Studie för att utvärdera Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor (ELX/TEZ/IVA) Långsiktig säkerhet och effekt hos försökspersoner utan F508del
7 september 2026 uppdaterad av: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
En öppen fas 3-studie som utvärderar den långsiktiga säkerheten och effekten av Elexacaftor/Tezacaftor/Ivacaftor hos patienter med cystisk fibros med icke-F508del CFTR-genotyper
Denna studie kommer att utvärdera den långsiktiga säkerheten, effekten och farmakodynamiken för ELX/TEZ/IVA hos deltagare med cystisk fibros (CF) med minst 1 icke-F508del ELX/TEZ/IVA-responsiv CF transmembrankonduktansregulator (CFTR) genmutation .
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
297
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
-
Brussels, Belgien
- CUB Hopital Erasme
-
Brussels, Belgien
- UZ Brussel - Campus Jette
-
Edegem, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
-
Ghent, Belgien
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Belgien
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
Woluwe-Saint-Lambert, Belgien
- Universite Catholique de Louvain - Pulmonology
-
-
-
-
-
Bron, Frankrike
- Hopital Femme Mere-Enfant
-
Créteil, Frankrike
- Centre Hospitalier Intercommunal Creteil - Pulmonology
-
Lille, Frankrike
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
-
Marseille, Frankrike
- Hôpital Nord
-
Montpellier, Frankrike
- Hopital Arnaud de Villeneuve - Service de Pneumologie et Maladies Respiratoires
-
Nantes, Frankrike
- Hôpital Nord Laennec
-
Nice, Frankrike
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
-
Paris, Frankrike
- Hopital Cochin - Pulmonology
-
Paris, Frankrike
- Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
-
Paris, Frankrike
- Hopital Robert Debre - Pulmonology
-
Pierre-Bénite, Frankrike
- Hôpital Lyon Sud - Pulmonology
-
Reims, Frankrike
- Hôpital américain de Reims - Département de pédiatrie A
-
Rennes, Frankrike
- Hôpital Sud - Rennes
-
Roscoff, Frankrike
- Centre de Perharidy, Roscoff
-
Toulouse, Frankrike
- Hopital Larrey
-
Tours, Frankrike
- Hôpital Bretonneau
-
-
-
-
-
Ancona, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
-
Florence, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Meyer
-
Genova, Italien
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Messina, Italien
- Policlinico Universitario G. Martino
-
Milan, Italien
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
-
Milan, Italien
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II Napoli
-
Orbassano, Italien
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) San Luigi Gonzaga
-
Potenza, Italien
- Azienda Ospedaliera Regionale 'San Carlo', Potenza
-
Rome, Italien
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Pulmonology
-
Verona, Italien
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Edmonton, Kanada
- Stollery Children's Hospital
-
Montreal, Kanada
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Montreal, Kanada
- Le Centre de recherche du CHUM (CRCHUM)
-
Toronto, Kanada
- Hospital for Sick Children - Pulmonology
-
Vancouver, Kanada
- British Columbia Children's Hospital
-
Vancouver, Kanada
- St. Paul's Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Amsterdam, Nederländerna
- Amsterdam UMC - locatie AMC - Afdeling Longgeneeskunde
-
Nijmegen, Nederländerna
- Radboud University Medical Center - Pulmonology
-
Rotterdam, Nederländerna
- Erasmus Medisch Centrum - Pulmonology
-
The Hague, Nederländerna
- HagaZiekenhuis
-
Utrecht, Nederländerna
- UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
-
-
-
-
-
Oslo, Norge
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
-
-
-
-
-
Gdansk, Polen
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
-
Łomianki, Polen
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
-
-
-
-
-
Lisbon, Portugal
- Unidade Local de Saúde de Santa Maria, E.P.E. - Pulmonology
-
-
-
-
-
Zurich, Schweiz
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Barakaldo, Spanien
- Hospital De Cruces
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Barcelona, Spanien
- Hospital Saint Joan de Deu
-
Jerez de la Frontera, Spanien
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
-
Madrid, Spanien
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Pulmonology
-
Madrid, Spanien
- Hospital Universitario Ramon y Cajal - Pulmonology
-
Madrid, Spanien
- La Paz Infantil
-
Murcia, Spanien
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sabadell, Spanien
- Institut d´Investigacio i Innovacio Parc Tauli
-
Seville, Spanien
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Spanien
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Pulmonology
-
-
-
-
-
Gothenburg, Sverige
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
-
Stockholm, Sverige
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Brno, Tjeckien
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
-
Prague, Tjeckien
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
Berlin, Tyskland
- Charité - Paediatric Pulmonology Department
-
Cologne, Tyskland
- University Hospital Cologne (Koeln) - CF-Studienzentrum
-
Essen, Tyskland
- Ruhrlandklinik
-
Frankfurt, Tyskland
- Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe Universitaet - Pulmonology
-
Giessen, Tyskland
- Justus-Liebig-Universität Gießen
-
Halle, Tyskland
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Hanover, Tyskland
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hanover, Tyskland
- Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
-
Jena, Tyskland
- Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena
-
Mainz, Tyskland
- Johannes Gutenberg-Universitaet
-
München, Tyskland
- Dr. von Haunersches Kinderspital - Pulmonology
-
München, Tyskland
- Lungenheilkunde Munchen - Pasing
-
Münster, Tyskland
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Potsdam, Tyskland
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
-
-
-
-
Budapest, Ungern
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
-
-
-
-
-
Innsbruck, Österrike
- Medizinische Universität Innsbruck - Heilstättenschule Universitätsklinik
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år och äldre (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- Genomförd studieläkemedelsbehandling i föräldrastudien eller hade studieläkemedelsavbrott i moderstudien men genomförde studiebesök fram till det sista planerade besöket i behandlingsperioden i moderstudien
Viktiga uteslutningskriterier:
- Historik om studieläkemedelsintolerans i moderstudien
Andra protokolldefinierade kriterier för inkludering/uteslutning kan gälla.
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: ELX/TEZ/IVA
Del A: Deltagarna kommer att få ELX/TEZ/IVA på morgonen och IVA på kvällen i 96 veckor. Del B: Deltagarna kommer att få ELX/TEZ/IVA på morgonen och IVA på kvällen i ytterligare 96 veckor. |
Tabletter med fast doskombination (FDC) för oral administrering.
Andra namn:
Tabletter för oral administrering.
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Delarna A och B: Säkerhet och tolerabilitet bedömd av antalet deltagare med biverkningar (AE) och allvarliga biverkningar (SAE)
Tidsram: Dag 1 till vecka 196
|
Dag 1 till vecka 196
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Tidsram |
|---|---|
|
Del A: Absolut förändring i procent förutsagd forcerad utandningsvolym på 1 sekund (ppFEV1)
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 96
|
Från baslinjen upp till vecka 96
|
|
Del A: Absolut förändring i svettklorid (SwCl)
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 96
|
Från baslinjen upp till vecka 96
|
|
Del A: Absolut förändring i cystisk fibros frågeformulär-reviderad (CFQ-R) respiratorisk domän (RD) poäng
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 96
|
Från baslinjen upp till vecka 96
|
|
Del A: Absolut förändring i Body Mass Index (BMI)
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 96
|
Från baslinjen upp till vecka 96
|
|
Del A: Absolut förändring i vikt
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 96
|
Från baslinjen upp till vecka 96
|
|
Del A: Antal pulmonella exacerbationer (PEx)
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 96
|
Från baslinjen upp till vecka 96
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
23 november 2022
Primärt slutförande (Beräknad)
6 april 2027
Avslutad studie (Beräknad)
6 april 2027
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
8 april 2022
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
8 april 2022
Första postat (Faktisk)
15 april 2022
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
10 september 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
7 september 2026
Senast verifierad
1 september 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
- Genetiska sjukdomar, medfödda
- Luftvägssjukdomar
- Matsmältningssystemets sjukdomar
- Lungsjukdomar
- Spädbarn, nyfödda, sjukdomar
- Bukspottkörtelsjukdomar
- Medfödda, ärftliga och neonatala sjukdomar och abnormiteter
- Cystisk fibros
- Molekylära mekanismer för farmakologisk verkan
- Membrantransportmodulatorer
- Kloridkanalagonister
- ELEXACAFTOR, IVACAFTOR, Tezacaftor Drug Combination
- ivacaftor
Andra studie-ID-nummer
- VX21-445-125
- 2021-005914-33 (EudraCT-nummer)
- 2024-515637-14-00 (Annan identifierare: EU Trial (CTIS) Number)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
IPD-planbeskrivning
Detaljer om Vertex datadelningskriterier och process för att begära åtkomst finns på: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Ja
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .