F508delのない被験者におけるElexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftor（ELX / TEZ / IVA）の長期的な安全性と有効性を評価するための研究
2026年9月7日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
非F508del CFTR遺伝子型の嚢胞性線維症被験者におけるElexacaftor / Tezacaftor / Ivacaftorの長期的な安全性と有効性を評価する第3相非盲検試験
この研究では、少なくとも 1 つの非 F508del ELX/TEZ/IVA 応答性 CF 膜貫通コンダクタンス レギュレーター (CFTR) 遺伝子変異を有する嚢胞性線維症 (CF) の参加者における ELX/TEZ/IVA の長期的な安全性、有効性、および薬力学を評価します。 .
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (実際)
297
段階
- フェーズ 3
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究場所
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Ancona、イタリア
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
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Florence、イタリア
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Meyer
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Genova、イタリア
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
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Messina、イタリア
- Policlinico Universitario G. Martino
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Milan、イタリア
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
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Milan、イタリア
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Naples、イタリア
- Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II Napoli
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Orbassano、イタリア
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) San Luigi Gonzaga
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Potenza、イタリア
- Azienda Ospedaliera Regionale 'San Carlo', Potenza
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Rome、イタリア
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Pulmonology
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Verona、イタリア
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
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Amsterdam、オランダ
- Amsterdam UMC - locatie AMC - Afdeling Longgeneeskunde
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Nijmegen、オランダ
- Radboud University Medical Center - Pulmonology
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Rotterdam、オランダ
- Erasmus Medisch Centrum - Pulmonology
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The Hague、オランダ
- HagaZiekenhuis
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Utrecht、オランダ
- UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
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Innsbruck、オーストリア
- Medizinische Universität Innsbruck - Heilstättenschule Universitätsklinik
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Edmonton、カナダ
- Stollery Children's Hospital
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Montreal、カナダ
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Montreal、カナダ
- Le Centre de recherche du CHUM (CRCHUM)
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Toronto、カナダ
- Hospital for Sick Children - Pulmonology
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Vancouver、カナダ
- British Columbia Children's Hospital
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Vancouver、カナダ
- St. Paul's Hospital - Pulmonology
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Zurich、スイス
- Kinderspital Zuerich
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Gothenburg、スウェーデン
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
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Stockholm、スウェーデン
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
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Barakaldo、スペイン
- Hospital De Cruces
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Barcelona、スペイン
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
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Barcelona、スペイン
- Hospital Saint Joan de Deu
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Jerez de la Frontera、スペイン
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
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Madrid、スペイン
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Madrid、スペイン
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Pulmonology
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Madrid、スペイン
- Hospital Universitario Ramon y Cajal - Pulmonology
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Madrid、スペイン
- La Paz Infantil
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Murcia、スペイン
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Sabadell、スペイン
- Institut d´Investigacio i Innovacio Parc Tauli
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Seville、スペイン
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Valencia、スペイン
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Pulmonology
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Brno、チェコ
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
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Prague、チェコ
- Motol University Hospital
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Berlin、ドイツ
- Charité - Paediatric Pulmonology Department
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Cologne、ドイツ
- University Hospital Cologne (Koeln) - CF-Studienzentrum
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Essen、ドイツ
- Ruhrlandklinik
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Frankfurt、ドイツ
- Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe Universitaet - Pulmonology
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Giessen、ドイツ
- Justus-Liebig-Universität Gießen
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Halle、ドイツ
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
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Hanover、ドイツ
- Medizinische Hochschule Hannover
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Hanover、ドイツ
- Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
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Jena、ドイツ
- Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena
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Mainz、ドイツ
- Johannes Gutenberg-Universitaet
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München、ドイツ
- Dr. von Haunersches Kinderspital - Pulmonology
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München、ドイツ
- Lungenheilkunde Munchen - Pasing
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Münster、ドイツ
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Potsdam、ドイツ
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
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Oslo、ノルウェー
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
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Budapest、ハンガリー
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
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Bron、フランス
- Hopital Femme Mere-Enfant
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Créteil、フランス
- Centre Hospitalier Intercommunal Creteil - Pulmonology
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Lille、フランス
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
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Marseille、フランス
- Hôpital Nord
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Montpellier、フランス
- Hopital Arnaud de Villeneuve - Service de Pneumologie et Maladies Respiratoires
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Nantes、フランス
- Hôpital Nord Laennec
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Nice、フランス
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
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Paris、フランス
- Hopital Cochin - Pulmonology
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Paris、フランス
- Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
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Paris、フランス
- Hopital Robert Debre - Pulmonology
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Pierre-Bénite、フランス
- Hôpital Lyon Sud - Pulmonology
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Reims、フランス
- Hôpital américain de Reims - Département de pédiatrie A
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Rennes、フランス
- Hôpital Sud - Rennes
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Roscoff、フランス
- Centre de Perharidy, Roscoff
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Toulouse、フランス
- Hopital Larrey
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Tours、フランス
- Hôpital Bretonneau
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Brussels、ベルギー
- CUB Hopital Erasme
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Brussels、ベルギー
- UZ Brussel - Campus Jette
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Edegem、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
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Ghent、ベルギー
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven、ベルギー
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Woluwe-Saint-Lambert、ベルギー
- Universite Catholique de Louvain - Pulmonology
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Lisbon、ポルトガル
- Unidade Local de Saúde de Santa Maria, E.P.E. - Pulmonology
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Gdansk、ポーランド
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
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Łomianki、ポーランド
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
6年歳以上 (子、大人、高齢者)
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
主な採用基準:
- -親研究で治験薬治療を完了したか、親治験で治験薬の中断がありましたが、親治験の治療期間の最後の予定された訪問まで治験訪問を完了しました
主な除外基準:
- -親研究における研究薬物不耐症の病歴
他のプロトコル定義の包含/除外基準が適用される場合があります。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エルクス/テズ/IVA
パート A: 参加者は 96 週間、午前に ELX/TEZ/IVA を、夕方に IVA を受け取ります。 パート B: 参加者はさらに 96 週間、午前中に ELX/TEZ/IVA、夕方に IVA を受けます。 |
経口投与用の固定用量配合 (FDC) 錠剤。
他の名前：
経口投与用の錠剤。
他の名前：
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート A および B: 有害事象 (AE) および重篤な有害事象 (SAE) のある参加者の数によって評価された安全性と忍容性
時間枠：1日目から196週目まで
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1日目から196週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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パート A: 1 秒間の予測努力呼気量パーセント (ppFEV1) の絶対変化
時間枠：ベースラインから96週目まで
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ベースラインから96週目まで
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パート A: 汗の塩化物 (SwCl) の絶対変化
時間枠：ベースラインから96週目まで
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ベースラインから96週目まで
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パート A: 嚢胞性線維症アンケート改訂 (CFQ-R) 呼吸領域 (RD) スコアの絶対変化
時間枠：ベースラインから96週目まで
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ベースラインから96週目まで
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パート A: 体格指数 (BMI) の絶対変化
時間枠：ベースラインから96週目まで
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ベースラインから96週目まで
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パート A: 体重の絶対変化
時間枠：ベースラインから96週目まで
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ベースラインから96週目まで
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パート A: 肺増悪の数 (PEx)
時間枠：ベースラインから96週目まで
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ベースラインから96週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2022年11月23日
一次修了 (推定)
2027年4月6日
研究の完了 (推定)
2027年4月6日
試験登録日
最初に提出
2022年4月8日
QC基準を満たした最初の提出物
2022年4月8日
最初の投稿 (実際)
2022年4月15日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年9月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年9月7日
最終確認日
2026年9月1日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- VX21-445-125
- 2021-005914-33 (EudraCT番号)
- 2024-515637-14-00 (その他の識別子：EU Trial (CTIS) Number)
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
いいえ
IPD プランの説明
Vertex データ共有基準とアクセスをリクエストするプロセスの詳細については、https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing をご覧ください。
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
はい
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。