Исследование по оценке долговременной безопасности и эффективности элексакафтора/тезакафтора/ивакафтора (ELX/TEZ/IVA) у субъектов без F508del
7 сентября 2026 г. обновлено: Vertex Pharmaceuticals Incorporated
Открытое исследование фазы 3 по оценке долгосрочной безопасности и эффективности элексафтора/тезакафтора/ивакафтора у субъектов с муковисцидозом и генотипами, отличными от F508del CFTR
В этом исследовании будут оцениваться долгосрочная безопасность, эффективность и фармакодинамика ELX/TEZ/IVA у участников с муковисцидозом (CF) с по крайней мере 1 мутацией гена трансмембранного регулятора проводимости (CFTR), не реагирующего на F508del ELX/TEZ/IVA CF. .
Обзор исследования
Статус
Активный, не рекрутирующий
Условия
Вмешательство/лечение
Тип исследования
Интервенционный
Регистрация (Действительный)
297
Фаза
- Фаза 3
Контакты и местонахождение
В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.
Места учебы
-
-
-
Innsbruck, Австрия
- Medizinische Universität Innsbruck - Heilstättenschule Universitätsklinik
-
-
-
-
-
Brussels, Бельгия
- CUB Hopital Erasme
-
Brussels, Бельгия
- UZ Brussel - Campus Jette
-
Edegem, Бельгия
- Universitair Ziekenhuis Antwerpen (UZA) - Antwerp University Hospital
-
Ghent, Бельгия
- Universitair Ziekenhuis Gent
-
Leuven, Бельгия
- Universitaire Ziekenhuizen Leuven - Campus Gasthuisberg
-
Woluwe-Saint-Lambert, Бельгия
- Universite Catholique de Louvain - Pulmonology
-
-
-
-
-
Budapest, Венгрия
- National Koranyi Institute for TBC and Pulmonology
-
-
-
-
-
Berlin, Германия
- Charité - Paediatric Pulmonology Department
-
Cologne, Германия
- University Hospital Cologne (Koeln) - CF-Studienzentrum
-
Essen, Германия
- Ruhrlandklinik
-
Frankfurt, Германия
- Klinikum der Johann-Wolfgang-Goethe Universitaet - Pulmonology
-
Giessen, Германия
- Justus-Liebig-Universität Gießen
-
Halle, Германия
- Universitätsklinikum Halle (Saale) / Universitätsklinik und Poliklinik für Innere Medizin, Schwerpunkt Pneumologie
-
Hanover, Германия
- Medizinische Hochschule Hannover
-
Hanover, Германия
- Medizinische Hochschule Hannover - Clinic for Pediatric Pneumology, Allergology and Neonatology, CF-Centre
-
Jena, Германия
- Mukoviszidose-Zentrum am Universitätsklinikum Jena
-
Mainz, Германия
- Johannes Gutenberg-Universitaet
-
München, Германия
- Dr. von Haunersches Kinderspital - Pulmonology
-
München, Германия
- Lungenheilkunde Munchen - Pasing
-
Münster, Германия
- Klinik für Kinder- und Jugendmedizin
-
Potsdam, Германия
- Klinikum Westbrandenburg (CF)
-
-
-
-
-
Barakaldo, Испания
- Hospital De Cruces
-
Barcelona, Испания
- Hospital Universitari Vall d´Hebron Servicio de Broncoscopia
-
Barcelona, Испания
- Hospital Saint Joan de Deu
-
Jerez de la Frontera, Испания
- Hospital Universitario de Jerez de la Frontera
-
Madrid, Испания
- Hospital Infantil Universitario Nino Jesus
-
Madrid, Испания
- Hospital Universitario 12 de Octubre - Pulmonology
-
Madrid, Испания
- Hospital Universitario Ramon y Cajal - Pulmonology
-
Madrid, Испания
- La Paz Infantil
-
Murcia, Испания
- Hospital Virgen de la Arrixaca
-
Sabadell, Испания
- Institut d´Investigacio i Innovacio Parc Tauli
-
Seville, Испания
- Hospital Universitario Virgen del Rocío
-
Valencia, Испания
- Hospital Universitario y Politecnico La Fe - Pulmonology
-
-
-
-
-
Ancona, Италия
- Azienda Ospedaliero Universitaria Delle Marche
-
Florence, Италия
- Azienda Ospedaliero Universitaria Ospedale Meyer
-
Genova, Италия
- IRCCS Istituto Giannina Gaslini-Ospedale Pediatrico
-
Messina, Италия
- Policlinico Universitario G. Martino
-
Milan, Италия
- Fondazione IRCCS Ospedale Maggiore Policlinico, Mangiagalli e Regina Elena
-
Milan, Италия
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Naples, Италия
- Azienda Ospedaliero Universitaria Federico II Napoli
-
Orbassano, Италия
- Azienda Ospedaliero Universitaria (AOU) San Luigi Gonzaga
-
Potenza, Италия
- Azienda Ospedaliera Regionale 'San Carlo', Potenza
-
Rome, Италия
- IRCSS Ospedale Pediatrico Bambino Gesu - Pulmonology
-
Verona, Италия
- Azienda Ospedaliera di Verona - Ospedale Civile Maggiore
-
-
-
-
-
Edmonton, Канада
- Stollery Children's Hospital
-
Montreal, Канада
- McGill University Health Centre, Glen Site, Montreal Children's Hospital
-
Montreal, Канада
- Le Centre de recherche du CHUM (CRCHUM)
-
Toronto, Канада
- Hospital for Sick Children - Pulmonology
-
Vancouver, Канада
- British Columbia Children's Hospital
-
Vancouver, Канада
- St. Paul's Hospital - Pulmonology
-
-
-
-
-
Amsterdam, Нидерланды
- Amsterdam UMC - locatie AMC - Afdeling Longgeneeskunde
-
Nijmegen, Нидерланды
- Radboud University Medical Center - Pulmonology
-
Rotterdam, Нидерланды
- Erasmus Medisch Centrum - Pulmonology
-
The Hague, Нидерланды
- HagaZiekenhuis
-
Utrecht, Нидерланды
- UMCU, Locatie Wilhelmina Kinderziekenhuis
-
-
-
-
-
Oslo, Норвегия
- Oslo University Hospital, Department of Paediatric Medicine
-
-
-
-
-
Gdansk, Польша
- Pediatric Hospital Polanki named of Maciej Płażyński
-
Łomianki, Польша
- Instytut Matki i Dziecka, Klinika Mukowiscydozy IMiD, Oddział Chorób Płuc SZPZOZ im.Dzieci Warszawy w Dziekanowie Leśnym
-
-
-
-
-
Lisbon, Португалия
- Unidade Local de Saúde de Santa Maria, E.P.E. - Pulmonology
-
-
-
-
-
Bron, Франция
- Hopital Femme Mere-Enfant
-
Créteil, Франция
- Centre Hospitalier Intercommunal Creteil - Pulmonology
-
Lille, Франция
- Institut Cœur Poumon, CHU de Lille
-
Marseille, Франция
- Hôpital Nord
-
Montpellier, Франция
- Hopital Arnaud de Villeneuve - Service de Pneumologie et Maladies Respiratoires
-
Nantes, Франция
- Hôpital Nord Laennec
-
Nice, Франция
- CHU de Nice - Hôpital Pasteur 2
-
Paris, Франция
- Hopital Cochin - Pulmonology
-
Paris, Франция
- Hopital Necker Enfants Malades - Pulmonology
-
Paris, Франция
- Hopital Robert Debre - Pulmonology
-
Pierre-Bénite, Франция
- Hôpital Lyon Sud - Pulmonology
-
Reims, Франция
- Hôpital américain de Reims - Département de pédiatrie A
-
Rennes, Франция
- Hôpital Sud - Rennes
-
Roscoff, Франция
- Centre de Perharidy, Roscoff
-
Toulouse, Франция
- Hopital Larrey
-
Tours, Франция
- Hôpital Bretonneau
-
-
-
-
-
Brno, Чехия
- Klinika Detskych Infekcnich Nemoci
-
Prague, Чехия
- Motol University Hospital
-
-
-
-
-
Zurich, Швейцария
- Kinderspital Zuerich
-
-
-
-
-
Gothenburg, Швеция
- Sahlgrenska Universitetssjukhuset - Göteborg CF-center
-
Stockholm, Швеция
- Karolinska University Hospital - Pulmonology
-
-
Критерии участия
Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.
Критерии приемлемости
Возраст, подходящий для обучения
6 лет и старше (Ребенок, Взрослый, Пожилой взрослый)
Принимает здоровых добровольцев
Нет
Описание
Ключевые критерии включения:
- Завершено лечение исследуемым препаратом в исходном исследовании или был перерыв(ы) приема исследуемого препарата в исходном исследовании, но завершены визиты в рамках исследования до последнего запланированного визита в течение периода лечения в исходном исследовании
Ключевые критерии исключения:
- История непереносимости исследуемого препарата в исходном исследовании
Могут применяться другие критерии включения/исключения, определенные протоколом.
Учебный план
В этом разделе представлена подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.
Как устроено исследование?
Детали дизайна
- Основная цель: Уход
- Распределение: Н/Д
- Интервенционная модель: Одногрупповое задание
- Маскировка: Нет (открытая этикетка)
Оружие и интервенции
Группа участников / Армия |
Вмешательство/лечение |
|---|---|
|
Экспериментальный: ELX/TEZ/ИВА
Часть A: Участники будут получать ELX/TEZ/IVA утром и IVA вечером в течение 96 недель. Часть B: Участники получат ELX/TEZ/IVA утром и IVA вечером в течение дополнительных 96 недель. |
Комбинированные таблетки с фиксированной дозой (ФДК) для приема внутрь.
Другие имена:
Таблетки для приема внутрь.
Другие имена:
|
Что измеряет исследование?
Первичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Части A и B: Безопасность и переносимость по оценке количества участников с нежелательными явлениями (НЯ) и серьезными нежелательными явлениями (СНЯ).
Временное ограничение: День 1 до недели 196
|
День 1 до недели 196
|
Вторичные показатели результатов
Мера результата |
Временное ограничение |
|---|---|
|
Часть A: Абсолютное изменение процентного прогнозируемого объема форсированного выдоха за 1 секунду (ppFEV1)
Временное ограничение: От исходного уровня до 96-й недели
|
От исходного уровня до 96-й недели
|
|
Часть A: Абсолютное изменение содержания хлоридов в поту (SwCl)
Временное ограничение: От исходного уровня до 96-й недели
|
От исходного уровня до 96-й недели
|
|
Часть A: Абсолютное изменение показателя респираторного домена (RD) по пересмотренной анкете для муковисцидоза (CFQ-R)
Временное ограничение: От исходного уровня до 96-й недели
|
От исходного уровня до 96-й недели
|
|
Часть A: Абсолютное изменение индекса массы тела (ИМТ)
Временное ограничение: От исходного уровня до 96-й недели
|
От исходного уровня до 96-й недели
|
|
Часть A: Абсолютное изменение веса
Временное ограничение: От исходного уровня до 96-й недели
|
От исходного уровня до 96-й недели
|
|
Часть A: Количество легочных обострений (PEx)
Временное ограничение: От исходного уровня до 96-й недели
|
От исходного уровня до 96-й недели
|
Соавторы и исследователи
Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.
Даты записи исследования
Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.
Изучение основных дат
Начало исследования (Действительный)
23 ноября 2022 г.
Первичное завершение (Оцененный)
6 апреля 2027 г.
Завершение исследования (Оцененный)
6 апреля 2027 г.
Даты регистрации исследования
Первый отправленный
8 апреля 2022 г.
Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества
8 апреля 2022 г.
Первый опубликованный (Действительный)
15 апреля 2022 г.
Обновления учебных записей
Последнее опубликованное обновление (Действительный)
10 сентября 2026 г.
Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества
7 сентября 2026 г.
Последняя проверка
1 сентября 2026 г.
Дополнительная информация
Термины, связанные с этим исследованием
Дополнительные соответствующие термины MeSH
- Генетические заболевания, врожденные
- Заболевания дыхательных путей
- Заболевания пищеварительной системы
- Легочные заболевания
- Младенец, Новорожденный, Болезни
- Заболевания поджелудочной железы
- Врожденные, наследственные и неонатальные заболевания и аномалии
- Муковисцидоз
- Молекулярные механизмы фармакологического действия
- Модуляторы мембранного транспорта
- Агонисты хлоридных каналов
- Elexacaftor, Ivacaftor, комбинация лекарств Tezacaftor
- ИВАКАФТОР
Другие идентификационные номера исследования
- VX21-445-125
- 2021-005914-33 (Номер EudraCT)
- 2024-515637-14-00 (Другой идентификатор: EU Trial (CTIS) Number)
Планирование данных отдельных участников (IPD)
Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?
НЕТ
Описание плана IPD
Подробную информацию о критериях обмена данными Vertex и процессе запроса доступа можно найти по адресу: https://www.vrtx.com/independent-research/clinical-trial-data-sharing.
Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы
Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.
Да
Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.
Нет
продукт, произведенный в США и экспортированный из США.
Да
Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .