评估 Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) 在没有 F508del 的受试者中的长期安全性和有效性的研究
2026年9月7日 更新者：Vertex Pharmaceuticals Incorporated
一项评估 Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor 在具有非 F508del CFTR 基因型的囊性纤维化受试者中的长期安全性和有效性的 3 期开放标签研究
本研究将评估 ELX/TEZ/IVA 在至少有 1 个非 F508del ELX/TEZ/IVA 反应性 CF 跨膜电导调节剂（CFTR）基因突变的囊性纤维化（CF）参与者中的长期安全性、有效性和药效学.
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
297
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Edmonton、加拿大
- Stollery Children's Hospital
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Montreal、加拿大
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
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Montreal、加拿大
- Le Centre de recherche du CHUM (CRCHUM)
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Toronto、加拿大
- Hospital for Sick Children - Pulmonology
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Vancouver、加拿大
- British Columbia Children's Hospital
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Vancouver、加拿大
- St. Paul's Hospital - Pulmonology
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Budapest、匈牙利
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
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Innsbruck、奥地利
- Medizinische Universität Innsbruck - Heilstättenschule Universitätsklinik
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Berlin、德国
- Charité - Paediatric Pulmonology Department
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Cologne、德国
- University Hospital Cologne (Koeln) - CF-Studienzentrum
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Essen、德国
- Ruhrlandklinik
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Frankfurt、德国
- Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe Universitaet - Pulmonology
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Giessen、德国
- Justus-Liebig-Universität Gießen
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Halle、德国
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
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Hanover、德国
- Medizinische Hochschule Hannover
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Hanover、德国
- Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
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Jena、德国
- Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena
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Mainz、德国
- Johannes Gutenberg-Universitaet
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München、德国
- Dr. von Haunersches Kinderspital - Pulmonology
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München、德国
- Lungenheilkunde Munchen - Pasing
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Münster、德国
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
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Potsdam、德国
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
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Ancona、意大利
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
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Florence、意大利
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Meyer
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Genova、意大利
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
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Messina、意大利
- Policlinico Universitario G. Martino
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Milan、意大利
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
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Milan、意大利
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Naples、意大利
- Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II Napoli
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Orbassano、意大利
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) San Luigi Gonzaga
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Potenza、意大利
- Azienda Ospedaliera Regionale 'San Carlo', Potenza
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Rome、意大利
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Pulmonology
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Verona、意大利
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
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Oslo、挪威
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
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Brno、捷克语
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
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Prague、捷克语
- Motol University Hospital
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Brussels、比利时
- CUB Hopital Erasme
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Brussels、比利时
- UZ Brussel - Campus Jette
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Edegem、比利时
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
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Ghent、比利时
- Universitair Ziekenhuis Gent
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Leuven、比利时
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
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Woluwe-Saint-Lambert、比利时
- Universite Catholique de Louvain - Pulmonology
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Bron、法国
- Hopital Femme Mere-Enfant
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Créteil、法国
- Centre Hospitalier Intercommunal Creteil - Pulmonology
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Lille、法国
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
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Marseille、法国
- Hôpital Nord
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Montpellier、法国
- Hopital Arnaud de Villeneuve - Service de Pneumologie et Maladies Respiratoires
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Nantes、法国
- Hôpital Nord Laennec
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Nice、法国
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
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Paris、法国
- Hopital Cochin - Pulmonology
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Paris、法国
- Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
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Paris、法国
- Hopital Robert Debre - Pulmonology
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Pierre-Bénite、法国
- Hôpital Lyon Sud - Pulmonology
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Reims、法国
- Hôpital américain de Reims - Département de pédiatrie A
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Rennes、法国
- Hôpital Sud - Rennes
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Roscoff、法国
- Centre de Perharidy, Roscoff
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Toulouse、法国
- Hopital Larrey
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Tours、法国
- Hôpital Bretonneau
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Gdansk、波兰
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
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Łomianki、波兰
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
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Gothenburg、瑞典
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
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Stockholm、瑞典
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
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Zurich、瑞士
- Kinderspital Zuerich
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Amsterdam、荷兰
- Amsterdam UMC - locatie AMC - Afdeling Longgeneeskunde
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Nijmegen、荷兰
- Radboud University Medical Center - Pulmonology
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Rotterdam、荷兰
- Erasmus Medisch Centrum - Pulmonology
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The Hague、荷兰
- HagaZiekenhuis
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Utrecht、荷兰
- UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
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Lisbon、葡萄牙
- Unidade Local de Saúde de Santa Maria, E.P.E. - Pulmonology
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Barakaldo、西班牙
- Hospital De Cruces
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Barcelona、西班牙
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
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Barcelona、西班牙
- Hospital Saint Joan de Deu
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Jerez de la Frontera、西班牙
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
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Madrid、西班牙
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
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Madrid、西班牙
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Pulmonology
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Madrid、西班牙
- Hospital Universitario Ramon y Cajal - Pulmonology
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Madrid、西班牙
- La Paz Infantil
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Murcia、西班牙
- Hospital Virgen de la Arrixaca
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Sabadell、西班牙
- Institut d´Investigacio i Innovacio Parc Tauli
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Seville、西班牙
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
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Valencia、西班牙
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Pulmonology
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 及以上 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
关键纳入标准：
- 在父母研究中完成了研究药物治疗，或在父母研究中中断了研究药物治疗，但完成了研究访视直至母研究中治疗期的最后一次预定访视
关键排除标准：
- 母体研究中的研究药物不耐受史
其他协议定义的包含/排除标准可能适用。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：ELX/TEZ/IVA
A 部分：参与者将在 96 周的早上收到 ELX/TEZ/IVA，晚上收到 IVA。 B 部分：参与者将在早上接受 ELX/TEZ/IVA，在晚上接受 IVA，为期额外 96 周。 |
用于口服给药的固定剂量组合 (FDC) 片剂。
其他名称：
口服片剂。
其他名称：
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
大体时间 |
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A 和 B 部分：根据发生不良事件 (AE) 和严重不良事件 (SAE) 的参与者数量评估的安全性和耐受性
大体时间：第 1 天至第 196 周
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第 1 天至第 196 周
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次要结果测量
结果测量 |
大体时间 |
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A 部分：1 秒内预测用力呼气量百分比的绝对变化 (ppFEV1)
大体时间：从基线到第 96 周
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从基线到第 96 周
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A 部分：汗液氯化物 (SwCl) 的绝对变化
大体时间：从基线到第 96 周
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从基线到第 96 周
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A 部分：囊性纤维化问卷修订版 (CFQ-R) 呼吸域 (RD) 评分的绝对变化
大体时间：从基线到第 96 周
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从基线到第 96 周
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A 部分：体重指数 (BMI) 的绝对变化
大体时间：从基线到第 96 周
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从基线到第 96 周
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A 部分：重量的绝对变化
大体时间：从基线到第 96 周
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从基线到第 96 周
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A 部分：肺部病情加重次数 (PEx)
大体时间：从基线到第 96 周
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从基线到第 96 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2022年11月23日
初级完成 (估计的)
2027年4月6日
研究完成 (估计的)
2027年4月6日
研究注册日期
首次提交
2022年4月8日
首先提交符合 QC 标准的
2022年4月8日
首次发布 (实际的)
2022年4月15日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年9月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年9月7日
最后验证
2026年9月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- VX21-445-125
- 2021-005914-33 (EudraCT编号)
- 2024-515637-14-00 (其他标识符：EU Trial (CTIS) Number)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
IPD 计划说明
有关 Vertex 数据共享标准和请求访问流程的详细信息，请访问：https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
是的
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