un génome d'ADN ss conditionné dans une capside protéique dérivée d'AAV.

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Number of Participants With Treatment-emergent Adverse Events Over Time
Délai: Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.
Treatment-emergent adverse events (including dose-limiting toxicities), with AEs graded as mild/moderate/severe.
Day 1 (dosing) through transfer to the long-term follow-up (LTFU) study, which was up to 15 months.

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Change From Baseline in Lyso-Gb1 in Plasma
Délai: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 of lyso-Gb1 in plasma.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Spleen Volume Measured by MRI
Délai: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in spleen volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Liver Volume Measured by MRI
Délai: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in liver volume measured by MRI.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Hemoglobin
Délai: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in hemoglobin.
From baseline to week 38/9 months.
Change From Baseline in Platelet Count
Délai: From baseline to week 38/9 months.
Change from baseline to week 38/month 9 in platelet count.
From baseline to week 38/9 months.

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Spur Therapeutics

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

15 avril 2022

Achèvement primaire (Réel)

4 décembre 2024

Achèvement de l'étude (Réel)

4 décembre 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

28 février 2022

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

8 avril 2022

Première publication (Réel)

13 avril 2022

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

2 juin 2026

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

6 mai 2026

Dernière vérification

1 mai 2026

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • FLT201-01

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Oui

produit fabriqué et exporté des États-Unis.

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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